1、年份2019推薦獎種醫學科學技術獎項目名稱難治性疾病的間充質干細胞干預策略和關鍵技術的創新與推廣應用推薦單位推薦單位：中國醫學科學院推薦意見：該項目在國家863計劃、國家科技重大專項等資助下，結合項目團隊在間 充質干細胞（MSC）領域多年積累的科學基礎和技術優勢，重點圍繞難治性疾病創新 診治策略開展了一系列原創研究成果并轉化應用，主要包括：1.間充質干細胞系統 理論及策略。重點闡明了 MSC向三胚層多譜系分化潛能、組織代謝和免疫調節策略， 成功創建人MSC向三胚層分化誘導技術體系；系統開展并揭示了 MSC免疫調節機理。 2.國際上率先闡述MSCs干預多種難治性疾病的臨床前動物模式、MSC治療作

2、用靶點 及發揮免疫調節機制研究。3.系統開發了 MSC免疫學功能相異性制劑及其產品工程 化技術，建立了一批關鍵技術和標準。4.國際率先將MSC應用于cGVHD和PBC等免 疫疾病治療策略驗證。5.將MSC平臺技術順利實現產業化應用，從藥監局批準臨床 試驗研究、產品核心行業標準制訂、臨床創新方案與推廣應用方面均取得良好的社 會經濟效益。干細胞新藥研發（新藥證書受理號：CXSB1900004），跨度長達14年， 已具備上市條件，即將作為我國第一個干細胞藥物問世。該項目申請書所填內容真實，符合中華醫學科技獎的申報條件，提供的資料 及附件齊全且合格；按照要求，該項目已經過公示，公示期間無異議，同意推薦

3、該 項目申報2019年中華醫學科技獎。項目簡介難治性疾病是一類與機體免疫功能障礙相關的疑難雜癥，缺乏根治藥物，干細 胞臨床研究已成為國際焦點。本項目在間充質干細胞（MSC）系統理論指導下，開發 出難治性疾病干細胞藥物，結合MSC技術規范化和標準化建立，為干預難治性疾病 提供了保障。在國家863計劃、973計劃及“重大新藥創制”專項資助下，基于“ MSC系統”、 針對難治性疾病完成了涵蓋基礎理論、疾病治療創新策略、技術體系標準、成果轉 化與推廣集成創新：一、首次在國際上提出Y“MSC系統”假說，闡釋了 MSC三大生物學特征：自 我復制分化特性；平衡機體組織微環境與代謝功能；重要免疫調控功能。二、

4、實施臨床關鍵技術策略創新，驗證了 MSC治療血液病等可行性，并闡 明分子機理，為臨床應用提供了科學支撐。三、創建了 MSC制劑工藝及自體/異體移植產品工程化技術和臨床轉化治療 策略。獲國家發明專利授權10項（包括首個脂肪MSC發明專利），為MSC應頓定 了基石。四、（1）獲得了國家藥監局批準唯一注射用異體干細胞新藥臨床批件 （2004L04792, 2006L01037），完成100余例多中心隨機對照安全有效性臨床試驗， 慢性移植物抗宿主病（cGVHD）療效明顯優于國外已上市同類干細胞藥品。干細胞新 藥研發（新藥證書受理號：CXSB1900004國），跨度長達14年已具備上市條件，即將 作為我

5、國第一個干細胞藥物問世。（2）國際率先建立了 MSC治療原發性膽汁性肝硬 化爐8。方案并證實臨床療效。為新型MSC治療難治性疾病提供了理論依據。五、首次從干細胞免疫功能誘導分化、體內外有效性機制、臨床應用方案 等進行系統科學設計和驗證，制訂了符合新藥臨床試驗規范MSC治療慢性GVHD、PBC、 再障、風濕性關節炎、腎病、糖尿病等臨床方案和標準；建成國家MSC臨床級 標準轉化與產業化示范基地，產生利潤累計超過2800萬元，已形成集干細胞基礎理 論研究、技術工藝和產品研發為一體綜合性工程全新技術體系。在Science Advances等雜志發表13篇代表性論文，平均IF： 6.81,被F1000

6、等權威數據庫、Science雜志網站、國際科學新聞網站EurekAlerk等收錄和評述。 主編兩部英文專著，下載超46000次。主持研制了首個MSC標準化技術工藝和產品 質控標準，作為國際標準化組織（ISO）生物技術委員會中方召集人，牽頭聯合美、 意、德、澳、加、法等多國制訂了干細胞國際標準。使我國干細胞藥物標準化研究 達到了國際先進水平。本項目創建了集成體干細胞基礎理論、關鍵科學技術、臨床試驗治療研究 為一體轉化醫學體系，研發了目前我國唯一注射用“干細胞新藥”（MSC），帶動我國 干細胞醫學集成創新與應用科學規范化發展，產生了顯著社會效益和經濟效益。知識產權證明目錄序號類別國別授權號授權 時

7、間知識產權具體名稱發明人1中國發明專利中國ZL201110001894.22013-1002胎盤來源間充質干細胞 表面差異膜蛋白的檢測 方法李蘭娟、曹紅 翠、余炯2中國發明專利中國ZL201110001893.82013-0731臍帶來源間充質干細胞 表面差異膜蛋白的檢測 方法曹紅翠、李蘭 娟、余炯3中國發明專利中國ZL201110001895.72013-0731臍血來源的間充質干細 胞表面差異膜蛋白的檢 測方法曹紅翠、李蘭 娟、余炯4中國發明專利中國ZL201410172171.22015-1230HIF2A基因突變體及其檢 測與應用曹紅翠、李蘭 娟、余炯、蘇 曉茹5中國發明專利中國ZL2

8、00910091183.12013-1215乳腺干細胞的培養基、培 養方法及富含乳腺干細 胞的混合物趙春華、豆曉 偉、張斌、劉 瑞6中國發明專利中國ZL200910209321.12014-0219人脂肪來源的間充質干 細胞在腎臟、眼底疾病中 的用途趙春華、董方 田、李康華、 王旭倩、楊治 坤、晁緯靜、 閆曦、于偉 鴻、趙潺7中國發明專利中國ZL201210371241.82016-1019制備胰腺干細胞的方法 及其專用培養基組合趙春華8中國發明專利中國ZL201210535397.52017-0405亞全能干細胞分泌的外 來體及其應用趙春華9中國發明專利中國ZL201310629480.32

9、017-0926miR-216在制備促進成骨 分化的藥物中的用途趙春華、李唐 平、李紅凌10中國實用新型專 利中國ZL201621205310.82017-0510一種高效獲取人羊膜組 織片的裝置余麗梅、李玉 香、范振海、 劉祖林代表性論文目錄序號論文名稱刊名年,卷 （期）及 頁碼影響 因子通訊作 者（含共 同）SCI 他引 次數他引 總次 數通訊作者 單位是否 含國外單 位1Human mesenchymal stem cells inhibit cancer cell proliferation by secreting DKK-1.Leukemia.2009 May;23 (5):92

10、5-33.10.023趙春華147223否2Role of Toll-like receptors in diabetic renal lesions in a miniature pig model.Sci Adv2015 Jun 19;1(5):e 140018 311.511陳香美、 白雪源37否3miR-335 and miR-34a Promote Renal Senescence by Suppressing Mitochondrial Antioxidative Enzymes.J Am Soc Nephrol.2011;22(7): 1252-1 261.8.655陳香美、 白

11、雪源、 馬玉香99133否4miR-216a rescues dexamethasone suppression of osteogenesis, promotes osteoblast differentiation and enhances bone formation, by regulating c-Cbl-mediatedPI3K/AKT pathway.Cell Death Differ.2015 Dec;22 (12):1 935-458.0韓欽、趙 春華、李 紅凌、李唐平3952否5Lung tumor exosomes induce a pro-inflammatory ph

12、enotype in mesenchymal stem cells viaNFKB-TLR signaling pathway.J Hematol Oncol.2016 Apr 18;9:4 2.7.333趙春華、 韓欽、李 霄霞、王世華4144否6The roles of mesenchymal stem cells in tumorJ Hematol Oncol.2014 Feb 6;7:147.333趙春華、 孫昭、王世華93106否inflammatory microenvironment.7Clinical applications of mesenchymal stem cells

13、 .J Hematol Oncol2012Apr 30;5(1 ):19.7.333趙春華、 王世華160186否8miR-302 regulates pluripotency, teratoma formation and differentiation in stem cells via an AKT1/OCT4-dependen t manner.Cell DeathDis.2016 Jan; 7(1): e2078.5.638韓欽、趙 春華、李 紅凌，范 俊芬、王世華44否9The Expression Changes of Inflammasomes in the Aging Rat

14、 Kidneys.J Gerontol A Biol Sci Med Sci.2016 Jun;71 (6):74 7-564.902白雪源、 宋菲68否10Mesenchymal stem/stromal cells induce the generation of novelIL-10-depende nt regulatory dendritic cells by SOCS3 activation.J Immunol2012Aug 1;189( 3):118 2-92.4.539趙春華、Keating.A3956是11Sca-1+Lin-CD117- mesenchymal stem/s

15、tromal cells induce the generation of novel IRF8-controlled regulatory dendritic cells through Notch-RBP-J signaling.J Immunol2015May 1;194( 9):429 8-3084.539趙春華、Keating.A712是12Exosomes secreted by mesenchymal stem cells promote endothelial cell angiogenesisby transferring miR-125a.J Cell Sci.2016Ju

16、n 1;129( 11):21 82-9.4.401趙春華、 韓欽5579否13Coating with spermine-pullulan polymer enhances adenoviral transduction of mesenchymal stem cells.Int J Nanomedicine2016Dec 13;11: 6763-6 769.4.37趙春華22是主要完成人和主要完成單位情況1.2.主要完成人情3.4.姓名：趙春華排名：1職稱：教授，教授行政職務：主任工作單位：中國醫學科學院基礎醫學研究所對本項目的貢獻：作為本項目的第一完成人和組織者，對主要科技創新點一、二、

17、 三、四、五各部分都作出了重要貢獻，尤其是第一（1、2、3）、二、三（2、3）、 五部分，絕大多數工作由其本人組織設計和實施。證明材料：主要知識產權證明目 錄中1-5、1-6、1-7、1-8、1-9國家發明專利的第一發明人；13篇代表性論文中第 1、4-8、10-13 篇的通訊/共同作者；其他證明 10-7、10-8、10-9，10-10,10-11. 姓名：白雪源 排名：2職稱：教授，教授行政職務：無工作單位：中國人民解放軍總醫院對本項目的貢獻：對主要科技創新點二、五部分做出了創造性貢獻。成功建立了糖 尿病腎病大動物（小型豬）與小動物（大鼠）模型，發現成體干細胞治療可顯著減 輕糖尿病腎損傷，

18、并闡明了干細胞治療糖尿病腎病的內分泌作用靶點和可能的免疫 炎癥調節機制，首次發現固有免疫Toll樣受體激活導致的代謝性炎癥在糖尿病腎 損傷中發揮重要作用。證明材料：13篇代表性論文中第2、3、9篇的通訊/共同作 者，其他證明10-7。姓名：曹紅翠排名：3職稱：教授，教授行政職務：副主任工作單位：浙江大學對本項目的貢獻：對主要科技創新點一（2）、二部分做出了創造性貢獻。成功開展 成體干細胞治療肝病臨床轉化中的大小動物臨床前研究。證明了 MSC對急性肝衰竭 （ALF）的治療作用。揭示了 MSCs移植治療ALF全過程中內源性代謝物的動態變 化模式，從代謝組學角度揭示了 MSC移植治療急性肝衰竭的分子

19、機制。鑒定出該模 型中血清代謝組學急性肝損傷的相關生物學標志物，并用于干細胞治療急性肝損傷 的有效性評價標準。證明材料：主要知識產權的第1-1、1-2、1-3、1-4國家發明專 利的發明人；其他證明10-2。姓名：張奉春排名：4職稱：主任醫師，主任醫師行政職務：主任工作單位：中國醫學科學院北京協和醫院對本項目的貢獻：對主要科技創新點二、四（1）、五等三個部分作出了主要貢獻， 主要參與了 “人間充質干細胞治療難治性疾病的臨床實施”，利用人骨髓間充質干細 胞治療難治型PBC，取得了一定的療效和成果。證明材料：應用證明3-2；其他證 明 10-9。5 .姓名：韓欽排名：5職稱：研究員，研究員行政職務

20、：無工作單位：中國醫學科學院基礎醫學研究所對本項目的貢獻：對主要技術創新點一（2、3）、三（1、4）和四（1）做出了創 造性貢獻。主要貢獻于干細胞三胚層分化、平衡機體組織微環境與組織代謝功能和 免疫調節功能的研究，以及間充質干細胞在難治性疾病中的臨床應用。證明材料： 主要知識產權目錄中第1-6的發明人；13篇代表性論文中第4-1、4-4、4-5、4-8、 4-12篇的共同/通訊作者；其他證明10-7、10-9。6 .姓名：鄭偉燕排名：6職稱：副主任醫師，副主任醫師行政職務：無工作單位：浙江大學醫學院附屬第一醫院對本項目的貢獻：對主要科技創新點四（1）做出了創造性貢獻。主要貢獻在于用第 三方健康

21、供者的骨髓培養的間充質干細胞治療異基因造血干細胞移植后出現的對一 線治療無效的主要累及皮膚和（或）肝臟和（或）關節筋膜的廣泛型慢性移植物抗 宿主病（cGVHD）這一難治性免疫相關性疾病的安全性和有效性評價，臨床驗證了間 充質干細胞在臨床骨髓移植時治療cGVHD的安全性和有效性，形成了一套新的治療 方案，為項目的產業化應用提供了臨床數據參考。證明材料：應用證明3-1；其他 證明10-8。7 .姓名：陳歡排名：7職稱：教授，教授行政職務：無工作單位：北京大學人民醫院對本項目的貢獻：對主要科技創新點四（1）、五部分做出了創造性貢獻。主要貢獻 于BM-MSC聯合半相合骨髓造血干細胞移植治療GVHD的安

22、全性和有效性評價，完 成55例臨床研究。發現BM-MSC對治療造血干細胞移植后的廣泛型GVHD有效， 安全性良好，為GVHD這一難治性免疫相關性疾病提供了一種新的治療方案。證明 材料：應用證明3-3。8 .姓名：余麗梅排名：8職稱：教授，教授行政職務：無工作單位：遵義醫科大學對本項目的貢獻：對主要科技創新點五做出了創造性貢獻。建立了人臍帶血間充質 干細胞衰老模型，為高效體外擴增和干細胞質控提供了技術基礎。發現羊膜間充質 干細胞移植對藥物性急性腎損害和卵巢早衰的良好療效，提供了羊膜間充質干細胞 定植分化和分泌功能促進損傷修復的依據，豐富了羊膜間充質干細胞制劑開發研究 的理論基礎。證明材料：主要知

23、識產權證明目錄中第1-10；其他證明10-11。9 .姓名：李靜排名：9職稱：助理研究員，助理研究員行政職務：無工作單位：中國醫學科學院基礎醫學研究所對本項目的貢獻：對主要科技創新點三（1、2）、五做出了創造性貢獻。主要貢獻 于間充質干細胞GMP制備工藝研發和標準制定。證明材料：13篇代表性論文中的第 4-8的共同作者，其他證明10-7、10-9。10 .姓名：李紅凌排名：10職稱：副研究員，副研究員行政職務：無工作單位：中國醫學科學院基礎醫學研究所對本項目的貢獻：對主要科技創新點一（2、3）、四部分作出了創造性貢獻。主要貢 獻于間充質干細胞三胚層誘導分化策略及組織代謝平衡的調控策略研究，干細

24、胞 GMP制備工藝研發與標準制定。證明材料：知識產權證明目錄中的第1-9國家發明 專利的發明人；13篇代表性論文的第4-4、4-8的第一作者，第4-5的共同作者； 其他證明10-9。11 .姓名：王世華排名：11職稱：副研究員，副研究員行政職務：無工作單位：中國醫學科學院基礎醫學研究所對本項目的貢獻：對主要科技創新點一（1、2）、三（4）、五部分做出了創造性貢 獻。主要貢獻于參與間充質干細胞系統理論的構建及完善，微環境對間充質干細胞 免疫因子分泌的影響，參與國際干細胞標準制定及協助主編兩本英文專著并各撰寫 一章節。證明材料：13篇代表性論文的第4-7的第一作者，第4-4、4-5、4-6、4-8

25、、 4-12的共同作者；其他證明10-9、10-10、10-11。12 .姓名：朱榕嘉排名：12職稱：講師，講師行政職務：無工作單位：中國醫學科學院基礎醫學研究所對本項目的貢獻：對主要科技創新點二和五做出了貢獻。主要貢獻于對低強度激光 照射（LLL）對間充質干細胞（MSCs）的生物學效應影響進行了研究。說明LLL可 以作為MSC在移植前預處理手段，以達到基于干細胞治療的安全和長期功效；及對 間充質干細胞的GMP制備工藝研發與標準制定。為推廣MSC治療難治性性疾病產 業化提供技術基礎。證明材料：13篇代表性論文中第4-5的共同作者。13 .姓名：王立排名：13職稱：副教授，副教授行政職務：無工作

26、單位：中國醫學科學院北京協和醫院對本項目的貢獻：對主要科技創新點二、四（1）等兩個部分作出了主要貢獻，主要 參與了“人間充質干細胞治療難治性疾病的臨床實施"利用人骨髓間充質干細胞治 療難治型PBC，取得了一定的療效和成果。證明材料：應用證明3-2；其他證明10-9。14 .姓名：安星燕排名：14職稱：其他，其他行政職務：醫學總監工作單位：青島國奧源生物工程技術集團有限公司對本項目的貢獻：對主要科技創新點五做出了貢獻。主要貢獻于臨床“干細胞”治 療難治性疾病的治療方案，包括給藥劑量、給藥時間、給藥方法、給藥次數和療程、 合并治療和支持治療等。參與了臨床“干細胞”治療疾病的療效和安全性評

27、估。協 助完成干細胞臨床難治性疾病治療方案制訂和推廣，推動了干細胞技術與產品的臨 _床應用和產業化。證明材料：應用證明3-4。1 .一單位名稱：中國醫學科學院基礎醫學研究所排名：1主要完 成單位 情況對本項目的貢獻：本單位作為項目成果組織實施單位，組織項目申請、組織實施、 技術研發、標準制訂、產業化建設和臨床應用，以及對外交流及總結驗收等科研管 理工作，并提供人員梯隊和技術平臺。單位對主要科技創新點一、二、三、四、五 各部分均作出主要貢獻，尤其是第一（1、3）部分，絕大多數工作由本單位完成， 是項目成果最大貢獻者。單位作為國內最早開展成體干細胞基礎與臨床應用研究的 專業團隊之一，在成體干細胞基

28、礎理論、技術與應用，尤其是在干細胞新藥研制領 域具有領先水平。陸續得到國家863、973、重大新藥創制專項等科技計劃資助。牽 頭組成了產學研用聯合研發團隊，創新性地將新藥研發概念和技術手段引入干細胞 技術產品研發，緊密圍繞惡性血液病、心梗、糖尿病、肝損傷、自身免疫病、神經 損傷等難治性疾病，開展成體干細胞基礎理論、技術研究和新藥研制，提出了“亞 全能干細胞學說”再生修復新理論，完成了干細胞臨床前安全、有效、穩定性試驗， 為干細胞新藥創制奠定了系統理論基礎、技術手段和臨床應用體系。先后成功制訂 我國首個干細胞質量標準，建成國內第一個干細胞GMP車間，研發了我國首個干細 胞新藥，成為項目臨床應用轉

29、化和產業化開發成果技術原始來源和標準化模板，并 對各單位開展工作提供了全程技術指導、經費資助、儀器設備和團隊支持。總之， 本單位是本項目成果最主要完成單位和組織實施單位，對項目成果作出了最重要貢 o2 .單位名稱：中國人民解放軍總醫院排名：2對本項目的貢獻：對主要科技創新點二、四、五等三個部分作出了主要貢獻，主要 是四、五部分，利用在臨床方面的技術、資源和專家團隊優勢，對多能成體干細胞 向成骨譜系分化的調控進行了系統研究，分析了AIS患者骨髓間充質干細胞（BM-MSCs）的差異蛋白質組。為闡明AIS的骨質丟失的分子機制提供了寶貴的數 據。通過與第一完成單位合作，先后開展了：多能成體干細胞移植治

30、療視網膜病變 研究，主要負責視網膜裂孔的兔模型制作、干細胞注射及術后取材檢測；多能成體 干細胞修復大腦損傷的臨床轉化研究，主要負責腦缺血靈長類動物模型制作，干細 胞給藥及影像學檢測；利用單位作為國家疑難重癥疾病臨床基地的獨特優勢，率先 探索了干細胞治療原發性膽汁性肝硬化（PBC）的臨床可行性，建立了臨床干細胞治 療原發性膽汁性肝硬化的臨床治療方案和療效及安全性評價指標。通過療效和安全 性評價，驗證了異基因干細胞移植治療PBC的安全性，并通過臨床數據進一步優化 了治療方案，此外還探討了其治療有效性的免疫作用機制。此外，單位利用在臨床 多個學科方面的領先優勢和豐富的病例資源，通過跨學科合作，對本項

31、目的干細胞 資源的儲存和利用開發工作也給予了充分的技術保障和研究樣本分析。對產業化技 術標準的建立和質控體系從臨床應用角度提出了指導改進建議。3 .單位名稱：浙江大學排名：3對本項目的貢獻：對主要科技創新點一（2）、二、四（1）部分做出了創造性貢獻。 主要貢獻在于開展第三方健康供者骨髓來源的間充質干細胞治療異基因造血干細胞 移植后一線治療無效的主要累及皮膚/關節筋膜和（或）肝臟的廣泛型慢性移植物抗 宿主病（cGVHD）患者的療效。揭示MSCs輸注治療cGVHD的全過程中T淋巴細 胞亞群和細胞因子、趨化因子等的動態變化模式，分析間充質干細胞治療對患者體 內淋巴細胞免疫調節網絡和細胞因子網絡的影響

32、，從細胞免疫和體液免疫角度揭示 了 MSCs輸注治療cGVHD的分子機制。同時，作為此次項目成果中間充質干細胞治 療慢性移植物抗宿主病（cGVHD）臨床應用實踐工作的主要組織牽頭單位，利用本單 位在異基因造血干細胞移植領域取得的豐富經驗和專家團隊支持，主要負責制訂了 間充質干細胞治療異基因造血干細胞移植后出現的主要累及皮膚和（或）肝臟的廣 泛型慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的安全性和有效性評價的臨床試驗方案，主導完 成了 41例cGVHD的多中心臨床對照研究，充分驗證了間充質干細胞在臨床造血干 細胞移植時預防和治療cGVHD的安全性和有效性，并參照本單位臨床方案協作其他 幾家參與單位完成了例

33、數不等的臨床試驗，從而總結形成了一套新的治療方案，為 項目后期大規模臨床試驗和上市臨床應用提供了寶貴的臨床參考數據。4 .單位名稱：中國醫學科學院北京協和醫院排名：4對本項目的貢獻：對主要科技創新點二、四、五等三個部分作出了主要貢獻，主要 是第四、五部分，利用在臨床方面的技術、資源和專家團隊優勢，對多能成體干細 胞向成骨譜系分化的調控進行了系統研究，分析了AIS患者骨髓間充質干細胞（BM-MSCs）的差異蛋白質組。為闡明AIS的骨質丟失的分子機制提供了寶貴的數 據。通過與第一完成單位合作，先后開展了：多能成體干細胞移植治療視網膜病變 研究，主要負責視網膜裂孔的兔模型制作、干細胞注射及術后取材檢

34、測；多能成體 干細胞修復大腦損傷的臨床轉化研究，主要負責腦缺血靈長類動物模型制作，干細 胞給藥及影像學檢測；利用單位作為國家疑難重癥疾病臨床基地的獨特優勢，率先 探索了干細胞治療原發性膽汁性肝硬化（PBC）的臨床可行性，建立了臨床干細胞治 療原發性膽汁性肝硬化的臨床治療方案和療效及安全性評價指標。通過療效和安全 性評價，驗證了異基因干細胞移植治療PBC的安全性，并通過臨床數據進一步優化 了治療方案，此外還探討了其治療有效性的免疫作用機制。此外，單位利用在臨床 多個學科方面的領先優勢和豐富的病例資源，通過跨學科合作，對本項目的干細胞 資源的儲存和利用開發工作也給予了充分的技術保障和研究樣本分析。

35、對產業化技 術標準的建立和質控體系從臨床應用角度提出了指導改進建議。5 .單位名稱：北京大學人民醫院排名：5對本項目的貢獻：對主要科技創新點四（1）、五部分做出了創造性貢獻。主要貢獻 于BM-MSC聯合半相合骨髓造血干細胞移植治療GVHD的安全性和有效性評價，完 成55例BM-MSC聯合造血干細胞移植治療GVHD的臨床研究。發現BM-MSC對治 療造血干細胞移植后主要累及皮膚和（或）肝臟的廣泛型cGVHD有效，且較為安全， 為造血干細胞移植后主要累及皮膚和（或）肝臟的廣泛型cGVHD提供了一種新的治 療方案，推動了干細胞技術與產品的臨床應用和產業化。本單位血液科同時也是北 京大學血液病研究所，作為國內在血液病治療領域的教育部