精品研報·專題定制·產研服務智研咨詢出品核酸藥物精品研報·專題定制·產研服務智研咨詢出品核酸藥物智研產業百科·產業研究第一站/核酸藥物/實用的產研百科工具核酸藥物TOC\o"1-5"\h\z\u一、定義及分類 1二、行業政策 2三、發展歷程 3四、行業壁壘 41、技術壁壘 42、生產與供應鏈壁壘 43、政策與市場準入 4五、產業鏈 51、行業產業鏈分析 52、行業領先企業分析 5（1）圣諾醫藥 5（2）云南沃森生物技術股份有限公司 6六、行業現狀 8七、發展因素 91、機遇 9（1）政策支持與國家戰略層面的重視 9（2）技術突破與創新藥物研發 9（3）市場需求與產業化進程 92、挑戰 9（1）遞送系統難題 9（2）市場競爭與同質化問題 10（3）支付體系與審批制度挑戰 10八、競爭格局 11九、發展趨勢 121、技術創新與研發突破 122、適應癥領域拓展與市場需求增長 123、政策利好與資本活躍 12一、定義及分類核酸藥物是各種具有不同功能的寡聚核糖核苷酸（RNA）或寡聚脫氧核糖核苷酸（DNA），主要在基因水平上發揮作用。它們通過Watson-Crick堿基互補配對機制特異性識別內源性核酸序列，從而針對特定的致病基因進行干預和治療。核酸藥物是具有特定堿基序列的藥物，主要分為小核酸藥物和mRNA兩大類。二、行業政策近年來，中國政府對生物醫藥產業，包括核酸藥物領域給予了高度重視。隨著生物技術的快速發展和全球醫藥市場的不斷變化，中國政府出臺了一系列政策，旨在推動核酸藥物行業的創新與發展。2024年1月，國家衛健委印發《新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則(2023年版)》，為規范新型抗腫瘤藥物的臨床應用，提升藥物使用效率與安全性，國家衛生健康委修訂發布了《新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則（2023年版）》，對醫療實踐中的藥物選擇、組合及劑量給予明確指導，旨在優化療效與降低不良反應。該政策將推動抗腫瘤藥物的合理應用，提升治療效率與安全性標準，并鼓勵醫療機構與專業人士綜合考慮患者具體情況，采納更為精準的治療方案。三、發展歷程核酸藥物行業發展主要經歷了三個階段。1978年至1997年的萌芽期，其核心特征是技術或方法在小范圍內的原理驗證和初步應用。本階段內，行業集中在基礎研究和早期實驗。市場尚未形成，資金投入相對有限，但對于新技術和新理論的探索具有強烈的科學探索性質。1998年至2017年的啟動期，其特征為技術應用開始推廣、市場逐漸形成初級理解以及潛在需求增長。盡管市場規模尚小，投資活動開始活躍，而技術突破與創新成為加速行業發展的關鍵驅動力。2018年至今的高速發展期，其特征顯現為技術創新持續涌現、產品批準及商業化加速、以及市場規模顯著增長。資本市場對核酸藥物的投資增加，表明了對其未來廣泛應用、臨床效果和商業潛力的信心。四、行業壁壘1、技術壁壘核酸藥物行業存在顯著的技術壁壘。首先，核酸藥物研發需要高度專業化的知識和技術，如基因編輯、分子設計等，這些技術的復雜性和專業性限制了新進入者的數量。其次，核酸藥物的不穩定性、免疫原性、細胞攝取效率低等問題，都需要通過復雜的技術手段進行解決。此外，核酸藥物的遞送技術也是一大挑戰，如何確保藥物能夠準確、高效地進入目標細胞，是當前技術研究的重點。這些因素共同構成了核酸藥物行業的技術壁壘。2、生產與供應鏈壁壘首先，核酸藥物的生產過程需要高精度的設備和嚴格的工藝流程，以確保產品的質量和穩定性。其次，原材料的供應和質量也是一大問題，如高質量的核酸原料、特定的酶和試劑等，都需要從專業的供應商處采購。此外，供應鏈中的各個環節都需要嚴格的質量控制，以確保最終產品的安全性和有效性。這些因素共同構成了核酸藥物行業的生產與供應鏈壁壘。3、政策與市場準入核酸藥物行業受到嚴格的監管，需要通過復雜的審批流程。國家對核醫藥行業的支持政策經歷了從“努力發展”到“研制有競爭力的新藥”再到“完善創新藥物審批機制”的變化，這表明政策對行業發展的重要性。此外，核酸藥物的市場準入涉及到安全性、有效性的評價，以及藥品注冊和監管要求，這些都是行業進入的重要障礙。五、產業鏈1、行業產業鏈分析核酸藥物行業產業鏈上游主要包括原材料、試劑、設備等，其中原材料包括核苷單體、酶、引物與探針、高分子塑膠耗材等。產業鏈中游為核酸藥物研發生產企業。產業鏈下游為醫療機構、診所、藥店等，為患者提供醫療服務，并根據醫生的處方為患者提供核酸藥物。2、行業領先企業分析（1）圣諾醫藥圣諾醫藥成立于2007年，是全球首家在抗腫瘤領域取得二期積極臨床數據的RNA療法頭部藥企，于美國及亞太地區深耕多年并建立重要的市場地位。公司專注于利用核酸干擾（RNAi）技術為核心的新藥開發，憑借豐富的經驗和較強的研發能力，開發了多個專有遞送平臺，包括多肽納米顆粒（PNP）遞送平臺、GalNAcRNAi和PLNP等，使其在小核酸藥物賽道中脫穎而出。圣諾醫藥的產品管線涵蓋廣泛的適應癥，包括腫瘤學、纖維化相關疾病、抗病毒及心臟代謝疾病等。核心產品STP705為首個在腫瘤學領域取得積極IIa期臨床結果的候選藥物，目前已有多個適應癥候選藥物進入臨床試驗。2024年上半年，圣諾醫藥總資產為0.35億美元，同比下降71.77%；總負債為0.52億美元，同比下降5.45%。（2）云南沃森生物技術股份有限公司云南沃森生物技術股份有限公司（簡稱“沃森生物”）成立于2001年，是一家專業從事人用疫苗且集研發、生產、銷售于一體的高科技生物制藥企業。沃森生物在核酸藥物領域取得了重要突破，特別是在mRNA疫苗的研發上。2022年9月30日，沃森生物的mRNA疫苗首獲海外批準。2023年3月17日，沃森生物公告，由公司與復旦大學、上海藍鵲生物醫藥有限公司合作研發的新型冠狀病毒變異株mRNA疫苗（S蛋白嵌合體）Ⅲb期臨床試驗已獲得安全性、免疫原性與保護效力的結果。2024年5月，沃森生物公司RQ3033疫苗正在積極申請獲批上市（含附條件上市）。沃森生物在mRNA疫苗領域的發展，標志著公司在核酸藥物領域取得了重要進展，并為全球公共衛生事業作出了重要貢獻。2024年前三季度，沃森生物營業收入為21.41億元，同比下降32.19%；歸母凈利潤為2.56億元，同比下降53.67%。六、行業現狀截至2023年年末，全球核酸藥物領域取得了顯著進展，共有19款核酸藥物獲批上市，其中包括9款ASO藥物和7款RNAi藥物。2023年，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了4款小核酸藥物，具體包括siRNA藥物Rivfloza（vutrisiran）、反義核酸ASO藥物tofersen、eplontersen以及核酸適配體Aptamer藥物Izervay。然而，2023年全球核酸藥物市場規模為1558.28億元人民幣，同比下降62.36%。這一下降趨勢的形成原因，主要與新冠疫情逐漸常態化管理以及疫苗接種率的上升有關，導致mRNA新冠疫苗的需求量大幅減少，進而影響了相關產品的銷售額。七、發展因素1、機遇（1）政策支持與國家戰略層面的重視中國核酸藥物行業的發展機遇首先體現在國家政策的大力支持上。近年來，中國政府出臺了一系列政策以鼓勵創新藥物研發，特別是在核酸藥物領域。例如，“十三五”以來，國務院、國家發改委等部門相繼印發的《“十三五”國家科技創新規劃》《“十三五”生物產業發展規劃》等政策文件明確將“基因治療”“核糖核酸(RNA)干擾藥物”等列入重點發展領域。這些政策不僅為核酸藥物行業的發展提供了政策保障，還體現了國家戰略層面的重視，為行業的發展提供了良好的政策環境和資金支持。（2）技術突破與創新藥物研發隨著生命科學領域的技術進步，核酸藥物在遺傳病、腫瘤、病毒感染等疾病的治療上展現出廣泛的應用前景。中國研究機構和企業在核酸藥物化學修飾技術、藥代動力學性質、新型高效遞送系統構建等方面取得了一系列重要研究成果，為國內原創新藥的研發提供了理論和技術支撐。這些技術突破有助于推動核酸藥物的研發進程，加速新藥的上市，滿足臨床需求。（3）市場需求與產業化進程中國擁有龐大的患者群體，對于創新藥物和治療方案的需求迫切。隨著技術的發展和生產工藝的成熟，小核酸藥物市場在未來將有更加廣闊的發展空間。此外，中國小核酸藥物市場仍處于由小型生物科技公司主導的早期研發階段，未來隨著小核酸藥物臨床效果的逐漸證實，風險偏好較低的大型制藥企業將有望通過多種合作模式快速進入小核酸領域，共同推動市場加速發展。市場需求的增長和產業化進程的加快將為核酸藥物行業帶來巨大的發展機遇。2、挑戰（1）遞送系統難題遞送系統是核酸藥物研發和生產中的一大難題。由于核酸分子具有較大的分子量和負電荷，難以直接穿過細胞膜進入細胞內部發揮作用。因此，開發高效、安全的遞送系統成為核酸藥物研發的關鍵。然而，目前市場上的遞送系統仍存在諸多不足，如效率低、毒性大等問題，限制了核酸藥物的臨床應用。（2）市場競爭與同質化問題隨著核酸藥物行業的快速發展，市場競爭日益激烈。國內眾多企業紛紛布局核酸藥物領域，導致同質化競爭態勢明顯。特別是在遞送技術和靶點選擇方面，許多企業采用相似的技術和策略，缺乏創新性和差異化。這種同質化競爭不僅加劇了市場競爭的激烈程度，還可能導致資源浪費和效率低下。因此，企業需要加強自主研發能力，探索新的技術和靶點，以形成獨特的競爭優勢。（3）支付體系與審批制度挑戰由于核酸藥物屬于新興領域，其療效和安全性尚未完全得到驗證，因此在實際應用中存在一定的風險。這導致部分醫療機構和患者對其持謹慎態度，影響了藥物的推廣和應用。同時，藥品審批流程繁瑣且耗時較長，也給企業帶來了很大的不便和成本壓力。為了推動核酸藥物行業的健康發展，需要不斷完善支付體系和審批制度，提高藥物的可及性和安全性。八、競爭格局在全球核酸藥物行業中，企業根據其研發實力、市場表現和行業影響力可以分為不同的梯隊。核酸藥物行業呈現以下梯隊情況：第一梯隊公司有圣諾醫藥、赫吉亞生物等；第二梯隊公司為瑞博生物、浩博醫藥等；第三梯隊有安龍生物、劑泰醫藥等。九、發展趨勢1、技術創新與研發突破中國核酸藥物行業的未來發展趨勢首先體現在技術創新與研發突破上。隨著生命科學及生物技術的不斷創新與突破，核酸藥物作為繼小分子化學藥和抗體藥物之后的新一代治療藥物，展現出了巨大的潛力和廣闊的應用前景。核酸藥物研發速度極快，靶向性高，有望突破傳統藥物無法解決的“不可成藥”的靶點。技術的進步，尤其是在化學修飾、遞送系統等關鍵技術領域的創新，將推動核酸藥物的有效性和安全性，加速新藥的研發進程。2、適應癥領域拓展與市場需求增長核酸藥物的應用范圍從遺傳病向慢性疾病領域拓展，mRNA藥物從預防性傳染性疫苗向腫瘤治療性疫苗、蛋白替代療法拓展。中國核酸藥物行業未來可期，適應癥領域不斷拓展，小核酸藥物和mRNA藥物的