摘要13 二、中國創新藥物可及性現狀 6 第一部分：談判藥品的價值評估和支付標準形成機制研究9 二、談判藥品價值評估和支付標準形成機制框架 10擇 15 19 七、“全球新”藥品價值評估以及支付標準形成機制 24癥談判和仿制藥上市后的26 癥的醫保準入 30 第三部分：我國醫保談判中風險分擔協議的研究35一、風險分擔協議的理論基礎 36 中風險分擔協議的探索和建議 38致謝44課題組成員45參考文獻461品目錄更新的加快，我國在提高患者對創新藥我國創新藥醫保準入機制奠定了實踐基礎。醫保準入機制直接關系到患者對已上市創新藥的可及性大影響。在國際國內醫藥創新快速發展的背景下，亟需探討進一步完善創新藥準入的機制和方法，在確保醫本報告由北京醫藥衛生經濟研究會、中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會、艾昆客觀有頭對頭試驗的參照品，盡量獲得直接的比較結果；(3)傳統藥品在作用機制和化學結構上與創新釋和更新證據的機會；(3)完成評估后，企業可擁有申訴的機會。充分的事前、事中、事后溝通能 2 (一)續約談判：平穩續約對于患者的用藥延續性至關重要。首次談判過程中對續約時藥品支付標準的調整設定可預期的調整條件和規則，使其更為透明和規范。允許符合一定條件的藥品在續度。完善對多適應癥藥品的支付標準評估方法：對藥品的各個適應癥按照實際價值進行評估核價，按實際使(一)風險分擔機制：由企業自愿申請，提出協議方案。醫保方評估風險分擔協議的必要性、，探索基于療效支付的風險分擔協議。為保障協議的落實，醫保方和企業要共同在數據跟蹤、財務支(二)基于財務的風險分擔協議：可分為患者群體層面和個體層面的協議。針對單個患者使用量或預算上限的方式在我國醫保談判中已有實施。針對群體層面的量價協議，要采集的數據包括價格和藥品在醫保支付范圍內的總計銷量，是可操作性較強、值得進一步探索的類型。量價協議包括隨著全國醫保藥品編碼的統一和醫保信息系統平臺建設的推進，可率先試行降價響應的量價協3的生者的福音，對衛生系統以及更廣闊的社會范疇，也具有多重推國民經濟在良性發展軌道上行駛(圖1)。 4 (1)創新藥具有巨大的臨床價值，帶來的患者臨床獲益明顯創新藥物持續為人類戰勝疾病帶來突破性進展。過去幾十年的技術進步降低了疾病的死亡率，，。典型例子。丙肝病毒可造成急性或慢性肝炎，許多慢性5并發癥和死亡，并、提高生產力等，降低疾病帶來的社會成本。以類風濕性關節炎為例，疾病造成嚴重的勞動力損失，本LichtenbergMSokoletalHalpernetalGoodwineta993. 6 (3)生物制藥行業可創造就業機會，并為經濟可持續性發展提供長久動力。同時也創造了大量的就業崗位，除了自身的研發、生產和銷售部門，還能夠帶動諸多上下游產業的電子產品等行業高出80%以上4。跨國制藥企業在我國的研發投資以及創新藥品的引進，價值在全球范圍內都十分明確，但與西方國家相比，中國創新藥的-30歲人群的糖尿病死亡對中國具有重要意義，中國也具有巨大潛力和空間(圖4)。7機制的完善對提高創新藥可及性具有重大意義時其是否能夠體現對產品的創新我國已經建立了覆蓋全民的醫療保障體系，國家醫保目錄直接影響著全國人民藥品的可及性。。準入機制的探索，其采用的方法和路徑，為我國創新藥品的醫的課題招標，也體現了醫保部門進一步完善醫保目錄調整及創新藥準入機制的決心，衛生技術評估的本研究梳理了英國、德國、加拿大、澳大利亞、法國、日本、中國臺灣等相對成熟的衛生技術評估體系的經驗，在此基礎上與研發型企業、衛生經濟學專家、醫保管理和政策專家、醫學和藥學專家等進行了深入訪談，探討創新藥價值評估、核價機制、續約談判和新增適應癥等關鍵問題，旨在為完善我國醫保目錄調整機制、建立科學合理的創新藥價值評估框架和支付標準評估方法提出政法索及國際經驗梳理、專家訪談和專家研討，對創新藥價值評估和支付 8 (1)文獻檢索及國際經驗梳理運用。通過收集分析國內外衛生技術評估在醫保領域的應用情況，可以總結出值得借鑒的機制和建議。因此，本研究通過文獻檢索對醫保藥品評估相關的幾個關鍵問題進行全面查新及評閱，并進行了歸納、整理和分析。研究的國家和地區范圍包括英國、法國、德國、澳大利亞、加拿大、日本、韓國、中國臺灣、泰國、巴西等；文獻范圍包(2)專家訪談及專家會評閱基礎上，經多次討論制定了訪談提綱，并根據訪談提綱對專家進行了定性訪談。在研究的中后期，課題組還召開了數次專家研討會就關鍵問題進行了更深入的探討。訪談和專家會主要圍繞我國醫保談判中有待繼續完善的問題及原因、國際經驗對中國的借鑒意義、以及具有豐富管理經驗的醫保管理和政策專家。訪談和專家會的意見為本研究觀點的形成提供了思9機制研究2020年3月，中共中央國務院《關于深化醫療保障制度改革的意見》中明確提出了完善醫保行辦法》，提出國家醫保目錄調整及醫保支付標準形成機制。為建立及不斷完善基本醫療保險目錄醫藥衛生體制的衛生技術評估和藥物經濟學評價的技術標準體系，本研究基于已有的醫保目錄調整(1)醫保談判要遵循價值導向、尊重創新的原則，談判結果應體現藥品多方面的價值要原法理暫行辦法》中對不同市場競爭狀態的藥品采取不同的方式確定支付標準的原則相一致。對于微價值的藥品，它們在市場競爭中面臨許多可替代的藥品，建議可以通過目錄內同類藥品評估支付標準(3)采用綜合評估的方法確定談判價格，考慮多個影響要素，避免只選取最低價參照品價格、預算影響分析等。藥品價值評估得分及參照品價格是從新藥與參照品的相對價值的維度去看待新藥的價格。國際參考價是根據藥品在可比國家和地區的價格建立一個基準或者參照，形 成合理公平的價格。將這幾種價格與預算影響相結合，能較好平衡藥品帶來的價值與醫保基金可負(4)本研究旨在基于當前國家醫保談判中已有的支付標準形成方法，提出改進方案富的第三方衛生技術評估機構，但該領域的專家資源和能力蓬勃發展。同時，當前我國藥品采購、支付相關的政策也在加快改革和完善過程中，包括藥品支付標準的形成機制、藥品集中采購政策、醫不(一)價值評估和支付標準形成的基本框架向、尊重創新的決的藥品調整談判價格，實行溢價或價格保護(圖5)。機制研究(1)不同價值的藥品使用不同的方式確定支付標準首先，醫保部門對申請醫保準入的藥品進行多方面的價值評估。藥品因此按價值得分被分為擁有微價值、中等價值、重大或顯著價值三大類。第一類藥品通過醫保目錄中已有的同類藥品來確定支付標準。對擁有中等、重大或顯著價值的藥品，則可通過談判來確定支付標準。對擁有微價值的藥品通過醫保目錄中已有同類藥品來確定支付標準，可促進同類藥品的價格競爭；對于擁有中等價，(2)支付標準的確定要考慮多個因素，并對每個因素進行明確定義價值，還需要平衡醫保基金平衡的風險和醫藥行業的發展，因此建議醫保部門綜合價值評估結果、參照藥品的費用、國際參考價格以及藥品對醫保預算的影響等因素，確定談判的基準價格。對每一項決定因素的估算方法及考量3級(輕微附加效益)、4級(不可定量的附加效益)、5級(無附加效益)、6級(劣于參考品)。前4級(有附加療效)的藥品通過談判確定支付標準，后2級(無附加療效或療效水平更低)的藥法國：主要從療效提升和耐受性提升兩個方面來評價新藥相對于現有方案的臨床療效改善狀況 顯改善)的藥品會給予價格保護，保障這些藥品價格不低于歐洲4國價格最低價(英國、德國、意大利和西班牙)；第4級(微小改善)根據與國內參照品比較的相對療效核價，第5級(無改善)(3)對創新程度高的藥品實行溢價或保價可對擁有中等價值以及重大或顯著創新性的產品提供一定的價格保護，甚至給予重大或顯著創新性日本：類似藥效比較法是日本用于確定新藥價格的方法之一，主要適用于已存在參照品的新藥品核價，根據創新性賦予溢價。擁有全新且有效的作用機制、有證據比同類參照品療效更好、能優(二)藥品的價值評估以價值為基礎進行藥品的分級核價關鍵是要實現對藥品價值的準確定量化測量，但目前國內尚未形成關于藥品價值內涵的統一意見。本研究提倡從臨床價值、患者價值、創新價值和社會價值等維度出發來共同衡量藥品的價值，構建藥品價值的評價指標體系，為基于藥品價值分級的支付標準機制研究括提從這四個方面評估藥品價值時，應基于藥品實驗、臨床試驗、專家評審和藥監部門的審評意見。同時，對于新藥臨床價值的評價應合理參考藥監部門在藥品上市審批過程中形成的審評意見，如對在形成定量評估結果后，藥品基于評估結果進一步被分為擁有重大/顯著價值、擁有中等價值 ，日本會根據藥品的創新性、有用性、市場性、小兒性進行不同程度的機制研究(一)核價參照品的選擇付標準形成的一個要素。特別是對于創新性較小的藥品，對其參照品傳統藥品在作用機制和化學結構上與創新藥相差甚遠，與創新藥不具有可比性，所以建議(2)核價時的參照藥品與提交臨床證據中的參照藥品可以不一致。談判時，市場競爭格局及醫保目錄用藥可能已發生較大改變，導致醫保部門基于當下情境選擇的參照品可能與企業準備的臨床證據中的參照品不同。因此，建議考慮談判中核價參照品和企業提交臨床證據時采用的參同作用機制的藥品作為參照品，以及不推薦將仿制藥作為參照品。這兩條原則被德國、日本、加拿大、試頭相作照優選同劑型同規藥物為參照品格作參照品的上時間需在一定年薦,且核 試頭相作照優選同劑型同規藥物為參照品格作參照品的上時間需在一定年薦,且核德國日本加拿大中國臺灣澳大利亞優選優選對頭驗中的參照品類)的藥物為參品市市仿仿制藥不推作為參照品不用于價(二)臨床療效證據及成本效果分析中參照品的選擇在評估藥品的臨床附加效益優選有頭對頭直接比較臨床試驗的藥品作為參照品:頭對頭直接比較臨床試驗可以控制組優選指南推薦藥物作為參照品：臨床指南的推薦用藥是經過醫學專家整理醫學實證總結出的臨床最佳實踐，是標準的治療方式。以此為參照品評估新藥臨床療效，評估結果更具臨如果沒有標準治療方案，支持性方案也可作為參照品：一些疾病領域如癌癥晚期，由于缺乏擁有確切臨床療效證據的治療藥物，所以沒有標準的治療方案。在無法找到標準治療方機制研究CEA參照品是決定其增量成本效果比(ICER)的重要依據和基礎。根據國際經驗，在選擇優選相同適應癥藥物作為參照品；優選臨床上廣泛使用藥物作為參照品：新藥納入醫保后，將用于替代當前臨床用藥，因此優選指南推薦藥物作為參照品：與臨床參照品的選擇標準一樣，以臨床指南推薦藥物作為如果沒有標準治療方案，支持性方案也可作為參照品；企業可根據選擇標準的重要性和需要解決的問題的相關性來選擇參照品，并充分解釋納入 (三)參照品選擇的溝通機制議由醫保部門建立常設評估機構，在醫保部門和企業之間應建立完利亞、日本及韓國等國家，企業均有機會在評估前與評估機構就參照品選擇進行溝通，加拿大、澳大利亞和法國會在藥品臨床試驗階段就向企業提供參照品會在企業提交材料前，向企業提供包括參照品選擇在內的建議。若首次評估會議決定不推薦藥品，四、國際參考價(IRP)際經驗顯示，是否能夠借助，(1)IRP在支付標準形成中的作用IRP在價格形成中的作用需要被慎重考慮。國際上大部分采用IRP的國家都會聯合其他方法一鼓勵研發創新。機制研究(2)參考國家和地區的選擇政(3)價格計算常見的參考價計算標準包括價格的平均值、最低值和中位數。但是如果選擇的計算標準使得本國藥價偏低且被納入其它國家的藥價參考體系，則企業往往會推遲新藥在該國家或地區的上市，以日本、加拿大、中國臺灣和韓國采用的是幾個參考國家的平均價格或中位價格。一些地區特殊的公共衛生體系和經濟狀況可能會催生較低的藥價，因此選取參考地區的藥品平均價比最低價更為(4)適用的藥品范圍IRP工業和聯合研發委員會認為，讓專利到期和專利期內的藥品共同競爭會弱化對專利的保護，國際參考價應該僅適用于專預算影響分析用于評價一個新的治療藥物被納入醫保后對衛生財政或醫保支出的影響，強調醫：(1)預算影響分析不應當作為限制報銷和患者獲得創新藥品的工具，考慮到不同患者或疾病 20 (2)規范預算影響分析的技術方法，廠商與支付方之間就模型的構建和數據選取應提前進行雙方的預算影響分析結果差異有條件使用療效更好的創新藥，通常會從傳統的化療或保守治療藥物轉而使用創新藥，從而節約醫保基金在傳統藥物上的花費，因此在估計創新藥預算影響的時候，建議綜合考慮新產品準入對目錄內近幾年的醫保談判，由醫保專家組成的專家小組對談判藥品的預算影響進行測算。建議醫保部(3)可以進一步探索藥品的創新支付模式，提升高預算影響藥物的“可負擔性”如果直接設立閾值來限制高預算影響的創新藥的報銷，可能會對創新藥的患者可及性造成負面影響，因為往往高預算影響的藥品也體現了患者對藥品的臨床需求和藥品的必要性。因此，建議采取創新支付的方式來提高藥物的可負擔性，特別是對于有預算影響不確定性的藥品，可以通過簽訂ICER)作為報銷決策的基礎，預算影機制研究提交要求是否影響報銷?是否影響價格?英國如果藥品上市后的前三年任一年的藥品支出超過￡20M,則NICE會與企業重新進行談判并簽訂量價協議不影響設定的預算上限是為了提高藥品的可及性，而非作為限制準入的工具德國僅要求提交每個病人的年治療費用和患者人群數量不影響談判時會考慮到BIA,但不是主要的核價要素，同時沒有設定固定的預算上限法國僅要求可能會產生較高預算影響(商業化的第二年年銷量超過€20M)的創新藥品提交不影響最終的談判價格根據設定的預期銷量而定企業與CEPS簽訂量價協議加拿大所有參與價格談判的省份都要求提交BIA并且影響最終的價格確定不影響影響澳大利亞要求提交并且影響最終的報銷決策影響影響韓國價格談判需要提交BIA不影響影響不要求不影響影響中國臺灣要求提交影響影響成本效果分析(CEA)是通過測量藥品的成本和產出來判斷藥品是否具有經濟性的一種藥物經(ICER)作為報銷標準可能會限制創新藥品的獲取并導致創新藥品上市時間。有療法，彌補臨床空白的創新藥其成本效果分析的ICER值結果也會非常高。這限制了很多創新藥22 報銷狀態。Sources:NationalInstituteforHealthandCareExcellence(NICE)(England),ScottishMedicinesConsortium(SMC)(Scotland),TheDentalandPharmaceuticalBenetsAgency(TLV)(Sweden),ReimbursementstatuslistedforOntario,British-ColumbiaandAlberta(Canada),PharmaceuticalBenetsScheme(PBS)(Australia),BasedesMédicamentsetInformationsTarifeires,eVidal(France),FederalJointCommitteeGBAGermanyItalianDrugAgencyAIFApaginesanitariaItalyBotPLUS(Spain)ngAuthorization23機制研究CEA特點量調整生命年(QALY)，可能無法充分體現多維價值和患者偏好的異質性。ERNICEICER萬英鎊/QALY。在實踐過程中，英國可能對能夠極大提高質量調整生命年、延長生命終末期生存時間，以及針對罕見病的用藥放寬準入標準。例如，(3)罕見病藥或腫瘤藥、德國、意大利、日本、瑞士、英國和美國中的3個以上國家24 websiteYoo球新”藥品價值評估以及支付標準形成的機制甚至有一些藥品在國內率先上市；國內醫藥領域創新的提速也帶來一些創新藥物在國內上市。在醫保談判中，在中國率先上市的“全球新”藥品缺少國際參考價格信息，這些藥品的支付標準形成機25機制研究入確定報銷及支付標準(圖14)。是成本加成法，按產品的單位成本加上一定比例的利潤來核價，但實際對進口創新藥醫保方很難獲得成本信息，因此成本加成的核價方式可能不適用于我國。另一種是使用風險分擔協議，降低新藥在療效和經濟性方面的不確定性給醫保基金帶來的財務風險，并保護企業創新的動力。風險分擔協議根據協議內容分為量價協議、按證據發展付費、按中間節點或結局終點付費、增值協議、財務援具有創新性但無參照品的新藥，一些國家通常使用成本加成法來制定澳大利亞：對于沒有參照品的藥品同樣使用成本加成法。這類藥品的價格通常會定為生產成本 26 續約談判中的決策。隨著市場狀況的變化，新藥的醫保準入及支付標準如何相應地動態調整需要更今年7月國家醫保局發布的《基本醫療保險用藥管理暫行辦法》中明確協議期內醫保基金的實際支出與談判前企業提交的預算影響差距是續約時決定支付標準如何調整的主要因素。新增適應癥的準入(調整限定支付范圍)根據其對基金的影響程度，分為直接準入和談判準入兩種方式。鑒于國際經驗，我們建議在續約談判、新增適應癥、仿制藥/生物類似藥上市后藥品支付標準%；另條件的藥品可維持原有支付標準續約談判中，具體到某種藥品的價格在對一系列外部因素的分析基礎上確定是否需要調整、怎沒有發生顯著變化國內市場格局沒有發生顯著變化，意味著在同一個治療領域里沒有仿制藥或競爭性、替代性的創新藥上市，藥品在臨床中依舊保持著不可替代的治療地位；沒有新藥上市則藥品與參照品相比的27的價格沒有發生顯著變化國際參考價是藥品首次談判核價中的決定因素之一，也是續約中價格調整的參考標準。在續約時，若藥品在原有的參考市場價格沒有發生顯著變化，則采用國際參考價調整價格不會對藥品續約調整，或調整后對醫保基金的影響較小醫保部門在將藥品納入醫保時，為防止藥品在價值尚未得到醫保評估認定的適應癥或人群中應際支出未超過談判前企業提交的預算影響醫保部門在談判前的基金測算階段已經把藥品可能對醫保基金產生的財務沖擊考慮在內。若藥品在實際臨床應用中產生的醫保基金支出并沒有超過預設的預算影響金額，則續約時不調整支付標新的藥品創新藥的研發需要通過反復試驗篩選，最終得到既滿足治療效果又滿足安全性要求的藥物。難定期的集體降價甚至提價正能夠為提高醫療質量做出貢獻”的藥品。在每次藥價調整時，政府引入了原研藥創新加成機制，性下調。28 為了保證企業擁有充足的向市場推出更多創新藥的積極性，續約時藥品是否需要降價、如何降判前提交的數值，且銷量發生巨大變化時，續約談判中才應億日元的藥品，或需要。29在新的有利證據的支持下，應允許藥品維持原有支付標準很多藥品在初次談判時剛上市不久，評估的證據主要以臨床試驗為主，長期隨訪及真實世界證據較少。若企業在續約談判時能提交新的證據進一步縮小藥品價值的不確定性，證明藥品的相對療效和安全性，則應當獲得鼓勵，一個有效的方式就是在續約時維持原來的支付標準。新的證據大致新藥上市和進入醫保的臨床試驗通常隨訪時間較短。若希望評估藥品的長期療效，則需要間較長，同時運行的成本和難度也較大。但這類長期隨訪的結果能支持指南制定、指導臨床實踐，決策者應鼓勵企業在時間和條件充足的情況下開展此類長期隨訪。若企業能在續約談判時提供此類證據證明藥品的長期療效和當藥品之間頭對頭臨床試驗不存在時，可通過網狀薈萃分析借助間接臨床證據和統計學方法來分析的結果更為全面和可靠，從示優越的真實世界證據也可在續約談判中進一步支持藥品臨床價值。首先，真實世界證據可以克服臨床界研究可提供了臨床試驗無法提供的證據，包括真實環境下藥品的療效、長期用藥的安全性、依從性等證據，是對臨床試驗的重，并提供疾病負擔和醫療需求等相關數據。若企業能提供證明藥品在臨床實踐中價值的真實世界證據，應允許其維持原有支付英國：英國的監管機構往往會關注患者對藥品的臨床需求、同類或可比較的藥品在英國和歐盟新證據支持，藥品在英國上市后還會有一次提價的機會漲價幅度應小于該藥品醫保支付價的30%， 30 期隨訪、網狀薈萃分析和真實世界研究的數據。法國還聯合了衛生健康產品經濟委員會和衛生高級權例如，治療遺傳性血管性水腫的CI酯酶抑制劑在再次評估時遞交了24個月的長期隨訪研究和真實世界證據，治療套細胞淋巴瘤的Ibrutinib再次評估時提交了大型III期臨床試驗證據和真實世界證據，兩者均豁免了續約時的降價。除了真實世界證據，治療復發緩解型多發性硬化癥的確規定。針對談判中新適應癥的申請時間、審評流程、證據要求和支付標準測算等方面，我們提出新適應癥的獲批意味著藥品已經能夠安全有效地適用于更多疾病的治療。建議允許企業在新適應癥獲批的當年就可以主動向醫保局申請醫保準入，如果藥品先前的適應癥已經通過談判進入了醫適應癥審評流程和證據要求新適應癥的審批和醫保準入也應該擁有一套公開明確的規則，包括向什么機構申請、在何時間適應癥產品的支付患者群體的規模也不同，經濟性也有差別，在價值支付的理念下很多國家在探索對不同適應癥設置臨床使用情況，為動態調整不同適應癥支付標準提供科學基礎，需要針對不同適應癥下患者資格、處方使用、醫保報銷等的要求較高。因此，大部分國如何讓單一價格盡可能地反映出藥品在多個適應癥上的綜合價值是多適應癥藥品醫保準入中的備經濟性，影響藥品對一部值便被低估，會打擊藥企研綜合各國經驗，我們建議對多適應癥藥品的支付采取：對藥品的各個適應癥按照實際價值進行許多國家都在多適應癥藥品的核價上做出了探索。基于對全球經驗的梳理，多適應癥核價模型這種類型的核價模型是根據每個適應癥的價值，對不同適應癥設定不同價格，并對每個適應癥都簽訂價格協議，這些協議和產品的實際臨床結果相關。意大利是唯一一個在全國范圍內應用接近于單純基于適應癥核價系統的國家，由意大利藥品管理局(AIFA)擁有和維護。注冊機構根據批準的于適應癥核價針對多適應癥設定單一價格的可稱為混合型基于適應癥核價模型。目前，國際上主要采用三種 32 ((1)基于主要適應癥核價加拿大基于藥品的主要適應癥核價：專利藥價格審查委員會(PMPRB)設置藥物的主要適應癥(2)根據預期使用量加權的平均核價其支付標準應越低，支付標準與適應癥數量呈負相關關系。例如，西班牙和日本等國會根據新適應癥帶來的銷量增量來調整藥品的單一價格，相對容易實施。但加權平均價不能反映每種適應癥的實(3)根據用量和價值加權的平均核價經常會調整，以反映新適應癥的增加、各適應癥上預期的用量增加和各適應癥的不同價值。代表國家如德國，通過確定各個適應癥下的支付標準與預期實際報銷時不需要按適應癥區分醫保編碼和支付標準。這種做法在實施上更可行，而且加權平均價的情況不同于發達國家，盡管仿制藥一致性評價正在進行，仿制藥和原研藥的質量可能還存在一定33決定機制也需要被重新審視。當前的仿制藥或生物類似藥，若價格不高于原研藥兩年協議期的價格，不需要經過評估即可進入醫保并按規定掛網銷售。由于市場上仿制藥生物類似藥擁有一些與一般仿制藥不同的特性，核價機制也應當有所區分。生物藥的分子結構遠遠比化學藥復雜，生產和流通過程的要求更高，過程中的微小差異可能會對最終產品的質量和特格定為原研藥的固定百分比區把生物類似藥的價降與仿制藥替代率掛鉤需要降低，最大降幅為2%，原研藥廠家的利潤隨之縮減。仿制藥替代率高于80%的原研藥不需要為提高國內創新藥品的可及性，國家醫保談判的全過程都應堅守循證決策、價值導向、尊重創 34 現藥品的多維度價值，帶來的患者臨床獲益明顯。醫學科技的進步讓很多疾病正獲得顛減輕患者及社會的經濟負擔，同時創造就業機會，為經濟可持續發展提供長久動力。支付標準的評品較目錄內老產品更高的支付標準醫保目錄內同一治療領域的藥品通常被視為創新藥價值和價格的參照。但一些目錄內的藥品已家產品，允許符合一定條件的藥品在續約中維持平穩的支付標準、投入大，因而上市后通常希望能在市場上獲得長期穩定的回報。若談判時的支付標準不能在一定的時間內維持平穩，對創新藥企的發展是重大的打擊。因此，對于符合一定條件的獨家藥品，應允許續約談判中維持平穩的支付標準。平穩續約對患者用藥延續性至關35但尚未成功達成風險分擔協議。本研究的第一部分提到，風險分擔協議可以作為醫保在擴大保障范圍的同時又能控制預算的一種創新方式。本章節就創新支付的理論、國際應用趨勢、在我國醫保談各國政府不約而同地采取了各種手段控制藥品費用，降低醫保的支出增速。在此背景下，風險分擔協議作為創新藥準入時可以采用的一種新型支付方式，受到各國醫保支付方的關注。在過去的十幾 36 季度，英國、意大利、美國是應用風險分擔協議最多的三個國家(圖16)。英國的癌癥藥物基金近局(AIFA)也開始對部分創新藥試行風險分擔協議，以提高患者可負擔性并降低政府財政負擔。近從根本上講，使用風險分擔協議的目標是減少新藥在醫保準入過程中的療效不確定性和經濟性雜程浪費。，入醫保后的患者使用人數及對基金預算影響存在著不確定性。因此，醫保部門需要在療效和預算不確定的情況下做出是否納入醫保支付范圍的決策。這些因素使得醫保方和醫藥企業難以就新藥的納入與否及價分擔協議指的是存在預算約束的前提下，醫保方和企業達成協議，共擔患者使用藥物的部2。37(一)基于療效支付按療效付費是近年來國際熱點研究和應用的一類創新支付協議。它將藥品的醫保支付與實際的患者結局聯系在一起，以避免不必要的醫療支出。基于療效支付可分為針對患者個體的協議和針對:，察療效結果后，醫保只會支付藥品產生療效的患者的費用，由企用；通過設置特定治療標準，治療一段時間后，醫保只支付療效能夠(二)基于證據有條件支付基于證據的有條件支付旨在解決藥品在接受醫保準入申請評審時由于臨床證據不足所導致的價企業在真實世界應用中進一步收集和提交附加的證據材料，再獲得最后的支付。英格蘭癌癥藥物基。(三)基于財務支付基于財務的風險分擔協議意味著將藥品價格或準入與費用限制或支付上限聯系起來，主要目者個的上限：低于上限的部分由醫保基金來支付，若超過上限，由企以后，患者依然能夠免費或以低價獲得 38 漸顯患者群體層面的價量協議：指的是若藥品累計銷售金額超過約定的數額時，企業需要降價或包括藥品折扣，指的是企業需要向政府或保險機構提供(四)傳統協議企業與醫保方約定，無條件地為藥品提供一定的折扣或優惠，可以節約一定的醫保基金，又防止了制定過低的價格影響新藥在海外的銷售，對醫保方來說風險最小。上述具有創新性風險分擔協議的簽署雙方是醫保方和企業，協議設計的合理與否很大程度決定了協議最終是否息系統等基礎設施，由企業探索具體的技術準則和協議設計，與政府共同協商。雙方在各司其職時需要39可以采用以下四個步驟，探索風險分擔協議設計和執行過程中的十二個關鍵要點(圖17)，具體包企業需充分溝通，就協議目標達成一致慮和需求。醫保方與企業需要充分溝通，就風險關鍵點3：爭取盡早和全面的溝通。支付方和企業應該盡早展開全面的溝通，保證雙方的理解協議生效后，雙方還需要關注數據收集、支付方式、跟蹤評估等方面。數據跟蹤是協議執行的雙方都應按照協議中規定的時間表實施款項結算。需要有人員跟蹤合同的執行過程，并加以記錄和協議的必要性、合理性和可行性評估醫保方和企業都需要考慮對某一種創新藥使用此類協議來支付是否必要，并進一步作出合理性和可需求，也不需要采用風險分擔協議。而對于臨床療效上有較顯著的價值，臨床又有較大的未滿足需議我國醫保部門和研究機構也可以設計風險分擔協議相關的指導原則，