1、第十四章 臨床決策分析clinical decision analysis山東大學第二醫院腎內科李學剛臨床流行病學與循證醫學內 容第1節 概述第2節 概率與效用值的估計第3節 決策樹模型第4節 Markov模型第5節 敏感性分析第6節 不確定型決策第7節 決策分析的局限性學習要求掌握臨床決策的基本類型決策的步驟和基本方法風險型決策的分析過程熟悉概率估計的基本概念、基本方法效用值估計的基本概念、基本方法了解了解不確定決策的過程和相關原則第一節 概述幾個基本概念決策的模式決策的類型決策過程概念決策（making decision）是對不確定性的問題，通過一些方法與手段，從眾多備選方案中選定最優方案

2、的一個過程。決策分析（making decision analysis）是通過決策模型再現問題，利用概率和結局估計值等，幫助確定最佳行動方案的一個過程。概念 臨床決策分析（clinical decision analysis，CDA）是指由醫務人員針對疾病的診斷和防治過程中風險與獲益的不確定性，通過查閱文獻資料，充分掌握證據，特別是在掌握最新最佳證據的基礎上，結合以往臨床經驗和患者的實際情況，分析比較兩個或兩個以上可能的備選方案，從中選擇最優者進行臨床實踐的決策過程。決策的類型確定型決策：增量分析法風險型決策：期望值決策法、Bayes決策法兩種以上結局概率可估計不同結局利弊可估算不確定型決策：

3、樂觀準則、悲觀準則、后悔值準則決策的過程明確問題組織問題搜集信息分析問題敏感性分析CDA屬于定量分析，需對臨床問題進行量化處理概率臨床事件發生的不確定性結局的定量生存率、生存質量、成本或效用值概率估計是決策分析中較為復雜的一項工作。RCT二次文獻研究：meta分析，系統評價等基線估計（baseline estimate）是對臨床事件發生概率或其它參數的最佳估計。點估計值或區間值多來源于文獻資料：多者可設區間或meta分析，少則可取可信區間第二節 概率與效用值的估計 第三節 決策樹模型決策樹模型是利用決策樹來描述各種決策方案在不同自然狀態下的收益，據此計算各方案的期望收益而做出決策。傳統的決策樹

4、模型一般用于近期效果的決策分析，缺乏動態性和連貫性分析和預測。決策樹的概念決策樹（decision tree）按邏輯、時序把決策問題中的備擇方案以及相應結局有機地組織起來并用圖標羅列出來，如同一棵從左至右不斷分枝的樹，包括一些結點與分枝（決策結點、機遇結點）。決策樹的構建決策結點，用小方框表示，由此結點發出的方案要求決策者從中做出選擇，由決策結點發出的分支叫決策枝；機遇結點，用小圓圈表示，由此結點發出的事件不受人的意志所控制，是隨機的，但其概率可以估計，它所發出的分支叫機遇枝或概率枝。各機遇節點的期望值為此節點各分枝概率（P）與結局值乘積之和。要求：簡單而全面形式簡單，內容全面決策樹案例舉例：

5、患者，60歲男性卡車司機，吸煙、肥胖、有心臟病風險因素（包括高血壓和高膽固醇）。因患有嚴重頸部疼痛，想用樂松（洛索洛芬鈉，一種COX-2 NSAID藥）治療頸部疼痛（聽說樂松可治療肩頸痛）。醫生根據最新的證據證明能夠引發嚴重心臟不良事件，建議采用頸部按摩療法，而患者擔心按摩后中風癱瘓不愿意頸部按摩，并且服藥更方便。醫生指出，頸部按摩導致中風的可能性非常小，心臟病發作可能具有同樣的破壞性。目前醫生治療患者的頸部疼痛面臨困難的決定：一是頸部按摩治療（治療中可能發生中風癱瘓），二是樂松治療（服藥中可能發生心臟病）。圖14-8頸部按摩與樂松治療的決策樹樂松頸部按摩EV1EV11EV12EV21EV22

6、EV2消除頸部疼痛消除頸部疼痛未消除頸部疼痛未消除頸部疼痛0.800.200.000 0010.999 9990.999 9990.000 0010.451.000.300.80腦卒中腦卒中無腦卒中無腦卒中心肌梗死心肌梗死無心肌梗死無心肌梗死 第四節 Markov模型什么是Markov模型Markov模型的應用Markov模型的分析步驟 Markov模型Markov模型是通過模擬疾病隨時間出現的各種狀態（Markov state） ，并結合各種狀態在一定時間內相互轉換的概率，評價在每一單位時間里這些不同狀態間的風險性，并賦予相應的效用值或者醫療成本，以一個事先定義好的結束事件為終點（如死亡或一

7、定的時間界限），通過循環運算，模擬疾病的演進過程，估計出疾病的結局及醫療成本。Markov state， Markov cycle根據研究目的和疾病的轉歸，將疾病的整個自然過程劃分為不同的健康狀態即Markov state。個狀態在一次轉移后到下一次進行類似轉移的相同時間間隔為Markov cycle。臨床中多以年為單位計算。糖尿病腎病 Markov模型的用途Markov模型多用于：臨床干預措施的評價臨床試驗結果的外推藥物經濟學評價疾病篩查措施的評價等。 Markov模型的分析步驟 1Markov狀態的設定。將臨床問題進行分解，根據研究目的確定各種疾病的狀態，從而設定相關的Markov狀態。對

8、各種疾病狀態的邏輯表現形式，可以借助Markov樹（Markov tree）來表達。2信息的搜集。即各種狀態之間轉換的概率以及循環周期的確定。主要是從文獻中獲得，通常用矩陣按照事件發生的邏輯順序列出來。3各種狀態轉移概率和效用值的確定。設定3種狀態的效用值分別如下：健康為1：患病狀態為0.5：死亡為0。構建Markov樹如下圖14-11 三種狀態的Markov樹5敏感性分析。同決策樹模型分析一樣，Markov模型分析也應該在基線分析的基礎上進行敏感性分析，以判斷分析結果的穩健性。 第五節 敏感性分析敏感性分析是用來分析相關數值在變化時，基于基線分析下決策的穩健性的。對于事件結局及其發生概率都可以進行敏感性分析。對于Markov模型的決策結果同樣可以進行敏感性分析，計算出相關的閾值。方法同上面對決策樹模型的敏感性分析相同。圖14-14 對手術死亡率的敏感性分析 第六節 不確定型決策1樂觀準則：也稱大中取大法，找出每種方案的自然狀態下的最大收益者，取其中最大者；2悲觀準則：也稱小中取大法，找出每種方案的自然狀態下的最小收益者，取其中最大者；3后悔值準則：計算各方案在各種自然狀態下的后悔值并列出后悔值表，找出每一方案在各種自然狀態下后悔值的最大值，取其中最小值，其所對應的方案為合理