細胞治療引領的醫學革命第一頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/51概念前景分類分述-腫瘤細胞免疫治療分述-干細胞治療第二頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/52細胞治療的概念細胞治療：將正常或生物工程改造過的人體細胞移植或輸入患者體內，新輸入的細胞可以替代受損細胞、或者具有更強的免疫殺傷功能，從而達到治療疾病的目的。治療血液病、心血管病、糖尿病、阿爾茲海默等方面顯示出越來越高的應用價值。第三頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/53細胞治療的前景美國生物學家喬治戴利曾說：如果20世紀是藥物治療時代，那么21世紀就是細胞治療的時代。生物醫學正以驚人的速度帶給人類一個又一個的科技突破，無論是利用自身細胞抗癌的“腫瘤細胞免疫治療”，還是萬能細胞“干細胞治療”，都擁有數千億美金的市場空間，都代表著未來醫學發展的重要方向。但整個細胞治療行業在國內乃至國際上，都尚屬研發培育早期，需要一定的時間成長。第四頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/54細胞治療的前景在細胞治療領域，我國政策處于支持并持續完善的狀態。2012年，在《干細胞研究國際重大科學研究計劃“十二五”專項規劃》中，明確提出重點支持未來干細胞臨床研究和轉化的核心技術。第五頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/55細胞治療的分類第六頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/56

分述一：腫瘤細胞免疫治療步驟：體內采集免疫細胞→體外培養擴增→回輸到病人體內。繼手術、放療和化療之后的第四種腫瘤治療方法。第七頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/57腫瘤細胞免疫治療的特點六大特性：安全性、針對性、持久性、全身性、徹底性、適應癥廣第八頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/58腫瘤細胞免疫治療的類別包括四大類：過繼細胞免疫治療、腫瘤疫苗、非特異性免疫刺激、免疫檢驗點單克隆抗體。腫瘤細胞免疫治療2013年被《Science》評為年度10大科技突破之首，未來市場空間巨大。第九頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/59一、過繼細胞免疫治療過繼細胞免疫治療（AdoptiveCellTransferTherapy，ACT）：是腫瘤免疫治療的主要方式之一，是通過對自體免疫細胞進行體外激活和擴增，再將其重新輸回腫瘤患者體內，并輔以合適的生長因子，促使其發揮殺傷殺死腫瘤細胞功能。采用的自體免疫細胞主要包括：TIL、TCR、CAR、LAK、CIK、DC、NK等。

第十頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/510過繼細胞免疫治療的分類第十一頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/5111.淋巴因子激活的殺傷細胞LAK：LymphokineActivatedKillerLAK療法是將外周血淋巴細胞在體外培養，經淋巴因子IL-2激活后擴增，回輸至患者體內從而廣譜地殺傷腫瘤細胞的治療方法。第十二頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/5122.樹突狀細胞DC：DendriticCellDC療法是將患者自身的單個核細胞提取出來，在體外增殖、培養、誘導生成DC細胞，讓DC細胞負載相應的腫瘤抗原后回輸患者體內，誘導機體產生特異性或非特異性的免疫應答，激活人體內的天然抗腫瘤系統，殺滅腫瘤細胞。第十三頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/5133.自然殺傷細胞NK：NaturalKillerNK療法是將患者體內的NK提取出來，利用細胞培養技術在體外大量繁殖后再回輸患者體內，調節免疫反應及直接殺傷腫瘤細胞。NK是人體防御體系的第一道屏障，表面標志為CD3-CD56+，殺傷活性無MHC限制，不依賴抗體，因此稱為自然殺傷活性。第十四頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/514二、腫瘤疫苗通過激活自身免疫系統來治療腫瘤的免疫療法。主要包括腫瘤細胞疫苗、腫瘤抗原疫苗、腫瘤DNA疫苗、DC疫苗、細菌疫苗等，具有療效高、特異性強、不良反應小的特點，可獨立治療腫瘤，又可與手術、放療、化療相結合。腫瘤疫苗將腫瘤抗原以多種形式如腫瘤細胞、腫瘤相關蛋白或多肽、表達腫瘤抗原的基因等導入患者體內，通過腫瘤抗原刺激體內T細胞，激發特異性細胞免疫，從而清除腫瘤。第十五頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/515三、非特異性免疫刺激通過刺激T細胞或抗原呈遞細胞來加強抗原呈遞過程，活化機體免疫力從而殺死腫瘤細胞。非特異性免疫又稱先天性免疫，與特異性免疫相對應，都是機體識別和排斥異己物質的機能，是機體在長期的種系發育與進化過程中逐漸建立起來的天然防御功能，具有先天性、可遺傳、反應迅速、作用無特異性等特點。第十六頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/516四、免疫檢驗點單克隆抗體單抗是由一個B淋巴細胞增生、繁殖而成的單克隆細胞所產生的抗體，與一般的抗血清不同，是針對一種抗原的抗體，特異性強，可大量生產，易標準化，分子組成均勻、單一。單抗具有鮮明的靶向性和顯著的療效，在腫瘤治療中發展迅速，對淋巴癌、乳腺癌、結直腸癌、肺癌、腎癌、黑色素瘤等均有療效。第十七頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/517通過淋巴細胞雜交瘤技術或基因工程技術制備的單抗藥物可以作為診斷劑或檢測劑，專一性識別相關抗原，對腫瘤相關靶點特異性結合，主要通過抗體依賴性細胞毒性(ADCC)效應、補體依賴性細胞毒作用(CDC)等效應機制選擇性殺傷腫瘤細胞。第十八頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/518腫瘤細胞免疫治療的市場空間

2011年，癌癥超過心臟病，成為全球第一大死亡原因。我國腫瘤細胞免疫治療的市場需求是巨大的。我國目前每年新發腫瘤病例超過300萬例，占全球總數的兩成，每分鐘有6人被診斷為癌癥。若其中10%的病人采用免疫細胞治療，則會有30萬人的市場容量。第十九頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/519分述二：干細胞治療干細胞(StemCell)：生物學界的“萬能細胞”，具有自我更新能力以及多向分化潛能，具有再生各種組織器官和人體的潛力。干細胞治療通過干細胞移植來替代、修復患者損傷的細胞，分為：干細胞移植、干細胞再生技術以及自體干細胞免疫療法。

第二十頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/520干細胞的分類按照分化潛能，可分為三大類：全能干細胞：具有形成完整個體的分化潛能，如胚胎干細胞。多能干細胞：具有分化出多種細胞組織的潛能，如造血干細胞、神經細胞。

單能干細胞：只能向一種或兩種密切相關的細胞類型分化，如上皮組織基底層的干細胞，肌肉中的成肌細胞。第二十一頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/521干細胞的分類按照發育階段，干細胞又可以分為：胚胎干細胞：來源于胚胎，是一種高度未分化細胞，具有發育的全能性，能分化出成熟個體的各種類型的細胞、組織和器官。具有最高的分化潛能，是真正的“萬能細胞”。成體干細胞：來源于成年動物的組織和器官。包括神經干細胞、造血干細胞、肌肉干細胞、皮膚干細胞、乳腺干細胞、腫瘤干細胞、骨髓間充質干細胞等;是在成熟的“已分化組織”中的“未分化細胞”，具有自我更新能力。第二十二頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/522干細胞治療的分類分為：干細胞移植、干細胞再生技術以及自體干細胞免疫療法。干細胞移植：廣泛應用于血液病(如白血病)的治療。進行造血干細胞移植治療時，將各種來源的正常造血干細胞在患者接受超劑量化(放)療后，通過靜脈輸注植入受體內，以替代原有的病理性造血干細胞，從而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。平時所說的“骨髓移植”實際即是造血干細胞移植。第二十三頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/523干細胞治療的分類干細胞再生技術：利用干細胞的復制、再生能力治療疾病的技術。臨床上采用的干細胞多來源于骨髓中的造血干細胞，所以也稱為自體骨髓干細胞再生術或自體骨髓干細胞移植技術。自體干細胞免疫療法：通過調控細胞因子，修復受損的組織細胞，然后通過細胞間的相互作用及產生細胞因子抑制受損細胞的增殖及其免疫反應，從而發揮免疫重建的功能，主要用于治療哮喘病等呼吸道疾病。第二十四頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/524潛在治療領域第二十五頁，共二十七頁，編輯于2023年，星期一2023/6/525我國干細胞產業鏈現狀：上游最為成熟，中下游大多數