1、循證醫學中常用的統計指標一、概述 數據資料可分為數值資料（計量）和分類資料（計數和等級）兩大類。統計指標因而也分為數值資料與分類資料指標兩類。 統計指標可用于描述性的統計分析，也是反映數據基本特征的統計分析方法。并可使人們準確、全面地了解數據資料所包涵的信息，以便于在此基礎上完成資料的進一步統計分析 。 可信區間（Confidence interval, CI）是循證醫學中常用的統計指標之一。 可信區間主要用于估計總體參數，從獲取的樣本數據資料估計某個指標的總體值（參數）。如，率的可信區間估計總體率，均數的可信區間估計總體均數。 此外，可信區間還可用于假設檢驗，尤其是試驗組與對照組某指標差值或

2、比值的可信區間，在循證醫學中更為常用。 通常，試驗組與對照組某指標差值或比值的95可信區間與為0.05的假設檢驗等價，99的CI與為0.01的假設檢驗等價。 常用的可信區間有：率的可信區間、兩率差值的可信區間、均數的可信區間、兩均數差值的可信區間、相對危險度可信區間等。 循證醫學中常用的是率的可信區間、RR或OR的可信區間、均數的可信區間、兩均數差值的可信區間等。二、分類資料的指標 在循證醫學的研究與實踐中，除了有效率、死亡率、患病率、發病率等常用的指標外，相對危險度（RR）、比值比（OR）及由此導出的其他指標也是循證醫學中富有特色的指標。 目前，在循證醫學中分類資料常用的描述性指標主要有EE

3、R、CER、OR、RR、RRR、ARR、NNT等。 循證醫學中預防和治療性試驗中，率可細分為EER和CER兩類。1. EER與CER EER即試驗組中某事件的發生率（experimental event rate, EER）,如對某病采用某些防治措施后該疾病的發生率。 CER即對照組中某事件的發生率（control event rate, CER）,如對某病不采取防治措施的發生率。2. RD（率差）及可信區間 兩個發生率的差即為率差，也稱危險差（rate difference, risk difference, RD）,如試驗組發生率（EER）與對照組發生率（CER）的差，其大小可反映試驗效應

4、的大小。兩率差的可信區間由下式計算：)(2121ppSEupp)(),(2121ppSEuRDppSEuRD兩率差的標準誤：22211121)1 ()1 ()(nppnppppSE 兩率差為0時，兩組的某事件發生率沒有差別。因而兩率差的可信區間不包含0（上下限均大于0或上下限均小于0），則兩個率有差別；反之，兩率差的可信區間包含0，則無統計學意義。阿司匹林治療心肌梗死的效果 死亡未死亡 例數 阿司匹林治療組 15（a） 110 (b) 125 (n1) 對照組 30（c） 90 (d) 120 (n2) 合計 45200245阿斯匹林治療心肌梗死的效果EER15/12512,CER=30/12

5、0=25%,兩率差的標準誤：22211121)1 ()1 ()(nppnppppSE049. 0120)25. 01 (25. 0125)12. 01 (12. 0該試驗兩率差（RD）的可信區間為：)(21ppSEuRD03. 023. 0049. 096. 1)25. 012. 0( 該例兩率差的可信區間為-0.23-0.03，上下限均小于0（不包含0），兩率有差別。可認為阿斯匹林可降低心肌梗死的病死率。3. RR及可信區間 相對危險度RR（relative risk,RR）是前瞻性研究中較常見的指標，它是試驗組某事件發生率與對照組（或低暴露）的發生率之比，用于說明前者是后者的多少倍，常用來

6、表示試驗因素與疾病聯系的強度及其在病因學上的意義大小。其計算方法為： CEREERPPRR/01當RR1時，可認為試驗因素與疾病無關；當RR1時，可認為試驗因素與疾病有關；當RR1時，可認為試驗組發生率大于對照組；當RR1時，可認為試驗組發生率小于對照組。 RR的可信區間，應采用自然對數進行計算，即應求RR的自然對數值In(RR)和In(RR)標準誤SE（InRR）,其計算公式如下：dcbacaInRRSE1111)(In(RR)的可信區間為：)()(InRRSEuRRInRR的可信區間為：)()(expInRRSEuRRIn 由于RR=1時為試驗因素與疾病無關，故其可信區間不包含1時為有統計

7、學意義；反之，其可信區間包含1時為無統計學意義。RR計算的四格表 組別 發病 未發病 例數 試驗組 a (r1) bn1 對照組 c (r2)dn2 阿斯匹林治療組的病死率對照組的病死率其RR和可信區間為： 48. 0120/30125/1501ppRRIn(RR)=In(0.48)=-0.73421211111)(nnrrInRRSE289. 012011251301151RR的95可信區間為：)(96. 1)(expInRRSERRIn=exp(-0.7341.960.289)=(0.272,0.846) 該例RR的95可信區間為0.2720.846，使用阿斯匹林治療的病人，其病死率小于對

8、照組，可認為阿斯匹林可降低心肌梗死有效。4.OR及可信區間組別暴露非暴露例數病例組abn1非病例組cdn2 odds1是病例組暴露率p1和非暴露率1-p1的比值，即odds1=p1/(1-p1)= odds0是對照組暴露率p0和非暴露率1-p0的比值，即odds0=p0/(1-p0)= )/()/(dcddcc)/()/(dabbaa 以上兩個比值之比即為比值比（odds ratio, OR）,又稱機會比、優勢比等，公式為：OR= bcaddcddccbabbaapppp/)/()/()/()/()1 ()1 (0011 當所研究疾病的發病率較低時，即a和c均較小時，OR近似于RR,故在回顧性

9、研究中可用OR估計RR; 由于前瞻性研究中，OR的可信區間與RR的可信區間很相近，且OR的計算更為簡便，因此，常用OR可信區間的計算來代替RR的可信區間的計算。 OR值的解釋與RR相同。 OR的可信區間同樣需要采用自然對數計算，其In (OR)的標準誤SE (InOR)按下式計算： dcbaInORSE1111)(In(OR)的可信區間為：)()(InORSEuORInOR的可信區間為：)()(expInORSEuORIn例如：前述阿斯匹林治療心肌梗死的效果估計其OR的95可信區間。409. 0110309015ORIn(OR)=In(0.409)=-0.894OR的95可信區間為：)(96.

10、 1)(expInORSEORIn=exp(-0.8941.960.347)=(0.207,0.807) 該例OR的95可信區間為0.2070.807,可認為阿斯匹林治療心肌梗死有效。 5.RRR及可信區間 RRR為相對危險度減少率（relative risk reduction）,其計算公式為：RRR= CER-EER /CER=1-RR RRR的可信區間可由1-RR計算得到。 如前例RR=0.48,其95的可信區間為0.2720.846,其RRR1-0.480.52，RRR的95可信區間為0.1540.728。 RRR反映了某試驗因素使某結果的發生率增加或減少的相對量，但是，該指標無法衡量

11、發生率增減的絕對量。 如：試驗人群中某病的發生率EER=39%,而對照組人群的發生率CER=50%,RRR=(CER-EER)/CER=(50%-39%)/50%=22% 但是，若在另一研究中，試驗組的疾病發生率為0.39/10萬，對照組的疾病發生率為0.50/10萬，其RRR仍為22。6.RRI RRI,相對危險度增加率（relative risk increase, RRI）,試驗組中某不利結果的發生率為EERb,對照組某不利結果的發生率為CERb, RRI可按下式計算：bbbCERCEREERRRI/ 該指標可反映采用試驗因素處理后，患者的不利結果增加的百分比。7.RBI RBI,相對獲

12、益增加率（relative benefit increase,RBI）,試驗組中某有益結果的發生率為EERg，對照組某有益結果的發生率為CERg,RBI可按下式計算：gggCERCEREERRBI/ 該指標可反映采用試驗因素處理后，患者的有益結果增加的百分比。8 .ARR及可信區間絕對危險度減少率（absolute risk reduction, ARR）,其計算公式為： ARR= CER-EERARR的可信區間為：SEuARR),(SEuARRSEuARRARR的標準誤： 222111)1 ()1 (nppnppSEARR的可信區間： ),(SEuARRSEuARRSEuARR例如：試驗組某

13、病發生率為15/12512，而對照組人群發生率為30/120=25%,其ARR=25%-12%=13%,標準誤為：222111)1 ()1 (nppnppSE049. 0120)25. 01 (25. 0125)12. 01 (12. 0其95可信區間為：),(SEuARRSEuARRSEuARR=(0.13-1.960.049,0.13+1.960.049)=(3.4%,22.6%)該治愈率的95可信區間為3.4%22.69. ARI 絕對危險度增加率（absolute risk increase, ARI）,即試驗組中某不利結果發生率EERb與對照組某不利結果發生率CERb的差值，不利結果

14、（bad outcomes）如：死亡、復發、無效等，其計算公式為：bbCEREERARI 該指標可反映采用試驗因素處理后，患者的不利結果增加的絕對值。 10 .ABI 絕對受益增加率（absolute benefit increase, ABI）,即試驗組中某有益結果發生率EERg與對照組某有益結果發生率CERg的差值，有益結果（good outcomes）如：治愈、顯效、有效等，其計算公式為：ggCEREERABI 該指標可反映采用試驗因素處理后，患者的有益結果增加的絕對值。11. NNT、NNH及可信區間 NNT (The number needed to treat)的臨床含義為：對病人

15、采用某種防治措施處理，得到一例有利結果需要防治的病例數（the number of patients who needed to be treated to achieve one additional favorable outcome, NNT）。 其計算公式為：NNT=1/ CER-EER =1/ARR 從公式可見，NNT的值越小，該防治效果就越好，其臨床意義也就越大。 NNT的95可信區間，由于無法計算NNT的標準誤，但NNT=1/ARR,故NNT的95可信區間的計算可利用ARR的95的可信區間來計算。 NNT95可信區間的下限：1/ARR的上限值 NNT95可信區間的上限：1/ARR

16、的下限值 例如某試驗的ARR的95CI為3.422.6，其NNT的95CI下限為：1/22.6%=4.4;上限為：1/3.4%=29.4，即4.429.4。12. NNH NNH的臨床含義為：對病人采用某種防治措施處理，出現一例副作用需要處理的病例數（the number needed to harm one more patients from the therapy, NNH）。其計算公式為： NNH=1/ARI 從公式可見，NNH的值越小，某治療措施引起的副作用就越大。 13 .LHH LHH,防治性措施受益與危害的似然比（likehood of being helped vs. har

17、med, LHH）,其計算公式為： LHH=NNH/NNT 該指標反映了防治措施給受試者帶來的受益與危害的比例，LHH1,利大于弊，反之，LHH1時，弊大于利。三、數值資料的指標 1.WMD加權均數差（WMD, Weighted Mean Difference）某個研究的兩均數差d可按下式計算：21XXd兩均數差d的方差Var(d)(也可用S2表示)，可按下式計算：212121222121)2() 1() 1()(nnnnnnnSnSdVar 從公式可見，加權均數差（WMD, Weighted Mean Difference）即為兩均數的差值。 該指標反映一試驗原有的測量單位，真實地反映了試驗

18、效應，消除了絕對值大小對結果的影響，在實際應用時，該指標容易被理解和解釋。2.SMD 標準化均數差（Standardized Mean Difference, SMD）某個研究的標準化均數差d,可按下式計算：)9431 (21NSXXdc)2() 1() 1(21222121nnnSnSSc標準化均數差d的方差Var (d)(也可用S2表示)，可按下式計算：)94. 3(2)(221NdnnNdVar SMD可簡單地理解為兩均數的差值再除以合并標準差的商，它不僅消除了某研究的絕對值大小的影響，還消除了測量單位對結果的影響。因此，該指標尤其適用于單位不同或均數相差較大的數值資料分析。 但是，標準化均數差（SMD）是一個沒有單位的值，因而，對SMD分析的結果解釋要慎重。四、主要參考文獻 1.David L. Sackett, W. Scott Richardson, William Rosenberg, et al.2000.Evidenced-based MedicineHow to practice and teac