重組人血小板生成素注射液一、基本信息二、安全性五、公平性四、創新性三、有效性目錄數據來源：1.重組人血小板生成素注射液說明書；2.中國兒童原發性免疫性血小板減少癥診斷與治療改編指南(2021)【通用名】重組人血小板生成素注射液【注冊規格】

7500U/1ml,

15000U/1ml【新增適應癥】本品適用于既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反

應不佳但未接受脾切除治療的6歲及以上兒童慢性原

發免疫性血小板減少癥（ITP）

患者，使血小板計數

升高并減少或防止出血。【用法用量】糖皮質激素治療≥6歲兒童及成人原發免疫性血小板減

少癥患者（ITP）無效時可皮下注射本品，

劑量為每日

每公斤體重300U，每日一次，連續應用14天；

若不

足14天血小板計數已經升至≥100

×

109/L時則停止使用本品。【新增適應癥獲批時間】2024/4【大陸同通用名藥品上市情況】【全球首次上市時間及國家】【是否為OTC藥品】【藥品注冊分類】【中國大陸首次上市時間】

參照藥品

【建議參照藥品】

艾曲泊帕乙醇胺片【參照藥品選擇理由】①適應癥一致，均適用兒童慢性ITP②艾曲泊帕臨床使用廣泛③醫保目錄內藥品獨家藥品2005/5，中國否治療用生物制品2.2類2005/5藥品基本信息（1/3）藥品基本信息1藥品基本信息13數據來源：

1.王天有等.兒童原發性免疫性血小板減少癥診療規范(2019)；2.中國兒童原發性免疫性血小板減少癥診斷與治療改編指南(2021版)解讀；3.Liu,Xin-Guangetal.Journalofhematology&oncologyvol.

16,14.

19Jan.

2023

；4.周敏等.

兒童免疫性血小板減少癥生活質量(2017)；5.促血小板生成藥物臨床應用管理中國專家共識(2023)4?一線治療以糖皮質激素為主，易出現骨

質疏松、股骨頭壞死等不良反應?二線治療常用血小板生成素受體激動劑

（TPO-RA），易造成嚴重肝損傷?促血小板生成藥物（

rhTPO

）皮下注

射，

起效快，不良反應少且輕微

兒童發病率高

?兒童發病率約為1.6~5.3/10萬1?嚴重出血發生率約為9.5%2?兒童ITP患者嚴重出血發生率高于成人3?

20%~25%4患兒病情反復，需長期

治療，經濟壓力大?父母生活質量甚至低于患兒現有治療手段存在局限性5藥品基本信息（2/3）出血風險高疾病負擔重臨床未滿足的需求疾病基本情況皮下注射，無肝毒性迅速起效，使用便利廣泛進院，可及性高數據來源：

1.重組人血小板生成素注射液說明書;2.艾曲泊帕乙醇胺片說明書;3./drug-interactions/eltrombopag-index.html不良反應重組人血小板生成素艾曲泊帕乙醇胺片肝臟毒性無FDA黑框警告2藥物相互作用風險尚不清楚1177種藥物3?已覆蓋市縣數量超1500個，覆蓋終端數量超18000個，確保患兒用藥可及?能快速升高血小板，降低患兒出血風險，有助于患兒盡快擺脫出血風險區?使用便利，無需考慮用藥與食物的間隔，對嘔吐、反胃的患兒更為友好與艾曲泊帕相比，安全性更高、起效更快、患兒可及性更高藥品基本信息（3/3）5數據來源：

1.重組人血小板生成素注射液說明書藥品不良反應監測情況?未收到相關藥監部門發布的安全性警告、黑框警告、撤市信息說明書收載的安全性信息1?在≥6歲兒童ITP的Ⅲ期臨床試驗中

，未報告嚴重不良反應。

rhTPO的不良反應較少且輕

微

，不良反應發生率與安慰劑相當重組人血小板生成素注射液不良反應輕微，上市19年安全性經充分驗證安全性67數據來源：1.重組人血小板生成素注射液說明書；2.王永韌等.中國實用兒科雜志,2012,27（12）:942-943.；3.鄭杰等.

中國實驗血液學雜志,2014,22（2）:393-398.；4.高文瑾等.吉林醫學,2014,35（20）:4459-4460.；5.

王華等.中國婦幼健康研究,2018,29（12）:

1585-1588.有效率高于70%83.30%

83.10%76.00%

74.29%江蘇（2012）總體有效率

44.60%

13.30%FAS

PPS

rhTPO安慰劑注：FAS指全分析集，PPS指符合方案集III期臨床試驗有效率高，多地回顧性研究驗證卓越療效①

III期臨床試驗療效顯著，有效率高1②多地回顧性臨床研究驗證療效2-5

45.20%

有效性（1/2）100%80%60%40%20%0%60%50%40%30%20%10%0%北京（2014）陜西（2014）陜西（2018）57.90%58.50%13.30%數據來源：1.王天有等.兒童原發性免疫性血小板減少癥診療規范(2019)；2.中國兒童原發性免疫性血小板減少癥診斷與治療改編指南(2021)；3.中華醫學會兒科學分會血液學組.兒童原發性免疫性血小板減少癥診療建議（2013）建議選擇促血小板生成類藥物常規二線治療(

Ⅰb級證據，A級推薦）二線ITP治療首選藥物。

重組人血小板生成素（rhTPO）：劑量300

IU/(kg·d)，皮下注射推薦用于兒童ITP的二線治療獲得兒童ITP權威指南多年一致推薦中國兒童原發性免疫性血小板減少癥診斷與治療改編指南（2021）兒童原發性免疫性血小板減少癥診療規范(2019）兒童原發性免疫性血小板減少癥診療建議（2013）兒童ITP臨床指南推薦1-3有效性（2/2）8?

全球唯一商業化重組人血小板生成素

，與內源性TPO結構一致，具有臨床有效性與安全性

臨床更安全?唯一擁有全程激活胞內通路能力，

唯一對于巨核細胞有全程作用能力，唯一對于巨核細胞有全程保護能力?國內唯一獲批兒童ITP適應癥的rhTPO類藥物，新增6歲及以上兒童ITP適應癥，為臨床提供新的治療方案

治療更有效三生制藥自主研發，全球獨家上市國家一類新藥，三次獲得國家863計劃支持應用創新：機制創新：?皮下注射，起效快，避免胃腸吸收影響，適用于出血較重患兒創新性9對公共健康的影響符合“保基本”原則彌補目錄短板臨床管理難度?ITP被納入國家第一批兒童血液疾病醫療救治和保障管理范圍

，

有助于完善兒童血液病藥品供

應和綜合保障?

提供了新的治療選擇

，提升患兒及其家屬生活質量?

是唯一獲批用于治療兒童ITP的rhTPO類藥物

，

不良反應少且輕

，可滿足患兒用藥需求?中國兒童ITP指南推薦首選二線治療藥物

，

用藥患兒人群小

，

對醫保基金影響有限且可控?目錄內兒童ITP二線治療方案有限

，

可提供新且可靠的首選治療方案

，

彌補目錄內兒童二線ITP治療的單一性

，增加臨床用藥選擇?

皮下注射起效迅速

，可為出血較重患兒提供有效方案?

兒童ITP臨床診斷路徑清晰

，治療方案與流程明確