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重組腺相關病毒載體類體內基因治療產品臨床試驗申請藥學研究與評價1體內基因治療產品一般選用適當的載體或轉染方式將外用最為廣泛的載體之一。度對此類產品在申報臨床試驗時應完成的藥學研究提出一2產品，由于其作用機制涉及對人體細胞基因組的編輯操作，3由于不同產品之間的風險可能不同，不同研發階段的產究用樣品的質量，尤其需要關注與安全性相關的質量屬性。生產用物料是指產品生產過程中所使用的生物或化學材4傳輸管路、暫存容器等）等。相應的上游構建信息，以及相關的證明性文件和研究報告，資料要求。5符合要求后方能用于載體生產。包裝細胞的來源和證明文件，細胞的歷史溯源信息應完整，6細菌/病毒種子批和生產/包裝細胞庫的傳代穩定性研究除起始原材料外，需提供所有其他生產使用的原材料和輔料的來源、生物源性組分、質量標準、使用階段等信息，并提供相關的證明文件。原材料和輔料的質量控制可參照7臨床試驗申報時，需提供關鍵的生產用耗材、儀器和設和比例、病毒收獲條件、純化工藝條件、制劑處方篩選等。元的設定還需考慮后續生產規模放大的可能性和可行性。臨床試驗用藥品的生產工藝應設立必要的過程中控制項8過程中如使用了包裝用病毒或存在其他內/外源病毒污染風險時，應考慮在工藝中設立病毒清除/滅活單元以清除/滅活非目標病毒，如去污劑或低pH孵育對包膜病證研究應盡可能將原材料或工藝步驟中可能引入的病毒或9產品的結構和理化特性研究一般包括全基因組的序列分析或檢測，并評估其安全性風險。例如，S/D滅活試劑，段大小分布等。對生產中可能引入的污染物如細菌、真菌、質量研究，以及前期對產品認知的積累等綜合評估后擬定。法建立需關注檢定用細胞、輔助病毒、對照設立的適用性。家標準物質制備和標定規程”的相關要求。基于標準品/對照照品的可溯源性。根據臨床試驗用藥品生產和使用可能涉及的運輸，結合提供與樣品接觸的包裝材料的選擇依據和相關信息，包部分包裝病毒：是指存在基因組部分缺失或衣殼組裝不比滴度：通常以總顆粒數或病毒基因組滴度與感染滴度[1]國家藥典委員會.《中華人民共和國藥典》（2020年[3]CDE.體內

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