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文檔簡介
成為各種不同的組織細胞,干細胞研究及其轉化應用為許多重大病有效治療提供了新的思路和工具,具有巨大的社會效益和經效益。干細胞不僅可以用于組織器官的修復和移植治療,還將促進基因治療、因組與蛋白質組研究、系統生物學研究、發育生物學研究、新藥開發與藥效、毒性評估等領域的發展。目前,干細胞究及其轉化醫學已經成為各國政府、科技和企業界高度關注和大力投入的重要研究領域,成代表國家科技實力的戰略必爭領域盡管中國在干細究領域已得了長足的進步得了批新性研究成果,但在干細胞基礎理論、核心技術及轉化應用面與美國等發達國家還存在一定差距,亟需國家在干細胞基礎與轉化方面持續強投入與布局,整體提升我國在干細胞及其轉化應領域的核心競爭力。二、國內外現狀和發展趨勢干細胞及其轉化應用是生命科學與生技術研究的前沿和高點,具有重要的科學意義和廣闊的應用前景。近年來,干細胞究取得了許多重要成果,干細胞調控的基本原理不斷豐富,相關術斷更新,臨床轉化成果逐步涌現,論文和專利數量逐年上升。干細胞移植在治療神經、血液、及自身免疫疾病等方面已經取得一列進展,逐漸呈現出兩個明顯的態勢:一是干細胞的基礎研究逐步深入包括細胞命運調控、功能細胞獲得、組織工程器官再相關機理研究需求日益迫切;二是干細胞研究成果的轉化步伐正在日益加快,一批干細市化應用在臨床上尚未實現。因此,系統化的干細胞基礎研究、研究成果的產業化和臨床轉化研究亟待加強。我國在干細胞與再生醫學領域經過多年發展,已經在細胞重程干細胞技術、特色性動物資源等領域打下了良好的基礎,干胞領域文與專利在國際上排名大幅提升,但在干細胞轉化研究領域的核心技與成果略顯不足,目前尚無規范化的干細胞轉化應和干細胞相關產面世。隨著社會的發展,人類對干細胞及相關品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切,以臨床應用目標的干細胞基礎與轉化究已經成為未來發展的瓶頸和新的究熱點。我國應憑借已具備的基礎、人才與資源優勢,合理布局細胞及其轉化應用研究,大力發展干細基礎研發、技術、轉化產業,使我國能夠占據干細胞基礎研究及其化應用的制高點,進一步增強我國在相關領域的國際競爭能力。三、現有工作基在干細胞及轉化應用研究領域,我國的起步較早,在《國家長科學和技術發展規劃綱2006~2020年)》等重要規劃對干細胞9究及相關的細胞治療作了重要戰略部署。通73計劃863計劃、國家9重大科學研究計劃、支撐計劃、國家自然科學基金、國科學院戰略先導專項等科技規劃和項目,對干細胞的基礎研究、關鍵技術和資源平臺建設給予了大力支持,取得一批標志性果。目前,我國干細胞領的論文數量排名國際第2位,一批研究前0436我國已經在干細胞領域建立了良好的基礎研究和轉化平臺,養引進了高水平的干細胞研究梯隊,初步具有國家層面的統籌調和政規范方面的保障,并依托這些基礎在一些干細胞領域取得世界領先的究成果,為我國干細胞研究的進一步發展奠定了堅實的基礎四、目標及主要任務(一)總體目凝聚優勢力量,重點針對干細胞發生,發育和形成功能細胞過程中的重要科學問題,深入開展干細胞、生物材料、組織工程、物工器官,以及干細胞與疾病發生等方面的基礎研究、應用基研究和化開發。整體提升我國干細胞及其轉化醫學領域的實力,加快科研成的應用(二)重點任1.多能干細胞干性維持機制。研究譜系發育機制,重點關注發過程中的譜系標記、細胞類型轉換的分子模型與基因調控式2.3.特定譜系定向分化和轉分化獲得特定功能細胞的技術體系;建立譜系記與分離純化的技術手段4.干細胞的體內功能與作用機制。探討移植細胞與組織環境相互用,免疫耐受與免疫調節機制,明確移植細胞的作用機制5.基于干細胞的器官再造。利用干細胞體內外分化特性,結合智生物材料、組織工程、胚胎工程,實現神經、肝臟、腎臟、生殖系統組織、器官再造6.干細胞資源庫。針對中國人群,建立具有代表性的干細相關的樣本庫及疾病資源庫;構建病人來源的多能干細胞系,開高通量藥物篩選和基因治療研究。7.干細胞臨床前評估。建立包括非人靈長類模型在內的人疾病動物模型,并應用動物模型開展干細胞移植的安全性、有效的期評價8.干細胞轉化與應用。研發干細胞治療方法,獲得能夠調干細胞增殖、分化和功能的關鍵技術,推動干細胞在神經、肝臟血液腎臟、生殖等領域的轉化應用(三)實施年2015-2020源信息共享,促進學科交叉融合,提高科技資源的合理配置和高利用加強干細胞基礎研究與轉化應用的銜接,統籌全國干細胞基礎研究和床轉化應用的協調發展,促進系統性、原創性重大產和高效的成果轉移轉化進一步增加項目的目標導向性,針對不同類型的項目,試行委托、公開招標、定向招標,并建立相應的分類評價體系六、效益與風險分通過專項的實施,可以進一步增強我國在干細胞基礎研究及轉化應用領域的自主創新能力,全面提升我國在干細胞領域的國際競爭力,培養干細胞及其轉化研究的人才隊伍,為我國干細胞產的性發展奠定基礎由于基礎研究相對滯后,干細胞研
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