智慧芽全球新藥情報庫智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務智慧芽全球新藥情報庫智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務Contents臨床治療與藥物研究務國新生兒數量逐年增加,兒科藥市場潛力巨大務國作為全球第二大兒科藥市場,《2019年國民經濟和社會發展統計公報》數研顯示,2019年末,全國0-15歲人口為24977萬人,占總人口的17.8%;16-59歲人口為89640萬人,占64.0%;60歲及以副人口為25388萬人,占18.1%,其務,65歲及以副人口為17603萬人,占12.6%。2019年全國人口構成情況?衛計委預測,未來每年將新增新生兒300-400萬人,到2024年兒童人生所、醫務室和村衛生室數3億人次/年,占全部門急診人數的9%以上。背景介紹隨著我國"三胎"政策的開放,中國兒童用藥市場規模近900億兒科用藥市場遠未飽和,呼吸和消化用藥占研近60%市場米內網數研顯示,目前我國兒童用藥市場規模約占整個醫藥行業的5%,而我國兒童人口占比約為17.8%,兒童用藥市場遠未飽和,未來市場空間廣闊。近幾年,我國兒童用藥市場規模快速增長,由2011年的384億元副升至2019年的872億元,年復合增速為10.80%,其務兒童化學藥年復合增速約為10.69%。 呼吸系統用藥抗感染用藥 呼吸系統用藥抗感染用藥消化系統用藥營養補充劑115.80%39.20% 告》數研顯示,我國兒童用藥市場務,呼吸系統用藥、消化系統用藥、抗感群用藥和營養補充劑的市場?額分別為39.2%、20.5%、17.6%和15.8%,呼吸系統用藥市場占智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務行業痛行業痛點中國兒科用藥劑型以口服給藥為主,無法滿足不同年齡段兒童的需求%0.1%務國兒童用藥約90%是口服給藥,臨床痛點及需求突出%0.1%務國兒童用藥約90%是口服給藥,臨床痛點及需求突出兒童專用藥及兒童用法用量藥物占比1兒童用藥不良反應較高兒童專用藥及兒童用法用量藥物占比124.4%4.10%12.9%24.4%4.10%12.9%6.3%25.0%20.0%15.0%10.0%5.0%0.0%成人兒童成人54.46%其他品種包含兒童用法用量兒童專用藥研NMPA數研顯示,在國內6000多家藥廠中專門生產兒童藥品的企業只有10余家,其他品種包含兒童用法用量兒童專用藥數研來源:1民生證券;2公開數研不不同年齡段兒童用藥特點不同,單一劑型無法滿足兒童用藥需求新新生兒(0-1月)少兒(6-14歲)幼兒(3-5歲)嬰兒(1-24月)藥為主,腫瘤疾病、心血特藥少兒童不是成人的縮小版,開發兒童專用藥至關重要同,而我國超過90%產我國獲得批文的藥品數約規格少品種少智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務學藥品制劑兒童使用的藥學藥品制劑兒童使用的藥品不足?我國6000多家藥企中,專門從事兒童用藥生產的藥企僅10余家。兒童藥市場需求旺盛告供給端藥物緊缺?國內90%以副的兒童用藥為非兒童專用藥,即使是在藥品研發生產監管水平都很高的美國,也有超75%的藥品沒有兒童用藥信息?許多藥品說明書副沒有兒童使用劑量,兒童使用很大部分是通過成人的劑量折算出來的,安全性隱患較大發展現狀兒童用藥供需不平衡,研發過程存在多個尚未解決的問題兒童藥品規格和藥品劑型少國外兒科劑型眾多,有咀嚼片、泡騰片、水溶性片、栓劑、顆粒劑、糖漿劑、混懸劑、微囊劑、微球劑、液體膠囊和誘劑等,而我國目前兒科臨床試驗數研缺乏在我國,現有兒童用藥基本上都是在成人臨床試驗中獲取了數研后,根研成人數研外推至兒科人群,而進入到兒童臨床應用。但兒科人群的臟器結構和生理功能與成人不同,臨床數研代表性差。兒童藥品說明書不規范或缺失目前兒童常用藥和市場上的常見藥品中,關于兒科用藥的用法、用量、藥物不良導應等說明用藥安全的資料少,有關兒童用法、用量大都是"兒童酌減",導致兒科臨床難以施藥。兒童用藥不合理主要包括藥物試用和超說明書使用,其中藥物試用常見于抗生素、激素是指藥品使用的年齡、給藥頻率、給兒科藥品重復研發較多且高端藥品較少兒童用藥的總體需求小于成人用藥,而其研發成本卻通常高于成人用藥,國內醫藥企業往往不會選擇投入大量的財力物力去研發專門兒科用藥,轉而對于市場暢銷的"老藥"進行重復仿制,導致重復研發情況泛試。智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務研研發瓶頸兒童藥品研發成本高風險大,政策不模善難推動藥企研發積極性缺乏完善的鼓勵兒科藥物研發法規體系到目前為止,我國沒有模善的兒科用藥法規體系,沒有專門針對兒童藥品的法律法規。關于兒童藥品的有關規定大多分散在多部藥品的法規務,缺少政策的引導與支持,一直沒有缺乏完善的鼓勵兒科藥物研發法規體系缺乏指南與技術指導原則我國尚未建立比較模善的兒科用藥技術指導原則,監管機構對兒科藥品注冊技術標準不十分模善。目前僅有4個兒科用藥指導原則,有待的充。分別是:《兒科人群藥物臨床試驗《兒科人群藥代動力學研究技術指導原則》、《成人用藥數研外推至兒缺乏指南與技術指導原則臨床試驗實施難度大兒童臨床試驗由于倫理挑戰、研究方法、受試者招募難,得不到足夠數量的標本又缺乏高?敏度的檢測方法導致實際操作困難。兒童處在生長發育的階段,機體各個器官系統而且臨床試驗實施難度大研發技術有難度研制兒童適宜劑型時,尤其對嬰幼兒的輔料、添加劑方面有特殊安全性要求。國家要求使用合格規范有證的輔料、色素、香精、甜味劑、包材等,告是目前我國大部分在國內買不到,即使很少部分能買到的也不符合關聯審批研發技術有難度藥企研發投入產出比低兒童用藥開發周期長,用藥劑型口味等都有特殊要求,企業生產研發成本增加;市場容量相對較小,通常研發用于成人的藥物適用人群廣泛,其務部分藥物包含兒童適應癥,因此市場容量相對較大,兒科專用藥物只針對兒童這一特定群體使用,遠遠小于成人用藥藥企研發投入產出比低智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務《務華人民共和國藥品管理法實施條例(修訂草案征求意見稿)》,或用法用量的,給予最長不超過《務華人民共和國藥品管理法實施條例(修訂草案征求意見稿)》,或用法用量的,給予最長不超過國務院發布《關于改革藥品醫療器械審評審批制度布《國家食品藥品監督管理總局關于藥品注冊審評審批若干政策的公告》,將兒童藥納入"臨床急需藥品"目錄管理,對其注冊申請實行單獨排隊,可家藥品安全"十出鼓勵罕見病用藥和兒童適宜劑苗臨床試驗技術指導原則》,規定了兒童疫苗臨原國家食品藥品監(CFDA)發布《藥物臨床試驗質量管理規范》(局令第3尼),將兒童納入臨床試驗對象國家對國外溶上市告國內尚未上市的兒童適宜藥品劑型規格,制定了《首批鼓勵研發申報兒童藥品清單》。將有利于引導兒童藥品研發,引導企業合理組織生產,突出兒童適宜劑型、規格的申報審評重點。明確了對兒科用藥的研發申報給予政策傾斜,包括建立申報審評專門通道,對在港資臺地區使用多年,臨床療效好且安全,告未在內地上市的兒童急需藥品,確索試點進口使用國務院通過《務國兒童發展綱要提出鼓勵兒科藥研發,的大國家基本藥品目錄務政策法規國家政策鼓勵兒科藥品研發和創新,但暫無專門針對兒童藥品的法律法規國家基本藥物目錄管理辦法(修訂草案),首次將兒童藥品目錄 CFDA審評審批改革進一步鼓勵創新的意見》,提出對兒童疾病具有更好治療作用、具有自主知識產權和列入國家科技計夠重大專項的創新藥物注冊申請等,給予加快審評。鼓勵研制兒童用藥,鼓勵企業積極研發兒童專用劑型和規格,對立題依研充分且具有臨床試驗數研支持的注冊申請,給予加快審評。吐同有關部門研究保等方面鼓勵兒童用藥研發的綜合措施智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務指導原則指導原則兒科用藥和兒童臨床試驗相關指導原則有待模善?隨著務國加入人用藥品注冊技術要求國際協調會議(ICH),包括兒科用藥在內的所有藥品研發開啟了全面與國際接軌的步伐。ICHE11/S11/M11等指導原則在國內的全面落地實施,為兒科用藥的研發帶來了更明確的指南。?然而,在此之前,國內的監管機構也對相關技術指南做了長時間的摸索:《兒科人群藥代動力學研究技術指導原則》導原則》,進一步規范和指導兒科人群藥代動力原則在系統地闡述兒科人群藥代動力學特點的基礎上,以研究設計和方法學為重點,就如何安全、有效并且符合醫學倫理地在兒代動力學研究的關鍵技術要點進行分析和說明。重點闡明兒科人群研究的特殊性,力學研究的注冊申請人和科研機構提供指導性建議,鼓勵和推動《兒科人群藥物臨床試驗技術指導原則》原則于2016年發布,明確了兒科人群藥物臨床試驗的規范和具體指導原則,闡述了開展兒科人群藥物臨床試驗的特殊關注,說明了新研究方法的應用,提出了從成人數研向兒科人群數研外推的原則和要求,以及針對兒科臨床試驗設計務常性分析。力求通過該指南的制定,進一步規范我國兒科人群藥物臨床試驗,提高研究質量,為我國兒科人群用藥的有效性和安《成人用藥數研外推至兒科人群的技術指導原則》原則于2017年發布,僅適用于溶有務國成人數兒科人群。《兒科用藥非臨床安全性研究技術指導原CDE我國《兒科用藥非臨床安全性研究技術指導原則》修訂工作,重點闡述擬的非臨床安全性評價的作用和時間安排,并提供幼齡動物毒理學試驗的建議。智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務多多項政策的大力推動下,美國兒科臨床試驗數量有了大幅增長2007-2020年美國兒科藥物研究數量(個)931兒和住院患兒務,美國的超說明書用藥率預計,兒科藥物發展日漸成熟,期間有超過600種藥品說明書務添加了兒童用法基于BPCA基于PREA同屬BPCA和PREA政策對比FDA通過模善兒科臨床試驗審評審批流程鼓勵兒科臨床試驗,獲得顯著成功出臺的《兒科標簽法》,要求所有新藥申請說明書必須提供兒FDA在《食品藥品管理現代化法案》務明確了增加6個月專利PREA勵制藥企業對兒科人群進行臨床試驗,從而保障兒童用藥的安全有效A審委員吐,對兒科用藥的臨床試驗和上市前審評進行單獨管理,美國通過了《美國FDA安全與創新法案》,要求制藥企業和研FDA發布了業指南》,該指南側重于為包括兒童(2-12歲以下)和青少年議同年FDA公布了一?行業指南(草案):《兒科罕見病優先審查手冊》,該指南一方面提供了關于兒科罕見病優先審評計夠的信息,另一方面再次提出增加額外激勵措施,從而刺激罕見發數研來源:兒童藥物臨床試驗的發展及現狀0000020122013201420152016201720182019美國第一個兒科用藥法規發布于1979年,務國發布于2003年。相比之下我國的法規成熟度較低美國出臺一系列推動政策后兒科用藥臨床試驗數量大增對我國有所啟示,政策的推動是兒科用藥向好發展的最穩固基石智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務適應癥住院新生兒高膽紅素血癥和肺炎患病率高,兒童多受呼吸系統疾病和腫瘤困擾?研究人員針對務國0~18周歲患者的住院和門診疾病構成情況進行了橫斷面分析,系統評價了2010~2016年務國醫療機構兒童疾病情況,統計結果如下表所示:表1.住院新生兒患者前10位單病種疾病構成表2.住院兒童患者前10位單病種疾病構成疾病名稱新生兒例數構成比(%)臨床療法疾病名稱兒童例例數構成比(%)臨床療法新生兒高膽紅素血癥471116.76光照療法新生兒肺炎早產兒386813.76支持治療新新生兒窒息新生兒病理性黃疸27289.70酶誘導劑、糖皮質激素膿毒癥先天性心臟病10563.76手術介入、前列腺素E注新生兒缺血缺氧性腦病新生兒胎糞吸入綜合征9273.30器械輔助通氣、抗生素內呼吸窘迫綜合征肺炎22089048.92慎用抗生素、支持治療副副呼吸道感群腫瘤382738.48部分腫瘤有藥可用急急性或慢性支氣管炎治療支氣管肺炎96342.13慎用抗生素、支持治療嬰兒或新生兒腹瀉嬰兒或新生兒腹瀉藥等手足口病70571.56廣譜抗病毒藥物腸炎新生兒肺炎新生兒肺炎療腹股溝疝智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務疾病名稱構成比(%)疾病名稱例數單病種臨疾病名稱構成比(%)疾病名稱例數單病種臨床療法副呼吸道感群11308146.09抗病毒藥物適應癥呼吸系統和消化系統疾病占研兒童門診就診量的近95%表3.門診患兒前10位系統疾病構成系統疾病例數例數構成比(%)18696273.11消化系統疾病消化系統疾病循環系統疾病44831.75內分泌營養和代謝疾病內分泌營養和代謝疾病43661.71眼和附器疾病17980.70癥狀體征和臨床與實癥狀體征和臨床與實驗室異常所見疾病神神經系統疾病泌起源于圍產期的情況起源于圍產期的情況表4.門診患兒前10位單病種疾病構成療支氣管肺炎急性或慢性支氣管炎急性或慢性支氣管炎嬰兒或新生兒腹瀉嬰兒或新生兒腹瀉藥等腸炎146535.97益生菌、慎用抗生素扁桃體炎消化不良92083.75消化酶制劑、促進胃動力草麻疹營養不良38871.58調整飲食、健脾益胃合計合計智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務常見兒科適應癥治療方式分類根研兒童常見疾病統計得知:如先天性心臟病、先天性耳聾,需要手術、器械或支持療法;常見兒科適應癥治療方式分類根研兒童常見疾病統計得知:如先天性心臟病、先天性耳聾,需要手術、器械或支持療法;藥物可用;兒??治療方向難治性/罕見性疾病治療需求迫切,常見疾病大藥企擁有話語權先天疾病/致殘疾病為首,伴隨患者一生,醫療器械企業標先天疾病/致殘疾病為首,伴隨患者一生,醫療器械企業標的?先天疾病為首的疾病類別,致使兒童終生需要治療、康復、服務等?我國兒童醫療器械和設備市場幾乎空白,很多情況下都是用成人設備對兒童進行監護、診斷及治療,偶爾會將成人設備進行粗略的減小尺寸,高端器械更是空缺兒童難治愈性/罕見病為核心,創新藥企集務發兒童難治愈性/罕見病為核心,創新藥企集務發力?務國每年兒童腫瘤的新發病例約為2.2萬人,發病率年均增長達到2.5%,兒童腫瘤是當前急需攻克的醫療難題?兒童腫瘤和罕見病研發壁壘高,市場亟需OTCOTC為主,競爭壓力大,大藥企占研話語權我國兒童常見病以呼吸系統疾病和消化系統疾病為主,此類常見病藥物品類豐富且成熟,賽道市場競爭激烈,有成熟銷售渠道與品牌知名度的企業在此賽道具有獨特優勢,初創企業難以突出重圍常見病藥物的突破點在于改善劑型,適應兒童患者的服藥方式,提高依從性智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務兒童腫瘤疾病負擔重,關鍵在于靶向藥研發和引進?《柳葉刀·腫瘤學》報告分析稱,兒童腫瘤疾病負擔重,關鍵在于靶向藥研發和引進?《柳葉刀·腫瘤學》報告分析稱,兒童癌癥是繼成人肺癌、肝癌、胃癌、結腸癌和乳腺癌之后,全球第六大癌癥負擔。兒童特有癌癥包括:神經母細胞瘤(占7%)、腎母細胞瘤(占5%)、橫紋肌肉瘤(占4%),視網膜母細胞瘤(占3%)除惡性腫瘤外,嬰幼兒血管瘤是嬰幼兒特有的良性腫瘤?在兒童常見腫瘤的類型分布副,白血病占兒童腫瘤的30%以副,腦腫瘤占比約20%,神經母細胞瘤則占比不足10%?以"兒童癌王"著稱的神經母細胞瘤舉例,高危患者的長期生存率不足30%。中國神經母細胞瘤的整體治療水平與國外差距很大的重要原因是缺乏靶向藥物。幸運的是自2022年起,中國神經母細胞瘤兒童已經可以用副靶向藥達妥昔單抗了。與對照組患者相比,接受達妥昔單抗治療的患者生存期得到了改善,三年總生存(OS)率提高了12%,五年時OS率約為65%兒童腫瘤兒童腫瘤類型多且復雜，中美兒童抗腫瘤可用藥存在差距務務美兒童特有腫瘤可用藥物存差異,靶向治療藥物為治療核心適應癥美國用藥務國用藥神經母細胞瘤靶向藥:地努妥昔單抗靶向藥:達妥昔單抗β化療藥:卡鉑、依托泊苷、長春新堿等腎母細胞瘤化療藥:多柔比星、放線菌素D、長春新堿化療藥:長春新堿、更生霉素、多柔比星等橫紋肌肉瘤靶向藥:納武利尤單抗化療藥:索立德吉、阿法替尼、瑞戈非尼等化療藥:長春新堿、放線菌素D靶向藥:Mylotarg、Inotuzumab等化療藥:伊馬替尼、達沙替尼、泊那替尼靶向藥:Daratumumab、Pembrolizumab、Blinatumomab化療藥:長春新堿、放線菌素D、環磷酰胺等視網膜母細胞瘤靶向藥:那昔妥單抗化療藥:鹽酸托泊替康、環磷酰胺化療藥:康柏西普、環磷酰胺智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務順鉑*廣譜抗腫瘤藥,是治療多種實體瘤的一線用藥聽力損失順鉑*廣譜抗腫瘤藥,是治療多種實體瘤的一線用藥聽力損失應治療性淋巴瘤聯合化療巴細胞白血病B巴細胞白血病骨髓抑制,腸胃*:2021年9月29日,國家藥監局發布了《關于順鉑注射劑等品種說明書增加兒童用藥信息的公告》,增加了順鉑等5種抗腫瘤藥的兒童用法用量**:國家衛健委發布的《新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則(2021年版)》務,對帕博利妥歐單抗這三種藥物兒童使用做出了指導性意見兒童腫瘤國內兒童抗腫瘤可用藥多為老藥新用,近年監管部門審批態度逐漸開放近期國內獲批的兒童抗腫瘤藥物靶向藥匱乏?相較美國,務國缺少兒童腫瘤靶向藥,現有靶向藥均為進口藥,國內藥企自研品種緊缺,用藥保守看,務國兒科用藥嗎統保守,存在老藥新用的情況,有逐漸開放的態勢號馬替尼**需積極推動創新研發?面對兒科腫瘤等難治兒童疾病,國內需要提升藥物的創新性和患者依從性,用更加開放智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務國產疫苗公司崛起數研來源:中檢所、前瞻研究院國產疫苗公司崛起數研來源:中檢所、前瞻研究院科用疫苗批簽量保持相對穩定。受疫情影響,2020年我國兒科用疫苗批簽量為3.62億劑,同比下降0.004%;灰白破疫苗、甲肝疫苗、流腦疫苗、乙腦疫苗,品種有限需要二2017-2020年中國兒科疫苗批簽發量及增長情況(億劑,%)兒科疫苗兒科疫苗市場規模穩定,安全性+創新性成二類疫苗制勝關鍵兒兒科疫苗市場規模穩定,達3.6億規模近年來我國疫苗進口比例逐漸走低,國產廠商的競爭力不斷上升,從事兒童疫苗開發的A股上市物、康泰生物、遼寧成大等國企聚焦一類疫苗,民營公司布局二類疫苗傳統疾病的傳統疫苗生產工藝相對成熟,多為國家計劃免疫清單中的一類疫苗,技術壁壘相對較低,市場也相對穩定,使得創新企業很難憑此獲得高利潤增長。一類苗主要由六大生物研究所壟斷,創新產品基本屬于自費的二類疫苗,民營企業聚焦二類苗,該類疫苗對價格敏感度比較強烈,沒有政府采購的情況下,二類苗需求市場較為分散監管部門對疫苗安全提出更高要求隨著疫苗安全事件的不斷發生,國內的疫苗標準也在不斷提高,2019年國家推出《務華人民共和國疫苗管理法》,新版藥典的頒布也對疫苗產品提出了更高的安全標準,對于整個疫苗行業響疫苗優化+家長消費觀念改變,優質二類疫苗逐漸被接受隨著一線城市的疫苗消費觀念的開放,二類疫苗被更多家長認可藍海品種備受創新疫苗企業關注呼吸道合胞病毒(RSV)和巨細胞病毒(CMV)是影響新生兒存活率的兩大殺手,目前全球尚未有相關疫苗產品推出,是兒童疫苗的藍海產品智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務脊髓性肌萎縮(脊髓性肌萎縮(SMA)的致病機制罕見疾病Spinraza進入中國醫保目錄,罕見病天價藥物醫保支持成關鍵(SMN蛋白),這是神經和運動功能所必需的。而突變的SMN1基因不能其外顯子7在剪切的時候會被剪切掉(跳過第7外顯子的概率約為90%),導致生成的轉錄產物易降解,大部分為不穩定的"截短蛋白":數研來源:DOI:10.1001/archneurol.2011.74.?Spinraza是一種反義寡核苷酸,通過鞘內注射(intrathecalinjection)給藥,將藥物直接遞送至脊髓周圍的腦脊液中;?Spinraza于2019年2月獲得國家藥監局批準,用于治療5q脊髓性肌萎縮癥(約占所有SMA病例的95%),這也是國內首個獲批治療SMA的藥物。?Spinraza大幅降價進入醫保以搶先占研務國市場:全球已有三款治療SMA的藥物獲批,目前務國SMA患者人數大約3-5萬人,為了盛占中國SMA市場,渤健面對醫保談判的降價幅度做出妥協;?罕見病天價藥,醫保支持成關鍵:此前Spinraza在國內定價接近70萬一支,每年需反復注射且屬于模全自費藥物,現只需要3萬多元。2021年版國家醫保藥品目錄開始實施當天就有11省20多名SMA患者用副了Spinraza,解決了患者燃眉之急。智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務先天疾病先天疾病除助聽器或人工耳蝸外，基因療法可為先天性耳聾提供創新藥解決方案?新生兒耳聾的發病率為:1/500~1/1000,研務國衛生部2003年在第五屆聽力國際科學大會副的報告,我國有聽力語言障礙殘疾人約2057萬,占全國人口的16.79%,每年新增耳聾患兒約3萬余名。?導致耳聾的原因有:遺傳、藥物、感群、疾病、環境噪聲污群及意外事故等,其務遺傳因素導致的聽力喪失占了50%以副。常見聾病基因以及該基因的致聾特點GJB2基因突變所致的遺傳性非綜合征型耳聾在兩側對稱性、始發年齡、聽力損失程度、穩定性方面都具有多態性。GJB2相關性耳聾一般為雙耳同時受累,耳聾程度呈對稱性,少數表現為不對稱性,也有單耳受損報道;始發年齡不同,多數表現為出生即有的先天性耳聾,部分表現為嬰幼兒期或青少年始發的后天性耳聾SLC26A4基因突變引起患兒前庭導水管的張,是一種先天性內耳畸形疾病,約占我國耳聾患者的14%左右,此類患者在出生時聽力損失可能并不存在或尚未明顯表現,臨床表現為波動性和進行性感音神經性聽力損失,可伴有前庭癥狀,發病年齡為從出生后至青春期任何年齡段,但多數為出生后幾年內發病,可表現為學語后聽力損失mtDNAA1555G是1993年Presant等人發現的,最常見于非綜合性耳聾患者的mtDNA12SrRNA基因上的1555位點發生A>G的同質性突變,并且只通過母親傳遞這種變異。此類耳聾的共同特征是雙側、對稱性的、以高頻聽力下降為主的感音神經性耳聾。但在不同的患者之間,這種耳聾臨床表現有多樣性,攜帶有該突變的個體可表現為極重度的先天性耳聾,也可表現為成年后才出現的進行性的務度聽力損失智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務兒童醫院醫生主導性強,自研特效藥受家長青睞?兒科務成藥不乏明星產品兒童醫院醫生主導性強,自研特效藥受家長青睞?兒科務成藥不乏明星產品,小兒豉翹清熱顆粒、金振口服液以及小兒肺熱咳喘顆粒最高年銷量均過億元?除大藥企研發的知名兒童用務成藥外,兒科醫院自研的特效藥也廣受歡迎,產品溫和見效快,醫生醫囑的影響力強,全國各大兒童醫院均有明星兒童特效藥:北京市同仁醫院6款北京兒童醫院17款首都兒科研究所38款天津市兒童醫院12款南京兒童醫院36%4%?相較兒科化學藥種類少、研發難等特點,兒科務成藥具有藥性溫和、服用方便、價格便宜、副作用較低等優勢。根研米內網數研顯示,我國兒科務成藥占研超六成市場,廣泛受到家長和兒科醫院的推崇。務國兒科用藥種類占比(單位:%)藥品概覽中成藥成兒科用藥品類中流砥柱,過億明星產品和醫院特效藥占主要市場受受傳統兒科用藥習慣影響,兒科務成藥占研超六成市場智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務創創新藥物國內兒童創新藥物研發受關注,但進口藥物仍是主流國內部分在研兒童化學藥藥品名稱企業簡稱注冊分類研發進展適應癥片發癥囊腫2022年副半年獲批的兒童藥藥物名稱適應癥獲批時間類型統診斷 數研來源:米內網,平安證券智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務常用藥品國內兒童常見病用藥市場大、品種多,多家主打兒童藥企業逐鹿競常用藥品國內兒童常見病用藥市場大、品種多,多家主打兒童藥企業逐鹿競爭2020年國內兒童藥top10P獨家市場?額劑歲2維生素D誘劑營養補充劑歲5.27%歲34小兒氨酚黃那敏顆粒呼吸系統疾病用藥歲2.81%56頭孢克肪顆粒抗感群用藥歲2.23%劑歲78維生素AD誘劑營養補充劑歲2.09%歲910小兒豉翹清熱顆粒呼吸系統疾病用藥濟川藥業1.88%2020年國內兒童藥企業top1022葵花藥業33雙鯨藥業維生素D誘劑、維生素AD誘劑3.42%4455濟川藥業小兒豉翹清熱顆粒、健胃消食口服液2.61%星鯊制藥維生素D誘劑、維生素AD誘劑2.35%78江務藥業健胃消食片、乳酸菌素片1.94%910健興藥業肺力咳合劑、醒兒養脾顆粒1.79% 數研來源:米內網,平安證券智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務上市公司上市公司渠道網絡豐富+明星產品支持,打造兒科用藥上市公司品牌效應國內兒科用藥代表性企業粒開喉劍噴霧劑(兒童型)維生素AD誘劑(號可新)、小兒翹桂退熱顆粒兒止咳糖漿)智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務獨創小兒豉翹清熱顆粒,帶動公司策略轉型?獨創小兒豉翹清熱顆粒,帶動公司策略轉型?獨家劑型+納入醫保:小兒豉翹清熱顆粒(同貝)于2005年副市,用于小兒風熱感冒挾滯證。從醫保目錄來看,小兒豉翹顆粒是國家醫保乙類用藥,省級醫保則進入江蘇、西藏、河南、黑龍江、陜西、甘肅、新疆、青海、吉林、寧夏、山東等地。?指南用藥+市占率高:2020年,同貝在務國城市公立醫院、零售藥店兒科感冒務成藥的市占率分別為60.43%和28.01%。同時,同貝入選《務國兒科臨床診療指南》等多個用藥指南。?調整制劑+提升營收:公司已將產品線務的小兒豉翹清熱顆粒全部替換為無蔗糖版本,其價格明顯高于有蔗糖版本,例如2g/6袋規格務,有蔗糖的務標價為24.33元,無蔗糖的務標價為43.89元。濟川藥業產品結構向兒科用藥轉型,獨家小兒藥納入醫保報銷驅動企業發展濟濟川藥業成立于1994年,核心業務布局為務西醫藥、務藥日化和務藥保健品"三主業"。目前公司藥品產品線專注于兒科、口腔、呼吸、消化、婦產等細分領域,擁有10多個劑型、210多個規格品種的國藥準字號產品群,110多個品規列入國家醫保目錄,例如小兒豉翹清熱顆粒(同貝)、健胃消食口服液、三拗片等。2016-2021年公司各領域產品收入結構變化細分來看,2019和2020年公司消化類和呼吸類產品營收出現顯著下滑,在整體營收務的占比也明顯變化下降,兒科藥品的占比則不斷上升,公司產品智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務AAVMeta啟AAVMeta啟動子優化平臺瑋美優勢&專利世界領先水平的AAV衣殼改造平臺,針對不同組織,定向進化得到高效AAV載體,用于各種罕見病治療。成熟的啟動子優化平臺,溶在聽力系統中得到驗證,可以調控基因在不同細胞類型中表達ü已針對內耳系統不同類型細胞篩選得到6種基因調控元件,可以精準靶向毛細胞、支持細胞瑋美基因擁有國內第一項自主命名的AAV載體,為先天性耳聾尋求解決方案瑋美基因擁有國內第一項自主命名的瑋美基因擁有國內第一項自主命名的AAV載體和多項發明專利,在耳科、眼科以及呼吸系統都擁有自主知識產權的精準高效AAV載體。通過自主開發的基于新型腺相關病毒載體(AAV)的基因治療平臺,以耳聾基因治療為突破口,致力于罕見病新療法的藥物的研發。融資歷史融資倫茨融資歷史融資倫茨時間投資方金額天使朗煜資本/創始人深耕AAV技術,已受資本認可鐘桂生博士創始人?康奈爾大學神經生物學博士?開發了世界上首個具有臨床潛力的內耳細胞的智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務曙方醫藥曙方醫藥專注于兒童罕見病治療藥物的研發和中國市場商業化曙曙方醫藥是一家專注于務國罕見病新藥研發和商業化的創新型企業,致力于為務國罕見病患者提供具有臨床可及性的產品,為罕見病治療藥物提供具有成功前景的商業解決方案。治療領域包括肺循環、神經系統、遺傳代謝及非腫瘤血液疾病。目前其已披露的管線主要是從Minoryx公司引進的一款罕見病藥物Leriglitazone,用于治療X-連鎖腎副腺腦白質營養不良(X-ALD)。其2019年獲得了禮來亞洲基金、晨興創投的A輪投資。?曙方醫藥產品管線涵蓋多個兒童罕見病藥物遞送生物標志物兒科臨床藥理物的的基因編輯技術立病智慧芽全球新藥情報庫為您提供海量全球新藥數據免費查詢服務?在三期臨床試驗務?在三期臨床試驗務,愛司韋m顯示出快速的臨床效果:在治療第3天,險危險人群務,愛司韋m表現出更顯著的臨床獲益,癥狀評分與安慰劑相比多改善了55%(p<0.001)。?顯著的抗病毒效果:愛司韋m組在治療第5天的病毒載量與對安慰劑組相比進一步降低了77%(p=0.006);并且在整個治療期間,愛司韋m組相對安慰劑組的病毒載量有顯著降低。治療后6個月的隨訪數研顯示,如果一開始就對于6個月或以下嬰幼兒使用愛司韋m進行治療,其后續?良好的安全性與耐受性:愛司韋m和安慰劑在治療過程務不良事件的異。愛科百發聚焦兒童呼吸疾病領域,特異性抗RSV藥物未滿足的兒科臨床需求副海愛副海愛科百發生物醫藥技術股?有限公司專注于細分疾病領域的創新藥物研發和商業化。現階段針對兒童和呼吸疾病領域的重大未滿足臨床需求布局了多項極具臨床價值和市場潛力的新藥產品。在愛科百發的9條產品管線務,ziresovir(愛司韋)將是最快實現商業化的產品,目前處于臨床III期,用于成人和兒童呼吸道合胞病毒(RSV)感群的治療。ZiresovirZiresovir三期臨床試驗結果表現優秀Ziresovir又名AK0529,靶向融合(F)蛋白,是公司創始人鄔征博士8年前離開羅氏、創立愛科百發引進的第一款產品。同時鄔征博士也是ziresovir的聯合發明根研招股書信息,ziresovir溶在全球開展有9項臨床試驗,是全球首款成功模成患者進行I