布地奈德腸溶膠囊4.安全性信息2.創新性信息3.有效性信息5.公平性信息1.基本信息通用名稱?

布地奈德腸溶膠囊注冊規格?4mg/粒，

120粒/瓶說明書適應癥?治療具有進展風險的原發性免疫球蛋白A腎病（IgAN）成人患者用法用量?固定療程9個月，劑量16mg，每日口服一次。?完成9個月療程或需提前終止治療時，需減少劑量至8mg，每日一次，共2周。是否為OTC藥品?

否國內外上市情況?

中國2020年納入突破性治療藥物，2022年獲得優先審評審批資格?

中國獲批時間：2023年11月?

中國同疾病治療領域內藥品上市情況：無?

全球首個上市國家及上市時間：美國，2021年12月布地奈德腸溶膠囊——全球首個且唯一治療IgA腎病的藥物基本

信

息1

IgA腎病是一種嚴重的、由免疫介導的、最常見的原發性腎小球疾病1,2

我國每年新增IgA腎病患者約3萬人3，常見于青壯年，16～35歲患者約占總發病人數的80%4

，絕大多數患者在診斷后

10～15年內會進展為終末期腎病(ESRD)5

，必需依靠長期透析或腎移植來維持生命，嚴重危害生命質量和社會生產力

終末期腎病給患者、家庭和社會帶來了巨大的經濟負擔6,7

：透析首年費用12～20萬，后續費用9～16萬元/年；腎移植

首年費用需數十萬元，我國透析患者每年醫保支出高達386億~394億8

在布地奈德腸溶膠囊獲批之前，全球范圍無藥物被批準用于IgA腎病的治療

過往臨床上對于IgA腎病患者僅可進行支持治療2

（包括：腎素-血管緊張素系統抑制劑

RASi、全身性激素等）

,這些

藥物在國內外均無IgA腎病適應癥

，無法延緩腎功能衰退和疾病進展，且療效有限、治療不規范、毒副作用大，無法

實現IgA腎病的治療目標9IgA腎病無有效治療手段，易進展為終末期腎病，危及生命且疾病負擔沉重4.王海燕,趙明輝主編.

腎臟病學[M].北京:人民衛生出版社,第4版,

2021:837.5.

https://www.nice.org.uk/guidance/ta9376.JhaV,et

al.Adv

Ther.

2023

Oct;40(10):4405-4420.7.王文儀，等.

中國衛生資源,2018,21(2):121-126.8.杜夕雯,等.

中國藥物經濟學.2022;17(7):46-52.

29.Zaidi

et

al.

BMC

Nephrology.2024;25:136.臨床治療未滿足需求1.BarrattJ,etal.

Kidney

Int

Rep.

2020Aug

20;5(10)_1620-1624.2.Stamellou

E,et

al.

Nat

Rev

Dis

Primers.

2023

Nov

30;9(1)67.3.

IgA腎病中西醫結合診療指南.2023.疾病基本情況基本

信

息1.本品是中國首個且唯一獲批的IgA腎病治療藥物，填補臨床治療空白現行國家醫保目錄內無IgA腎病適應癥的藥物2020年將布地奈德腸溶膠囊納入突破性治療藥物的原因：“

原發性IgA腎病嚴重影響生存質量，

尚無有效治療手段。本品已有的臨床試驗數據顯示，

與安慰劑相比，在重要臨床結局上具有顯著臨床意義的療效。全球III期臨床試驗以安慰劑作為對照藥物參照藥物選擇——建議空白對照2.3.基本

信

息4.”303

有效且安全?

靶向腸道黏膜B細胞免疫調節?

安全性高3

：在腸道局部吸收后僅約

~10%進入血液循環，全身暴露量低

靶向遲釋機制

?

采用TARGITTM專利獨特的pH敏感

型腸溶包衣1?

使膠囊靶向抵達回腸末端派爾集合淋巴結（病灶），再釋放微丸

緩釋機制

?

采用三層包衣微丸2?

控制活性成分布地奈德持續穩定釋放，高濃度覆蓋整個靶向區域專利創新——靶向、持續穩定釋放有效成分至回腸末端派爾集合淋巴結靶向遲釋的腸溶包衣三層包衣微丸，緩釋靶向+緩釋的雙重創新工藝及專利1.Watts

P,Smith

A.

Expert

Opinion

on

Drug

Delivery.

2005Jan;2(1):159?672.Dataonfile.

CalliditasTherapeuticsAB丸芯布地奈德包衣

密封包衣聚合物包衣02013.Fellstr?m

BC,

et

al.

Lancet.

2017

May

27;389(10084):2117-2127.創新性4?2020年納入突破性治療藥物2

?獲孤兒藥資格認證5歐盟?

2022年7月獲批5

布地奈德腸溶膠囊全球首個獲批的治療成人IgA腎病的藥物1全球首個且唯一獲批可延緩腎功能衰退的IgA腎病藥物1創新性布地奈德腸溶膠囊的創新性獲得了國內外藥品監管審評機構的一致認可?

2023年11月獲批3

t7?獲孤兒藥資格認證4

?

2021年12月獲批1?2022年獲得優先審評審批資格2

1.https://www.calliditas.se/en/calliditas-therapeutics-announces-full-fda-approval-of-tarpeyo-the-only-fda-approved-treatment-for-iga-nephropathy-to-significantly-reduce-the-loss-of-kidney-function/2.

https://3./zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/202311241

44653113.html4.FDA

approves

firstdrug

to

decrease

urineprotein

in

IgAnephropathy,ararekidneydisease5.EuropeanCommission

approvesKinpeygo?

for

adults

withprimaryIgAnephropathy6.

https://www.nice.org.uk/guidance/ta937?

2023年獲NICE推薦，納入醫保6中國大陸美

國?獲優先審評資格4英

國k5b較安慰劑,固定治療9個月，停藥后隨訪15個月,布地奈德腸溶膠囊使中國IgA腎病患者腎功能衰退減少66%，尿蛋白肌酐比降幅增加43%

中國人群布地奈德腸溶膠囊組尿蛋白肌酐比降幅增加43%（UPCR:

-32.9%vs

18.6%）中國人群布地奈德腸溶膠囊組腎功能衰退減少66%（eGFR:

-7.09vs

-20.97）

NeflgArdIII期全球臨床試驗1,2顯示，布地奈德腸溶膠囊固定治療9個月，停藥后隨訪15個月，根據eGFR及UPCR相比基線水平，較安慰劑：?NeflgArdIII期全球臨床試驗是一項隨機、雙盲、多中心研究，研究為期2年，包括9個月的布地奈德腸溶膠囊或安慰劑治療期，隨后是15個月的停藥隨訪期?eGFR:估算的腎小球濾過率，UPCR:尿蛋白肌酐比1.

Lafayette

R,etal.

Lancet.2023Sep9;402(10405):859-870.2.

Zhang

H,et

al.2023ANS.Oral

presentation9個月和24個月時UPCR的平均變化百分比9個月和24個月時eGFR的平均變化有效性6

基于NeflgArd

2年eGFR總斜率，通過建模分析預測1，布地奈德腸溶膠囊治療或標準支持治療患者發生腎臟不良結局（腎衰竭、eGFR<15mL/min/1.73m2）、或持續血清肌酐倍增的中位時間布地奈德腸溶膠囊組延遲至臨床結局的最佳中位估計值為

12.8年71.

ASN2023.SA-PO886布地奈德腸溶膠囊可延緩12.8年進展至終末期腎病（透析或腎移植）有效性改善全球腎臟病預后組織(KDIGO)指南治療改良路徑1

推薦布地奈德腸溶膠囊的使用，無eGFR水平限制，可用于治療有進展風險

的IgA腎病IgA腎病中西醫結合診療指南(2023)2

推薦局部靶向釋放的新型布地奈德劑型，可有效降低蛋白尿及穩定eGFR，

可用于治療進展性IgA腎病原發性IgA腎病管理和治療中國專家共識(2024)3

推薦在RASi治療基礎上加用靶向釋放布地奈德，能進一步減少患者蛋白尿，延緩腎功能進展nature自然期刊混a國際腎臟病學會

世界腎臟病大會THE

LANCET

Kign

gy柳葉刀期刊腎臟國際期刊美國腎臟病學會年會歐洲腎臟協會大會國內外權威指南/共識一致推薦用于治療IgA腎病關鍵試驗結果多次登頂國際頂級醫學期刊/大會獲得中外權威指南和共識一致推薦1.Stamellou

E,

et

al.

Nat

Rev

Dis

Primers.

2023

Nov

30;9(1)67.2.

IgA腎病中西醫結合診療指南.20233.中華腎病研究電子雜志,2024,13(1):1-8.有效性8耐受性良好1治療期間最常見的TEAE依次是外周水腫、高血壓、肌肉痙攣和痤瘡，且都是輕中度，

可逆轉，耐受性良好對代謝無明顯影響14例患者在9個月的治療期間報告發生糖尿病事件，后隨訪期緩解無其他不良事件發生1治療及隨訪期間，無胃腸道出血、骨折等重度不良事件嚴重感染率低1需住院治療的嚴重感染2%，與安慰劑無差異藥品上市后，各國家或地區藥監部門未發布安全性警告、黑框警告、撤市信息安全性良好，副作用輕微且可控1.

Lafayette

R,etal.

Lancet.2023Sep9;402(10405):859-870.安全性9

IgA腎病常見于青壯年，絕大多數患者10~15年內會進展為終末期腎病(ESRD)

，嚴重危害生命質量和社會生產力，同時造成沉重的社會經濟負擔，我國透析患者每年醫保支出高達386億~394億，其中IgA腎病是我國透析患者的最主要病因1

布地奈德腸溶膠囊是全球首個且唯一獲批可延緩腎功能衰退的IgA腎病治療藥物，使中國IgA腎病患者腎功能衰退減少66%，延緩12.8年進展至終末期腎病，顯著減少透析或腎移植的患者人群，保障參保患者急迫的臨床用藥需求，節約醫保基金

過往IgA腎病治療手段缺乏，無獲批該適應癥的藥品，僅有針對蛋白尿等的支持治療，但均不能延緩腎功能衰退，臨床需求急迫

現國家醫保目錄內無IgA腎病治療藥物，作為全球首個IgA腎病藥物，填補醫保目錄空白管理難度低、濫用風險小