第一章患者參與藥物監管的背景

01-07患者參與藥物監管的相關概念界定 01患者的定義 01藥物監管的定義 01患者參與的定義 01患者參與藥物監管的定義 02我國患者參與藥物監管的相關政策現狀 02患者參與藥物監管的動力 04內部動力 04外部動力 04相關方對患者參與藥物監管的需求 05監管方對患者參與的需求 05企業方對患者參與的需求 06目前患者參與藥物監管所面臨的風險 07第二章患者參與藥物監管的理論基礎

08-09用戶參與創新理論 08社會共治理論 09協同治理理論 09第三章患者參與藥物監管的國際經驗

10-50CATALOGUE目錄WHO患者參與藥物監管的經驗 10CATALOGUE目錄發展歷程 10具體實踐——ICH的公眾及患者參與 10美國患者參與藥物監管體系建設 11概念界定 11患者參與歷史沿革 11頂層設計規劃 12患者參與藥物監管的實踐模式 12患者參與藥物監管實踐成效 17經典案例 19歐盟患者參與藥物監管體系建設 20概念界定與評估標準 20患者參與發展歷程 22頂層設計規劃 23患者參與藥物監管的實踐模式 24患者參與藥物監管實踐成效 27日本患者參與藥物監管體系建設 30概念界定 30患者參與歷史沿革 30頂層設計規劃 32患者參與研發監管的實踐模式 34經典案例 35加拿大患者參與藥物監管體系建設 36概念界定 36患者參與歷史沿革 36頂層設計規劃 38實施模式 40參與成效 42經典案例 46其他國家和地區患者參與藥物監管的案例經驗 46德國的患者參與患者偏好研究 46澳大利亞患者參與HTA決策 47中國臺灣地區患者參與實踐經驗 47患者參與藥物監管的國際經驗總結 48第四章我國患者參與藥物監管的路徑與模式現狀分析 51-61患者參與藥物監管的方式與制度保障 51患者參與藥物監管的路徑與方式（應用場景） 51患者參與藥物監管的制度保障 51典型案例 51調研基本情況描述 52調研背景 52調研目的 52調研方法與調研對象 52調研問卷內容和訪談提綱設計（見附件） 53調研局限 53患者參與藥物監管決策的意愿與能力 53患者參與藥物監管決策的參與程度 56患者對參與藥物監管決策的滿意度 57患者參與對藥物監管決策的影響 59第五章我國患者參與藥物監管過程中面臨的困境與挑戰 60-62現有政策獲取渠道有待拓展、落地后的可操作性有待提高 60患者參與的路徑與機制有待優化 60患者參與的遴選標準有待進一步明晰 60患者參與的路徑與方式有待加強 61患者參與的保障機制有待完善 61“患者參與”過程中各方與監管部門的溝通機制仍待進一步明確 61患者組織的管理規范化有待加強 61患者組織賦能受限 62患者自身能力建設有待加強 62患者組織賦能有待加強 62各利益相關方的社會擔當可以更進一步提升 62第六章我國患者參與藥物監管決策路徑優化建議 63-69構建各利益相關方對話渠道/協商機制 63進一步搭建監管方與患者間的溝通渠道 63打通患者與各利益相關方的協作通道 63加強對患者組織的支持與能力建設 64患者組織的發展建設支持 65患者組織的能力建設與培訓賦能 65設置符合國情的患者參與路徑 66設置患者代表遴選機制 66設置符合我國國情的、科學合理的患者參與路徑 66完善頂層規劃，加強監管組織體系 68明確“以患者為中心”的患者參與概念 68逐步推進患者參與制度體系建設 68明確患者參與的組織體系 69第七章研究局限與未來展望 70研究局限 70未來展望 70附件 72-83附件一患者個人問卷 72附件二患者組織訪談提綱 79附件三企業訪談提綱 81參考文獻

83-87第一章患者參與藥物監管的背景藥物的臨床價值?！盎颊邊⑴c”理念的建立過程[1]美國實行患者知情同意，但僅限于就醫過程美國建立分級診療制度并引入第三方機構介入醫療過程英國JamesLindAlliance集團成立，研究資金投入以患者為中心不斷加強患者能力建設，拓展患者參與領域：由醫療過程的患者參與逐漸發展至藥物開發過程和監管流程的患者參與1819美國實行患者知情同意，但僅限于就醫過程美國建立分級診療制度并引入第三方機構介入醫療過程英國JamesLindAlliance集團成立，研究資金投入以患者為中心不斷加強患者能力建設，拓展患者參與領域：由醫療過程的患者參與逐漸發展至藥物開發過程和監管流程的患者參與1819197019731982-1984200421至今歐洲患者代表機構成立，參與健康決策及就醫全過程，但普及程度不高丹麥建立“問題定向小組”，個人獲得信息總能力增強，對專業人員依賴性下降世界范圍內成立患者安全推動患者參與圖1-1關于“患者參與”理念建立的時間軸患者參與藥物監管的相關概念界定患者的定義[2]。（Patients（Caregivers（Patientorganization2019--（Advocates通常指“支持或促進一項事業或團體的人或組織”藥物監管的定義患者參與的定義（patientinvolvement在不同國家可能使用“從”engagement“參”participant[3]。patientparticipationpatientengagementpatientinvolvementinvolvementinvolvement患者和研究人員合作設計、管理、評估和傳播研究engagement研究完成后向患者分析研究信息和知識participation患者作為受試者參與研究以上分類以英國和日本為例involvementengagement圖1-2“患者參與”概念的層次劃患者參與藥物監管的定義[4]。我國患者參與藥物監管的相關政策現狀201920202021年，CDE（試行s37的體驗、[5]。表1-1我國促進患者參與的相關政策梳理發布時間發布機構文件名稱主要內容2021/11/19國家藥品監督管理局藥品審評中心《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》床試驗設計時，從探索研究階段到關鍵研究階段如何貫徹以臨床需求為導向的理念，開展以患者為中心的藥物研發。2022/01/04國家藥品監督管理局藥品審評中心《患者報告結局在藥物臨床研發中應用的指（試行》（PRO的定義及其在藥物注冊研實踐層面詳細說明數據采集的PRO2022/01/06國家藥品監督管理局藥品審評中心《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》結合罕見疾病特征，對罕見疾病藥物臨床研發提出2022/11/25國家藥品監督管理局藥品審評中心《組織患者參與藥物研發的一般考慮指導原（試行》主要闡述在組織患者參與藥物研發工作中的重點內容及其框架，旨在為申請人如何組織患者參與到藥物研發中提供參考。2023/06/23國家藥品監督管理局藥品審評中心《患者報告結局指標用于風濕免疫性疾病臨床試驗的技術指導原（征求意見稿》重點闡述了（PROPROs步規范風濕免疫性疾病藥物臨床試驗中PROsPRO技術指導原則。2023/07/27國家藥品監督管理局藥品審評中心《以患者為中心的臨床試驗設計技術指導原（試行》闡明以患者為中心的臨床試驗設計的一般原則，說明以患者為中心的整體臨床研發計劃和試驗設計關通的重要內容等，為申辦者在藥物臨床研發中落實以患者為中心的理念提供參考。發布時間發布機構文件名稱主要內容2023/07/27國家藥品監督管理局藥品審評中心《以患者為中心的臨床試驗實施技術指導原（試行》闡明如何實施以患者為中心的臨床試驗，包括一般考慮及其他注意事項，提出實施以患者為中心的臨2023/07/27國家藥品監督管理局藥品審評中心《以患者為中心的臨床試驗獲益-風險評估（試行闡明（PED的分類數據進行獲益-等，為申辦者如何運用患者體驗數據支持上市注冊申請風險評估提供參考?；颊邊⑴c藥物監管的動力內部動力(CIOMS)[6]。有助于患者更早更快接受新的治療方法（EUPATI[7]。[8][9]。獲得報酬或待遇等物質上的利益患者參與藥物監管，有機會獲得一些財務激勵或者其他物質獎勵，或者通過多種形式的參與能夠降低醫療費用。外部動力國家醫藥政策的推動作用20152021的積極性?；ヂ摼W的發展拓寬患者參與的渠道[10]。相關方對患者參與藥物監管的需求監管方對患者參與的需求障人民健康。2000的局面也讓全國數千萬名罕見病患者身陷困境[11]在確定研究優先事項患者參與這個階段將有助于確保開發的新型療法或干預措施的重點放在患者自己定義的需要改善的領域[12]床價值。已成為世界主流國家和地區最重視的藥物監管策略之一。[13][14]（OS是迄今為止評價抗腫瘤藥物最可靠[15][16]的臨床價值。2017（ICH2021111520238（1-1[17]。[18]。企業方對患者參與的需求順應國家“患者參與”的政策[17]。在試驗設計（vsvs與患者合作可以幫助確定適當的人選和排除標準，患者參與還可以促進選擇相關以患者75％測量范圍?！狧ealthUnlocked39％在倫理道德方面者參與可以幫助評估研究在目標人群中產生有意義治療結果的潛力并且揭示需要解決的道德困境，并促使建立相關問題的應對方在臨床試驗中此外，還可以利用患者獨特的見解和觀點來獲取新的研究方向，從而獲取新的資金流來開展研究[12]。通過患者參與增加臨床試驗及審評審批的成功率平均高18%左右[20]目前患者參與藥物監管所面臨的風險（表1-2患者參與各階段的風險內容風險類別內容階段患者引入參與合作參與結束組織風險組織結構和文化的不適宜患者參與的范圍模糊協調成本培訓成本能力風險患者合作配合能力患者溝通障礙數據風險數據的真實、完整和規范數據丟失數據利用的困難數據、患者隱私的泄露輿論風險患者預期的落空性產生影響。第二章患者參與藥物監管的理論基礎用戶參與創新理論Hippel提出了“用戶是創新群體”這一理念，構建用戶參與創新理論[22]FangE認為用戶參與指的是用戶參與制造商新產品開發過程的程[23][24]。[25][26]。在用戶參與創新的系統管理機制方面[27]（2-1。組織安排制度設計支持系統構建過程控制組織安排制度設計支持系統構建過程控制患者參與藥物監管創新的患者參與藥物監管創新的系統管理機制患者參與融入到藥品全生命周期各環節患者參與融入到藥品全生命周期各環節在參與過程中與各利益相關方進行合作交流基礎研究 臨床研究 上市審評審批 上市后..準入倡導定價策略安全性策略體現藥物價值呼吁加速審評審..產品包裝設計臨床研究設計協助患者招募患者溝通管理臨床研究評估..研究后溝通制定詳細可行的患者參與計劃患者參與藥物監管風險管控前期:患者/患者組織/患者代表的界定標準及篩選流程中期:患者參與活動的人員規范和活動規范后期:患者參與后的反饋信息收集與整理構建患者與監管方的溝通平臺構建患者社群間的溝通平臺構建患者直接參與藥物監管的平臺制定“以患者為中心的戰略導向制定“患者參與”相關的法律規范、政策指南建設開放、積極的患者參與的社會氛圍設立患者參與事務相關的監管部門建立患者組織聯絡網絡過程控制支持系統構建制度設計組織安排具體內容現階段治療評估共創研究重點募集研究資金參與環節患者用戶參與主體患者用戶參與主體患者個體患者組織護理人員倡導者監管創新體系主體藥監部門醫保部門相關政府部門創新系統輔助主體醫藥研發企業醫療機構科研院校政府部門公眾媒..協會患者群體醫藥企業醫療機構部門患者群體醫療機構研發企業..部門參與主體部門圖2-1患者參與藥物監管創新的系統管理機制社會共治理論Bode和Firbank認為，共治是解決政府在管理中產生碎片化問題的有效途徑，更是解決公共服務供給中復雜動態的首選方案[28]。打破權力壟斷，瓦解“一元治理”是社會共治的核心[29]。王春婷等學者把社會共治理論發展成了適合我國本土的概念理論[30]，即健全共建共治共享的社會治理制度[31]。（問題進行討論。協同治理理論年，[32][33]一是治理主體的多元化[34]二是治理主體間的協同性第三章患者參與藥物監管的國際經驗WHO發展歷程（WHO2004”patientforpatientsafetyPPS[35]。200511月，WHO2024WHO成立了“患者參與患者安全工作網”并發布了“倫敦宣（2006[36]。2015[37]。WHO于2019年在第72屆世界衛生大會通過了WHA72.69月17日設立為世界患20192022年的“用藥安全”，并在“落實全球患者安全行動計（2021-2030：大流行及未來”2023EngagingPatientforPatientSafeyWHOWHOWHO[38]。具體實踐——ICHIC（InternationalCouncilforHarmonization1990ICHICH[39]。2020ICH[40]。2021年638個利益相關者的313121173ICH3（//2[41]ICH利益相關者參與ICH過程的機制；擬議指//ICH//ICH202111《E（R1ICH[42]2022（E6[43]。美國患者參與藥物監管體系建設概念界定依據MedicineNet[44]。（PatientOrganization/PatientGroups[45]患者參與歷史沿革公眾參與基礎自17761787[46]。患者參與發展歷程自1988年美國成立艾滋病協調辦公室以來，FDA（PFDDFDA（3-1[45-46]。艾滋病協調辦公室更名為艾滋病和特殊健康問題辦公室職責范圍擴大到包括患有癌癥和其他嚴重和危及生命的疾病的患者第一個FDA患者代表計劃的角色擴大到擔任科學和法規審查員的顧問FDA推出“ForPatients”網絡頁面啟動以患者為中心的藥物開發(PFDD)計劃患者偏好信息框架和醫療器械決策框架和要求的患者參與咨詢委(PEAC)設立患者事務專員(PatientA?airsSta?，PAS)，1988“患者參與計劃”中FDA艾滋病協調辦公室更名為艾滋病和特殊健康問題辦公室職責范圍擴大到包括患有癌癥和其他嚴重和危及生命的疾病的患者第一個FDA患者代表計劃的角色擴大到擔任科學和法規審查員的顧問FDA推出“ForPatients”網絡頁面啟動以患者為中心的藥物開發(PFDD)計劃患者偏好信息框架和醫療器械決策框架和要求的患者參與咨詢委(PEAC)設立患者事務專員(PatientA?airsSta?，PAS)，1988“患者參與計劃”中FDA與患者的溝通情況。PFDD指南公開研討會PEAC關于醫療器械的會議FDA啟動“patientsAskFDA”計劃開展以患者為中心的藥物開發(PFDD)4個指南文件的研討會最終PFDD指南2發布PFDD指南3草案發布1993年2001年2012年2015年2017年2019年2022年1988年1996年2008年2013年2016年2018年2020年2023年艾滋病協調辦公室成立第一位FDA患者代表獲得咨詢委員會的投票權鼓勵患者和消費者使用FDA現有的MedWatch系統報告醫療產品問題內部工作組研究了增加患者參與FDA流程的方法FDA的MedWatch系統中引入了消費者友好型表格，用于報告醫療產品問題FDA和歐洲藥品管理局患者參與集群成立召開第一次患者委員會(內部)會議與國家罕見疾病組織簽訂諒解備忘錄啟動了患者傾聽會議試點計劃與臨床試驗轉型計劃啟動了患者參與協作設備和放射健康中心患者和護理人員連接計劃啟動了關于PFDD的公共研討會發布指南和草案COVID-19患者資源頁面啟動最終PFDD指南1發布肌肉萎縮癥協會關于COVID-19的網絡研討會FDA和諾德關于COVID-19對罕見病社區影響傾聽會議PFDD指南4草案發布圖3-1FDA患者參與過程演變頂層設計規劃監管機構部門設置1988FDAFDA（OHCA[49]。FDA在2014OHCA[50]。2016FDA（FDASIA1137FDA（O?ceofClinicalPolicyandProgramsOCPP（PatientA?airsSta?FDA理人員和倡導者把握參與監管的流程和機會。相關政策制度體系2012年安全創新法案（FoodandDrugAdministrationSafetyandInnovationAct，FDASIA）中提出了患者參與醫藥產品討論，并加強了FDA保障和促進患者公共健康的能力，認可了患者意見的價值并促進患者更早地參與醫療產品審查的監管過程。2012FDA（Patient-FocusedDrugDevelopmentPFDD疾病及其當前可用治療的看法。20122017V（PrescriptionDrugsUserFeeActVPDUFAVFDA24PFDD2015實施了EnhancePatientEngagement2016《21（21stCenturyCuresActPFDDFDA20193FDACTTI舉辦了主題為“加強患者觀點納入臨床試驗”的公開研討會患者參與和保留臨床試驗的挑戰和障礙的意見。20216FDA（PatientReportOutcomePRO導原則草案。20235FDAPFDD1234患者參與藥物監管的實踐模式患者參與相關計劃（1（PFDD）FDA認識到通過PFDD會議收集患者意見的價值，患者意見也是FDA藥品獲益風險評價和審評決策的重要因素之一。每次PFDD會議后，FDA會在患者報告中總結患者和患者代表的意見，在FDA官網公開每次會議的詳細日程和討論內容等信息。①由FDA或主導的PFDD[45]：（PFDD（3-2FDA（CDER2.概念化治療效益1.了解疾病具體情況3.對結果測量進行篩選和發展A該疾病或疾病狀況的自然病史：2.概念化治療效益1.了解疾病具體情況3.對結果測量進行篩選和發展A該疾病或疾病狀況的自然病史：目前的診斷病理生理學病癥表現B嚴重程度開始時間并發癥顯性表現C衛生保健環境:治療方案D對治療效益的判斷利益風險權衡疾病的影響A確定對有意義的治療收益的概念(COI)，即患者如何:幸存功能B定義臨床試驗的使用背景(COU):疾病納入標準臨床試驗設計終點定位C選擇或開發臨床結果評估(COA)類型:(PRO)(ObsRO)(ClinRO)(PerfO)A在COU中搜索現有的COA測量COl:度量存在正在開發的措施B進行COA創建用戶手冊FDACOA性研究C完成COA開發:記錄縱向測量特性(結構有效性、檢測變解釋治療收益和說明書聲明之間關系的文件指南更新用戶手冊FDACOA終點以支持說明書聲明PFDD[51]：

圖3-2FDA以患者為中心的藥物研發路徑圖FDAPFDDFDAFDAPFDD[52]。FDA[53]FDA（FDAPatient自2018FDAFDAFDA（FDA（FDA的觀點時。FDA（PEC[54]2017FDA（CTTIEMAPECPEC以促進患者參與并將患者體驗納入監管過程。包含患者組織和個人代表，他們討論如何在FDA患者參與。[55]FDA[56]FDAFDAFDA（患者參與藥物監管典型模式——患者代表計劃FDA患者代表計劃和FDA患者代表是美國衛生與公眾服務部的服務標志。FDAFDA（SpecialGovernmentEmployeesSGEFDAFDA（代表除外SGE。FDA患者代表在參與FDA咨詢委員會協商時，能夠與科學成員和其他專家互動。FDA（AdvisoryCommitteeOversightandManagement理?；颊叽碚衅割I域FDAFDA（3-1：表3-1FDA患者代表招聘領域當前招聘領域孤獨癥轉移性乳腺癌重型β-地中海貧血轉移性非小細胞肺癌兒童腦腎上腺腦白質營養不良轉移性小細胞肺癌慢性淋巴細胞白血病或惰性非霍奇金淋巴瘤（HABP/VABP）彌漫性大B細胞淋巴瘤神經母細胞瘤上皮樣肉瘤卵巢癌血友病三陰性乳腺癌艾滋病病毒I型糖尿病注：根據FDA官網繪制，數據截至2023-12-04FDAFDA根據以下標準選擇FDA患者代表。除了要求申請人必須是至少18歲的合法美國公民外，還需：擁有作為患者或主要護理人員的個人疾病經歷；能夠客觀地代表社區中其他人的觀點；愿意和有能力公開表達他們的觀點和意見；（FDA票FDA①在FDA咨詢委員會和小組中任職，以獲得有關科學、技術和政策事項的獨立專家建議。②通過直接與部門審查人員接觸，在監管醫療產品開發和審查過程中盡早向FDA相關機構部門提供意見。利益沖突FDA（稱為“SGE”FDAFDA患者參與藥物監管具體實踐——CDRHFDA（CenterforDevicesandRadiologicalHealthCDRH（例如消費者可穿戴設備收集的數據[57]。CDRH①患者參與的作用：造商和監管機構不同的見解。特定消費者與風險識別專家：在醫療器械產品生命周期的所有階段都可以體現聽取患者意見的好處，包括：設計醫療設備、CDRH（3-2[56]：表3-2CDRH患者參與路徑及詳細信息CDRH患者參與路徑 詳細信息CDRHFDA和患者使用等復雜問題的審議中。討論的科學主題可能包括：患者偏好研究設計、獲益風險溝通、設備標簽、未滿（PEAC）CDRH患者和護理人員連接社區市政廳公共衛生研討會患者群組對話

足的臨床需求、患者報告的結果以及與設備相關的生活質量測量。FDA組織的代表。CDRH制定該計劃，以便其工作人員能夠及時接觸愿意分享其疾病或治療經歷、有使用醫療設備經驗的患者和護理人員。CDRH贊助的市政廳向所有CDRH員工開放?；颊邊⑴c的主題可以很廣泛，不一定專注于特定的醫療狀況、疾病或醫療設備。聽證會。CDRHCDRH床試驗或醫療設備使用的互動問題。會議允許CDRH與一小群患者或患者團體的代表進行公開對話。③患者參與的激勵方式：CDRHFDA為中心的藥物開發小組。CDRH（MedicalDeviceInnovationConsortiumMDIC[57]CDRH患者參與藥物監管實踐成效圖3-3美國患者參與藥物監管框架圖FDA（PEAC會議反饋PEAC由FDA成立，以確保將患者的需求和經驗納入FDA對涉及醫療器械監管和患者使用醫療器械的復雜問題的審議中。2017PECA陸續召開了以“患者參與醫療器械臨床試驗”“患者生成的健康數據”“醫療設備中的網絡安全”（AI（ML”、“醫療設備召回：以患者為中心的溝通”和“增強現（AR（VR醫療設備”主題2022FDA[60]。FDA（3-3：支持共享醫療設備收集的數據的原則，以幫助保護和促進公眾健康2018支持共享醫療設備收集的數據的原則，以幫助保護和促進公眾健康2018發布題為“患者參與醫療器械臨床研究的設計和實施（PatientEngagementintheDesignandConductofMedicalDeviceClinicalInvestigations的指南草案20192020主持虛擬公開會議：在醫療器械的整個產品生命周期中提供患者生成的健康數據（Patient-GeneratedHealthDataPGHD）已發布人工智能/（AI/MLAI/ML張貼向患者傳達網絡安全漏洞：框架討論指南的注意事項2021具體行動年份（年）特定會議報告提供了大量患者體驗相關信息20232FDA156[61]。FDAPFDDPFDD2013年到2023FDA（PPI被納入醫療器械決策患者偏好信息可以為醫療設備的設計提供信息、影響臨床研究的設計方式，并能用于了解臨床研究結果對患者的影響，例如：在醫療器械開發的早期識別患者未滿足的需求從患者的角度確定技術最重要的獲益和風險評估臨床研究結果對患者的重要性確定研究結果的有意義的變化闡明患者如何看待給定技術的收益和風險的權衡PPICDRH23[62]。患者組織參與政府機構意見征詢（NIH201110在過去的幾十年里，其中許多團體實現了他們的目標。原因之一是許多PAO是由患有嚴重疾病的患者或前患者創立和經營的，（NIHPAONIH[42]。經典案例（SCD基因療法研發（SCD由β-（構成血紅蛋白的一種蛋白質[63][64]。2023128（FDACasgevyLyfgenia12（SCD[65]FDA·[66]。FDA18個月隨訪的302930FDA[67]。各利益相關者之間的共同努力共同促進公眾健康和科學的發展。患者意見助力法布雷病治療藥物的審批（FabrydiseaseXX染色體長臂中段編碼α-（α-GalA的基因突導致α-A(GlobotriaosylceramideGL-3[68]（ERTERT[69]。酶替代療法，是利用基因重組技術體外合成α-GalA替代體內缺陷的酶的治療方法。2003年，Genzyme公司研發的阿加糖酶β（FabrazymeFDA成為首個用于治療年齡≥2[70]202359FDAChiesiGroupProtalixBioTherapeutics（聚乙二醇化酶替代療法ElfabrioElfabrio140多（未接受過ERT治療的患者和接受過ERT治療中進行了長達7.5Elfabrio(eGFR)下降方面的療效非劣于阿加糖酶β[71]。FDA歐盟患者參與藥物監管體系建設概念界定與評估標準患者與患者組織定義EMA依賴于由組織或個人組成的廣泛的歐洲患者和消費者網絡，其中：（Individualpatientsorcarers（也可能沒有和治療經驗。（Patientsorganizations/（當患者無法代表自己時（/；（/?；颊呓M織需要滿足的標準預評估（3-4：圖3-4患者組織參與預評估需滿足的條件定義需要強制性網站信息EMA如何評估信息組織的重點管理機構填好的申請表格注冊身份/章程//明確提及非營利地位注冊身份/章程/組織結構/職權范圍等。對官方文件和該組織網站上的現有信息進行評估，以確認：非營利性地位是合理的，組織的重點和在管理機構中的代表符合定義。如果這些條件得到滿足，將進行全面的評估，如下文所述：滿足標準（3-4：表3-4EMA如何評估每個標準的合規性準則要求強制性網絡信息EMA如何評估信息合法性/或//和/或成員覆蓋所有歐盟/歐洲經濟區成員國的至少50%注冊狀態/章程/章程/對官方文件和該組織網站上的現有信息進行評估，以確認：/和/或/辦事處//準則要求強制性網絡信息EMA如何評估信息使命目標使命和目標在官方文件//EMA布的摘要文本。任務和目標對官方文件和該機構網站上的信息進行評估，以確認其使命和目標包括：患者護理和利益與藥物和機構工作有關的活動活動藥品方面的特殊利益被記錄為組織活動的一部分//錄包括在組織網站上的藥品具體利益/或其他形式的報告/記錄藥品的具體利益機構網站上的信息將根據以下方面進行評估:/藥品方面的特殊利益是否記錄為組織活動的一部分歐盟重點和外聯在重新評估的情況下：與該機構合作的推薦信代表成員協會在該組織的網站上列出EMA（/）強烈建議：個人會員的地理（如果適用）組織網站上的信息根據以下方面進行評估：組織代表整個歐盟/消費者或醫療保健專業人員結構衛生專業人員。有類別的成員管理機構或執行職能的有投票權的成員應滿足：未受雇于代表生產藥品、保健產品、醫療器械產品的個別公司或協會；或分銷商和批發商；或者為公司或行業協會提供服務的顧問對治理結構的清（例如通過/）對本組織網站上的正式文件和現有信息進行評估，以確認：有選舉理事機構成員的程序當選的理事機構成員是該組織的總體代表有投票權協商方式組織的聲明和意見需反映其成員的觀點和意見適當的咨詢程序（線成員區；通過電子郵件和會議等。政策和決策程序的說明以下信息應在年度賬目批準后公布：評估官方文件和/或組織網站上的現有信息，以確認：制定了與本組織所有成員進行協商和溝通的程序透明度EMA（百分比）（/）計（EMA/（和非行業的清單來自行業和非行業資金的總體比例來自單一公司的最高捐款的百分比（就總體收入而言）強烈推薦最新官方年度財務報表規范其與贊助商的為準則/對官方文件和該組織網站上的信息進行評估，以確認：EMA資金來源表盡可能地反映了該組織正式財務報表中的信息計的在該組織的網站上公布包括公共和私人資金來源在內的財務信息20%：3單一公司的捐款不應達到該組織總收入的大部分組織應通過確保在其網站上提供所有應予公布的信息來滿足整體透明度要求每年對資格進行重新評估（格會通過利益相關者數據庫自動發給他們7（一系列的勾選框EMAEMAEMA[72]。評估過程為：通過EMA網站進行公開征集申請；由EMA內部的評估委員會進行評估，確定申請人是否符合資格標準；在EMA官網上公布符合條件的患者和消費者組織的名單與說明，并提供這些組織的網頁鏈接[73]。作為專家參與其中EMAEMAEMAEMA/EMA/（如果有的話EMA活動感興趣的領域。因為他們可以根據自己的實際生活經驗提供有價值的信息；同時EMA也會提供支持和教育材料，確保EMA參加活動的患者和消費者做好準備。EMAEMA息可能會被保留在與活動相關的記錄中?；颊邊⑴c發展歷程自1995（3-5。EMA成立1995EMACOMP2000患者和消費者工作組(PCWP)成立EMA成立1995EMACOMP2000患者和消費者工作組(PCWP)成立2006公開聽證會納入年輕人2017在藥品生命周病人的意見正在進行1996開始與2005組織互動的框架被采用2014EMA公眾參與部門成立2020患者參與到危機管理中圖3-5EMA與患者和消費者互動的關鍵里程碑20（3-5代表角色參與EMA的工作內容正式成員或候補成員管理委員會EMA（COMPPDCOCATPRAC）患者組織代表PWCPEMA研討會專家患者（SA/（PA程序（SAGs/科學委員會咨詢文件審查表3-5患者參與EMA的角色和工作內容頂層設計規劃相關政策制度體系宏觀政策EMAEMA評估或其他活動中咨詢專家患者和組織。ECNo726/2004法規中明確EMAEMAEMAEMAEMA（COMP（PDCO（CAT（PRACEMA[74]。ECNo141/2000（COMP[75]。2006ECNo1901/2006（PDCO[76]。2007ECNo1394/2007（CAT[77]。ECNo1235/2010（PRAC[78]。微觀政策EMA與患者和消費者組織的互動框架最初由管理委員會于200520142022EMAEMAEMA[79]。患者參與藥物監管的實踐模式歐洲患者和消費者組織網絡EMA（EMA（PCWP）2006EMA（theEMAPatientsandConsumersWorkingPartyPCWPPCWPEMAPCWPEMAPCWPEMAEMAPCWPEMAEMA[80]。PCWP3~4根據實際需要進行“個案”咨詢（PriorityMedicinesPRIME[81]?；颊吆拖M者工作組會議2002EMA（CPMP[82]20042006年至2022年相繼舉行多次會議。患者和消費者工作組的成員（Eligiblepatients'andconsumers'organisations）（EMA35EMA（PCWP[83]。PCWP[84]。EMAEMA/[77]。EMA（EMA'sscienti?ccommittees）EMA（[81]PCWP（即討論和思考的要點并向委員會通報工作小組的活動。（observers）①歐盟管理委員會歐盟管理委員會的成員在管理方面具有專業知識，且在人用藥品或獸用藥品領域具有一定經驗。他們被選中以保證最高水平的專業資格，廣泛的相關專業知識和歐盟內盡可能廣泛的地理分布。管理委員會由以下成員組成：每個歐盟成員國一名代表；歐盟委員會的兩名代表；兩名歐洲議會代表；兩名患者組織代表；（[85]。②歐盟委員會（2003年2③醫護專業人員工作小組（HealthcareProfessionals'WorkingParty）醫護專業人員工作小組（HCPWP）為歐洲藥品管理局和醫療保健專業人員之間交流信息和討論共同關心的問題提供了一個平HCPWP成立于2013EMA[86]。④分權程序和互認程序小組（Decentralisedprocedure（Mutualrecognition：一個歐盟成員國的授權藥物得到另一個成員國承認的程序。EMAEMA（3-7EMA764（CommitteeforOrphanMedicinalProducts，COMP（PaediatricCommitteePDCO（CommitteeforAdvancedTherapiesCAT（PharmacovigilanceRiskAssessmentCommitteePRAC。圖3-6EMA科學委員會組成圖3-7歐洲藥品管理局患者參與的藥品的全生命周期流程（數據來源：EMA網站整理與公開數據整理）圖3-7（EPAR[87]。EMA能力建設EMAEMAEMAEMA在官網提供了其針對患者和消費者開發的一系列名為“EMA，EMA每年為參與其EMA20226PCWPHCPWP（ATMPEMA（EUPATI（EPAP[88]。患者參與藥物監管具體實踐EMA沖茶等“小事”在有關治療軟組織肉瘤的一個藥品的討論中，一位患者對相關醫藥公司選擇將目標人群限制為預后較好的人群做法提出了挑[89]?；颊邊⑴c藥物監管實踐成效利益相關者參與情況

圖3-8歐盟患者參與藥物監管框架圖EMA織進行了兩年一次的滿意度調查，共收到了82名患者和醫療保健專業人員關于他們參與EMA91%EMA78%[90]?？茖W建議EMA（scienti?cadviceSAEMAEMA研究人員可以在藥物研發的任何階段申請，可能涉及：（）（實驗室中顯示藥物活性的毒理學和藥理學測試）（）（）EMA（CHMPCHMPEMA（SAWPSAWPCHMP[91]EMAEMA將幫助藥物開發人員和監管機構更好地理解患者的訴求。EMA于2022年1月發表一篇文章140患者數量/個患者數量/個0

14614612917101141027817651119238 1281215153551218333181226293336364228325163379871719232008200920102011201220132014201520162017201820192020年份/年方案援助 科學建議 EMA/HTA并行科學建議圖3-92008年至2020（注：關于患者參與科學咨詢程序的數據收集始于2008年）圖3-9（按不同類型劃分2005孤兒藥的方案協助程序，這一活動的成功使得EMA從2013（HTA機構的并行程序中。2017-2020共收到478名患者的3712017（90/129；70%2018（75/101；74%2019（110/139；79%2020（96/102；94%果都顯示了高回復率。29%22%28%29%29%48%49%3-10（49%（48%（37%（29%（作為患者或護理人員“其他”領域包括對病情29%22%28%29%29%48%49%活動類型比較研究護理標準活動類型生命質置研究/

0%

40% 60% 80% 100%患者最常參與各類活動的比例圖3-10患者提供意見的領域（調查問題可多選）20%90%3-11其中“帶來病情和治療的真實生活經”71%其次是“提供不同的觀”以及“提出以前沒有考慮的問”14%[92]。圖3-11患者的額外貢獻（SAG和特設專家組（Scienti?cAdvisoryGroupsSAGsCHMP/SAGSAGSAGCHMPSAG202022SAG/14SAG/[87]。文件審查3-122021120文件數量/份100文件數量/份806040200

12311212311250551416250

包裝傳單 草藥摘要 安全溝通文件類型年份/年2020 2021圖3-12審查EMA文件日本患者參與藥物監管體系建設概念界定（的人”（PMDA[93]?；颊邊⑴c歷史沿革公眾參與基礎1993[94]：①對申請作出行政處分過程中的公聽會等10②命令等制定過程中的意見公募程序這一章是在2005年《行政程序法》的第四次修訂中追加的，主要通過以下四個步驟來完成：公告的草案必須“具體而且內容明確”必須“包含題名且明確提示作為制定該項命令等依據的法令條款”。法有特殊要求。第三步是行政機關對提出意見的考量”（不公布一部分或全部（包括任何考量后公布的規則與起初草案的差異之處。10上述國家和地方法規均從法律角度為日本公眾參與奠定了良好的制度基礎?；颊邊⑴c發展歷程（3-13：圖3-13日本患者參與的發展歷程（1第一階段：201790（包括反對運動這一舉措納入臨床試驗的制約和促進努力中。2006厚生勞動科學研究團隊開發了“患者和支持者參與臨床指南制定過程指（PIGL2012年文部科學省、厚生勞動省提出的“臨床研究·臨床試驗振興五年計劃2012”及其行動計劃中提出了“促進臨床試驗委托人努[95]。在這一階段中日本主要是通過促進患者參與臨床試驗，以及設立相關小組收集公眾信息為后續患者參與藥物的研發與監管奠定基礎。（2第二階段：2017-2021日本厚生勞動省癌癥控制委員會在2017年10Centricity”“PatientCentricity”開發出符合患者心聲的醫藥產品。2018年6[95]；20196（AMED（PPI點及患者和公眾應用指南模板。（3第三階段：2021（PMDA20219期的應用。頂層設計規劃監管機構部門設置（AMED（PMDA：（AMED）（AMEDNIHMRCAMED20154AMEDAMED20192021101（ELSI5.0（SDGAMED最近“社會共創”的代表性舉措之一是ELSIAMEDAMED會了解日本患者參與的意義和獲取實踐的機會。（PMDA）（PMDAPMDA藥物或生物制品感染的患者提供救濟賠償。PMDA近年來通過收集患者聲音和意見來提高其運營質量，并提高患者對藥品和醫療設備的理解和滿意度。2019年5月，PMDA成立了患者參與工作小組，2021年9月發布了《患者參與指南》，通過促進信息交流來促進患者參與[97]。相關政策制度體系2017年10月發制藥企業以患者為中心開發藥物指南自20162018年6[94]。促進醫學研究和發展計劃2017年2（AMED（PPI使患者及其家屬能夠受益。（PPI指南20196AMED（PPIPPI的興趣。患者參與指南于2021年9PMDA“PMDA/PMDA（3-14PMDA（PRO作為評估指標進行開PMDA（1（2PMDA（/PMDA接受患者信息(Il.“患者至上”為患者傳遞信息(Ill.PMDA圖3-14日本“患者至上”理念的應用模式患者參與研發監管的實踐模式圖3-15日本患者參與藥物監管模式圖成立相關小組聯盟患者參與工作小組2019年5PMDA[95]?；颊吆凸妳⑴c聯盟20197EUPATI合作成立“患者和公眾參與聯”PPIJAPAN[98]。EUPATI202011EUPATIToolBoxEUPATI患者小組會議（JCOG（前癌癥研究補助金（多設施聯合臨床試驗以建立和推進癌癥的標準治療。JCOG于2018202120232022年8月27JCOG5JCOG3[99]。經典案例CCR4（mogamulizumab）HTLV-1（HAMHAMHTLV-1（HAMHAM3000HAM參與型的研究。HAMHAM[100]。CCR4HAM201311HAMCCR4（mogamismabI/IIaIIICCR4（mogamismabATLHAMHTLV-1HAM此外2019年吸收了HAM及HTLV-1HAM診療指南2019496容收錄在指南上。PCRD22019年5月20日，東京大學和3HPCRD2是東京大學藥學研究生院ITPCRD2（診斷的患者候選者（3-16（本[101]。圖3-16東京大學藥學研究生院PCRD2工作原理加拿大患者參與藥物監管體系建設概念界定[102]（SPOR[103]。患者參與歷史沿革公眾參與基礎（1（InformandEducate（2（GatherInformation（3（Discuss（4（Engage（5（Partner?；颊邊⑴c發展歷程（3-17：圖3-17加拿大患者參與的發展歷程（1（2011）2002（HPFB（OCAPI2005年3月716個患者和消費者組織合作開發，將為80[104]。2008（ODPRNODPRN[105]。2009年，加拿大安大略省成立公民委員會，作為政府改革藥物系統計劃的一部分，致力于讓公眾有意義地參與醫療政策制定。（2（2011-2018）20118（CIHR（SPORSPOR（SPOR以建立一個可持續、可及和公平的醫療保健系統，并為生活在加拿大的人們的健康帶來積極的變化[106]。2014年1月9（SPOR[100]。2014年8月62018年6[107]。（3（2018）CFHI[103]。頂層設計規劃監管機構部門設置（HPFB）（TheHealthProductsandFoodBranchHPFB)HPFB內設7（HPFB2002（OCAPI，以促進公眾了解如何做出能夠OCAPI的工作人員直接參與HPFBOCAPI1002018年6[105]。除此之外HPFB（SAC-PSCP（SAC-RAT。（CIHR）（CIHR13CIHR（PERC2016CIHR（SPOR12相關政策體系（S.C.2000c.6（SPOR）2011年8月在加拿大衛生研究院（CIHR）的領導下制定了以患者為導向的研究戰略（SPOR，并且成立了SPORSPOR2014年1月9（SPOR（SPOR[100]?；颊邊⑴c患者安全指南（CPSI502017年推出，通過與行動小組協商，并根據對文獻和領先實踐的快速回顧，已有兩次更新（2018年和2019年[108]。公眾參與指南2019（HC（PHAC[109]。建立患者參與衛生技術評估框架（HTAHTAHTA2007（OHTAC負責就衛生干預措施向衛生（PEHTAOHTAC21OHTACHTAHTA[110]。20221（CADTHHTA估的質量和相關性，確保受評估影響的人有機會為這些評估做出貢獻，從而建立了患者參與衛生技術評估框架。該框架闡明了CADTHCADTHHTAHTA（HTA評審員和委員會成員HTAHTA[111]。實施模式圖3-18加拿大患者參與藥物監管模式圖/這些特定于治療領域或特定于治療類別的委員會通過開會提供醫療、技術/（SAC-MDUCS為例，加拿大衛生部在尋求患者團體代表的提名（包括自我提名）以加入心血管系統中使用的醫療設備科學咨詢委員會（SAC-MDUCS（提供建議的經驗；使用心血管醫療設備的經驗或與使用醫療設備進行心血管健康的患者合作的經驗；（；/-2[112]?；颊邊⑴c計劃加拿大衛生部還于2014[113]罕見疾病如何影響他們日常生活的能力；目前有哪些治療方法；對他們來說最重要的治療益處是什么；他們對任何新療法的風險承受能力。/患者志愿小組20ODPRN[103]。公民委員會加拿大安大略省公民委員會是安大略省政府改革藥物系統計劃的一部分該委員25在每次審議討論[103]。以患者為導向的研究策略下的患者參與框架（SPORSPOR2014SPOR（PE患者參與決策為了實現患者作為衛生研究積極伙伴的愿景，患者必須參與SPOR承諾讓患者參與同行評審和優先事項設置委員會/SPORSPOR研究網絡：網絡將為患者、公民和患者參與能力建設需要在這些領域建立機制來強化患者能力建設：SPOR/培訓生//強化工具和資源建設鼓勵創造工具和獲取資源，以實現研究人員、患者、從業者和決策者之間的研究合作：支持研究人員識別和接觸代表性不足的患者群體；支持患者與代表性不足的患者群體接觸并提供支持。參與成效建立全國性患者參與網絡（CIHR2014（PIHCIPIHCI（CIHR（SPOR[113]。CIHR600PIHCI11（3-19CIHR640PIHCI38圖3-19加拿大衛生研究院組成PIHCI網絡的11個省和地區網絡形成網絡治理PIHCI（PIHCIPIHCI2017PIHCI網絡治理的第二大群體，僅次于研究人員/15名不同的決策者被聘為省/表3-6為PIHCIPIHCI他們共同領導該網絡的許多方面。表3-6PIHCI網絡中各類合作伙伴組織的數量合作伙伴組織總數研究者/學者187患者93衛生保健/專業組織84臨床醫生77衛生系統/保健管理人員61聯邦/省級代表57積極參與研究PIHCI（咨詢結構和程序//活動。截至2022年7月，共155名患者伙伴參與了研究過程的所有階段。此外，340名患者伙伴至少參與了研究過程中某一個方面。578464155（3-7。表3-7PIHCI網絡中各類合作伙伴在研究過程中涉及的人數合作伙伴組織研究過程中涉及的人數臨床醫生578研究者/學者464患者155聯邦/省級代表79衛生系統/保健管理人員40社區/市政機構35衛生保健/專業組織26網絡于2021250（12345（44%45。促進能力建設PIHCIPIHCI600137PIHCIPIHCI（TUTORPHCPIHCI/603050463（3-8。表3-8PIHCI網絡組織的能力建設活動及其數量能力建設活動活動總數量導師制活動63網絡學習60講座/研討會50論文指導44參與式研討會30高等院校課程15社區實踐4播客4其他（即能力建設獎勵、患者伙伴關系培訓和參與研究）4對政策和實踐的影響PIHCI網絡的合作伙伴和調查人員一直在為指導初級保健改革的不斷增長的知識體系做出貢獻。PIHCI的研究項目和舉措通過繪制和共享資源以及促進司法管轄區之間的關系，增加了許多臨床和政策創新的傳播和吸收?；颊邊⑴c協助藥品決策CADTH1989CADTH2003CADTH（CDR2010CADTH（CDR（HTA驗中測量的結果不同。讓患者參與HTA的另一個原因是可以提高公共決策的透明度和開放性[115[116]。20102015114CDR297142CADTH[117CADTH（pCODR計劃已將患者的20153317556pCODR5363%pCODR20153pCODR已發布4314CDEC[118]。20213CADTH20221011月報（pERC經典案例（CHAPCHAPCHAP[119]。CHAP（CHAPCHAPCHAP貢獻。CHAP集到的患者數據也有利于更好地了解患者的需求。其他國家和地區患者參與藥物監管的案例經驗德國的患者參與患者偏好研究[120-121]。治療方案之間的偏好。患者偏好的應用場景在德國，患者偏好研究已廣泛應用于醫療保健決策，通常情況下有以下幾個應用場景：為衛生技術評估提供信息（HTA和付款人決策提供信息。（CEA，CEA（QALYQALY（PP（PPS（屬性或健康狀態之間進行權衡。ElinevanOverbeeke37HTAHTAHTA（AMNOGIQWi（HTA定重要的結果。評估治療過程DanielaAdam[123]。分析人口對醫療保健的偏好Kim-SarahKrinke等[124]（DCE德國患者偏好研究的參與成效2003和2013[125-1262022年的一項研究描述了德國以患者為中心的護理和共同決策的政策、研究和實施的發展和現狀，介紹了政府和其他公共機構資助的患者偏好研究的研究計劃和項目[127]。2021年的一項研究對104名德國患者進行了定量調查，評估他們對一線和二線治療的偏好[128]?？傮w而言，德國已努力讓患者參與決策過程，但需要更多的研究來確定患者參與相關患者偏好研究的有效性。HTAHTAHTAHTA患者證據的成熟路徑。HTA（HTA（PBAC（MSAC醫院也開展HTA[129PBAC和MSACPBACPBAC官方網站邀請公眾對會議發表評論[130MSACMSACMSAC[131]。澳大利亞將患者證據規范化的框架MBS2009（MBS[132MBS[133MBS項目方面發揮作用[134MBS中國臺灣地區患者參與實踐經驗但其不是“醫療的使用者-病友”也難以反映“病友”的實際需求與心聲[135。（InternationalAllianceofPatientsOrganizationsIAPO2015（TaiwanAllianceofPatientOrganizationsTAPO并代表病患來參與議題會討論。TAPO患者參與藥物監管的國際經驗總結（1（2表3-9患者參與藥物監管的國際經驗總結（體系建設角度）歸納總結美國歐盟日本加拿大體系建設（FoodDrugAdministrationSafetyandInnovationAct，FDA-SIA）（EC）No726/2004法規（EMA中需包括患者組織代表）ECNO141/2000（明確孤兒藥委員會COMP成員組成需包括患者組織成員）ECNO1901/2006法規（明確兒科委員會PDCO成員組成需包括患者群體的代表）ECNO1394/2007法規（先進療法委員會CAT成員組成需包括患者群體代表）ECNO1235/2010法規（藥物警戒和風險評估委員PRAC者組織代表）2022年發布“Engagementframework:EuropeanMedicinesAgencyandpatients,consumersandtheirorganisations”EMA與患者與消費者組織的互動框架2018年發布《制藥企業以患者為中心開發藥物指與在日本的重要性以及有待進一步發展的現狀《促進醫學研究和發展計劃》促進醫學研究和臨床試驗中患者參與2019年出版《患（PPI患者參與要點及患者和公眾應用指南模板2021年發布《患確從積極收集患者聲音和加強對患者的信息提供兩條路徑來優化患者參與加拿大衛生研究（S.C.2000,c.6）確支持境內外志愿組織參與研究2011患者為導向的研究戰略并發布患者參與框架2017年發布第一、2019年分別進行更新2019與指南》20221拿大藥物和健康CADTH建立患者參與衛生技術評估框架聚焦患者的藥物研發（Patient-FocusedDrugvelopmentPFDD計劃《處方藥使用者付費法案V》（PrescriptionDrugsUserFeeActVPDUFAV）政策/規劃\EnhancePatientEngage-ment《21世紀治愈法案CenturyCuresAct）《處方藥使用者付費法案Ⅵ》（PrescriptionDrugsUserFeeActVPDUFAⅥ）在癌癥臨床試驗評價中使用從患者或受試者直接獲得的信息（PatientReportOut-comePRO的指導原則草案PFDD指導原則123歸納總結美國歐盟日本加拿大體系建設監管部門設置\FDA衛生與組織事務辦公室（OHCA）工作組臨床政策和計劃辦公室（O?ceofClinicalPolicyandPrograms，OCPP）（PatientSta?）EMA統籌監管EMA患者組織代表醫學研究與發展（AMED）藥品和醫療器械（PMDA下設患者參與工作小組加拿大衛生部健康產品和食品處下設消費者和公眾參與辦（OCAPI）國家醫藥保健實施咨詢委員會加拿大衛生研究（CIHR）構建患者組織篩立官方與各疾病領域組織之間的互動網絡制定以患者為中心的戰略框架作為政府部門的成員，為政策制管過程提供科學專業的建議由藥監部門主導者參與醫療產品開發和其他監管的相關議題定期舉辦研討會通過政府官方部療產品或與其疾病相關的需求提供患者的經驗和觀點通過非政府組織主導，提供患者、政府及其他利益相關方公開對話的平臺通過FDA/外部主導的特定疾病及其治療的看法患者、護理人員、倡導者通過FDA患者事務部舉辦的非正FDA（患者體驗）患者個人和患者組織通過患者（PEC開展的論壇，討論和分享患者參與醫療產品開發和監管討論的經驗（偏向監管）過公共咨詢委員會向政府專員以及患者使用醫療設備的建議（臨時雇員門在醫療產品開發和監管過程中提供專家建議廣泛的患者組織網絡EMA（PCWP在EMA組織之間的互動起作用（管）患者組織代表作為EMA4個科學委員會的正式成員或候患者個人作為專家參與科學建議/科學顧問/科學委員/與歐盟合作成立“患者和公眾參與聯盟”（PPIJAPAN，開展患者與學術界、企益相關者的公開對話以患者為導向的研究策略下的患者參與框架針對具體疾病開群體意見可以被收集并納入藥物提交審查流程患者能夠作為志愿小組成員通過審議討論形式為政府制定決策提供信息與建議患者代表作為加拿大衛生部常設科學和專家咨詢患者參與路徑相關成效相關會議結束后，在官方網站上提供包含患者體驗數據的會議紀要與反饋報告藥監部門定期公開患者參與成效報告FDA（PEAC會議反饋體驗相關信息療器械決策詢EMA的報告。EMA于2022年1月發表一究，在四年的時間內收集數貢獻以及他們的投入帶來的影響和附加值。PCWP舉辦不同主題患者與研究方及政府交換意見相關疾病診療指南會收錄患者建議日本患者參與主要用于臨床實踐，在藥物監管領域還未取得重大成效在全國十一個省/地區建立患者參與網絡對政策和實踐產生了廣泛的影響患者能夠參與藥過程2021年開始CADTH會在官網發布其審查中使用患者意見最新示例對如何使用患者建議報告作出答復表3-10患者參與藥物監管的國際經驗總結（具體作用發揮角度）相關政策患者角色參與方式參與方作用發揮法律法規安全創新法案（FDASIA）《21世紀治愈法案》《處方藥使用者付費法案Ⅵ》等戰略導向以患者為中心發展計劃聚焦患者的藥物研發計劃等實施指南PFDD系列指南等一般患者非公開會議電話會議面對面會議患者?監管方患者提供與其健康或疾病相關的需求有關的體驗和觀點有助于監管方為醫療產品開發、臨床試驗設計、患者偏好提供信息，并塑造監管思維公開會議論壇研討會?患者?監管方?其他利益相關方?由政府部門/非政府部門主導產品使用體驗觀點的分享交流患者代表在政府部門任職?患者代表?監管方?直接與部門審查人員接觸的建議作為咨詢委員會成員?患者代表?監管方?其他利益相關方?擁有投票權，為政府決策提供結論性建議第四章我國患者參與藥物監管的路徑與模式現狀分析——基于訪談調研患者參與藥物監管的方式與制度保障患者參與藥物監管的路徑與方式基礎研究環節臨床試驗環節（PRO說明書調整的重要終點指標之一。上市審評審批環節程。上市后研究環節202245患者參與藥物監管的制度保障2015年2021（CDE心”新藥研發的時代202211CDE（試行20237CDE（試行典型案例2020年6月3BTK（商品名：百悅澤712月31BTK顯了患者參與的強大力量。2017BTKBTK7截至20216201873%48%的比例也遠高于全球數據。與藥物研發和監管中的強大力量。調研基本情況描述調研背景調研目的患者參與的落地提出可行的政策建議。調研方法與調研對象29264（25份（21份份22（見附件）調研局限患者參與藥物監管決策的意愿與能力4-1（62.6%更愿意40.0%線上交流（如電子郵件、短信、微信、病友交流論壇等）線下溝通交流會/電話調研（其他

0.5

40.039.033.929.5

62.560 10 20 30 40 50 60 70更傾向于通過哪種方式參與/%圖4-1受調研患者更愿意參與的活動類型此次問卷調研中有68位患者或其家屬表示“參與過藥物研發或藥物政策相關的活動”，他們在活動中主要溝通的內容如圖（55.9%（20.6%和了解患者及其家庭的基本情況等。55.938.255.938.220.611.8與發起方溝通的內容/%與發起方溝通的內容/%7040100上市前藥物研發方面 上市審評審批方面 上市后 其他圖4-2受調研患者在藥物研發或藥物監管活動中主要與發起方溝通的內容本調研進一步詢問在上述三方面活動中與發起方溝通的詳細內容，統計結果如圖4-342.1%的患者在市前藥物研發方面的參與有待進一步深入。68.460.568.460.555.352.650.042.1及治療的感受及經驗知情同意與隱私保護獲取臨床研究招募信息參與臨床試驗方案設計（）

0 102030

5060708090100上市前藥物研發方面溝通的內容/%圖4-3受調研患者與發起方關于上市前藥物研發方面溝通的內容（4-4（92.9%的專業意見供審評審批環節參考，42.9%提供與疾病相關的專業意見供審評審批環節參考協助監管方優化新藥審評審批流程向監管方提供患者報告結局（

50.050.042.942.9

92.90 102030405060708090100上市審評審批方面溝通的內容/%圖4-4受調研患者與發起方關于上市審評審批方面溝通的內容（4-5（65.4%的患者參與的主要是患者教育相關的活動；53.9%的患者協助開展疾病負擔研究；50.0%的患者協助開展患者管理工作；46.2%的患者協助開展藥品上市后研究；30.8%的患者協助開展藥品不良反應的監測與報告；26.965.453.950.046.265.453.950.046.230.826.9增強患者的藥物安全意識和自我管理能力等）協助開展疾病負擔研究協助開展患者管理工作（）協助開展藥品不良反應監測與報告患者參與藥物監管和政策制定0102030405060708090100批準上市后溝通的內容/%圖4-5受調研患者與發起方關于審批上市后溝通的內容86.448.125.01.5通過調研關于患者參與的相關政策的獲取渠道（4686.448.125.01.5（（）學術團體/科研機構/高校等發布的文章（）其他

0 10 20 30 40 50 60 70

90100關于患者參與相關政策信息獲取渠道占比/%圖4-6受調研患者參與相關政策的獲取渠道患者參與藥物監管決策的參與程度受調研的2646926.1（4-726.1%。26.1%73.9%參加過26.1%73.9%沒有參加過圖4-7藥物研發或藥物政策相關活動的患者參與率6950（73.5%（4-8（47.5%（36.8%（19.1%。73.547.173.547.136.819.14.3會議論壇座談會訪談其他0 10 20 30 40 50 60 70 80 90 100參加活動的各種形式比例/%圖4-8受調研患者參與藥物研發或藥物政策相關活動的活動方式6950（73.5%35（4-923（33.8%20.6%19.1%7.3%的患者表示參與過“研究機構/高校/學術團體”“醫院”“政府研究機構/高校/

73.551.573.551.533.820.619.17.4活動發起方占比/%圖4-9受調研患者參與藥物研發或藥物政策相關的活動發起方

80 90 100通過統計參與過藥物研發或藥物監管相關活動的患者相關參與信息的獲取渠道，結果顯示有79.4%動信息；57.4%的患者通過患者組織或基金會處了解到活動信息；27.9%患者的參與信息由臨床醫生告知；23.5%的患者參與活（4-1027.923.527.923.557.4學術團體/科研機構/（（）其他（0 10 20 30 40 50 60 70 80 90100患者參與信息獲取渠道占比/%圖4-10受調研患者參與藥物研發或藥物政策相關的活動信息獲取渠道患者對參與藥物監管決策的滿意度4.035.0（4-11（3.994.034.014.043.994.034.014.043.994.18您對所參加活動的目的和內容相關信息的及時性和準確性的滿意度如何您的滿意程度為（論壇/座談/訪談/的滿意程度為0 0.5 1 1.5 2 2.5 3 3.5 4 4.5 5參加活動的平均滿意度/分圖4-11受調研患者對參與相關活動的滿意度/65（4-1次是“患者自身能力不足缺乏針對性培訓及有效的患者賦能平臺”3.39探索合適的形式與內容等。表4-1受調研患者認為活動中最需要改善的方面選項綜合得分第1位第2位第3位第4位第5位第6位小計（1各相關方對患者參與的價值認知不足4.22334422146（2的患者賦能平臺3.39138869246（3）參與過程中患者意見/建議不能被充分傳遞，需要建立信息的溝通與反饋機制3.1281110101040（4患者對相關活動信息知曉度低2.65415556136（52.2958863131（6）需要更完整的患者隱私保護及知情同意執行方案1.6235633525患者參與對藥物監管決策的影響（（最終由企業匯總報告提交在企業的決策中。進一步暢通。第五章我國患者參與藥物監管過程中面臨的困境與挑戰——基于訪談調研和案例分析自202186.448.125.01.5從患者對“患者參與藥物監管”相關政策的獲取渠道來看（86.4%48.1%86.448.125.01.5（（）學術團體/科研機構/高校等發布的文章（）其他

0 10 20 30 40 50 60 70

90 100關于患者參與相關政策信息獲取渠道占比/%圖5-1受訪者獲取患者參與相關政策的渠道患者參與的路徑與機制有待優化患者參與的遴選標準有待進一步明晰準仍面臨一些挑戰。遴選標準透明度有待加強：一些醫療機構和研究項目在選擇患者參與者時可能缺乏透明度，難以向患者解釋選擇的標準患者參與的路徑與方式有待加強獲取相關臨床項目招募信息等問題。除了以受試者身份參與藥物研發，患者也有強烈意愿通過線上或線下的方式參與到藥物研發和監管相關的活動中來（見本文第4.3節題?；颊邊⑴c的保障機制有待完善醫療決策時的意見和需求可能不被充分考慮。患者參與工作的順利開展離不開各方的積極合作，患者參與事業的高質量、可持續發展也需要各方提高重視并逐步完善患者參與過程中的權益保障機制，將“以患者為中心”的理念深入貫徹并落到實處。5.3“患者參與”過程中各方與監管部門的溝通機制仍待進一步明確（如行業協會等患者組織的管理規范化有待加強藥監部門管理不互通的情況，且有待形成一個更具體和詳細的法律框架來規范患者組織的管理和活動。很多患者組織是以病友群等形式存在，沒有法律認證，從而在開展很多患者參與的相關工作上存在沒有主體來主導開展工作的問題?；颊呓M織賦能受限患者自身能力建設有待加強患者組織賦能有待加強各利益相關方的社會擔當可以更進一步提升待進一步提升。第六章我國患者參與藥物監管決策路徑優化建議6.1.1進一步搭建監管方與患者間的溝通渠道搭建監管方與患者間的合理溝通渠道組建（PECFDA打通患者與各利益相關方的協作通道（AMED（PPI腹膜假粘液瘤患者與科研機構、醫院合作開展PMP加強對患者組織的支持與能力建設6-1（81.3%（68.9%81.368.968.481.368.968.468.467.01.4推動疾病和藥物的研究進展其他0 10 20 30 40 50 60 70 80 90100患者組織在“患者參與工作中需完善的方面占比/%（對于患者組織成