健康相關生存質量的測定與評價康德英四川大學華西醫院循證醫學與臨床流行病學教研室2014年4月健康相關生存質量的測定與評價康德英2014年4月1內容健康相關生存質量的基本概念生存質量健康相關生存質量/非健康相關HRQL如何測量健康相關生存質量量表或工具的研發量表的信度、效度如何評價健康相關生存質量的研究內容健康相關生存質量的基本概念2一、生存質量產生的背景與現狀早期：經濟復蘇與幸福指數QualityofLife。成熟期：1957年Gurin進行全國抽樣調查，研究精神健康和幸福感(wellbeing)。分化期：上世紀70年代（KPS量表）；QOL-------Health-relatedQL；80年代后轉向特定的腫瘤與慢性病的測評。1、發展史一、生存質量產生的背景與現狀早期：經濟復蘇與幸福指數Qual32、HRQL出現的必然性疾病譜發生改變，慢性非傳染性疾病處于主導地位，如何對臨床干預措施的效果進行正確評價？臨床試驗結局指標的選擇？醫學模式的轉變：單純的生物醫學模式---生物－心理－社會－環境－工程醫學模式。傳統生物指標體系基于單純的生物醫學模式—生物人，未以病人為中心“戴帽子效應”2、HRQL出現的必然性疾病譜發生改變，慢性非傳染性疾病處于43、生存質量的應用現狀0200040006000800010000120001966-701971-751976-801981-851986-901991-95發表年限圖1逐年發表的生存質量文獻一覽圖（截止2011年9月已達120000+篇）QOL文獻數篇數3、生存質量的應用現狀02000400060008000105國內研究中應用QOL現狀生存質量的概念與構成：生存質量的測定與評價：（多時點、多終點、主觀性、隱含性）應用方面：濫用與誤用量表：缺乏適合中國國情的測量量表；翻譯與綜述國外量表，未考慮文化差異性。國內研究中應用QOL現狀生存質量的概念與構成：6二、健康相關生存質量定義生存質量內涵的規范：

（1）生存質量的本質是什么？（2）生存質量包括哪些方面？（3）健康相關包括哪些范疇？二、健康相關生存質量定義生存質量內涵的規范：7醫學相關研究與實踐中比較公認結論1）生存質量是多維的概念,包括身體機能、心理功能、社會功能。(多終點)2）生存質量是主觀的評價指標(主觀體驗)，應由被測者自己評定。(主觀性)3）生存質量是有文化依賴、必須建立在一定價值體系下。醫學相關研究與實踐中比較公認結論1）生存質量是多維的概念,包81、生存質量的定義生存質量的叫法多國內定義有QualityOfLife(QOL)等生存質量/生活質量/生命質量/生存質素標準化定義-WHO1、生存質量的定義生存質量的叫法多9WHOdefineQOLas:

Anindividual’s

perception

oftheirpositioninlifeinthecontextofthecultureandvaluesystemsinwhichtheyliveandrelationtotheirgoals,expectations,standardsandconcerns。WHOdefineQOLas:10生存質量是指個人處于自已的生存環境與文化和價值體系之下，對本身生存的一種自我感受，它與個人的生存目的、期望、標準及其關注有關。其它定義(成都模式？)生存質量是指個人處于自已的生存環境與文化和價值體系之下，對本112、生存質量定義層次的規范層次1“健康相關的--生存質量”：病人對其疾病和相關的臨床干預所產生的在軀體、心理、社會地位的作用和影響的主觀認知和體驗。層次2“生活質量”：一般人群對其生活的自然、社會條件以及其自身狀況的主觀評價和體驗。層次3“生命質量”:在前二層的基礎上，強調自身價值的實現和對社會的作用。2、生存質量定義層次的規范層次1“健康相關的--生存質量”12健康相關生存質量

healthrelatedqualityoflife(HRQL)健康定義：Healthisastateofcompletephysical,mentalandsocialwell-beingandnotmerelytheabsenceofdiseaseorinfirmity.健康相關生存質量：經濟、環境等排除非健康相關生存質量健康相關生存質量

healthrelatedqualit13健康狀態

生物學發病期臨床前期臨床期結局痊愈緩解致病/危險因素無癥狀無體征癥狀體征死亡致殘并發癥實驗檢查異常診斷試驗疾病自然史篩查試驗亞健康、治未病健康狀態生物學發病期臨床前期臨床期結局痊愈致病/危險因素無14三、健康相關生存質量的測量臨床試驗中結局指標的選擇：測量手段、工具、要求三、健康相關生存質量的測量臨床試驗中結局指標的選擇：測量手段15生存質量測試內容的變遷

少維到多維、客觀到主觀1)、“硬指標期”：早期研究多局限于所謂的“硬指標”范疇：生存時間，Income，Education，身體結構是否完整。2)、“主觀感覺指標為主期”：獲得評價對象主觀上的感覺，包括人的健康狀態與社會環境狀態。3)、“主觀感覺指標期”：80年代中后期，生存質量界定及測量愈來愈趨向于僅測量主觀感覺指標。生存質量測試內容的變遷

少維到多維、客觀到主觀1)、“硬指標16HRQoL的測試結構與內容HRQoL心理功能狀態生理功能狀態社會功能狀態疾病

HRQoL的測試結構與內容HRQoL心理功能狀態生理功能狀態17（一）健康相關生存質量測量工具需要特有的工具:量表

（一）健康相關生存質量測量工具需要特有的工具:量表181、量表簡介結構量表（Questionnaire）分量表（Domain）方面（Facet）條目（Item）1、量表簡介結構19條目的語義屬性及設計類型：強度：Howeasilydoyougetsleep?難、極難頻率：Howoftendoyousuffersleeplessness?偶爾、經常評價：Howwelldoyousleep?好或差能力：Howdependentareyouonmedication?

能、不能條目的語義屬性及設計類型：202、量表分類

1）通用健康相關生存質量量表(genericinstrumentofHRQL)

設置了測定一般的健康狀態的條目，不具特殊的針對性，常用于總體的健康估價，它包括了與健康相關的生理、心理及社會功能諸方面的分量表。常見WHOQOL100及簡化量表，MOS-SF36量表

2、量表分類1）通用健康相關生存質量量表(generic21健康相關生存質量的測定與評價課件22健康相關生存質量的測定與評價課件23(MOS)SF36量表構成生理功能(10)生理問題對功能的限制(4)疼痛(2)健康總體評價(5)心理問題對功能的限制(3)心理健康(5)精力疲憊或乏力(4)社會功能（2）生理健康心理健康(MOS)SF36量表構成生理功能(10)生理健康心理健242）專用工具(量表)

(specificinstrumentofHRQL)這種量表往往是臨床用以觀測某些慢性疾病的患者生存質量，或藥物治療中的某些反應而設計的生存質量測量表，具有針對性。種類：某病種/某特定人群/某項功能（如睡眠等）/特殊癥狀（疼痛等）歐洲癌癥治療與科研組（EORTC）量表：組成（核心問卷，條目完全一樣，并根據不同癌癥的具體特點增加了疾病別問卷）。2）專用工具(量表)

(specificinstrum25QLQ-C30為生存質量核心量表(反映癌癥病人的共性)包括5個功能子量表（軀體、角色、認知、情緒和社會功能）及3個癥狀子量表（乏力、疼痛、惡心嘔吐）。QLQ-C30為生存質量核心量表(反映癌癥病人的共性)26EORTC目前已有量表QLQ-LC13：肺癌QLQ-BR24：乳腺癌QLQ-H&N37：頭頸部癌癥QLQ-OES24：食道癌QLQ-CR38：直腸結腸癌其它慢性病測評量表西雅圖心絞痛量表（SAQ）慢性肺部疾病患者CRO量表風濕性關節炎患者的生存質量量表糖尿病患者的DCCT量表EORTC目前已有量表QLQ-LC13：肺癌其它慢性病測評量273)、臨床研究中量表選擇原則是否以生存質量為核心：相關密切程度量表測試是否真實有效：真實性程度量表是否被頻繁使用：使用頻率3)、臨床研究中量表選擇原則是否以生存質量為核心：相關密切程284)、國外量表的翻譯及文化調整翻譯與回譯考察等價性：概念語義等價：概念定義及重要性、內涵與外延測量等價：信度、效度、反應度等價。文化調整與地方化4)、國外量表的翻譯及文化調整翻譯與回譯29WHOQOL100量表中文版研制實例英翻中---第一稿核心工作組討論修改---第二稿逆向翻譯,并與原英文稿比較---第三稿反應尺度試驗---第四稿現場調查與量表信度、效度和反應度測試。定稿WHOQOL100量表中文版研制實例英翻中---第一稿30（二）HRQL量表的信度與效度1、信度或稱為可靠性(reliability)：信度是指生存質量量表所測試結果的可靠程度或可重復的程度。信度分類及測量重測信度內在一致性檢驗（二）HRQL量表的信度與效度1、信度或稱為可靠性(rel31（1）重測信度：

一位調查者對同一（批）對象，間隔一定期間作重復調查的一致性檢驗.兩位不同的調查者背對背地測試同一(批)患者的一致性檢驗.

Kappa>0.7或組內相關系數檢驗：ICC>0.7（1）重測信度：32（2）條目間的內在一致性檢驗目的是檢驗有關HRQL的條目，在對總體HRQL測試的結果中，各條目間內在的一致性程度。通常用Cronbach's系數分析的方法來確定。（2）條目間的內在一致性檢驗目的是檢驗有關HRQL的條目，332、效度或真實性(validity)

效度是指HRQL量表所測試的結果符合被測者生存質量的真實程度。效度分類：

A：表面效度

B：結構效度C：效標效度2、效度或真實性(validity)效度是指HRQL量表所34（1）表面效度（facevalidity）

“facevalidity”-“theapplicationofenlightenedcommonsense,whichisamixtureofordinarycommonsenseplusareasonableknowledgeofpatho-physicalandclinicalreality”(GillandFeinstein)表面效度系根據一般的感覺加上病理生理學以及臨床真實情況的知識予以綜合判斷。評定內容：適用性、是否簡潔明了、是否有可能出現偏倚、完整性、有無多余條目？（1）表面效度（facevalidity）“facev35（2）、效標效度測試量表同步與成熟的‘金標準’量表測試，兩者的相關程度。（2）、效標效度測試量表同步與成熟的‘金標準’量表測試，兩36（3）、結構效度QOL量表測試的結果與疾病病情和處理反應有內在的邏輯一致性，通常應用因子分析所得的信躁比、共性方差比、擬合優度指數（GFI）等表達。（3）、結構效度QOL量表測試的結果與疾病病情和處理反應有373、量表信度與效度的綜合評價對于HRQOL量表要求信度和效度均佳才有實用價值，兩者缺一不可。3、量表信度與效度的綜合評價對于HRQOL量表要求信度和效度38QLQ-C30信度（內在一致性檢驗）：系數0.52-0.89，除角色功能子量表外，其余8個均在0.70以上效度（效標效度）：與McGill疼痛專用量表相關系數=0.53。QLQ-C30信度（內在一致性檢驗）：系數0.52-0.8939（三）、HRQL量表的功能與測試目的

辨別功能評價功能預測功能（三）、HRQL量表的功能與測試目的辨別功能40（四）、HRQL量表的測試要求與可行性量表必須簡潔易懂,信息準確能被正確回答。測試的臨床期以及時間范圍要明確統一：

急、慢性期、病后一/三月。被測試對象同質性。提供信息方式要交待清楚：

自答、訪答；開放式，關閉式。收集信息的場合是否合適：

醫院內、外，住院、門診病人、社區病人。（四）、HRQL量表的測試要求與可行性量表必須簡潔易懂,信息41四、生存質量測定在臨床研究及衛生政策決策中的應用

生存質量用以測量評價疾病臨床試驗的變化，多用于慢性疾病患者需要進行藥物治療并且需要較為長期維持治療者。如心腦血管疾病、高血壓、心肌梗塞、腫瘤、糖尿病、風濕病、藥物成癮者、有關神經疾患以及腫瘤根除術后之患者等。四、生存質量測定在臨床研究及衛生政策決策中的應用生存質量用42四、生存質量測定在臨床研究及衛生政策決策中的應用

生存質量用于測量藥物治療的療效和藥物的不良反應(adversedrugreactions,ADRs)的測量。HRQL的研究可用以評估社區人群和特殊人群的健康狀況，如研究老年人的生存質量（如COPE老年綜合評價量表）和兒童生存質量研究。四、生存質量測定在臨床研究及衛生政策決策中的應用434、臨床決策分析與效用評價臨床決策分析：乳腺癌的治療方案：全部切除/部分切除喉癌病人的手術/放療選擇：生存時間，保持正常說話能力。低位直腸癌患者的手術抉擇：（低位括約肌保留切除術，傳統經腹會陰切除術）。4、臨床決策分析與效用評價臨床決策分析：44健康相關生存質量的效用評價當患病時人們對自已病后的生存質量可在０～1.0之間評分定位，然后采用質量調整壽命年(quality-adjustedlifeyears,QALY)來評價自身的生存效用。衛生決策分析：疾病負擔/衛生資源配置健康相關生存質量的效用評價45

QALYs-質量調整壽命年1

0

12345

圖2

0.60.80.50.40.21.QALYs=2.5年；QALYs=1.0年2.未調整時間均為5年生存數量生存質量QALYs-質量調整壽命年1046五、健康相關生存質量研究的評價（一）、HRQL測試的信息是否有價值？