關(guān)于樣本含量估計(jì)第1頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三第三節(jié)樣本含量估計(jì)

樣本含量估計(jì)的目的確定樣本量的方法樣本含量估計(jì)的注意事項(xiàng)第2頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三

按照總體客觀存在的性質(zhì)與特征和研究者所欲承擔(dān)的誤差風(fēng)險(xiǎn)而決定的最小樣本量。

樣本含量過小

指標(biāo)不穩(wěn)定檢驗(yàn)效能低

樣本含量過大

增加研究困難難于控制條件浪費(fèi)人力物力樣本含量（samplesize）第3頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三估計(jì)樣本含量的目的在保證某項(xiàng)研究/臨床試驗(yàn)的結(jié)論具有一定科學(xué)性、真實(shí)性和可靠性前提下，確定某研究所需的最小觀察例數(shù)。第4頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法

經(jīng)驗(yàn)法查表法計(jì)算法計(jì)算機(jī)軟件協(xié)助

第5頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法---經(jīng)驗(yàn)法計(jì)量資料：30-40例計(jì)數(shù)資料：50-100例調(diào)查研究在100以上：

地區(qū)性研究：平均樣本人數(shù)500－1000人；全國性研究：1500－2500人描述性研究：樣本最少占總體的10％，如果總體較小，則最少占總體20％相關(guān)性研究：受試者至少30人以上第6頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法---計(jì)算法和查表法α1-βσ和πTEXT

檢驗(yàn)水準(zhǔn)檢驗(yàn)效能總總體體標(biāo)率準(zhǔn)差容許誤差樣本含量估計(jì)常用的兩種方法。需要提前確定以下參數(shù)：δ第7頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三

即假設(shè)檢驗(yàn)第一類錯(cuò)誤出現(xiàn)的概率，也稱假陽性率，,即檢驗(yàn)水準(zhǔn)或顯著性。α越小，所需的樣本量越大，反之就要越小。α水平由研究者根據(jù)具體情況決定，通常α取0.05或0.01。

另外還應(yīng)明確是單側(cè)或雙側(cè)檢驗(yàn)。用統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)時(shí)，當(dāng)研究結(jié)果高于和低于效應(yīng)指標(biāo)的界限均有意義時(shí)，應(yīng)該選擇雙側(cè)檢驗(yàn)，所需樣本量就大；當(dāng)研究結(jié)果僅高于或低于效應(yīng)指標(biāo)的界限有意義時(shí)，應(yīng)該選擇單側(cè)檢驗(yàn)，所需樣本量就小。當(dāng)進(jìn)行雙側(cè)檢驗(yàn)或單側(cè)檢驗(yàn)時(shí)，其α或β的U界值通過查標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布的分位數(shù)表可得。

檢驗(yàn)水準(zhǔn)（a值）第8頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三

又稱把握度，為1-β，即在特定的α水準(zhǔn)下，若總體參數(shù)之間確實(shí)存在著差別，此時(shí)該次實(shí)驗(yàn)?zāi)馨l(fā)現(xiàn)此差別的概率。β即假設(shè)檢驗(yàn)第二類錯(cuò)誤出現(xiàn)的概率，為假陰性錯(cuò)誤出現(xiàn)的概率。檢驗(yàn)效能即避免假陰性的能力，β越小，檢驗(yàn)效能越高，所需的樣本量越大，反之就要越小。β水平由研究者具情決定，通常取β為0.2，0.1或0.05。即1－β=0.8，0.9或0.95，也就是說把握度為80%，90%或95%。

檢驗(yàn)效能（1-β）第9頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三臨床試驗(yàn)計(jì)數(shù)資料結(jié)局根據(jù)假設(shè)檢驗(yàn)可能出現(xiàn)的結(jié)果I類錯(cuò)誤的概率：單側(cè)為α，雙側(cè)為α/2，α越小所需樣本越大，一般取α≤0.05；檢驗(yàn)效能：1-β，β為II類錯(cuò)誤，一般β=0.1或β=0.2，β越大，檢驗(yàn)效能越低，樣本數(shù)量也越小；第10頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三總體標(biāo)準(zhǔn)差σ反映計(jì)量資料總體中各觀察單位計(jì)量值的變異程度。如：計(jì)量（定量）指標(biāo)血壓、血糖、血清酶等。總體率π反映計(jì)數(shù)資料總體率的變異程度。如：計(jì)數(shù)（定性）指標(biāo)死亡與存活，陽性與陰性，正常與異常等。通過以往的實(shí)驗(yàn)得出的經(jīng)驗(yàn)或查閱文獻(xiàn)資料作出估計(jì)。如無依據(jù)，可從研究者所作的預(yù)備實(shí)驗(yàn)結(jié)果中獲取的樣本的標(biāo)準(zhǔn)差s或樣本率P分別作為σ和π的估計(jì)值。在其他條件相同的情況下，σ越大，π越接近0.5，所需樣本含量越大。總體標(biāo)準(zhǔn)差σ和總體率π第11頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三即預(yù)計(jì)樣本統(tǒng)計(jì)量和相應(yīng)總體參數(shù)的最大相應(yīng)誤差控制在什么范圍。即本研究有研究意義或臨床實(shí)際意義的最小差值。計(jì)量資料，δ為兩均數(shù)差值或?qū)嶒?yàn)前后差值。計(jì)數(shù)資料，δ為具有實(shí)際臨床意義的有效率或患病率等差值。其他條件確定的情況下，δ越小，所需樣本含量越大。

容許誤差δ第12頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法---計(jì)算法

通過數(shù)學(xué)公式估算出所需樣本含量。其計(jì)算公式往往是根據(jù)檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量的公式反推過來求樣本含量。研究的性質(zhì)不同、研究的科研設(shè)計(jì)不同、抽樣方法不同，估計(jì)樣本量的計(jì)算公式也不同。不同的檢驗(yàn)方法都有確定樣本含量的方法計(jì)算公式。第13頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三1.1估計(jì)總體均數(shù)所需樣本含量公式σ為總體標(biāo)準(zhǔn)差，一般用樣本標(biāo)準(zhǔn)差s表示；δ為容許誤差，即樣本均數(shù)與總體均數(shù)間的容許差值；α取雙側(cè)，u值可以查表。1.

單純隨機(jī)抽樣樣本含量的估計(jì)第14頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例1：某醫(yī)院擬用抽樣調(diào)查評(píng)價(jià)本地區(qū)健康成人白細(xì)胞數(shù)的水平，要求誤差不超過0.2*109/L。根據(jù)文獻(xiàn)報(bào)告，健康成人的白細(xì)胞數(shù)的標(biāo)準(zhǔn)差約1.5*109/L。問需要調(diào)查多少人？（雙側(cè)α=0.05）

uα/2=1.96（查界值表所得）σ=1.5δ=0.2n=(1.96)2(1.5)2/(0.2)2=216.1≈2171.1估計(jì)總體均數(shù)所需樣本含量第15頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三1.2估計(jì)總體率所需樣本含量公式P為總體率π的估計(jì)值，若π同時(shí)有幾個(gè)估計(jì)值供參考，應(yīng)取最接近0.5者；若對(duì)總體一無所知，亦可設(shè)π=0.5。因?yàn)榇藭r(shí)π（1-π）=0.52=0.25為最大，以免樣本量n過小。δ為允許誤差，即允許樣本率和總體率的最大容許誤差為多少。α取雙側(cè)，uα值可以查表。1.

單純隨機(jī)抽樣樣本含量的估計(jì)率第16頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例2：某口腔醫(yī)院研究青少年齲齒發(fā)病情況，擬了解某市青少年齲齒患病情況，期望誤差在平均患齲齒率30%的1/6范圍內(nèi)，當(dāng)雙側(cè)α=0.05，問需要抽樣調(diào)查多少人？1.2估計(jì)總體率所需樣本含量ua/2=u0.05/2=1.96p=0.3

δ=0.3/6=0.05n=(1.96)2(0.30)(1-0.30)/(0.05)2=322.7≈323第17頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三2.實(shí)驗(yàn)研究設(shè)計(jì)樣本含量估計(jì)2.1樣本均數(shù)與總體均數(shù)比較（或配對(duì)設(shè)計(jì)均數(shù)比較）公式n為所需樣本含量，如為配對(duì)設(shè)計(jì)時(shí)n為對(duì)子數(shù)。ua是檢驗(yàn)水準(zhǔn)a所對(duì)應(yīng)的u值，查表可得。uβ是第二類錯(cuò)誤的概率β相對(duì)應(yīng)u值，查表可得。δ=μ1-μ0為研究者提出的差值，μ0為已知的總體均數(shù)，μ1為估計(jì)實(shí)驗(yàn)結(jié)果的總體均數(shù)。σ用樣本標(biāo)準(zhǔn)差s代替。第18頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三2.1.1樣本均數(shù)與總體均數(shù)比較例3：已知某地成年男性的血紅蛋白含量(135±15)g/L，擬在當(dāng)?shù)孛旱V工人中對(duì)成年男性進(jìn)行抽樣調(diào)查，研究煤礦工人的血紅蛋白量水平與當(dāng)?shù)匾话愠赡昴行詿o差異。根據(jù)專業(yè)醫(yī)學(xué)知識(shí)，當(dāng)血紅蛋白含量相差10g/L以內(nèi)時(shí)，認(rèn)為二者無差異。取雙側(cè)=0.05，=0.10，問應(yīng)檢查多少煤礦工人?ua/2=1.96uβ=1.2816

σ=15δ=10

n=(1.96+1.2816)2(15)2/(10)2=23.6≈24第19頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例4：某院普查市區(qū)2-6歲幼兒體格發(fā)育情況，其中體重未達(dá)標(biāo)的幼兒，血紅蛋白平均為100g/L，標(biāo)準(zhǔn)差25g/L。現(xiàn)欲使用抗貧血藥物，如果治療前后血紅蛋白上升10g/L為有效。設(shè)單側(cè)α=0.05，β=0.1時(shí)，試問應(yīng)治療多少人可以認(rèn)為該藥是有效的？

ua=1.6449

uβ=1.2816

σ=25δ=10

n=(1.6449+1.2816)2(25)2/(10)2=54.9≈552.1.2配對(duì)設(shè)計(jì)均數(shù)比較第20頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三2.2

兩樣本均數(shù)比較

試驗(yàn)組樣本量為n，對(duì)照組樣本含量為kn，當(dāng)兩組樣本含量相等時(shí)，k=1。

2.3多樣本均數(shù)比較

2.實(shí)驗(yàn)研究設(shè)計(jì)樣本含量估計(jì)第21頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三2.4.1

樣本率與總體率比較例6：某醫(yī)師研究藥物對(duì)產(chǎn)后宮縮、外陰創(chuàng)傷的鎮(zhèn)痛效果，公認(rèn)穩(wěn)定有效的老藥物鎮(zhèn)痛有效率55%，若新藥鎮(zhèn)痛有效率達(dá)75%，可說明新藥優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)藥物,需治療多少例數(shù)？（設(shè)α=0.05，β=0.20）查表u0.05=1.6449,u0.2=0.8417δ為容許的誤差，即允許樣本率和已知總體率的最大容許誤差。δ=0.75-0.55=0.2π為已知總體率。π=0.552.4定性資料的樣本含量估計(jì)

n=(1.6449+0.8417)2×0.55×(1-0.55)/(0.2)2=38.3≈39率第22頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三2.4.2

兩樣本率比較

2.4定性資料的樣本含量估計(jì)率此公式計(jì)算得到的樣本量N為單樣本量。試驗(yàn)組需要樣本量為n時(shí)，對(duì)照組需要樣本含量為kn。當(dāng)兩組樣本含量相等時(shí)，k=1。式中pe、pc分別代表兩組樣本率，p代表兩組的合并率。當(dāng)兩組樣本含量相等時(shí)，k=1，p=(pe+pc)/2。

第23頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例7：初步觀察甲、乙兩藥治療濕疹的療效，得甲藥有效率60%，乙藥有效率為85%，現(xiàn)擬進(jìn)一步作治療實(shí)驗(yàn)，設(shè)雙側(cè)α=0.05，β=0.1，兩樣本例數(shù)相等時(shí)，需要觀察多少例能說明乙藥效果優(yōu)于甲藥？查表u0.05/2=1.96,u0.1=1.282兩樣本例數(shù)相等k=1pe=0.85，pc=0.6，p=(pe+pc)/2=(0.85+0.6)/2=0.725pe-pc=0.85-0.6=0.252.4.2兩樣本率比較n1=n2=2×(1.96+1.282)2×0.725×(1-0.725)/0.25=67.1≈68第24頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法---查表法按照研究條件直接查樣本含量表來獲得樣本含量。樣本含量表是統(tǒng)計(jì)學(xué)家為方便應(yīng)用，根據(jù)特定公式按不同檢驗(yàn)水準(zhǔn)α，檢驗(yàn)效能1-β等條件編制的數(shù)據(jù)表。研究目的不同，資料性質(zhì)不同，估計(jì)方法不同，樣本含量表也不同。第25頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例1：某醫(yī)院擬用抽樣調(diào)查評(píng)價(jià)本地區(qū)健康成人白細(xì)胞數(shù)的水平，要求誤差不超過0.2*109/L。根據(jù)文獻(xiàn)報(bào)告，健康成人的白細(xì)胞數(shù)的標(biāo)準(zhǔn)差約1.5*109/L。問需要調(diào)查多少人？（雙側(cè)α=0.05）

估計(jì)總體均數(shù)所需樣本含量第26頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三σ=1.5δ=0.2σ/δ=1.5/0.2=7.5確定樣本量的方法---查表法公式計(jì)算法：uα/2=1.96n=(1.96)2(1.5)2/(0.2)2=216.1≈217第27頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三樣本均數(shù)與總體均數(shù)比較例3：已知某地成年男性的血紅蛋白含量(135±15)g/L，擬在當(dāng)?shù)孛旱V工人中對(duì)成年男性進(jìn)行抽樣調(diào)查，研究煤礦工人的血紅蛋白量水平與當(dāng)?shù)匾话愠赡昴行詿o差異。根據(jù)專業(yè)醫(yī)學(xué)知識(shí)，當(dāng)血紅蛋白含量相差10g/L以內(nèi)時(shí)，認(rèn)為二者無差異。取雙側(cè)=0.05，=0.10，問應(yīng)檢查多少煤礦工人?

ua/2=1.96uβ=1.2816

n=(1.96+1.2816)2(15)2/(10)2=23.6≈24σ=15δ=10δ/σ=10/15=0.67第28頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例4：某院普查市區(qū)2-6歲幼兒體格發(fā)育情況，其中體重未達(dá)標(biāo)的幼兒，血紅蛋白平均為100g/L，標(biāo)準(zhǔn)差25g/L。現(xiàn)欲使用抗貧血藥物，如果治療前后血紅蛋白上升10g/L為有效。設(shè)單側(cè)α=0.05，β=0.1時(shí)，試問應(yīng)治療多少人可以認(rèn)為該藥是有效的？

配對(duì)設(shè)計(jì)均數(shù)比較σ=25δ=10δ/σ=10/25=0.4

ua=1.6449

uβ=1.2816

n=(1.6449+1.2816)2(25)2/(10)2=54.9≈55第29頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三例7：初步觀察甲、乙兩藥治療濕疹的療效，得甲藥有效率60%，乙藥有效率為85%，現(xiàn)擬進(jìn)一步作治療實(shí)驗(yàn)，設(shè)雙側(cè)α=0.05，β=0.1，兩樣本例數(shù)相等時(shí)，需要觀察多少例能說明乙藥效果優(yōu)于甲藥？

兩樣本率比較pe=85%，pc=60%，δ=pe-pc=85%-60%=25%

若兩樣本率有小于50%者，取較小的樣本率作為較小率；若兩樣本率均大于50%，則計(jì)算1-p，用1-pe、1-pc中較小者為較小率查表。pe=85%，pc=60%，

1-pe=15%，1-pc=40%n1=n2=2×(1.96+1.282)2×0.725×(1-0.725)/0.25=67.1≈68第30頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三確定樣本量的方法---查表法第31頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三PASS（Poweranalysisandsamplesize,網(wǎng)址為：http//)

SAS統(tǒng)計(jì)軟件確定樣本量的方法---計(jì)算機(jī)軟件第32頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三樣本含量估計(jì)的注意事項(xiàng)1、選擇恰當(dāng)?shù)墓浪銟颖竞康姆椒ā?、盡量選擇的總體單一，減少個(gè)體變異；盡量選擇客觀指標(biāo)；選擇較優(yōu)實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方案，嚴(yán)格控制實(shí)驗(yàn)條件；成組設(shè)計(jì)的例數(shù)，應(yīng)盡可能采用例數(shù)相等的設(shè)計(jì)，尤其是多組設(shè)計(jì)時(shí)，一般要求各組間的樣本含量相等。第33頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三3、多種樣本含量估計(jì)方法相結(jié)合。若某研究有多個(gè)效應(yīng)指標(biāo)，其樣本含量估計(jì)應(yīng)對(duì)每個(gè)效應(yīng)指標(biāo)進(jìn)行樣本量的估計(jì)，然后取樣本數(shù)量最大者為其研究的樣本量。若某研究能區(qū)分主要指標(biāo)和次要指標(biāo)時(shí)，也可以只對(duì)主要指標(biāo)進(jìn)行樣本含量估計(jì)，然后取量大者為其研究的樣本含量。樣本含量估計(jì)的注意事項(xiàng)第34頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三4、由于估算的樣本含量是最少需要量，考慮到受試者可能有不合作者、中途失訪、意外死亡等情況出現(xiàn)，而減少有效觀察對(duì)象的例數(shù)（失訪），因此，估算的樣本含量必須考慮樣本的丟失情況，進(jìn)行實(shí)驗(yàn)時(shí)需增加10％～15％的樣本量。樣本含量估計(jì)的注意事項(xiàng)第35頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三吳勝賢,王成祥.《臨床研究樣本含量估算》[M].北京：人民衛(wèi)生出版社孫振球,徐勇勇.《醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)學(xué)》第3版[M].北京：人民衛(wèi)生出版社參考文獻(xiàn)第36頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三第六章收集資料的方法第37頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三本章學(xué)習(xí)內(nèi)容第一節(jié)收集資料前的準(zhǔn)備第二節(jié)自陳法第三節(jié)觀察法第四節(jié)生物學(xué)測量法及其他方法第38頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三第一節(jié)收集資料前的準(zhǔn)備一、資料的定義資料收集：是指收集研究問題相關(guān)信息和測量研究變量的過程，是一個(gè)系統(tǒng)的有計(jì)劃的過程。資料：課題研究過程中的全部資料，包括反映課題研究基本情況的資料。（廣義）科研資料：根據(jù)研究目標(biāo)，用系統(tǒng)的方式所收集、儲(chǔ)存和處理的信息，它最終用以回答研究問題，也是研究產(chǎn)生的過程性資料。（狹義）第39頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三資料的種類（根據(jù)資料的屬性）第一節(jié)收集資料前的準(zhǔn)備資料質(zhì)性量性文字、圖像聲音、錄像1、2、35、6…….第40頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三第一節(jié)收集資料前的準(zhǔn)備資料的來源

一手資料：研究者根據(jù)研究目的和研究計(jì)劃，通過使用不同資料收集方法所收集的資料，包括對(duì)研究對(duì)象進(jìn)行調(diào)查、觀察、訪談等方式收集的資料。

二手資料：在其他課題的現(xiàn)有資料的基礎(chǔ)上進(jìn)行二次分析，得出新的研究結(jié)論。第41頁，講稿共46頁，2023年5月2日，星期三第一節(jié)收集資料前的準(zhǔn)備常用的收集資料的方法問卷法訪談法觀察法生物醫(yī)學(xué)測量法德費(fèi)爾法自陳法結(jié)構(gòu)