衛生技術評估衛生技術評估1內容一、HTA簡介二、為什么要搞HTA三、HTA的方法四、衛生部的計劃五、中國HTA的發展六、HTA與衛生決策內容一、HTA簡介2一、HTA簡介1、基本概念：1）衛生技術：

是用于衛生保健和醫療服務系統的特定知識體系，包括藥物器械、設備醫療方案技術程序后勤支持系統行政管理組織是所有用于疾病預防、篩查、診斷、治療和康復及促進人民健康的技術手段一、HTA簡介1、基本概念：藥物是所有用于疾病預防、篩查、診32）衛生技術評估（HTA）應用EBM和衛生經濟學的原理和方法系統評價衛生技術技術特性臨床安全性臨床有效性經濟學特性社會適應性提出綜合建議推廣使用鼓勵使用禁止使用/淘汰常規應用需進一步研究供政府決策或社會采納2）衛生技術評估（HTA）應用EBM和衛生經濟學的原理和方法42、HTA的發展歷史1）機構1972 美國 衛生技術評估辦公室（QTA）1980 丹麥 以白皮書上書Porrliament成立HTA1997 丹麥 丹麥衛生技術評估研究所（DIHTA）1984 西班牙 成立HTA委員會1984 荷蘭 TA白皮書（包括HTA）1987 瑞典 瑞典國家HTA（SBU）1989 加拿大 HTA協調辦公室（CCOHTA）1990 加拿大 HTA哥倫比亞辦公室（BCOHTA）法國、英國 國家HTA項目1992 泰國1994 中國 衛生技術評估中心1995 芬蘭 芬蘭衛生保健技術評估辦公室 新西蘭 新西蘭衛生技術評估（NZHTA） 馬來西亞 衛生系統研究中心（HSRI）2、HTA的發展歷史1）機構52）國際組織1984 國際HTA協會（ISTAHC）1994 國際HTA機構協會（INATA）

加泰隆衛生技術評估和研究機構 （CAHTA）1999 歐洲HTA協作網

2）國際組織63）歐洲HTA協作網項目（1999-2001）健康促進與疾病預防開發項目間信息交流的通道與技術構建聯合評價項目的框架開發與宣傳最好的HTA實踐確認并共享成功的方法3）歐洲HTA協作網項目（1999-2001）健康促進與疾病71999－2000 WHO、歐洲、HTA培訓課程（波蘭）1999－2001 北歐四國聽力恢復HTA合作項目 （丹麥、芬蘭、挪威和瑞典）2000－2001 ISTAHC遠程學習項目（internet） ISTAHC建立網上HTA培訓課程指南 （Directory）1999－2000 WHO、歐洲、HTA培訓課程（波蘭）83、HTA機構舉例：

—瑞典衛生技術評估委員會（SBU）是一個獨立的政府機構，成立于1987年，總部在斯德哥爾摩任務：合成／綜合衛生領域科研的新發現，不僅關注衛生主題，還關注有關保障健康、防治疾病、殘障和失調、康復等方面的不同政策、方法和項目執行過程中涉及到的經濟、倫理和社會問題機構：由30人組成董事會和科學咨詢委員會，領導在全國范圍內聘用和征集的400余名臨床醫師和研究人員參與工作；同時還有一個廣泛的國際專家網絡3、HTA機構舉例：

—瑞典衛生技術評估委員會（SBU）94、衛生技術評估的作用HTA與藥品和醫療設備管理例如澳大利亞：利用HTA信息進行藥品管理決策HTA與醫療保險促使許多歐洲國家保險覆蓋面增加，例如荷蘭HTA與經費控制歐洲國家采用固定與前瞻性預算已對衛生成本控制起了作用，例如瑞典HTA與地區衛生實踐1995年，加拿大魁北克的HTA委員會就16個項目調查了21份HTA報告，對地區衛生政策和醫療費用的影響，其中18份都產生了巨大影響。4、衛生技術評估的作用HTA與藥品和醫療設備管理101.WHO2000年年審結果（一）二、為什么要搞HTA1.WHO2000年年審結果（一）二、為什么要搞HTA11WHO2000年年審結果（二）WHO2000年年審結果（二）122、分析與思考：成本-效果＝影響因素：政策、體制、投入 衛生技術評估、醫療保險……中國的出路：EBM，HTA，醫療保險，加強 衛生研究能力成本位次效果位次2、分析與思考：成本-效果＝成本位次13衛生技術評估與成本-效果衛生技術評估與成本-效果14醫療保險與成本-效果醫療保險與成本-效果153、現實與挑戰信息爆炸 現代醫生：需要終身教育，更新知識觀念更新 現代醫藥：“太”好了費用劇增 新技術：越新、越好、越貴 效益、成本－效果通常不清楚而靠“關系”決策 現代病人：久病成良醫 為費用所擾3、現實與挑戰信息爆炸 現代醫生：需要終身教育，更新知164、解決策略：循證決策：科學證據

公開透明 隨時更新滿足國家大政方針和政策的要求效力效果效率4、解決策略：循證決策：科學證據效力17三、衛生技術評估的方法

（一）確定評估題目：選題、立題（二）確定評估的具體問題（三）確定評估機構或地點（四）收集現有的資料（五）收集新的研究數據（六）評價證據（七）合成資料（八）得出結論和提出建議（九）傳播結果和建議（十）監測評估結果的影響三、衛生技術評估的方法（一）確定評估題目：選題、立題18（一）確定評估題目：選題、立題取決于提出評估申請的機構的目的、醫療實踐的需要、用戶和決策者的需要。有明確的標準：如評估題目是否涉及花費較大的健康問題或昂貴的技術設備？評估的健康問題是否影響較多的人群？或評估的健康問題是否威脅生命？對該衛生技術的應用是否存在較大的爭議？副作用是否較突出，或為有創性技術？三、衛生技術評估的方法

（一）確定評估題目：選題、立題三、衛生技術評估的方法19（一）確定評估題目：選題、立題優選標準：減輕疾病的負擔；患病率、發病率、死亡率、并發癥發生率；價格或費用：昂貴技術、醫療總費用高的健康問題；臨床實踐應用中差異大的技術；改善健康結局/降低危險性；降低醫療成本；解決存在的倫理、法律、社會問題；是否有足夠的資料用于評估；公眾、政策需要；是否用于制定調控、費用支付政策。三、衛生技術評估的方法

（一）確定評估題目：選題、立題三、衛生技術評估的方法20（二）確定評估的具體問題應準確理解評估的目的和評估結果的用戶是誰。如醫務人員、患者、政治家、研究人員二醫院管理者、政府決策者和公司執行者等，因此可能影響評估的內容、報告的形式和結果的傳播等。確定評估的具體問題時至少應包括的基本要素有：具體健康問題、涉及的患者人群、評估的技術類型、技術的使用者、技術應用的場所、評估內容等。三、衛生技術評估的方法

（二）確定評估的具體問題三、衛生技術評估的方法21（三）確定評估機構或地點評估問題的性質決定最佳評估機構的選擇，有的組織內部有評估機構如大型保險公司、藥廠，有的依賴于專門的HTA機構。是“自己評估或購買”HTA報告取決于評估問題的性質、資金、技術和人才力量、時間。三、衛生技術評估的方法

（三）確定評估機構或地點三、衛生技術評估的方法22（四）收集現有的資料在進行文獻檢索時特別在制訂檢索策略時應咨詢信息專家，以保證合理選擇數據庫、主題詞、自由詞，獲得所有相關的信息。常用的資料來源包括：計算機數據庫、雜志的索引和目錄、政府工作報告和專著、現有文獻資料的參考文獻、特殊報告數據庫、健康時事通訊和報紙、公司的報告和新聞稿、國際互聯網（Internet）、同事和其他研究人員。三、衛生技術評估的方法

（四）收集現有的資料三、衛生技術評估的方法23（五）收集新的研究數據產生原始研究數據的方法包括：RCT、非隨機對照試驗、同期或歷史對照、隊列研究、病例一對照研究、斷面研究、監測、調查、使用數據庫和注冊庫、系列病例分析、病案報道，以及衛生經濟學分析等。三、衛生技術評估的方法

（五）收集新的研究數據三、衛生技術評估的方法24（六）評價證據①研究分類：方法學類型和研究特征，一般采用證據表格進行，包括：研究設計特征（隨機、對照、盲法）、患者特點（病例數、年齡、性別）、患者結局（死亡率、并發癥發生率、HRQL）、統計量（P值、CI）。②證據分級：根據研究問題類型和方法學的嚴格性，證據分級標準和論證強度不同，凡涉及病因、診斷、治療、衛生經濟學、倫理學等證據分級方法請參見本書相關章節及有關專著。③選擇可用的研究：基本原則為：或者使用所有發表的研究，或者根據納入、排除標準確定，或者根據研究質量給予權重，或者校正研究結果，減少偏倚影響。三、衛生技術評估的方法

（六）評價證據三、衛生技術評估的方法25（七）合成資料合成方法有系統評價或meta-分析、決策分析和達成共識三、衛生技術評估的方法

（七）合成資料三、衛生技術評估的方法26（八）得出結論和提出建議結論是對評估的結果或發現的簡要總結，推薦意見是根據研究發現所做出的建議、意見和忠告。例如，對某一技術的評估發現：該技術安全性較好，適合于某種常見的健康情況，但也有某些患者不能耐受其不良反應。推薦意見則為：建議向具有某種健康情況的患者推薦應用該種新技術，具體實施請咨詢臨床醫生。三、衛生技術評估的方法

（八）得出結論和提出建議三、衛生技術評估的方法27（九）傳播結果和建議應從三方面考慮：確定目標人群，選擇恰當的媒體如印刷品、電子刊物、音像、會議報告結果，制訂有效的傳播技術或策略。三、衛生技術評估的方法

（九）傳播結果和建議三、衛生技術評估的方法28（十）監測評估結果的影響①提供技術服務的機構如醫院和醫師所屬單位情況（綜合醫院或專科醫院、贏利醫院或非贏利醫院）；②醫務人員（醫生類型如內科醫師、口腔科醫師、護士等，專業、培訓情況、所屬機構和獲得最近文獻信息的熟練程度）；③環境因素（城市或農村、經濟狀況、是否保險）；④評估結果/建議的特點（結果強度、類型和表達形式、政府的干預、費用、對提供技術者利益的影響）。三、衛生技術評估的方法

（十）監測評估結果的影響三、衛生技術評估的方法29四、衛生部的計劃1、成立衛生技術管理處，建立衛生技術準入制度，實現衛生技術準入衛生技術準入： 衛生行政部門根據衛生技術評估的結果對衛生技術作出采用、推廣（包括推廣范圍）或禁止使用和淘汰的決定衛生技術準入制度（HTPR）：國家為保護和促進人民健康制定的、有一定強制性的、規范HTA、HTP和HT開發和應用的制度四、衛生部的計劃1、成立衛生技術管理處，建立衛生技術準入制302、開設HTA學位班／證書班培訓課程，培養高層HTA管理和研究人才3、建立、認證HTA評價員和機構，建立并實施HTA管理規范4、確定HTA的優選項目、組織評價5、根據評價結果作出決策2、開設HTA學位班／證書班培訓課程，培養高層HTA管理和研31五、中國HTA的發展1、起步不晚（90年代初），發展太慢：1個EBM中心，3個評估組織（分別作衛生經濟、生物技術和醫學倫理評價）在提高認識、普及理論和方法上作了一些工作，但普及面和力度都極待提高通過HTA已在全國范圍內淘汰了35項臨床檢驗技術，正在開展有關人工受精，試管嬰兒技術的HTA對基因芯片技術作了早期HTA五、中國HTA的發展1、起步不晚（90年代初），發展太慢：322、問題評估機構數量太少，工作有待規范，質量有待提高技術評估與政策制定脫節，結果向政策的轉化率低缺乏HTA/EBM高層管理和研究人才的培訓條件和經費缺乏開展重要衛生技術評估的人才和經費支撐缺乏有效的HTA/EBM信息發布渠道和手段2、問題評估機構數量太少，工作有待規范，質量有待提高333、對策利用CE/EBM的人才、工作、國際聯系和支持條件，盡快啟動HTA高層人才培訓配合衛生體制深化改革，確定國家優選評估項目廣開財路，重點支持優選項目的HTA根據HTA結果，制定重大衛生決策、推動醫療衛生改革通過HTA，培訓人才，建立國際聯系，認證國家HTA機構和人員，規范HTA研究與實踐3、對策利用CE/EBM的人才、工作、國際聯系和支持條件，盡34病人臨床研究臨流研究衛生經濟研究其它研究信息合成CochraneCollaborationHTA數據庫指南應用于臨床實踐衛生政策醫學研究臨床醫師：教育與培訓病人病人臨床研究臨流研究衛生經濟研究其它研究信息合成Cochra35六、HTA與衛生決策

（1）急性腦卒中臨床研究證據

——四川大學華西醫學院神經內科治療藥物 中國英國依據 依據來源甘油/甘露醇 69％1％不充分CochraneLib中藥 66％0不充分CochraneLib阿斯匹林

54％39％

充分

CochraneLib鈣拮抗劑 53％<1％不充分CochraneLib低右 44％0不充分CochraneLib蛇毒 30％0不充分CochraneLib卒中病房

0 >50%

充分

CochraneLib

六、HTA與衛生決策

（1）急性腦卒中臨床研究證據

36（2）ESRD全程分段治療費用（以腎小球腎炎為例）終末期1,2,3分別表示以腹透,血透及腎移植治療ESRD華西醫大附一院泌尿外科二病區ESRD患者,n=20華西醫大附一院腎內科腎小球腎炎患者,n=100（2）ESRD全程分段治療費用（以腎小球腎炎為例）37（3）γ刀（MOH醫學技術評估中心）γ刀的發展歷史: 1967年第一代，1975年第二代，1988年第三代 全球：1967年（1）；1988年（46）；1993年（56）； 1997年（84）臺

我國：1992-1995共引進13臺，13/84≈15.5％費用：＄350萬/臺（不包括CT、MRI、DSA等配備） 3萬元/例/次（3）γ刀（MOH醫學技術評估中心）γ刀的發展歷史:38安全性和有效性評價：文獻評閱法截止1994年底累計治療273,783例病人其中32％為動-靜脈畸形，術后2年完全閉塞率>80％65％為腫瘤 良性36％，如聽神經瘤局部控制率90％ 惡性29％，如轉移癌平均生存期達8.28日 （放療3-6月）2％為功能性疾患經濟學評價：投資效益分析：調查γ刀利用和運行狀況 核算其成本、效益 分析投資效益和盈虧平衡與傳統手術的成本-效益比較分析 通過調查和隨訪資料進行經濟學評價安全性和有效性評價：文獻評閱法39社會影響性評價： 對社會的影響及社會各方的認識（管理部門、醫療部門、患者） 用社會學方法，了解不同對象的認識程度和技術可能帶來的直接及潛在后果技術評估的趨勢和難點我國Y刀的應用情況：截止1995年底共13臺，累計治療7000例惡性腫瘤治療比例偏高，而γ刀的主要適應癥是顱內良性腫瘤1994年估計治療800例/臺/年，大大高于世界平均值130例/臺/年思考：是人多刀少？還是利益導向？社會影響性評價：40（4）腰背痛的治療腰背痛是常見的疾病治療方法多：內科、外科、理療（脊柱按摩、療骨術）、制動等嚴格評估所有治療方法：成本、利弊結果：多數方法缺乏科學依據，某些甚至有害 如休息/臥床休息、病假、某些手術、某些藥物社會費用（間接費用）比直接費用高三倍

1995年約297億SEK，其中270億源自病假和提前退休 24億用于診斷、治療等有關腰背痛的RCT只占全部RCT的0.2%，迫切需要加強研究（4）腰背痛的治療腰背痛是常見的疾病41結論： 注重衛生經費的投資導向 改變醫生和患者行為 減少衛生資源的浪費 加強臨床研究，篩選有效療法寫出普及性宣傳材料

宣傳，普及結論：42（5）輕型高血壓患者的治療輕型高血壓治療：非藥物或藥物治療（新藥或老藥）HTA評估報告證明：老藥與新藥的效果一樣，價格僅為新藥的一半，有證據證明可預防并發癥和早死結果： 減少應用昂貴的新藥，節約大量經費（5）輕型高血壓患者的治療輕型高血壓治療：非藥物或藥物治療43（6）戒煙歐共體：8千萬吸煙者，2千多萬早死戒煙可預防疾病和早死：成本－效果極好戒煙方法多：咨詢、尼古丁替代品、催眠療法、針灸、藥物治療等HTA報告證明：除咨詢和尼古丁替代品外，其它方法均無證據證明有效結論： 最有效的方法是咨詢，其費用可忽略不計（6）戒煙歐共體：8千萬吸煙者，2千多萬早死44（7）抗氧化劑預防疾病據稱：抗氧化劑（Vit.A、C、E，胡蘿卜素、硒等）可預防衰老和某些疾病，如腫瘤、心血管疾病HTA報告證明：合成的抗氧化劑均無預防作用，有一些證據證明水果、蔬菜和葡萄酒中含的天然抗氧化劑有預防效果據估計：1千5百萬美元/每百萬人購買合成的抗氧化劑（7）抗氧化劑預防疾病據稱：抗氧化劑（Vit.A、C、E45（8）骨折預防據估計，每年歐共體各種類型的骨折病人大約有2百萬。骨密度降低是骨折的一個危險因素，而骨密度隨著年齡增長而逐步降低，因此老年人的骨折問題已經成為各個國家，特別是老齡化國家的一個主要公共衛生問題在歐洲和美國采用了骨密度測試的大面積篩檢或機會篩檢（即當病人去看病是就給他做這種檢查）評估結果顯示：骨密度測試結果并不能預測哪個病人會發生骨折，只是可以顯示其骨折的危險性可能更高些；同時這種大面積篩檢或機會篩檢還存在技術和倫理學上的障礙，而且成本極高。除外年齡影響骨密度，吸煙、久坐、食物中缺鈣以及雌激素分泌不足也是影響骨密度的重要因素，因此預防骨折更應該從戒煙、從兒童時期就加強食物中充足的鈣的攝入等方面著手。（8）骨折預防據估計，每年歐共體各種類型的骨折病人大約有2百46（9）基因治療（SBUAlert）結論（FindingsbyAlert）基因治療在過去15年迅速增加，尤以美國為著 研究熱點為開發各種載體，向培養細胞，實驗動物和病人轉gene1989年首次將外源基因轉入人體1990年開始基因治療的臨床試驗 迄今已注冊近400個臨床試驗常見的困難是不能有效將gene轉入相關靶細胞 因而很難判斷基因療法的利、弊 療效和并發癥高度取決于疾病性質和所用轉gene方法只有極少的證據顯示基因治療的風險 尚無有關病人受益和基因治療的成本-效果的證據 目前基因治療應考慮動物實驗，而不能用于臨床（9）基因治療（SBUAlert）結論（Findings47目前的研究：至1999年6月，全球已注冊380個基因治療的臨床試驗 共計3000個病人，70％在美國，20％在歐洲1995年，瑞典的Huddinge大學進行了第一個GT的臨床試驗Huddinge和Lund大學醫院均已成立GT中心，進行GT研究瑞典多數大學已成立了相應機構，進行下述研究：

開發Vector、轉基因造血干細胞、神經系統的轉基因、腫瘤的gene治療1999年啟動了GT的國家研究項目，總經費60MillionSEK/5年目前的研究：至1999年6月，全球已注冊380個基因治療的臨48（10）異種腎移植（SBUAlert）結論：異種移植是解決同種移植器官嚴重短缺的辦法之一已建立一種轉基因豬人異種腎移植的遠期經濟學指標的分析模型但對于異種腎移植未來在研究、開發和臨床上的費用尚有許多未定因素異種移植的風險問題尚未解決，對病人的近期和遠期療效尚無可信的證據異種移植相關的大量倫理問題尚須探討和辯論（10）異種腎移植（SBUAlert）結論：49醫療結構和組織一旦異種移植成為可能，同種器官的需求將減少，并重新配置轉基因豬將實現商品化，需要新建獲取供器官的手術室用于移植的病床數和相關的醫療設施將增加而對透析和ICU的需求將減少醫療結構和組織一旦異種移植成為可能，同種器官的需求將減少，并50瑞典1999年的一個全國性研究提交了一份有關異種移植管理規章的建議美國、英國已制定了異種移植管理條例，其它國家和EuropeanCouncil、歐盟、OECD及WHO正在建立相應管理條例應該制定統一的國際規范，避免病人在沒有規章或管理不嚴的國家尋求治療瑞典1999年的一個全國性研究提交了一份有關異種移植管理規章51（11）血腫抽吸治療腦出血是否有效？背景：腦出血尚無特異性治療方法國內很多基層醫院廣泛開展血腫抽吸權威的醫院看法不一致，有的擔心并發癥，不相信其優于內科保守治療證據：國外：尚無隨機對照試驗（RCT）證據，兩個RCT正在英國、荷蘭進行，目前沒有結論，不主張推廣國內：檢索中國神經疾病臨床研究資料庫和中國生物醫學文獻數據庫。（11）血腫抽吸治療腦出血是否有效？背景：52結果：5個RCT，包括475例；證據質量評價：病例太少；不知是否真正隨機；判效指標不規范；判效方法可靠性差；隨訪時間短12個為有對照但未隨機分組的研究，共1334例16個無對照的研究，共925例。所有研究均得出有效的結論結論：目前尚無充分證據證明其是否有優于內科保守治療，尚沒有理由進行推廣，但有理由進行更多的高質量研究結果：53藥物雷米普利的評估目的：規范醫院進藥程序、推行循證藥品管理及循證進藥、進而促進循證用藥，探索衛生技術評估實用方法已定出評價方案并完成一個藥物（雷米普利）的評價藥物雷米普利的評估541）藥物評價的實施步驟

（一）評價某藥是否有效和安全（二）某藥物與同類其他藥物相比是否較好（在療效、安全性、質量、價格和易使用性等方面綜合比較）（三）評價藥物生產質量（比較臨床指標能得出結論則不需進行，否則需進行生產質量評價）1）藥物評價的實施步驟

（一）評價某藥是否有效和安全552）藥物評價基本方法全面收集全世界所有關于某藥的研究

對所有的研究逐個進行嚴格評價分析單個研究的質量級別聯合所有研究結果進行綜合分析和評價

得出綜合結論（有效、無效、質量、價格、易使用性）2）藥物評價基本方法全面收集全世界所有關于某藥的研究

563）藥物評價流程1全面收集全世界關于某藥的所有研究（檢索）

2對所有文章逐個進行評價（填單個研究表）

3進行某藥的綜合分析和評價（填綜合分析表）

4需多藥比較時將每藥的綜合數據進行比較（填一覽表）3）藥物評價流程1全面收集全世界關于某藥的所有研究（檢索574）藥物評價研究證據分級

一級：RCT的系統評價或RCT二級：對照試驗但未隨機分組

三級：無對照的系列病例觀察

4）藥物評價研究證據分級58

多藥比較一覽表的比較要點 比較要點 藥物A 藥物B研究例數：（多者較好）各級證據篇數病例數：（高級別病例多者較好）療效指標：（臨床終點指標優于替代指標）隨訪時間：（長者較好）結果報告：（療效和副作用均報告者好）每天價格：能否報銷：評價者綜合參考意見多藥比較一覽表的比較要點 比較要點 藥物A 59雷米普利評價結果適應癥研究總篇數一級證據（篇）二級三級 病例數

高血壓 8 6 1 1 14385例糖尿病 2 2 3699心衰 5 5 3100

心肌梗塞 1 1 352 腎病 1 1 166 二級預防 1 1 9297合計 18 16 11 35，000

雷米普利評價結果適應癥研究總篇數一級證據（篇）二級三60結果：雷米普利的臨床研究已有35000病例以上多數為一級證據，研究質量高適應癥多、用途廣每天一次服用方便

結論：有證據證明雷米普利安全、有效、使用方便

結果：61心導管的再利用、取消術前常規胸片均節約了可觀的醫療費用（約分別為6百萬美元和7百萬美元）。有關高檔技術如器官移植、MRI、血流動力學實驗等的HTA報告對衛生部門的政策、制定指南和合理分配資源均產生了明顯的影響。一篇有關乳腺癌普查的HTA報告結果顯示，對50歲～70歲的婦女進行普查成本－效果最好，這使政府改變了過去對所有育齡婦女進行普查的政策，優化了衛生保健系統。心導管的再利用、取消術前常規胸片均節約了可觀的醫療費用（約分62系統評價與衛生技術評估的區別系統評價 HTA證據驅使 決策需要驅使

對納入證據質量有一定要求 評價可得到的證據

未對證據進行分級標記 對證據進行分級標記目前較少涉及衛生經濟評價 較多涉及衛生經濟評價 系統評價與衛生技術評估的區別系統評價 HTA63衛生技術評估的另一重要影響涉及到預防醫學服務。1978年，技術評估機構（OTA）分析了肺炎球菌疫苗的成本－效果。結果是，在65歲以上老人中每獲得一個健康生命年的成本是1000美元，成本－效果比極佳。國會據此修訂了老年保健法，規定從1981年開始給老年人接種肺炎球菌疫苗。1981年OTA還研究了流感疫苗，發現在65歲以上的老年人中使用這種疫苗收益也是大于成本。1987年國會再度修訂了老年保健法，要求對65歲以上的老人接種此疫苗。衛生技術評估的另一重要影響涉及到預防醫學服務。64衛生技術評估從一個側面反映了一個國家衛生保健系統的結構。從國際情況分析：（1）HTA在發展中國家和發達國家間分布不均勻。與發達國家相比，發展中國家衛生資源與衛生需求之間的矛盾更突出，合理應用衛生技術更為重要，HTA機構卻較少；（2）衛生技術對倫理、法律、社會的影響方面評價不夠；（3）缺乏統一的衛生技術評估方法，不利于國際間的交流；（4）缺乏統一的管理機構，可能造成重復勞動，不利于HTA結果和信息在世界范圍內的傳播和應用。

衛生技術評估從一個側面反映了一個國家衛生保健系統的結構。從國65中國Cochrane中心可為衛生技術評估提供下列服務：（1）培訓：培訓衛生技術評估的人才，或進行高質量的臨床試驗，或進行科學、可靠的信息合成，以規范評估方法，提高評估質量；（2）提供信息：由于疾病譜、醫務人員技術水平及經濟條件等在各個國家、地區的差異，衛生技術的合理應用具有明顯的區域性。因此，要評價出適合中國國情的衛生技術，必須根據我國的文獻資料進行衛生技術評估。而中國Cochrane中心的臨床試驗資料庫集中收集了我國的文獻資料，是進行衛生技術評估的重要信息源；中國Cochrane中心可為衛生技術評估提供下列服務：66相信命運的人等待相信機會的人尋找相信自己的人開創相信命運的人等待67衛生技術評估衛生技術評估68內容一、HTA簡介二、為什么要搞HTA三、HTA的方法四、衛生部的計劃五、中國HTA的發展六、HTA與衛生決策內容一、HTA簡介69一、HTA簡介1、基本概念：1）衛生技術：

是用于衛生保健和醫療服務系統的特定知識體系，包括藥物器械、設備醫療方案技術程序后勤支持系統行政管理組織是所有用于疾病預防、篩查、診斷、治療和康復及促進人民健康的技術手段一、HTA簡介1、基本概念：藥物是所有用于疾病預防、篩查、診702）衛生技術評估（HTA）應用EBM和衛生經濟學的原理和方法系統評價衛生技術技術特性臨床安全性臨床有效性經濟學特性社會適應性提出綜合建議推廣使用鼓勵使用禁止使用/淘汰常規應用需進一步研究供政府決策或社會采納2）衛生技術評估（HTA）應用EBM和衛生經濟學的原理和方法712、HTA的發展歷史1）機構1972 美國 衛生技術評估辦公室（QTA）1980 丹麥 以白皮書上書Porrliament成立HTA1997 丹麥 丹麥衛生技術評估研究所（DIHTA）1984 西班牙 成立HTA委員會1984 荷蘭 TA白皮書（包括HTA）1987 瑞典 瑞典國家HTA（SBU）1989 加拿大 HTA協調辦公室（CCOHTA）1990 加拿大 HTA哥倫比亞辦公室（BCOHTA）法國、英國 國家HTA項目1992 泰國1994 中國 衛生技術評估中心1995 芬蘭 芬蘭衛生保健技術評估辦公室 新西蘭 新西蘭衛生技術評估（NZHTA） 馬來西亞 衛生系統研究中心（HSRI）2、HTA的發展歷史1）機構722）國際組織1984 國際HTA協會（ISTAHC）1994 國際HTA機構協會（INATA）

加泰隆衛生技術評估和研究機構 （CAHTA）1999 歐洲HTA協作網

2）國際組織733）歐洲HTA協作網項目（1999-2001）健康促進與疾病預防開發項目間信息交流的通道與技術構建聯合評價項目的框架開發與宣傳最好的HTA實踐確認并共享成功的方法3）歐洲HTA協作網項目（1999-2001）健康促進與疾病741999－2000 WHO、歐洲、HTA培訓課程（波蘭）1999－2001 北歐四國聽力恢復HTA合作項目 （丹麥、芬蘭、挪威和瑞典）2000－2001 ISTAHC遠程學習項目（internet） ISTAHC建立網上HTA培訓課程指南 （Directory）1999－2000 WHO、歐洲、HTA培訓課程（波蘭）753、HTA機構舉例：

—瑞典衛生技術評估委員會（SBU）是一個獨立的政府機構，成立于1987年，總部在斯德哥爾摩任務：合成／綜合衛生領域科研的新發現，不僅關注衛生主題，還關注有關保障健康、防治疾病、殘障和失調、康復等方面的不同政策、方法和項目執行過程中涉及到的經濟、倫理和社會問題機構：由30人組成董事會和科學咨詢委員會，領導在全國范圍內聘用和征集的400余名臨床醫師和研究人員參與工作；同時還有一個廣泛的國際專家網絡3、HTA機構舉例：

—瑞典衛生技術評估委員會（SBU）764、衛生技術評估的作用HTA與藥品和醫療設備管理例如澳大利亞：利用HTA信息進行藥品管理決策HTA與醫療保險促使許多歐洲國家保險覆蓋面增加，例如荷蘭HTA與經費控制歐洲國家采用固定與前瞻性預算已對衛生成本控制起了作用，例如瑞典HTA與地區衛生實踐1995年，加拿大魁北克的HTA委員會就16個項目調查了21份HTA報告，對地區衛生政策和醫療費用的影響，其中18份都產生了巨大影響。4、衛生技術評估的作用HTA與藥品和醫療設備管理771.WHO2000年年審結果（一）二、為什么要搞HTA1.WHO2000年年審結果（一）二、為什么要搞HTA78WHO2000年年審結果（二）WHO2000年年審結果（二）792、分析與思考：成本-效果＝影響因素：政策、體制、投入 衛生技術評估、醫療保險……中國的出路：EBM，HTA，醫療保險，加強 衛生研究能力成本位次效果位次2、分析與思考：成本-效果＝成本位次80衛生技術評估與成本-效果衛生技術評估與成本-效果81醫療保險與成本-效果醫療保險與成本-效果823、現實與挑戰信息爆炸 現代醫生：需要終身教育，更新知識觀念更新 現代醫藥：“太”好了費用劇增 新技術：越新、越好、越貴 效益、成本－效果通常不清楚而靠“關系”決策 現代病人：久病成良醫 為費用所擾3、現實與挑戰信息爆炸 現代醫生：需要終身教育，更新知834、解決策略：循證決策：科學證據

公開透明 隨時更新滿足國家大政方針和政策的要求效力效果效率4、解決策略：循證決策：科學證據效力84三、衛生技術評估的方法

（一）確定評估題目：選題、立題（二）確定評估的具體問題（三）確定評估機構或地點（四）收集現有的資料（五）收集新的研究數據（六）評價證據（七）合成資料（八）得出結論和提出建議（九）傳播結果和建議（十）監測評估結果的影響三、衛生技術評估的方法（一）確定評估題目：選題、立題85（一）確定評估題目：選題、立題取決于提出評估申請的機構的目的、醫療實踐的需要、用戶和決策者的需要。有明確的標準：如評估題目是否涉及花費較大的健康問題或昂貴的技術設備？評估的健康問題是否影響較多的人群？或評估的健康問題是否威脅生命？對該衛生技術的應用是否存在較大的爭議？副作用是否較突出，或為有創性技術？三、衛生技術評估的方法

（一）確定評估題目：選題、立題三、衛生技術評估的方法86（一）確定評估題目：選題、立題優選標準：減輕疾病的負擔；患病率、發病率、死亡率、并發癥發生率；價格或費用：昂貴技術、醫療總費用高的健康問題；臨床實踐應用中差異大的技術；改善健康結局/降低危險性；降低醫療成本；解決存在的倫理、法律、社會問題；是否有足夠的資料用于評估；公眾、政策需要；是否用于制定調控、費用支付政策。三、衛生技術評估的方法

（一）確定評估題目：選題、立題三、衛生技術評估的方法87（二）確定評估的具體問題應準確理解評估的目的和評估結果的用戶是誰。如醫務人員、患者、政治家、研究人員二醫院管理者、政府決策者和公司執行者等，因此可能影響評估的內容、報告的形式和結果的傳播等。確定評估的具體問題時至少應包括的基本要素有：具體健康問題、涉及的患者人群、評估的技術類型、技術的使用者、技術應用的場所、評估內容等。三、衛生技術評估的方法

（二）確定評估的具體問題三、衛生技術評估的方法88（三）確定評估機構或地點評估問題的性質決定最佳評估機構的選擇，有的組織內部有評估機構如大型保險公司、藥廠，有的依賴于專門的HTA機構。是“自己評估或購買”HTA報告取決于評估問題的性質、資金、技術和人才力量、時間。三、衛生技術評估的方法

（三）確定評估機構或地點三、衛生技術評估的方法89（四）收集現有的資料在進行文獻檢索時特別在制訂檢索策略時應咨詢信息專家，以保證合理選擇數據庫、主題詞、自由詞，獲得所有相關的信息。常用的資料來源包括：計算機數據庫、雜志的索引和目錄、政府工作報告和專著、現有文獻資料的參考文獻、特殊報告數據庫、健康時事通訊和報紙、公司的報告和新聞稿、國際互聯網（Internet）、同事和其他研究人員。三、衛生技術評估的方法

（四）收集現有的資料三、衛生技術評估的方法90（五）收集新的研究數據產生原始研究數據的方法包括：RCT、非隨機對照試驗、同期或歷史對照、隊列研究、病例一對照研究、斷面研究、監測、調查、使用數據庫和注冊庫、系列病例分析、病案報道，以及衛生經濟學分析等。三、衛生技術評估的方法

（五）收集新的研究數據三、衛生技術評估的方法91（六）評價證據①研究分類：方法學類型和研究特征，一般采用證據表格進行，包括：研究設計特征（隨機、對照、盲法）、患者特點（病例數、年齡、性別）、患者結局（死亡率、并發癥發生率、HRQL）、統計量（P值、CI）。②證據分級：根據研究問題類型和方法學的嚴格性，證據分級標準和論證強度不同，凡涉及病因、診斷、治療、衛生經濟學、倫理學等證據分級方法請參見本書相關章節及有關專著。③選擇可用的研究：基本原則為：或者使用所有發表的研究，或者根據納入、排除標準確定，或者根據研究質量給予權重，或者校正研究結果，減少偏倚影響。三、衛生技術評估的方法

（六）評價證據三、衛生技術評估的方法92（七）合成資料合成方法有系統評價或meta-分析、決策分析和達成共識三、衛生技術評估的方法

（七）合成資料三、衛生技術評估的方法93（八）得出結論和提出建議結論是對評估的結果或發現的簡要總結，推薦意見是根據研究發現所做出的建議、意見和忠告。例如，對某一技術的評估發現：該技術安全性較好，適合于某種常見的健康情況，但也有某些患者不能耐受其不良反應。推薦意見則為：建議向具有某種健康情況的患者推薦應用該種新技術，具體實施請咨詢臨床醫生。三、衛生技術評估的方法

（八）得出結論和提出建議三、衛生技術評估的方法94（九）傳播結果和建議應從三方面考慮：確定目標人群，選擇恰當的媒體如印刷品、電子刊物、音像、會議報告結果，制訂有效的傳播技術或策略。三、衛生技術評估的方法

（九）傳播結果和建議三、衛生技術評估的方法95（十）監測評估結果的影響①提供技術服務的機構如醫院和醫師所屬單位情況（綜合醫院或專科醫院、贏利醫院或非贏利醫院）；②醫務人員（醫生類型如內科醫師、口腔科醫師、護士等，專業、培訓情況、所屬機構和獲得最近文獻信息的熟練程度）；③環境因素（城市或農村、經濟狀況、是否保險）；④評估結果/建議的特點（結果強度、類型和表達形式、政府的干預、費用、對提供技術者利益的影響）。三、衛生技術評估的方法

（十）監測評估結果的影響三、衛生技術評估的方法96四、衛生部的計劃1、成立衛生技術管理處，建立衛生技術準入制度，實現衛生技術準入衛生技術準入： 衛生行政部門根據衛生技術評估的結果對衛生技術作出采用、推廣（包括推廣范圍）或禁止使用和淘汰的決定衛生技術準入制度（HTPR）：國家為保護和促進人民健康制定的、有一定強制性的、規范HTA、HTP和HT開發和應用的制度四、衛生部的計劃1、成立衛生技術管理處，建立衛生技術準入制972、開設HTA學位班／證書班培訓課程，培養高層HTA管理和研究人才3、建立、認證HTA評價員和機構，建立并實施HTA管理規范4、確定HTA的優選項目、組織評價5、根據評價結果作出決策2、開設HTA學位班／證書班培訓課程，培養高層HTA管理和研98五、中國HTA的發展1、起步不晚（90年代初），發展太慢：1個EBM中心，3個評估組織（分別作衛生經濟、生物技術和醫學倫理評價）在提高認識、普及理論和方法上作了一些工作，但普及面和力度都極待提高通過HTA已在全國范圍內淘汰了35項臨床檢驗技術，正在開展有關人工受精，試管嬰兒技術的HTA對基因芯片技術作了早期HTA五、中國HTA的發展1、起步不晚（90年代初），發展太慢：992、問題評估機構數量太少，工作有待規范，質量有待提高技術評估與政策制定脫節，結果向政策的轉化率低缺乏HTA/EBM高層管理和研究人才的培訓條件和經費缺乏開展重要衛生技術評估的人才和經費支撐缺乏有效的HTA/EBM信息發布渠道和手段2、問題評估機構數量太少，工作有待規范，質量有待提高1003、對策利用CE/EBM的人才、工作、國際聯系和支持條件，盡快啟動HTA高層人才培訓配合衛生體制深化改革，確定國家優選評估項目廣開財路，重點支持優選項目的HTA根據HTA結果，制定重大衛生決策、推動醫療衛生改革通過HTA，培訓人才，建立國際聯系，認證國家HTA機構和人員，規范HTA研究與實踐3、對策利用CE/EBM的人才、工作、國際聯系和支持條件，盡101病人臨床研究臨流研究衛生經濟研究其它研究信息合成CochraneCollaborationHTA數據庫指南應用于臨床實踐衛生政策醫學研究臨床醫師：教育與培訓病人病人臨床研究臨流研究衛生經濟研究其它研究信息合成Cochra102六、HTA與衛生決策

（1）急性腦卒中臨床研究證據

——四川大學華西醫學院神經內科治療藥物 中國英國依據 依據來源甘油/甘露醇 69％1％不充分CochraneLib中藥 66％0不充分CochraneLib阿斯匹林

54％39％

充分

CochraneLib鈣拮抗劑 53％<1％不充分CochraneLib低右 44％0不充分CochraneLib蛇毒 30％0不充分CochraneLib卒中病房

0 >50%

充分

CochraneLib

六、HTA與衛生決策

（1）急性腦卒中臨床研究證據

103（2）ESRD全程分段治療費用（以腎小球腎炎為例）終末期1,2,3分別表示以腹透,血透及腎移植治療ESRD華西醫大附一院泌尿外科二病區ESRD患者,n=20華西醫大附一院腎內科腎小球腎炎患者,n=100（2）ESRD全程分段治療費用（以腎小球腎炎為例）104（3）γ刀（MOH醫學技術評估中心）γ刀的發展歷史: 1967年第一代，1975年第二代，1988年第三代 全球：1967年（1）；1988年（46）；1993年（56）； 1997年（84）臺

我國：1992-1995共引進13臺，13/84≈15.5％費用：＄350萬/臺（不包括CT、MRI、DSA等配備） 3萬元/例/次（3）γ刀（MOH醫學技術評估中心）γ刀的發展歷史:105安全性和有效性評價：文獻評閱法截止1994年底累計治療273,783例病人其中32％為動-靜脈畸形，術后2年完全閉塞率>80％65％為腫瘤 良性36％，如聽神經瘤局部控制率90％ 惡性29％，如轉移癌平均生存期達8.28日 （放療3-6月）2％為功能性疾患經濟學評價：投資效益分析：調查γ刀利用和運行狀況 核算其成本、效益 分析投資效益和盈虧平衡與傳統手術的成本-效益比較分析 通過調查和隨訪資料進行經濟學評價安全性和有效性評價：文獻評閱法106社會影響性評價： 對社會的影響及社會各方的認識（管理部門、醫療部門、患者） 用社會學方法，了解不同對象的認識程度和技術可能帶來的直接及潛在后果技術評估的趨勢和難點我國Y刀的應用情況：截止1995年底共13臺，累計治療7000例惡性腫瘤治療比例偏高，而γ刀的主要適應癥是顱內良性腫瘤1994年估計治療800例/臺/年，大大高于世界平均值130例/臺/年思考：是人多刀少？還是利益導向？社會影響性評價：107（4）腰背痛的治療腰背痛是常見的疾病治療方法多：內科、外科、理療（脊柱按摩、療骨術）、制動等嚴格評估所有治療方法：成本、利弊結果：多數方法缺乏科學依據，某些甚至有害 如休息/臥床休息、病假、某些手術、某些藥物社會費用（間接費用）比直接費用高三倍

1995年約297億SEK，其中270億源自病假和提前退休 24億用于診斷、治療等有關腰背痛的RCT只占全部RCT的0.2%，迫切需要加強研究（4）腰背痛的治療腰背痛是常見的疾病108結論： 注重衛生經費的投資導向 改變醫生和患者行為 減少衛生資源的浪費 加強臨床研究，篩選有效療法寫出普及性宣傳材料

宣傳，普及結論：109（5）輕型高血壓患者的治療輕型高血壓治療：非藥物或藥物治療（新藥或老藥）HTA評估報告證明：老藥與新藥的效果一樣，價格僅為新藥的一半，有證據證明可預防并發癥和早死結果： 減少應用昂貴的新藥，節約大量經費（5）輕型高血壓患者的治療輕型高血壓治療：非藥物或藥物治療110（6）戒煙歐共體：8千萬吸煙者，2千多萬早死戒煙可預防疾病和早死：成本－效果極好戒煙方法多：咨詢、尼古丁替代品、催眠療法、針灸、藥物治療等HTA報告證明：除咨詢和尼古丁替代品外，其它方法均無證據證明有效結論： 最有效的方法是咨詢，其費用可忽略不計（6）戒煙歐共體：8千萬吸煙者，2千多萬早死111（7）抗氧化劑預防疾病據稱：抗氧化劑（Vit.A、C、E，胡蘿卜素、硒等）可預防衰老和某些疾病，如腫瘤、心血管疾病HTA報告證明：合成的抗氧化劑均無預防作用，有一些證據證明水果、蔬菜和葡萄酒中含的天然抗氧化劑有預防效果據估計：1千5百萬美元/每百萬人購買合成的抗氧化劑（7）抗氧化劑預防疾病據稱：抗氧化劑（Vit.A、C、E112（8）骨折預防據估計，每年歐共體各種類型的骨折病人大約有2百萬。骨密度降低是骨折的一個危險因素，而骨密度隨著年齡增長而逐步降低，因此老年人的骨折問題已經成為各個國家，特別是老齡化國家的一個主要公共衛生問題在歐洲和美國采用了骨密度測試的大面積篩檢或機會篩檢（即當病人去看病是就給他做這種檢查）評估結果顯示：骨密度測試結果并不能預測哪個病人會發生骨折，只是可以顯示其骨折的危險性可能更高些；同時這種大面積篩檢或機會篩檢還存在技術和倫理學上的障礙，而且成本極高。除外年齡影響骨密度，吸煙、久坐、食物中缺鈣以及雌激素分泌不足也是影響骨密度的重要因素，因此預防骨折更應該從戒煙、從兒童時期就加強食物中充足的鈣的攝入等方面著手。（8）骨折預防據估計，每年歐共體各種類型的骨折病人大約有2百113（9）基因治療（SBUAlert）結論（FindingsbyAlert）基因治療在過去15年迅速增加，尤以美國為著 研究熱點為開發各種載體，向培養細胞，實驗動物和病人轉gene1989年首次將外源基因轉入人體1990年開始基因治療的臨床試驗 迄今已注冊近400個臨床試驗常見的困難是不能有效將gene轉入相關靶細胞 因而很難判斷基因療法的利、弊 療效和并發癥高度取決于疾病性質和所用轉gene方法只有極少的證據顯示基因治療的風險 尚無有關病人受益和基因治療的成本-效果的證據 目前基因治療應考慮動物實驗，而不能用于臨床（9）基因治療（SBUAlert）結論（Findings114目前的研究：至1999年6月，全球已注冊380個基因治療的臨床試驗 共計3000個病人，70％在美國，20％在歐洲1995年，瑞典的Huddinge大學進行了第一個GT的臨床試驗Huddinge和Lund大學醫院均已成立GT中心，進行GT研究瑞典多數大學已成立了相應機構，進行下述研究：

開發Vector、轉基因造血干細胞、神經系統的轉基因、腫瘤的gene治療1999年啟動了GT的國家研究項目，總經費60MillionSEK/5年目前的研究：至1999年6月，全球已注冊380個基因治療的臨115（10）異種腎移植（SBUAlert）結論：異種移植是解決同種移植器官嚴重短缺的辦法之一已建立一種轉基因豬人異種腎移植的遠期經濟學指標的分析模型但對于異種腎移植未來在研究、開發和臨床上的費用尚有許多未定因素異種移植的風險問題尚未解決，對病人的近期和遠期療效尚無可信的證據異種移植相關的大量倫理問題尚須探討和辯論（10）異種腎移植（SBUAlert）結論：116醫療結構和組織一旦異種移植成為可能，同種器官的需求將減少，并重新配置轉基因豬將實現商品化，需要新建獲取供器官的手術室用于移植的病床數和相關的醫療設施將增加而對透析和ICU的需求將減少醫療結構和組織一旦異種移植成為可能，同種器官的需求將減少，并117瑞典1999年的一個全國性研究提交了一份有關異種移植管理規章的建議美國、英國已制定了異種移植管理條例，其它國家和EuropeanCouncil、歐盟、OECD及WHO正在建立相應管理條例應該制定統一的國際規范，避免病人在沒有規章或管理不嚴的國家尋求治療瑞典1999年的一個全國性研究提交了一份有關異種移植管理規章118（11）血腫抽吸治療腦出血是否有效？背景：腦出血尚無特異性治療方法國內很多基層醫院廣泛開展血腫抽吸權威的醫院看法不一致，有的擔心并發癥，不相信其優于內科保守治療證據：國外：尚無隨機對照試驗（RCT）證據，兩個RCT正在英國、荷蘭進行，目前沒有結論，不主張推廣國內：檢索中國神經疾病臨床研究資料庫和中國生物醫學文獻數據庫。（11）血腫抽吸治療腦出血是否有效？背景：119結果：5個RCT，包括475例；證據質量評價：病例太少；不知是否真正隨機；判效指標不規范；判效方法可靠性差；隨訪時間短12個為有對照但未隨機分組的研究，共1334例16個無對照的研究，共925例。所有研究均得出有效的結論結論：目前尚無充分證據證明其是否有優于內科保守治療，尚沒有理由進行推廣，但有理由進行更多的高質量研究結果：120藥物雷米普利的評估目的：