目錄開篇語引言：研發管線總規模醫藥行業資源儲備迎來歷史性擴容遵循模式：2025年研發管線各階段分布行業能否通過精準資源調配實現臨床成本優化？領先企業傳統知名藥企地位穩固，中小規模藥企蓬勃發展治療領域與疾病癌癥研發是否已觸及增長瓶頸？區域差異主要市場中的領軍企業及其多元化藥物研發風格作用機制與靶點免疫腫瘤學仍是研究熱點在研管線類型生物科技在醫藥領域大放異彩醫藥行業前景展望醫藥行業能否保持優勢，還是會面臨非凡挑戰？關于作者歡迎閱讀Pharmaprojects《2025年醫藥研發年度回顧》2010年《分子生物學與進化》期刊的一項研究通過分析體虱與頭虱的基因差異，將人類開始穿衣的時間鎖定在8.3萬至17萬年前。這意味著，在我們這個物種存在的大部分時間里，人類都處于赤身裸體狀態。學術界對此仍有爭議：到底是衣物的發明讓人類能夠遷移到氣候更為寒冷的地區，還是遷徙本身促使人類發明了衣物。目前發現的最古老服飾證據是約1.1萬年前描繪織物的小雕像。從某種意義上說，服飾的發展始終與人類健康息息相關——保持溫暖和舒適能有效降低患病風險。即使在原始社會，服飾就與社會地位密不可分，部落首領往往穿著最華麗的獸皮。到了羅馬帝國時期，服飾更是成為階級的標志，只有元老院議員才有權穿著泰爾紫染制的長袍。因此，與制藥業一樣，時裝產業可以說也有著數千年的歷史。歡迎閱讀Pharmaprojects《2025年醫藥研發年度回顧》。三十多年來，我每年都會回顧醫藥研發領域過去一年的發展動態。2025年伊始，我在本文中深入剖析了醫藥行業的最新發展趨勢。我們將通過企業研發管線、治療領域分布、疾病、靶點和藥物類型等多個關鍵維度，全面解析行業趨勢。分析數據來自Citeline旗下的Pharmaprojects數據庫。這是一個自1980年起便持續追蹤全球藥物研發進展的權威平臺。我們后續還會發布2010年《分子生物學與進化》期刊的一項研究通過分析體虱與頭虱的基因差異，將人類開始穿衣的時間鎖定在8.3萬至17萬年前。這意味著，在我們這個物種存在的大部分時間里，人類都處于赤身裸體狀態。學術界對此仍有爭議：到底是衣物的發明讓人類能夠遷移到氣候更為寒冷的地區，還是遷徙本身促使人類發明了衣物。目前發現的最古老服飾證據是約1.1萬年前描繪織物的小雕像。從某種意義上說，服飾的發展始終與人類健康息息相關——保持溫暖和舒適能有效降低患病風險。即使在原始社會，服飾就與社會地位密不可分，部落首領往往穿著最華麗的獸皮。到了羅馬帝國時期，服飾更是成為階級的標志，只有元老院議員才有權穿著泰爾紫染制的長袍。因此，與制藥業一樣，時裝產業可以說也有著數千年的歷史。長期關注本報告的讀者（自1993年創刊以來，今年已是第33期）會發現，近年來我們都會為每期報告設定一個主題。這些主題既是為了突出重點、引發思考，也是為了讓這本可能充滿枯燥數據的報告增添一些趣味性——畢竟沒有人愿意閱讀如同慈善二手商店里積灰舊物一樣的乏味內容。過往我們曾選用過天文、電影、自然、音樂、美食、科幻、旅行、文學等主題，去年則以天氣為主題。今年，正如各位敏銳的觀察者所料，我們選擇了“時尚”作為貫穿全篇的主題。時尚和醫藥都是深刻影響每個人生活的領域。在這兩個領域，潮流不斷更迭，有些經久不衰，有些則轉瞬即逝。人類開始穿著衣物的歷史可追溯至約10萬年前。有趣的是，正是現代分子生物學技術幫助我們精確確定了這一時間節點。價值1.6萬億美元的產業新趨勢正在形成？2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline與制藥業類似，能夠享受最新時尚成果的往往也是富裕階層，無論是文藝復興時期的拉夫領、攝政時期的花花公子裝束，還是好萊塢黃金時代的高級定制，遺憾的是，這種情況至今仍未改變。現代時尚產業大約形成于一個世紀前。可可·香奈兒（CocoChanel）和艾爾莎·夏帕瑞麗（ElsaSchiaparelli）等設計大師在第一次世界大戰后的“咆哮的二十年代”嶄露頭角。那個以Flapper連衣裙為標志的年代，恰好也是許多現代制藥巨頭創立的時期。為了避免偏離主題，我們要強調的是，本報告的核心是分析醫藥研發趨勢。但“趨勢”這個概念本身，恰恰是時尚界最關注的話題。事實上，“趨勢”這個詞已經演變為“非常時尚”之意。正如本報告的長期讀者所知，制藥行業的趨勢形成和演變相對緩慢，這正是Pharmaprojects持續45年積累的數據如此寶貴的原因。盡管時尚產業的發展日新月異，但實際上，除了只占極小份額的高級定制時裝外，潮流的變化往往需要很長時間。就像我們習慣性將某種服裝風格與整個年代聯系起來（比如60年代的迷你裙和熱褲，80年代的拉拉隊裙和墊肩外套），而不是僅僅與某個季節掛鉤。最大的區別在于，制藥行業的趨勢在很大程度上由嚴謹的科學驅動；而時尚潮流的變遷，比如誰來決定今年裙子的長度是變短還是變長，至今仍是個謎。藥物注重的是實質而非形式，但時尚的變化也絕非心血來潮。和醫藥領域一樣，在時尚業中，技術進步同樣發揮著關鍵作用。自20世紀30年代人造纖維問世以來，尼龍、滌綸等新材料不僅通常比天然材料更具有經濟性，還賦予了織物前所未有的特性。化學工業還為我們帶來了新的色彩，讓傳統天然染料煥發出更為絢麗的光彩。因此，今天生產的許多服裝在50年前根本無法制造，在技術創新速度不斷加快的藥物領域情況也是如此。

從某種意義上說，疾病也像時尚一樣有起有落。正如本報告后續內容所示，癌癥治療領域長期占據研發熱點。當文化關注點的變化遇到治療藥物和方法的突破，整個行業就會迅速轉向尚未開發的市場（當前減肥藥的熱潮就是明證）。有時，世界也會出人意料地拋出一個曲線球，就像2020年COVID-19疫情那樣，在短時間內塑造出全新的市場格局。值得慶幸的是，當時行業以驚人的速度做出了反應。正因如此，COVID-19的消退速度才會比喇叭褲過時還要快。制藥業和服裝業的另一個相似之處在于，兩者都是價值龐大的產業。最新評估顯示，全球醫藥市場規模已達1.79萬億美元，約占全球GDP的1.6%。相比之下，高級定制時裝（或稱“高端”時尚產業）的估值僅為120億美元。分析師估計，全球醫療保健市場規模約為8萬億美元，其中制藥產業規模達1.6萬億美元。時尚與制藥行業還有一個令人遺憾的共同點——不平等。前者無疑更具精英主義色彩；雖然可以說沒多少人會想買古馳的裙子，但事實上無論在哪里，能負擔得起的人都十分有限。然而，每個人都希望獲得救命的藥物。但令人遺憾的是，即使到了2025年，這些藥物仍然主要流通于富裕國家——即便如此，普通民眾也未必能真正受益。創新在這兩個行業都備受推崇，同時也代價高昂。但任何患有遺傳疾病的患者都渴望獲得最新研發的價值百萬美元的基因療法，而我們大多數人沒有LadyGaga在2010年穿的那件肉片禮服也照樣能活得很好。現在，就讓我們開始解讀2025年醫藥產業的發展格局。行業是在緊縮投入，還是在全力擴張？在藥物研發領域，哪些方向方興未艾，哪些已經日薄西山？什么才是真正的趨勢？什么只是過眼云煙？我們將為您呈現所有的數據和趨勢。歡迎來到醫藥界的時尚秀場，大幕正在拉開。畢竟，正如“人靠衣裝”，制藥企業靠的是優質藥物。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline藥品數量藥品數量引言：研發管線總規模引言：研發管線總規模醫藥行業資源儲備迎來歷史性擴容在本年趨勢分析的前言中，我們將首先審視當前研發管線中的藥物總量，為后續分析奠定基礎。本報告所有研究均圍繞這些藥物展開，因此有必要首先明確“研發管線”的具體定義范圍。我們對制藥企業披露的所有在研藥物進行了系統性統計，覆蓋從臨床前研究、各期臨床試驗到監管審批及上市的全生命周期。已上市藥物僅在其仍進行新適應癥開發或市場拓展時納入統計，已終止研發或完成開發的藥物則不予計入。所有數據采集于2025在本年趨勢分析的前言中，我們將首先審視當前研發管線中的藥物總量，為后續分析奠定基礎。本報告所有研究均圍繞這些藥物展開，因此有必要首先明確“研發管線”的具體定義范圍。我們對制藥企業披露的所有在研藥物進行了系統性統計，覆蓋從臨床前研究、各期臨床試驗到監管審批及上市的全生命周期。已上市藥物僅在其仍進行新適應癥開發或市場拓展時納入統計，已終止研發或完成開發的藥物則不予計入。所有數據采集于2025年1月2日至3日期間。2025年的醫藥研發“衣櫥”是否需要擴容？圖1展示了本年度研發管線的總體規模數據。數據顯示，全球在研藥物數量再創新高，高達23875個。這一數字較2024年增長4.60%，增速較去年（7.20%）明顯放緩，略低于2021年（4.76%），創下了近十年來的最低增長率。圖1：2021~2025年期間每年的藥物研發管線總規模數據來源：Pharmaprojects數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊年份2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline醫藥研發與時尚產業的對比可以進一步延伸到研發階段產品與最終商業化產品的差異。雖然新服裝產品從設計到上市的周期遠短于新藥研發，但兩者成功上市后的市場生命周期同樣面臨挑戰：創新藥物受專利保護期限制，而時尚產品則因消費者追求新鮮感而快速更替。需要強調的是，對醫藥行業而言，關鍵指標并非在研產品的數量規模，而是最終能夠成功上市并實現商業價值的產品數量。基于此，我們有必要再次提出年度警示：如果醫藥行業不能持續推出具有臨床價值和商業潛力的優質產品，單純追求研發管線規模的擴張并不一定會帶來實質性進步。關于2024年新藥獲批情況，我們正在完善新活性物質（NAS）的完整清單，2023年，共有91個新藥獲批，創下了歷史第二高的紀錄。從現有數據來看，2024年的表現同樣值得期待，具體分析詳見即將于3-4月發布的《新活性物質增刊》。最后，我們可以有信心地宣布：本年《醫藥研發報告》呈現的管線規模數據真實可靠，絕非“皇帝的新衣”。需要特別說明的是，今年整體數據可能受到部分內部因素影響。2024年，我們啟動了一項重大技術工程，對編輯與數據采集系統進行了全面重構。此次升級不僅使數據更新更為迅捷，還為客戶帶來了更多創新功能。然而，與所有此類大型技術項目一樣，這一變革也給我們的常規編輯流程帶來了一些暫時性挑戰。這可能導致2024年新增至數據庫的藥物數量略低于我們通常的預期水平。2024年期間，Pharmaprojects醫藥研發與時尚產業的對比可以進一步延伸到研發階段產品與最終商業化產品的差異。雖然新服裝產品從設計到上市的周期遠短于新藥研發，但兩者成功上市后的市場生命周期同樣面臨挑戰：創新藥物受專利保護期限制，而時尚產品則因消費者追求新鮮感而快速更替。需要強調的是，對醫藥行業而言，關鍵指標并非在研產品的數量規模，而是最終能夠成功上市并實現商業價值的產品數量。基于此，我們有必要再次提出年度警示：如果醫藥行業不能持續推出具有臨床價值和商業潛力的優質產品，單純追求研發管線規模的擴張并不一定會帶來實質性進步。關于2024年新藥獲批情況，我們正在完善新活性物質（NAS）的完整清單，2023年，共有91個新藥獲批，創下了歷史第二高的紀錄。從現有數據來看，2024年的表現同樣值得期待，具體分析詳見即將于3-4月發布的《新活性物質增刊》。最后，我們可以有信心地宣布：本年《醫藥研發報告》呈現的管線規模數據真實可靠，絕非“皇帝的新衣”。然而，單年4546個全新候選藥物分子仍是一個相當龐大的數字。新分子開發主要集中在哪些領域？腫瘤學領域獨占鰲頭，占所有新研發藥物的38.8%，較2023年（38.0%）略有提升，無疑占據主導地位。神經系統藥物以13.8%的占比位居第二，較上一年度（12.7%）有所提升。值得注意的是，2024年進入研發管線的藥物中，恰好有五分之一針對一種或多種罕見病研發——我們將在后文詳細探討這一主題。新藥上市的格局持續不斷發生演變。年內管線擴充數量最多的企業當屬Novartis，新增37款藥物，取代了2023年的領跑者Pfizer，后者僅新增了32款藥物。然而，醫藥界的風向標早已悄然東移。中國江蘇恒瑞醫藥再次以36個新候選藥物（較上一年度的30個有所提升）的研發成果，成為全球管線擴充規模第二大的制藥企業。中國也正在持續縮小與美國的差距，已成為報告大多數新藥研發項目的來源國。2024年這一數字為1495，較2023年的1627有所下降。但由于美國的報告數量從1856降至1683，目前兩國差距已縮小至不足200。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline遵循模式：2025年研發管線各階段分布行業能否通過精準資源調配實現臨床成本優化？您所穿戴的每一件服飾，如同服用的每一劑藥物，都經歷了嚴謹的研發過程。在服裝設計領域，創意構思往往始于一張紙質草圖，這與藥物研發人員繪制分子結構式的過程可謂異曲同工。在當今數字化時代，計算機技術正以前所未有的方式重塑這兩個領域。在原型開發階段，需要集齊所需原材料。在測試驗證階段，則涵蓋服裝的試穿評估與藥物的臨床試驗。隨后是依據測試反饋不斷優化的改進階段，以及最終將產品推向市場的商業化部署階段。

值得注意的是，時尚產品從概念到上市可能僅需數月時間，而創新藥物的研發可能耗費十年之久和數十億美元的研發投入。當然，一款藥物的成功不僅關乎口感和適配性，它還必須具有治療價值，并且風險/收益比可接受。驗證這一點絕非易事，因此需要開展大規模長期臨床試驗。在報告的這一部分，我們將分析處于研發流程各階段的藥物數量，并嘗試評估行業是否在每個階段都輸送了適宜數量的候選藥物，從而做到量體裁衣、合理配置資源。?2025?2025圖2展示了圖2展示了2025年全球醫藥研發管線按開發階段的詳細分布情況。全球研發狀態統計標準是指某款藥物在任何國家、針對任何適應癥、由任何企業所達到的最高研發階段，因此每款藥物在此僅進行統計一次。2025年，全球醫藥研發管線規模持續擴張，但各階段的增長速度差異顯著。今年臨床前藥物數量僅增長1.8%，而去年的增長率為5.5%。各臨床階段藥物的增長率如下：I期臨床試驗增長6.8%（去年同期為13.5%）；II期增長6.3%（去年同期7.8%）；III期增長8.8%（去年同期1.6%）。值得注意的是，雖然I期臨床試驗的數值高于II期這一現象初看有違常理，但這實為研發管線的動態特性所致。事實上，處于II期階段的藥物數量與I期階段大致相當，但這絕不意味著幾乎所有完成I期試驗的藥物都能順利進入II期。兩個階段間存在顯著的自然損耗，但由于II期研發通常耗時更久，藥物會在II期形成積壓。因此在任一統計時點，處于I期的藥物數量總是多于II期。圖2：2024年與2025年管線各開發階段推出的藥物數量 臨床前 I

II期

III期

預注冊

已注冊

已上市

已暫停 N/A[N/A=[N/A=適用于伴隨診斷產品上市前階段]數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline藥品數量這些數據背后蘊含著令人振奮的行業信號。如圖3所示（該圖展示了近二十年臨床階段藥物數量的演變趨勢），雖然處于I藥品數量這些數據背后蘊含著令人振奮的行業信號。如圖3所示（該圖展示了近二十年臨床階段藥物數量的演變趨勢），雖然處于I期和II期研發階段的藥物數量總體保持上升態勢，但在最為關鍵且投入巨大的III期臨床階段卻并非始終如此。III期臨床試驗作為藥物研發的關鍵里程碑，主要目標是確證藥物的療效優勢、治療價值、安全性特征以及市場潛力，這些數據直接決定了藥物能否獲得監管機構的上市批準。因此，推動更多候選藥物成功跨越II期階段、順利進入III期臨床階段，對整個醫藥創新生態具有決定性意義。然而，這一領域的進展并非坦途。在經歷2017-2021年的持續低迷，以及去年的階段性回調后，今年我們終于迎來了令人鼓舞的轉折——III期臨床管線總量顯著回升，新增項目達110個。圖3：2007-2025年臨床試驗階段趨勢 I期 II期 III期 數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊臨床開發階段若能有更多候選藥物成功進入若能有更多候選藥物成功進入III期臨床試驗階段，進而延續近十年來新藥上市數量的增長態勢，這無疑是令人振奮的行業喜訊。然而必須清醒認識到，藥物研發是一個高風險和高回報領域，最終成果往往如同時尚教母AnnaWintour墨鏡后的眼神般難以預判。今年，所有人都將希望這些系列能夠大獲成功。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline領先企業：傳統知名藥企地位穩固，中小規模藥企蓬勃發展許多制藥企業的知名度堪比頂級奢侈品牌。輝瑞、葛蘭素史克和強生的公眾認知度，確實能與拉夫·勞倫、古馳和阿瑪尼等時尚大牌相提并論。但品牌知名度并不等同于實際市場滲透率，正如很少有人能真正擁有這些品牌的高級定制系列。或許更準確的類比應該是：那些專注于細分領域技術與產品的中小型藥企，更像是時尚界的高級定制工作室。從這個角度來看，大型制藥企業反而更接近沃爾瑪、H&M或海瀾之家這類大眾零售商，雖然少了些許光鮮亮麗，卻更貼近普通消費者的實際需求。這些制藥巨頭同樣需要持續進行創新，盡管它們的名字可能不如小眾創新藥企那樣引人注目。接下來我們來分析下2025年醫藥行業的巨頭與新興企業的競爭情況。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline首先，我們來看下表1中按研發管線規模排名的前25家制藥企業。在本次分析中，我們對數據采集方法進行了重要調整：首次將各制藥集團旗下所有活躍子公司的在研管線藥物統一納入統計范圍。這一調整雖然會在一定程度上放大頭部企業的絕對數值，特別是對那些擁有龐大子公司網絡的大型制藥集團而言，但卻能更真實地反映行業領軍企業在研發規模上的實際差距。右欄的趨勢圖已對統計口徑變化進行調整，真實反映了各企業相對于去年的實際變化情況。值得注意的是，行業整體管線規模僅增長約4%，榜單中大多數企業的增長率都圍繞這一均值波動。特別值得關注的是輝瑞取代去年的領跑者羅氏，重新奪回了行業第一的寶座。表1：全球制藥企業研發管線規模25強2025（2024）年排名

企業名稱 2025（2024）年藥物研管線數量

2025（2024）年原創藥物數量 趨勢輝瑞羅氏諾華阿斯利康賽諾菲禮來強生葛蘭素史克艾伯維武田制藥江蘇恒瑞醫藥勃林格殷格翰中國生物制藥大冢控股吉利德科學拜耳安進安斯泰來制藥諾和諾德第一三共衛材數據來源：Pharmaprojects數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline羅氏面臨來自諾華的強勁挑戰，后者大幅縮小差距，躍居第三位。賽諾菲是前十名中上升幅度最大的企業，排名攀升至第5位。作為去年首家躋身全球前十強的中國制藥企業，江蘇恒瑞醫藥今年排名小幅調整至第羅氏面臨來自諾華的強勁挑戰，后者大幅縮小差距，躍居第三位。賽諾菲是前十名中上升幅度最大的企業，排名攀升至第5位。作為去年首家躋身全球前十強的中國制藥企業，江蘇恒瑞醫藥今年排名小幅調整至第13位，但仍以業內領先的自研產品占比，彰顯出作為本土創新龍頭的核心競爭力。除前十強外，中國藥企整體影響力仍在持續提升。石藥集團排名顯著提升，而新晉企業百濟神州首次上榜即位列第25位。日本制藥企業同樣表現搶眼，武田制藥、大冢控股、安斯泰來、第一三共與衛材等企業均穩居11-25名區間，展現出強勁的研發實力。之前我曾提到那些管線規模較小但獨具特色的小型制藥公司，它們要么像時尚界那些光鮮亮麗的高定品牌，要么因初創不久而規模尚小。就像《天橋驕子》（美國版《ProjectRunway》）和《英國縫紉達人秀》等時尚節目中嶄露頭角的新銳設計師一樣，眾多小型制藥企業正為全球研發管線注入創新活力。2025年數據顯示，目前擁有兩款在研藥物的企業數量已從去年的931家增至997家；而僅持有一款在研分子的公司更是從去年的2249家激增至2638家。圖圖4：2011-2025年全球研發管線企業分布格局（按企業規模統計：前10強/前25強/僅持有1-2款在研藥物的企業）前10強

前25強

持有1或2種藥物的企業管線占比管線占比年份數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊 年份如圖4所示，這些小型企業在全球醫藥研發生態系統中正扮演著日益重要的角色，貢獻的在研藥物數量已達到總量的19.4%。與此同時，行業巨頭（包括前如圖4所示，這些小型企業在全球醫藥研發生態系統中正扮演著日益重要的角色，貢獻的在研藥物數量已達到總量的19.4%。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline現在，我們深入分析下十大領先藥企研發管線的治療領域布局特點。與“大型藥企趨向專業化發展”的普遍認知不同，2025年數據顯示這些企業正在突破傳統的“全面布局”模式（盡管腫瘤領域始終是重點投入方向），呈現出明顯的差異化發展趨勢。前十強中有三家企業展現出顯著的專業化傾向：賽諾菲和葛蘭素史克將抗感染藥物作為首要研發方向，禮來則重點聚焦消化/代謝疾病領域。葛蘭素史克的研發傾向性尤為突出：抗感染藥物管線數量高達90現在，我們深入分析下十大領先藥企研發管線的治療領域布局特點。與“大型藥企趨向專業化發展”的普遍認知不同，2025年數據顯示這些企業正在突破傳統的“全面布局”模式（盡管腫瘤領域始終是重點投入方向），呈現出明顯的差異化發展趨勢。前十強中有三家企業展現出顯著的專業化傾向：賽諾菲和葛蘭素史克將抗感染藥物作為首要研發方向，禮來則重點聚焦消化/代謝疾病領域。葛蘭素史克的研發傾向性尤為突出：抗感染藥物管線數量高達90個，而抗腫瘤藥物僅為37個。與之形成鮮明對比的是，以腫瘤為核心業務的百時美施貴寶擁有14種抗感染藥物和144種抗腫瘤藥物，其63.4%的藥品管線均涉及腫瘤領域。因此，這些企業的研發管線構成呈現出顯著差異。盡管如此，前十強藥企中仍有五家保持著全治療領域的布局，僅未涉足市場規模較小的激素類和抗寄生蟲類藥物領域。在這個變革緩慢的行業里，這一發展趨勢值得持續關注。30年行業洞見藥物研發趨勢圖圖5：全球十大藥企重點關注的疾病領域消化/消化/抗感染皮膚病激素類（性激素除外肌肉骨骼呼吸系統抗癌心血管泌尿生殖系統（包括性激素免疫學神經系統感官系統數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline在時尚行業，眾多知名品牌在推出高級定制、獨家限量款等高端時裝的同時，也經營著面向大眾市場的成衣生產線。以CK為例，我們大多數人或許都擁有一些價格相對親民的CK在時尚行業，眾多知名品牌在推出高級定制、獨家限量款等高端時裝的同時，也經營著面向大眾市場的成衣生產線。以CK為例，我們大多數人或許都擁有一些價格相對親民的CK品牌內衣，但幾乎沒有人擁有那些在T臺秀場上標價高昂的展示款。同樣，在醫藥行業，大型制藥公司在聚焦于面向廣大患者群體的藥物（如Ozempic）的同時，也對患者數量稀少但定價高昂的罕見病領域保持密切關注。在此領域，藥品定價可能高得驚人，部分治愈性基因療法的售價已超過每位患者100萬美元。因此，近年來罕見病研發領域日益受到關注。表2列出了在研罕見病藥物數量最多的20家企業。諾華在該領域表現尤為突出，研發管線中有52%的藥物至少針對一種罕見病，與安進并列成為罕見病研發活動占比最高的前20強企業。而在另一端，禮來的比例最低，僅有略超四分之一的藥物屬于這一類別。值得一提的是，中國藥企江蘇恒瑞也已加入這一領域的競爭，今年市場份額已超越禮來。罕見疾病研發雖常伴隨高風險，但若研發成功，回報亦極為豐厚客觀。表2：專注罕見病領域的全球20強藥企 2025 企業名稱 罕見病藥物數量 管線占諾華輝瑞羅氏賽諾菲武田制藥強生默沙東禮來安進中國生物制藥江蘇恒瑞醫藥衛材百濟神州石藥集團再生元數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline公司數量活躍醫藥研發管線的企業總數情況如何？活躍醫藥研發管線的企業總數增長速度，已然超越了整體藥物數量的增速。今年該數字已攀升至6823公司數量活躍醫藥研發管線的企業總數情況如何？活躍醫藥研發管線的企業總數增長速度，已然超越了整體藥物數量的增速。今年該數字已攀升至6823家，同比增長率高達11.4%，而去年的增幅僅為7.4%。企業數量的增速超過藥品數量，這一現象背后有其合理邏輯。深入剖析可見，新增企業多為初創公司，它們往往僅擁有一兩款處于研發階段的藥物。然而，這類企業的增長勢頭卻異常迅猛。需要特別指出的是，因去年轉入“無研發進展報告”這一非活躍狀態的藥物數量有所減少，與之關聯的處于非活躍狀態的企業數量亦隨之降低。這兩個因素的共同作用，推動了今年活躍企業總數的增長。當然，在這個快速變化的行業中，企業更迭亦是常態。每年都會有數百家公司滿懷激情地加入研發賽道，同時，也有數百家公司因各種原因而不得不黯然退場。圖6：2001–2025年具有活躍研發管線的企業總數 年份 *預估數值*預估數值數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊醫藥行業與服裝產業相似，都具有高度國際化的特征。隨著全球化進程的深入發展，這一特點在當今時代愈發凸顯。服裝制造業已從英國蘭開夏郡、美國北卡羅來納州等傳統生產基地大規模轉移至亞洲及其他發展中國家，這一因生產成本差異引發的產業轉移現象已引發廣泛討論。醫藥行業也在經歷類似的全球化進程，盡管近年來對藥品質量的擔憂在一定程度上減緩了這一趨勢。然而在醫藥創新領域，一場真正的變革正在上演。中國創新藥研發從幾乎零基礎起步，在短短數年間已迅速崛起為全球研發版圖中不可忽視的重要力量。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline二十年前，中國醫藥產業仍以仿制藥和傳統中藥為主，幾乎沒有企業涉足創新藥研發領域。2025二十年前，中國醫藥產業仍以仿制藥和傳統中藥為主，幾乎沒有企業涉足創新藥研發領域。2025年，如圖7所示，全球新藥研發企業的總部分布已發生翻天覆地的變化。圖7：2024年與2025年按總部所在國家/地區劃分的研發公司分布圖 日本加拿大美國 中國日本加拿大歐洲其他地區 法國歐洲其他地區法國亞太其他地區 德國亞太其他地區德國中南美洲/中南美洲/非洲數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊餅狀圖顯示，中國在全球醫藥研發版圖中的重要性持續提升。全球醫藥研發企業中，餅狀圖顯示，中國在全球醫藥研發版圖中的重要性持續提升。全球醫藥研發企業中，17%將總部設在中國，較2024年（16%）進一步提升。雖然與美國39%的占比仍存在差距，但中國（1181家）已穩居全球第二，并明顯領先于其他國家（韓國以413家企業排名第三，英國保持第四位）。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline若從另一視角審視醫藥業地域布局，其發展趨勢與整體態勢相呼應，且前四大核心區域地位穩固。表3統計了各地區藥物研發的實際分布，按藥物在各國研發即計入一次的標準，美國研發活動占比仍居首位若從另一視角審視醫藥業地域布局，其發展趨勢與整體態勢相呼應，且前四大核心區域地位穩固。表3統計了各地區藥物研發的實際分布，按藥物在各國研發即計入一次的標準，美國研發活動占比仍居首位（48.0%藥物在美國研發），但較2024年1月的49.1%有所下滑。同時，中國在研藥物占比從26.7%升至29.5%，反映出越來越多的西方國家藥企重視在中國開展研發活動以獲得市場準入繼去年超越英國后，韓國再次位列第三，英國依然保持第四位。注：本統計僅包含研發占比達5%及以上的國家/地區。目前，我們的數據庫覆蓋全球162個國家和地區的活躍研發項目，與去年持平。表3：研發活動究竟發生在何處？ 醫藥研發所在國

藥物數量 管線占比美國中國韓國英國澳大利亞德國法國日本荷蘭波蘭丹麥匈牙利奧地利中國臺灣芬蘭葡萄牙希臘愛爾蘭以色列挪威數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊 20252025年醫藥行業趨勢印證了我們多年來的觀察。行業格局保持相對穩定，傳統醫藥巨頭依然占據主導地位，而新興藥物研發企業的數量持續激增。與此同時，醫藥行業的目光正日益投向東方。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline治療領域與疾病：癌癥依然是熱門領域，但抗癌領域的藥物研發是否已經飽和？藥物研發的熱點領域是科學、社會以及資本等多方面因素共同作用的結果。技術進步與科學突破持續拓展著藥物發現的邊界，然而，它們僅僅是影響因素之一。社會輿論對未滿足醫療需求的關注，以及藥企對商業回報的考量，共同塑造了當下藥物研發格局。正如時尚造型需服飾的每一處細節相得益彰，藥物研發的趨勢亦由多種要素共同塑造。本節首先概述主要治療領域的研發趨勢，繼而分析具體疾病的研發進展。我們采用EPhMRA標準分類體系，包含14大治療領域，該體系與國際通用的ATC代碼分類法高度一致。經過多年的持續擴充，目前分類已覆蓋200余個細分治療類別，能更準確地反映當代藥物研發態勢。需要說明的是，去年部分類別已調整至新建立的藥物類型本體系統。

圖8展現了癌癥領域成為當今最主要治療領域的三大關鍵因素：科學進步的持續推動、作為重大疾病群體的典型代表，以及蘊含顯著商業價值的開發機遇。本年度抗癌藥物研發管線規模達9476種，盡管3.7%的增速略低于平均水平，但仍創歷史新高。神經系統藥物以4.2%的增幅位居第二，與行業平均增速基本持平。排名第三的消化/代謝系統藥物則出現小幅回落，這可能是在2023-2024年顯著增長后的正常調整。抗感染藥物領域表現最為疲弱，研發規模縮減2.4%，呈現明顯收縮態勢。該治療領域因新冠疫情帶來的增長周期已正式結束。圖8：2024年與2025年各治療領域的研發管線規模對比數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline腫瘤藥物的管線占比值得關注的是，今年腫瘤領域在整體研發管線中的占比出現了小幅下滑。圖9顯示，截至2025腫瘤藥物的管線占比值得關注的是，今年腫瘤領域在整體研發管線中的占比出現了小幅下滑。圖9顯示，截至2025年1月，腫瘤適應癥藥物占比為39.7%，較去年（40.1%）小幅下降。這是否意味著我們已迎來了一個轉折點？雖然近40%的占比仍然是一個很高的水平，但這一數據似乎已接近飽和閾值。那么，腫瘤領域的研發管線是否已觸及天花板？未來該指標的變化趨勢將成為一個重要觀察點。圖9：2010–2025年腫瘤領域研發管線占比 年份 數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊 2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline表4依據藥物分類對治療領域的數據進行了細致的劃分。免疫抗腫瘤藥物仍保持領先地位，但增速放緩至表4依據藥物分類對治療領域的數據進行了細致的劃分。免疫抗腫瘤藥物仍保持領先地位，但增速放緩至2.1%。相比之下，排名第二的廣譜抗腫瘤藥物展現出更強的增長勢頭，增幅達5.7%。從表中可以看出，多個治療領域的排名出現明顯提升。需要說明的是，這一變化部分源于分類體系的調整——我們將基因治療、細胞治療等生物技術相關類別整體遷移至新建的藥物類型分類體系。具體的調整方案將在后續部分詳細說明。這一調整導致去年排名前25位的治療類別中有5項被重新歸類，從而使得其他類別的排名相應提升。表4：主要治療領域 2025（2024）年排名

治療領域 2025（2024）年活性化合物數量 趨勢抗癌免疫藥物預防性疫苗，抗感染藥物神經系統眼科及其他藥物免疫抑制劑抗病毒及其他藥物肌肉骨骼抗炎藥物胃腸道炎癥/腸道疾病藥物認知增強劑心血管皮膚病呼吸系統泌尿藥物鎮痛劑，其他抗肥胖藥物代謝與酶相關疾病抗糖尿病藥物其他抗關節炎藥物治療性疫苗，抗感染藥物數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline有一個新興趨勢值得特別關注。抗肥胖藥物以36.0%的驚人增速首次進入TOP25榜單。這一現象主要得益于GLP-1受體激動劑的突破性進展，包括諾和諾德的司美格魯肽（Ozempic/Wegovy）和禮來的替爾泊肽（Mounjaro）等產品的市場成功。健康和時尚行業在這一方面同樣有很多共同之處。表5：排名前25位的疾病/適應癥 2025（2024）年排名

2025（2024）年活性化合物治療領域 數量 趨勢乳腺癌非小細胞肺癌結直腸癌胰腺癌卵巢癌前列腺癌腦癌肝癌2型糖尿病急性髓系白血病胃癌、胃腸道癌黑色素瘤帕金森病頭頸部腫瘤骨髓瘤類風濕性關節炎肥胖癌癥，淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤非酒精性脂肪性肝炎感染、冠狀病毒、新型冠狀病毒預防銀屑病腎癌潰瘍性結腸炎數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline肥胖無疑是一個重大的醫學問題，會顯著增加從中風到癌癥等一系列疾病的發病風險，制藥企業顯然已敏銳地察覺到——這些藥物在私人處方領域催生出了一個全新的二級市場，專門服務于那些單純追求減重塑形的人群。這類人群或許并無臨床上的用藥需求，但為了能塞進那件心儀的小黑裙，其非常樂意嘗試。迄今為止，服用這些藥物似乎鮮有明顯的弊端。然而，這些療法仍屬于相對新興的范疇，若僅為追求容貌提升而長期服用是否明智，恐怕唯有時間能給出最終答案。這一趨勢在后續分析中得以印證——我們統計了今年醫藥研發最受關注的25肥胖無疑是一個重大的醫學問題，會顯著增加從中風到癌癥等一系列疾病的發病風險，制藥企業顯然已敏銳地察覺到——這些藥物在私人處方領域催生出了一個全新的二級市場，專門服務于那些單純追求減重塑形的人群。這類人群或許并無臨床上的用藥需求，但為了能塞進那件心儀的小黑裙，其非常樂意嘗試。迄今為止，服用這些藥物似乎鮮有明顯的弊端。然而，這些療法仍屬于相對新興的范疇，若僅為追求容貌提升而長期服用是否明智，恐怕唯有時間能給出最終答案。這一趨勢在后續分析中得以印證——我們統計了今年醫藥研發最受關注的25種疾病。如表5所示，肥胖癥領域排名雖僅上升4位，但管線藥物數量增幅達43.3%，堪稱“飛躍式”增長。乳腺癌仍居研發數量榜首，非小細胞肺癌和結直腸癌緊隨其后，與胰腺癌、卵巢癌和前列腺癌共同占據前六，腫瘤領域在前十榜單中獨占八席。需要說明的是，本表僅統計特定疾病，排除了非特異性適應癥（如“未指明的癌癥”）。另一個印證“成功孕育成功”這一格言的疾病領2023BioArcticNeuroscience、渤健和衛材聯合開發的β淀粉樣蛋白拮抗劑Leqembi（lecanemab-irmb）成功上市，推動該領域研發管線規模實現7.6%的增長。雖然Leqembi并非患者期待的理想治療方案——它僅能適度延緩認知功能衰退，而不能逆轉疾病進程，但已成功打開市場。其前身Aduhelm（aducanumab）雖曾獲得附條件批準，但最終因臨床獲益證據不足而撤市——直接原因是醫保機構和醫療機構普遍拒絕為療效存疑的藥物支付費用。雖然阿爾茨海默病的β淀粉樣蛋白假說尚未獲得確證，但Leqembi的商業成功確實帶動了該領域的研發投入，盡管要實現疾病根治的目標仍然道阻且長。今年，盡管針對新型冠狀病毒（COVID-19）的治療藥物未能躋身前十，但行業仍保持高度關注。雖然病毒尚未完全消除，但隨著全球人群通過自然感染或疫苗接種獲得免疫保護，該病的公共衛生威脅已顯著降低。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline年份在排名前25年份在排名前25位的疾病中，大多數仍屬于常見病范疇，龐大的市場規模使其成為藥物研發的熱門靶點。然而，正如我們在圖8中所見，罕見病等定制化研發同樣引發了極大的關注。這類疾病的治療藥物，如同頂級設計師專屬的秀場高定，往往價格不菲。根據Pharmaprojects的定義，罕見病是指在歐盟地區患病率低于1/2000，或在美國影響人數少于20萬（約合1/1600人口比例）的疾病。今年針對罕見病的在研藥物數量達到7721個，同比增長7.4%，占整體研發管線的32.3%——接近三分之一，較去年31.5%的占比有所提升。與此同時，如圖10所示，制藥行業針對不同罕見病的研發項目數量也在持續增長。圖10：制藥行業目前重點攻克的罕見病數量 新發現靶點數量 數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline在各類疾病中，占比最大的當屬消化/在各類疾病中，占比最大的當屬消化/代謝治療領域，這一結果并不出人意料，畢竟許多罕見的遺傳性基因缺陷都會導致代謝紊亂。雖然癌癥相關罕見病在數量上僅排名第三，但在研藥物數量卻占據罕見病研發管線的41%，成為該領域第一大研究方向。相比之下，消化/代謝系統用藥按此標準僅位列第六。圖圖11：按治療領域、疾病數量與藥物數量排名的罕見病按治療領域排名的罕見病消化按治療領域排名的罕見病消化/代謝系統神經系統抗感染抗癌免疫學感官系統心血管皮膚病泌尿生殖系統（包括性激素）激素類（性激素除外）按治療領域排名的罕見病藥物抗癌按治療領域排名的罕見病藥物抗癌免疫學抗感染消化/血液與凝血肌肉骨骼心血管泌尿生殖系統（含性激素皮膚病抗寄生蟲激素類（性激素除外）數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline近年來針對罕見病的臨床試驗數據也有力印證了罕見病藥物研發的快速發展態勢。去年啟動的罕見病相關臨床試驗數量達到2577近年來針對罕見病的臨床試驗數據也有力印證了罕見病藥物研發的快速發展態勢。去年啟動的罕見病相關臨床試驗數量達到2577項，創下歷史新高，與2010年代初期的基線數據相比，已實現逾兩倍的增長。圖12：按啟動日期劃分的企業申辦的罕見病臨床試驗（2010年至今） 數據來源：Trialtrove數據來源：Trialtrove，2025年1月全球主要市場為鼓勵罕見病藥物研發制定了多項激勵政策。企業可在不同市場獲得孤兒藥資格認定，例如美國提供七年獨占期等權益。很多地區還設有不同類型的加速審評通道，包括美國的快速通道和優先審評、日本的先驅認定（Sakigake）以及歐盟的優先藥物資格（PRIME）。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline圖中同時展示了緊急使用授權的歷史數據。該機制曾在新冠疫情期間加速藥物和疫苗審批，但隨著疫情常態化，相關授權數量已回落至常規水平。去年獲得加速審評資格的數量達到443項，創下歷史新高，較2023年（302項）顯著增加。圖中同時展示了緊急使用授權的歷史數據。該機制曾在新冠疫情期間加速藥物和疫苗審批，但隨著疫情常態化，相關授權數量已回落至常規水平。相比之下，孤兒藥資格認定數量出現小幅下降（見圖13）。圖圖13：2013-2024年間獲得孤兒藥資格認定、加速審評資格*和緊急使用授權**的藥物數量年份授予孤兒藥資格

加速審評資格授予

緊急使用授權獲批藥物數量*2013年數據不完整，因我們自年中才開始系統記錄這些事件的日期。藥物數量**僅追蹤自2019年起的緊急使用授權情況。數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline盡管本報告主要聚焦藥物研發領域（臨床試驗專題報告將于今年晚些時候發布），但在結束行業治療領域討論前需要指出：藥物與臨床試驗的關系，猶如西裝兩件套般密不可分。圖14呈現了Pharmaprojects盡管本報告主要聚焦藥物研發領域（臨床試驗專題報告將于今年晚些時候發布），但在結束行業治療領域討論前需要指出：藥物與臨床試驗的關系，猶如西裝兩件套般密不可分。圖14呈現了Pharmaprojects的姊妹出版物Trialtrove于2025年初統計的正在進行（含開放、關閉或暫時關閉狀態）的臨床試驗數量（需注意，Trialtrove采用的治療領域分類與Pharmaprojects略有差異）。在臨床試驗領域，癌癥研究占據著更為突出的主導地位。截至2025年初，全球共有19261項腫瘤學臨床試驗正在開展，同比增長1.6%。而中樞神經系統（CNS）臨床試驗數量為7369項，位居第二，與腫瘤學領域存在明顯差距。各治療領域的增長態勢參差不齊：中樞神經系統、代謝/內分泌、自身免疫/炎癥以及眼科領域均實現了增長，而感染性疾病、心血管、泌尿生殖系統以及疫苗領域則呈現出下滑趨勢。圖14：按治療領域劃分的進行中臨床試驗 數據來源：Trialtrove，數據來源：Trialtrove，2025年1月醫藥研發領域中，治療重點與疾病關注趨勢的變遷常呈漸進之態。若將行業研發方向發生根本性轉變比作時尚潮流中的重大事件，它的概率堪比喇叭褲在當代時尚界的全面復興。時尚潮流向來變幻莫測，就如當下抗肥胖藥物的研發熱潮，究竟是曇花一現的時尚風潮，還是預示著行業變革的先聲，這一疑問本身便引人深思。然而，從整體格局來看，醫藥研發領域依舊保持著較為顯著的穩定性。當前，全球范圍內共有1530種疾病正處于藥物研發階段，其中眾多疾病仍缺乏有效的治療手段，就此而言，醫藥創新之路依舊漫長。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline地區差異：主要市場中的領軍企業及其多元化藥物研發風格在全球化浪潮下，服裝市場仍呈現出顯著的地域差異性。雖然跨國零售品牌如Zara已實現全球布局（幾乎在每個國際都市都能見到其門店），但許多本土知名品牌在國際市場的認知度仍然有限。同樣地，盡管牛仔褲、T恤與運動鞋的搭配組合看似風靡全球，但各地的時尚風格依舊存在差異。許多國家仍以本土傳統服飾為主導，服裝風格也無可避免地受到當地氣候條件的影響（我敢斷言，撒哈拉以南非洲地區的皮草大衣市場應該相當有限）。在系統分析了全球醫藥研發管線的整體規模、主要參與企業和重點疾病領域后，本節將聚焦11個主要國家市場，深入比較這些關鍵指標在不同地區的分布特征和區域差異。

美國盡管面臨其他國家日益激烈的競爭，但美國在全球醫藥研發領域持續保持領先地位。不過，美國市場的動態趨勢與全球整體狀況相比，存在一定程度的差異。今年，美國在研藥物總量增長了2.3%，這一增速低于全球平均水平。與去年3.6%的增長率相比，今年更是出現進一步下滑，延續了自本世紀第二個十年中期醫藥研發黃金時代以來整體增速逐漸放緩的趨勢。圖15：1995-2025年美國研發管線總規模數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline截至截至2025年1月的最新統計數據顯示，美國境內的藥物研發企業數量達到2803家，較上一年度的2609家實現顯著增長表6列出了研發管線規模排名前十位的制藥企業。[注：本節內容數據提取時間較表1所用數據稍晚，相關數值可能出現細微差異。]在本年度美國制藥企業十強榜單中，BristolMyersSquibb表現最為突出，排名躍升四位，成功躋身亞軍位置。表6表6：美國本土藥企研發管線規模十強表7：美國在研藥物管線十大適應癥排名 企業名稱 藥物數量輝瑞禮來默沙東強生艾伯維安進數據來源：Pharmaprojects，數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊

排名 疾病 藥物數量乳腺癌胰腺癌卵巢癌前列腺癌腦癌急性髓系白血病數據來源：Pharmaprojects數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊美國十大在研藥物適應癥榜單顯示，非小細胞肺癌超越全球排名第一的乳腺癌，成為美國在研藥物最多的適應癥。前十大疾病中腫瘤相關適應癥占據九席。阿爾茨海默病在美國的排名較全球榜單有所下降。美國十大在研藥物適應癥榜單顯示，非小細胞肺癌超越全球排名第一的乳腺癌，成為美國在研藥物最多的適應癥。前十大疾病中腫瘤相關適應癥占據九席。阿爾茨海默病在美國的排名較全球榜單有所下降。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline日本近年來，日本在研藥物管線的規模呈現出持續擴大的態勢。今年，其增長率達到了5.6%，已超越全球平均水平。這一增速在經歷去年僅3.2%的相對低谷后，今年再次回升。日本醫藥市場在本十年的增長趨勢已顯著上揚。圖16：1995-2025年日本研發管線總規模 數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊截至2025年1月，總部位于日本的在研藥物開發企業數量已達205家，相較于去年的184家，實現了顯著增長。表8列出了日本十大制藥企業及其研發管線的規模大冢控股（OtsukaHoldings）在本年度的表現最為突出，排名大幅躍升五位，躋身至第二位。日本十大活躍研發疾病榜單中，癌癥適應癥占據絕對主導地位，本次共有九大癌種入選。非小細胞肺癌因發病率顯著高于全球平均水平，長期穩居該榜單首位。與此同時，卵巢癌和前列腺癌領域均有藥物入選今年全球十大榜單。出人意料的是，作為全球知名老齡化社會的日本，其阿爾茨海默病竟未進入十大疾病之列。表8表8：日本本土藥企研發管線規模十強表9：日本在研藥物管線十大適應癥排名 企業名稱 藥物數量第一三共衛材小野制藥鹽野義住友制藥協和麒麟田邊三菱

排名 疾病 藥物數量非小細胞肺癌乳腺癌結直腸癌胰腺癌卵巢癌非霍奇金淋巴瘤2型糖尿病骨髓瘤前列腺癌數據來源：Pharmaprojects，數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline中國中國在研藥物管線增長最為引人注目。從20世紀90年代近乎空白的基礎起步，中國已成功實現跨越式發展，躍居全球第二大醫藥研發市場。當前中國研發管線保持15.1%的高速增長，雖較2023-2024年19.1%的峰值有所回落，但仍遠高于全球平均水平。即便增速略有放緩，中國創新藥物研發的熱度并未降低。圖圖17：中國研發管線總規模（1995-2025年）數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline中國（含香港地區）共有中國（含香港地區）共有1218家制藥企業總部，僅次于美國。本年度，三生制藥進入中國制藥企業十強榜單。中國在研藥物前十大疾病相對穩定，并與日本高度相似。表10表10：中國本土藥企研發管線規模十強表11：中國在研藥物管線十大適應癥排名 企業名稱 藥物數江蘇恒瑞醫藥信達生物齊魯制藥數據來源：Pharmaprojects，2025數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊

排名 疾病 藥物數量非小細胞肺癌乳腺癌結直腸癌胃癌、胃腸道癌肝癌2胰腺癌骨髓瘤急性髓系白血病2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline圖18圖18：印度研發管線總規模（1995-2025年）印度20世紀90年代，印度在創新藥研發領域幾乎處于空白狀態，此后的發展歷程也頗為曲折。經過2007-2013年的高速發展期后，增長勢頭明顯放緩，到2020年代初期研發數量甚至出現了負增長今年印度創新藥研發數量突破歷史記錄，在研項目達到906個。數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊印度醫藥研發投入與中國相比仍存在明顯差距，本土制藥企業總部數量僅為67家，相當于中國同類企業數量的5%。與中國類似，印度制藥業最初也以仿制藥生產為主，因此前十強企業多來自于仿制藥行業。在新藥創新方面，印度發展相對滯后，目前最大研發管線僅包含36個在研藥物。2025年十強名單迎來一位新成員：GlenmarkPharmaceuticals。表12表12：印度本土藥企研發管線規模十強表13：印度在研藥物管線十大適應癥排名 企業名稱瑞迪博士實驗室藥物數量排名疾病 藥物數量乳腺癌魯賓太陽制藥非小細胞肺癌2型糖尿病印度血清研究所百康西普拉格倫馬克英塔斯制藥巴拉特生物技術公司SuvenLifeSciences

感染、冠狀病毒、新型冠狀病毒結直腸癌前列腺癌克羅恩病感染、冠狀病毒、新型冠狀病毒預防數據來源：Pharmaprojects，數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊印度醫藥研發熱點疾病領域分布與全球趨勢一致，前兩位分別是乳腺癌和非小細胞肺癌。印度醫藥研發熱點疾病領域分布與全球趨勢一致，前兩位分別是乳腺癌和非小細胞肺癌。2型糖尿病雖從首位滑落，仍穩居第三位，受重視程度遠超全球水平（全球僅列第十位）。印度對COVID-19藥物的需求逆勢增長，與全球趨勢形成鮮明對比。新冠疫苗雖保持前十地位，但排名有所下滑。癌癥病例占比低于其他主要地區。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline英國將目光轉向歐洲，英國作為歐洲最大醫藥研發中心的地位依然穩固，但研發管線增速從2024年的4.5%放緩至2025年的1.8%，增長勢頭明顯減弱。圖圖19：英國研發管線總規模（1995-2025年）數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline英國的醫藥研發領域幾乎由兩大制藥巨頭——阿斯利康和葛蘭素史克完全主導，其研發管線規模約為其他企業的十倍，宛如高級定制婚紗那逶迤曳地的裙擺般引人注目。在這些小型企業中，牛津生物治療公司排名有所上升，而CancerResearchHorizons、Scancell和Adaptimmune則為首次躋身榜單。表14表14：英國本土藥企研發管線規模十強表15：英國在研藥物管線十大適應癥排名 企業名稱藥物數量排名疾病 藥物數量阿斯利康非小細胞肺癌葛蘭素史克乳腺癌萌蒂制藥結直腸癌希克瑪制藥前列腺癌牛津生物治療公司黑色素瘤AlbumedixCancerResearchHorizons卵巢癌頭頸部腫瘤BicycleTherapeuticsScancell胰腺癌類風濕性關節炎Adaptimmune潰瘍性結腸炎數據來源：Pharmaprojects數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊在英國，非小細胞肺癌的關注度同樣超越乳腺癌，位居榜首，且榜單前八位均為癌癥類型。與全球榜單相比，該榜單的差異在于，前在英國，非小細胞肺癌的關注度同樣超越乳腺癌，位居榜首，且榜單前八位均為癌癥類型。與全球榜單相比，該榜單的差異在于，前10名中包含了兩種自身免疫性疾病——類風濕性關節炎和潰瘍性結腸炎，這兩種疾病在全球榜單中分別位列第18位和第25位。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline愛爾蘭相比之下，毗鄰的愛爾蘭今年管線增長率略高于平均水平，達到5.0%，與去年報告的5.4%基本持平。這個歐盟國家的整體研發規模略超英國的三分之一，而其人口僅為英國的十三分之一左右，表明該國在科研領域的表現遠超其體量所應有的預期。圖20：愛爾蘭研發管線總規模（1995-2025年）數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline盡管如此，愛爾蘭本土制藥企業數量相對較少，僅有3家公司的產品組合達到兩位數規模。如表16所示，專注于大麻素與抗癌藥物研發的爵士制藥（JAZZ）在該領域處于領先地位。表16表16：愛爾蘭本土藥企研發管線規模十強表17：愛爾蘭在研藥物管線十大適應癥排名 企業名稱 藥物數量 排名 疾病 藥物數量爵士制藥百利高馬林克羅制藥阿爾凱默斯ProthenaOmniSpirantONKTherapeuticsATXATherapeuticsGHResearchInflectionBiosciences

乳腺癌銀屑病克羅恩病2型糖尿病少數據來源：Pharmaprojects，數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊愛爾蘭在自身免疫性疾病藥物研發方面的投入程度甚至高于英國，其中類風濕性關節炎的研發位列第三。此外，銀屑病、潰瘍性結腸炎、克羅恩病以及少年期關節炎的研發也位列前十。愛爾蘭的前十大適應癥中僅有三種癌癥，是主要市場中癌癥適應癥數量最少的一個。愛爾蘭在自身免疫性疾病藥物研發方面的投入程度甚至高于英國，其中類風濕性關節炎的研發位列第三。此外，銀屑病、潰瘍性結腸炎、克羅恩病以及少年期關節炎的研發也位列前十。愛爾蘭的前十大適應癥中僅有三種癌癥，是主要市場中癌癥適應癥數量最少的一個。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline丹麥丹麥與愛爾蘭人口規模相近，研發管線規模也相當。今年丹麥研發管線增長率為5.9%，雖略低于2024年的6.4%，但仍高于行業平均水平。圖圖21：丹麥研發管線總規模（1995-2025年）數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊表18：表18：丹麥本土藥企研發管線規模十強表19：丹麥在研藥物管線十大適應癥排名 企業名稱 藥物數量 排名 疾病 藥物數量Genmab利奧制藥巴伐利亞北歐TetraPharmTechnologiesZealandPharmaAllarityTherapeuticsALKAbelloGubra

乳腺癌銀屑病類風濕性關節炎結直腸癌2前列腺癌克羅恩病骨髓瘤卵巢癌數據來源：Pharmaprojects，數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊丹麥擁有數家大型制藥企業，其中諾和諾德在糖尿病和肥胖癥領域處于領先地位。丹麥擁有數家大型制藥企業，其中諾和諾德在糖尿病和肥胖癥領域處于領先地位。Genmab與靈北制藥分列第二、三位，均入圍全球研發管線百強企業榜單。在重點疾病領域方面，丹麥企業主要聚焦于非小細胞肺癌的研發，十大疾病中六種為癌癥。銀屑病、類風濕性關節炎和克羅恩病等疾病同樣是重點研發領域。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline瑞典在北歐國家中，瑞典的研發管線規模與丹麥相近，但今年增長率放緩至3.1%，較去年（6.5%）明顯下降。不過，在經歷2017至2022年的停滯期后，近三年已恢復增長態勢。圖圖22：瑞典研發管線總規模（1995-2025年）數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊與丹麥不同，瑞典本土缺乏大型制藥企業。該國規模最大的制藥公司Sobi，目前僅擁有22款在研藥物。瑞典前十大適應癥中，2型糖尿病的排名高于丹麥。整體而言，兩國的主要疾病特征具有高度相似性。表20表20：瑞典本土藥企研發管線規模十強表21：瑞典在研藥物管線十大適應癥排名 企業名稱 藥物數量SobiBioArcticNeuroscienceAlligatorBioscienceMedivirBioInventCamurusSaliproBiotechAlzeCurePharmaAnoccaHamletBiopharma

排名 疾病 藥物數量非小細胞肺癌乳腺癌2型糖尿病結直腸癌前列腺癌銀屑病骨髓瘤銀屑病關節炎克羅恩病數據來源：Pharmaprojects，2025數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline法國法國法國在研藥物數量約為上述斯堪的納維亞國家的1.5倍。與瑞典情況相似，法國2017—2022年間藥物研發管線規模增長近乎停滯，但之后已恢復增長態勢。今年法國的管線擴張速度有所放緩，增長率為5.1%，低于去年的8.1%。圖23：法國研發管線規模（1995–2025年）賽諾菲作為法國本土最大的制藥企業，繼續保持顯著領先優勢。今年施維雅排名上升至第二位，益普生則降至第三位。法國制藥企業前十強榜單中，Cellectis與賽諾菲作為法國本土最大的制藥企業，繼續保持顯著領先優勢。今年施維雅排名上升至第二位，益普生則降至第三位。法國制藥企業前十強榜單中，Cellectis與Apteeus兩家企業新晉入圍，分別位列第七和第十位。在法國重點研發的十大疾病領域，癌癥適應癥占據絕對主導地位，包攬前九位。類風濕性關節炎是唯一上榜的非腫瘤性疾病。數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊表22：法國本土藥企研發管線規模十強表23：法國在研藥物管線十大適應癥排名 企業名稱 藥物數量 排名 疾病 藥物數量賽諾菲施維雅益普生TheraVectys皮爾法伯InnatePharmaCellectisValnevaOSEImmunotherapeutics

非小細胞肺癌乳腺癌骨髓瘤急性髓系白血病非霍奇金淋巴瘤前列腺癌卵巢癌類風濕性關節炎數據來源：Pharmaprojects，數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline圖圖24：德國研發管線規模（1995-2025年）德國德國在研管線規模變化趨勢與其他歐洲國家類似：歷經上一個十年之交的停滯階段后，于2020年代開始增長。今年，全國在研管線總量僅增長2.7%，與其它很多國家的情況類似，增速較2024年的5.0%有所減緩。五家總部位于德國的企業擁有超30種在研藥物管線，其中勃林格殷格翰與拜耳的在研藥物管線數量更是突破五家總部位于德國的企業擁有超30種在研藥物管線，其中勃林格殷格翰與拜耳的在研藥物管線數量更是突破100種。德國老牌企業默克集團今年的排名升至第三位。疾病領域方面，非小細胞肺癌位居榜首，遠超排名第二的乳腺癌。今年，類風濕性關節炎和黑色素瘤在十大疾病排行榜中的排名均大幅提升。數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊表24：德國本土藥企研發管線規模十強表25：德國在研藥物管線十大適應癥排名 企業名稱 藥物數量勃林格殷格翰拜耳默克集團BioNTechEvotecCureVacMedigene史達德費森尤斯卡比格蘭泰

排名 疾病 藥物數量非小細胞肺癌乳腺癌結直腸癌類風濕性關節炎2型糖尿病黑色素瘤銀屑病骨髓瘤急性髓系白血病數據來源：Pharmaprojects，數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline圖25圖25：瑞士研發管線規模（1995-2025年）瑞士我們醫藥世界巡展的最后一站來到瑞士。該國研發管線總規模的趨勢，呈現出當前歐洲國家常見的態勢。2025年的增長率略高于平均水平，為4.9%，但仍低于2024年6.1%的增長率。數據來源：數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline表26：表26：瑞士本土藥企研發管線規模十強表27：瑞士在研藥物管線十大適應癥排名 企業名稱 藥物數量 排名 疾病 藥物數量羅氏諾華抗瘧藥品事業會DNDi山德士CRISPRTherapeutics德彪制藥輝凌ACImmuneLightChainBioscience

非小細胞肺癌乳腺癌結直腸癌黑色素瘤腦癌胰腺癌2型糖尿病骨髓瘤卵巢癌數據來源：Pharmaprojects，數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊瑞士醫藥研發領域由總部位于巴塞爾的羅氏和諾華主導，兩家企業的在研藥物數量均超過250瑞士醫藥研發領域由總部位于巴塞爾的羅氏和諾華主導，兩家企業的在研藥物數量均超過250種。排名第三和第四的是兩家非營利組織——MedicinesforMalariaVenture和DrugsforNeglectedDiseasesInitiative，DNDi，兩者的研發規模約為前兩大企業的十分之一。排名第五位的是Sandoz，專注于仿制藥開發。前五大疾病與去年一致，均為五種癌癥。胰腺癌和卵巢癌新進入前十榜單，使得前十名中癌癥種類達到八種。我們這場如國際超模巡演的環球之旅至此即將結束。全球醫藥研發機構雖在形態與風格上存在細微差異，但在這個高度全球化的行業中，整體趨勢并未發生明顯變化。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline作用機制與靶點：免疫腫瘤學仍是研究熱點服裝設計的關鍵不僅在于款式，更在于材質特性與功能的匹配。您不會用頂級絲綢來擦拭灑出的茶水，這不僅因絲綢價格高昂，更因其吸水性遠不如亞麻抹布或毛圈毛巾；同理，您同樣不會用亞麻和毛圈來制作高級雞尾酒禮服。需求決定策略。這一原理同樣適用于藥物研發：分子結構的選擇必須與其作用機制和靶點特性相匹配。2025年藥物研發管線深度解析：與您共探創新療法作用機制表28展示了2025年初排名前25位的藥物作用機制。Pharmaprojects開發的機制或藥理活性分類系統采用層級架構。換言之，該系統如樹狀圖般運作，頂端為寬泛的總類術語，逐級向下細分，最多可延伸至五到六個層級。這種結構下，層級頂部的總類術語出現頻率最高。主要原因在于，當前超過半數的研發管線仍處于臨床前階段，通常尚未獲取或披露完整的作用機制信息，導致大量藥物僅能歸入寬泛的機制類別。隨著藥物研發階段的推進，這些寬泛的分類往往會被更為精確的表述所替代。此外，我們創建了一系列“總括性”術語，支持特定更廣泛類別中的跨機制檢索。這些術語通常根據客戶需求納入分類體系。

近年來，免疫腫瘤治療頻繁出現于行業榜單之上。今年，該品類規模同比增長4.9%，與排名第二的免疫刺激劑（同樣屬于廣譜品類）的差距進一步拉大。免疫腫瘤藥物的發展軌跡引人注目。此類藥物的抗癌機制并非直接攻擊腫瘤細胞，而是通過激活人體自身免疫系統，識別并清除癌細胞。這仍是一項相對新穎的策略，自該技術首次獲得廣泛關注至今不足20年。表格最右側欄的數據進一步印證了該領域的不成熟性，該欄統計了藥物進入后期開發階段（包括已上市、獲批或等待批準）的比例。目前僅有3%的免疫腫瘤藥物能夠達到這一階段，充分說明該治療策略仍需進一步驗證。然而，超過六分之一的在研藥物均采用這一方法，充分體現了業界對該新型治療途徑的信心。2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025Citeline免疫腫瘤藥物的多個亞類同樣進入前十榜單。免疫檢查點抑制劑和免疫刺激劑都占據重要地位，但前者在經歷免疫腫瘤藥物的多個亞類同樣進入前十榜單。免疫檢查點抑制劑和免疫刺激劑都占據重要地位，但前者在經歷2024年近60%的高速增長后，今年數量出現小幅回落。此外，部分T細胞刺激劑、自然殺傷細胞刺激劑以及作為細胞銜接器療法關鍵靶點的CD3激動劑均位列其中，其中CD3激動劑更是首次進入十大熱門靶點榜單。在其他排名靠前的領域中，基因表達抑制劑和蛋白質降解劑分別位居第五和第六位，并保持顯著增長態勢。表表28：全球前25大作用機制（藥理學）2025（2024）年排名

作用機制 2025（2024）年藥品數量 PR、R或L 趨百分比免疫刺激劑T細胞刺激劑基因表達抑制劑蛋白質降解劑免疫檢查點激動劑基因組編輯自然殺傷細胞刺激劑CD3激動劑GLP-1血管生成抑制劑PD-1拮抗劑PD-L1拮抗劑血管內皮生長因子受體拮抗劑微生物組調節劑，活體微生物泛素連接酶E3激動劑DNA拓撲異構酶IK-Ras抑制劑表中使用的縮寫：PR=預注冊；R=已注冊；L=已上市表中使用的縮寫：PR=預注冊；R=已注冊；L=已上市數據來源：Pharmaprojects，2025年1月刊2025年醫藥研發年度回顧 版權所有?2025CitelineGLP-1受體激動劑以33.3%的管線增長率位列第十一位，這正是當前備受關注的新一代抗肥胖藥物的核心作用機制。該品類的快速增長表明，醫藥研發領域并非所有趨勢都進展緩慢，這一特定方向正在發生顯著變革。另外，我們將“放射性藥物”類別更名為“放射性發射體”，其數量變化源于新增三個子類劃分：α、β和γ射線發射體。值得注意的是，僅β放射體這一子類就足以進入前25名榜單。針對此類藥物的分類改進，是我們開發新型免疫偶聯物載荷本體工作的一部分。我們將在本報告后續關于藥物類型的章節中對此展開更詳盡的論述。要深入理解藥物的協同作用機制，關鍵在于分析其靶向的特定蛋白質（詳見表29）。該表呈現的趨勢與前文高度一致。CD3蛋白穩居榜首，而排名第二、三位的表皮生長因子（EGF）受體和GLP-1受體激動劑以33.3%