奧雷巴替尼片CONTENTS目錄01藥品基本信息05公平性04創新性02安全性03有效性奧雷巴替尼片藥品基本信息持續至疾病進展或患者不再耐受該治療。40mg/天隔天一次口服隨餐服用用法用量中國原創，全新化學結構，擁有全球自主知識產權的國家1類新藥通用名奧雷巴替尼片（OlverembatinibTablets)曾用名HQP1351、耐克替尼商品名耐立克?藥品上市許可持有人廣州順健生物醫藥科技有限公司（亞盛醫藥全資子公司）包裝規格10mg/片，60片/瓶中國大陸首次上市時間2021年11月24日適應癥用于治療對一代和二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥和/或不耐受的慢性髓細胞白血病慢性期(CML-CP)成年患者。（適應癥完全批準，2023年11月14日獲批）本品用于任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病慢性期或加速期的成年患者。（附條件審批上市。已納入2022年國家醫保藥品目錄，2024年續約）1中國慢粒疾病基本信息在慢粒靶向藥物出來之后，慢粒患者五年生存率從不足50%提升到90%。大部分患者可以獲得長期生存。目前上市的一/二代TKI使用后，耐藥仍然是臨床棘手問題。一/二代TKI每年治療的失效風險率高達27.7%慢性髓性白血病（慢粒）是一種以髓系增生為主的造血干細胞惡性疾病。患者常有白細胞增多或伴脾大，外周血中可見髓系不成熟細胞，且存在Ph染色體和/或BCR-ABL融合基因陽性。據國家癌癥中心/中國醫學科學院腫瘤醫院發表的“CancerStatisticsinChina&US”2020年數據，中國白血病新發病例數量為88,249，其中慢粒約占15%。疾病基本情況參照藥品建議中國首個且唯一治療CML耐藥的第三代BCR-ABL抑制劑國內無參照藥品伊馬替尼的醫保報銷解決了慢粒治療的第一步。奧雷巴替尼片填補了臨床空白，臨床不可替代，解決了慢粒患者耐藥后持續治療。奧雷巴替尼治療CML耐藥患者安全性良好泊那替尼在美國上市后撤市，并帶黑框警告再上市（目前尚未在國內上市）五年持續安全性研究顯示，多數治療相關不良事件的發生率隨時間推移而降低。奧雷巴替尼治療CML耐藥患者安全性良好。3-4級非血液學不良事件發生率低，治療相關的動脈閉塞事件（AOE）發生5例（N=96）5%，尚無靜脈血栓栓塞事件（VTE)發生。奧雷巴替尼片臨床療效得到充分驗證填補CML耐藥患者治療空白用于耐藥CML慢性期患者的II期研究(CC203)入組患者：CP-CML成人患者,對伊馬/達沙/尼羅替尼耐藥或不耐受。研究目的：評估奧雷巴替尼與BAT相比，在對3種TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP患者在中國的療效和安全性。144人4CU101海外IB橋接試驗入組患者：成人CP-CML、AP-CML、BP-CML和Ph+ALL患者，伴或不伴T315I突變。對≥2種TKI耐藥或不耐受。76人I期5年長期數據顯示：累積反應率隨治療時間延長而增加。48月時，CP組及AP組均有40%患者可達到MR4.5。與BAT相比，奧雷巴替尼延長中位EFS6倍至21.22個月患者無論是否伴有T315I突變，奧雷巴替尼療效相似奧雷巴替尼在治療泊那替尼/阿思尼布耐藥的慢粒患者中療效明顯JabbourEet

al.ASHabstract

#1798/2023

JiangQ,etal.ASHabstract#869,2023QianJiang,etal.2022ASHOral81國內外多部權威指南推薦包括奧雷巴替尼在內三代TKI用于CML耐藥的治療三代TKI列入≥2種TKI耐藥或不耐受CML-CP患者推薦方案奧雷巴替尼列入耐藥CML-CP或CML-AP患者的新興治療方案I級推薦奧雷巴替尼治療≥2種TKI耐藥或不耐受CML-CP患者I級推薦奧雷巴替尼治療T315I突變CML患者奧雷巴替尼列入耐藥/不耐受CML患者的治療方案奧雷巴替尼列入T315I突變CML患者的治療方案中國腫瘤整合診治指南（CACA）2022年2018年-2023年，連續6年入選美國血液病年會(ASH)口頭報告奧雷巴替尼片創新性信息中國原創，全新化學結構，擁有全球自主知識產權。擁有全球授權專利高達350+項。在中國首次進入臨床研究，全球中國率先獲批上市。國家1類新藥，中國首個且唯一獲批治療CML耐藥的第三代BCR-ABL抑制劑。填補耐藥CML患者治療空白，彌補國內外已上市藥物的不足。全球Best-in-Class，FDA批準全球注冊III臨床，同步在美國、加拿大、俄羅斯、歐洲等多國進行臨床試驗，美國FDA授予孤兒藥資格和審評快速通道資格，以及歐盟授予孤兒藥資格。積極推進產品出海。美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格以及歐盟授予的孤兒藥資格連續六年入選美國血液病年會(ASH)口頭報告被國家藥品監督管理局納入“優先審評”和“突破性治療品種”十二五、十三五“國家重大新藥創制”專項支持品種2024年6月，亞盛與武田就奧雷巴替尼達成獨家選擇權協議。武田將獲得開發及商業化奧雷巴替尼的全球權利許可，（中國大陸、中國香港特別行政區、中國澳門特別行政區、中國臺灣等地區除外）。奧雷巴替尼I/II期研究結果在國際著名腫瘤學術期刊JHO發表。結果顯示奧雷巴替尼在TKI耐藥CML-CP/AP患者中耐受良好且療效穩定持久，進一步驗證其Best-in-class的實力。影響因子29奧雷巴替尼片公平性信息對公共衛生有積極影響奧雷巴替尼上市前，慢粒患者在目前獲批的藥物耐藥后無藥可醫，患者生存預后可低至數月。中國慢粒患者中位發病年齡僅40多歲，比國外患者年輕10~20歲，正值壯年。持續用藥后患者可以跟正常人一樣回歸生活與工作，創造巨大社會價值，對家庭和社會意義重大。讓《我不是藥神》的悲劇不再重演。作為國內唯一獲批的針對一/二代TKI耐藥和/或不耐受慢粒患者的藥物，奧雷巴替尼顯著延長患者生存（延長BAT組中位EFS從2.86個月到21.22個月）。符合“保基本”原則奧雷巴替尼可替代骨髓移植手術治療、無療效的化療和姑息治療等，釋放臨床和醫保資源，符合“保基本”原則。奧雷巴替尼目前適應癥覆蓋人群小：白血病位于中國癌癥排名第九位，其中慢粒僅占白血病的15%，對醫保基金影響小。彌補現有目錄短板奧雷巴替尼是中國原創，全新化學結構，擁有全球自主知識產權專利1類原創新藥。泊那替尼國內尚未獲批，奧雷巴替尼是患者唯一選擇。國內目錄內藥