羅培干擾素α-2b注射液目錄/CONTENTS01

基本信息02

有效性03

創(chuàng)新性04

安全性05

公平性1目前國內(nèi)無其他藥物批準(zhǔn)用于PV治療，嚴(yán)格意義上，無參照藥物；理由：

FDA批準(zhǔn)用于PV治療的二線藥物；

NCCN指南1推薦的真性紅細(xì)胞增多患者的二線用藥；基本信息2建議的參照藥物：蘆可替尼1.AdoptedfromNCCNGuideline

(Dec21h,2023)羅培干擾素α-2b藥品基本信息通用名稱

羅培干擾素α-2b注射液劑型及規(guī)格注射液，預(yù)填充注射器裝：500μg

(1ml)/支適應(yīng)癥單藥適用于既往接受羥基脲治療效果不佳的真性紅細(xì)胞增多癥（PV）成人患者。中國大陸首次上市時(shí)間

2024-06全球首個上市國家/地區(qū)及上市時(shí)間2019年2月，歐盟上市是否為OTC藥物

否用法用量羅培干擾素α-2b推薦的起始劑量為250μg（第1周第1天注射），第3周第1天350μg，第5周第1天接受推薦目標(biāo)給藥劑量500μg，之后每2周皮下注射一次，若患者同時(shí)接受其他的降細(xì)胞治療藥物，在劑量滴定階段，所接受其他的降細(xì)胞治療藥物也必須適當(dāng)?shù)販p少。建議維持劑量為500μg，每2周皮下注射一次，達(dá)到血液學(xué)參數(shù)穩(wěn)定后，應(yīng)持續(xù)500μg或最大可耐受劑量每2周給藥至少1年，之后由臨床醫(yī)生依據(jù)患者情況延長注射間隔，最長可為每4周皮下注射一次.境內(nèi)外上市情況目前已在美國、歐盟(瑞士，以色列，德國等)、日本、韓國等40多個國家和地區(qū)上市

PV作為罕見的血液惡性腫瘤，臨床上急需規(guī)范化治療藥物真性紅細(xì)胞增多癥（PV）疾病特點(diǎn)和治療現(xiàn)狀適應(yīng)癥：PV是一種源于造血干細(xì)胞的惡性克隆性骨髓增殖性腫瘤。疾病特點(diǎn)：以紅細(xì)胞過度增生為主要特點(diǎn)，可伴有白細(xì)胞、血小板增多，以血栓形成或出血為主要臨床表現(xiàn)，血栓是

PV患者的主要并發(fā)癥，也是PV患者最常見的死亡原因，PV患者血栓事件發(fā)生率約為35-44%，部分患者可

進(jìn)展為骨髓纖維化（MF）或急性白血病（AML），研究顯示，中國PV患者中10年、15年、20年的post-PVMF發(fā)生率分別高達(dá)27.4%、39.9%、61.1%1，一旦進(jìn)展為MF和AML，患者需要更復(fù)雜的治療，疾病負(fù)

擔(dān)更重，預(yù)后更差。發(fā)病率：目前中國尚無PV患者的流行病學(xué)數(shù)據(jù)；2012年羅培干擾素α-2b被FDA認(rèn)定為治療PV的孤兒藥。治療現(xiàn)狀：既往國內(nèi)一直無藥物被批準(zhǔn)用于PV治療。羅培干擾素是目前國內(nèi)首個被批準(zhǔn)用于治療PV的藥物。PV納入國內(nèi)第二批罕見病目錄2。1.BαiJ,ZhαngL,etαl.incidenceαndriskfαctorsformyelofibrotictrαnsformαtionαmong272ChinesepαtientswithJαK2-mutαtedpolycythemiαverα[J].αmJHemαtol201590(12):1116-1121.2.國家衛(wèi)生健康委，第二批罕見病目錄基本信息3羅培干擾素可快速達(dá)血液學(xué)緩解，誘導(dǎo)和維持深度分子學(xué)緩解ShαnShαnSuo,RongFengFu,AlbertQin,EffectiveMαnαgementofPolycythemiαVerαWithRopeginterferonαlfα-2bTreαtment,JHemαtol.2024;13(1-2):12-22

中國II期注冊性臨床研究：入組人群：HU耐藥或不耐受的PV患者；羅培干擾素劑量：250-350-500μg；快速起效：

至首次外周血緩解時(shí)間僅有3.1月；療效卓越：

24周完全血液學(xué)緩解率高達(dá)61.22%，

隨治療而升高，52周CHR達(dá)71.43%.強(qiáng)效抑制驅(qū)動基因：

治療1年:平均JAK2V617F負(fù)荷下降28.2%2例患者CMR；29例(63%)患者達(dá)PMR(2009ELN)有效性4備注：CMR：完全分子學(xué)緩解；PMR：部分分子學(xué)緩解

完全血液學(xué)緩解率

中位JAK2V617F變化

至首次完全血液學(xué)緩解時(shí)間

JAK2V617F絕對變化最新權(quán)威指南一致推薦羅培干擾素為PV的首選降細(xì)胞藥物

NCCNAdoptedfromNCCNGuideline

(Dec21h,2023)中國臨床腫瘤協(xié)會CSCO惡性血液病診療指南2024

CSCO指南有效性6羅培干擾素專為MPN患者研發(fā)，是全球首個超長效干擾素第三代–羅培干擾素α-2b注射液(PEG-P-interferonαlfα-2b)最大容許劑量

=540mgK84K122N-terminαlproline

因特異性專利技術(shù)，

羅培干擾素僅1個isomer（異構(gòu)體），

傳統(tǒng)干擾素至少8-14個，

臨床價(jià)值更優(yōu)越：依從性高：更長效(可持續(xù)起效2-4周)，耐受性好：副作用小，療效更好，最大容許劑量高，患者可通過提高劑量達(dá)到最佳治療效果第二代–傳統(tǒng)干擾素

(PEGinterferonαlfα-2α)第二代-傳統(tǒng)干擾素

(PEGinterferon

αlfα-2b)PEG-Intron(>14isomers)最大容許劑量

=90mg最大容許劑量

=180mg已被臨床驗(yàn)證的優(yōu)勢可維持2-4周僅維持1周

和傳統(tǒng)干擾素的區(qū)別---更長效、最大允許劑量高、副作用小

僅維持1周僅有1個異構(gòu)體創(chuàng)新性1-117羅培干擾素具有良好的安全性和有利的獲益-風(fēng)險(xiǎn)特征治療安全性良好羅培干擾素說明書中不良反應(yīng)摘要根據(jù)羅培干擾素臨床研究及上市后的安全性數(shù)據(jù)，均展示了羅培干擾素長期使用良好的安全性和有利的獲益-風(fēng)險(xiǎn)特征；美國、歐盟，日本等40多個國家或地區(qū)上市后均未出現(xiàn)因不良反應(yīng)導(dǎo)致的安全性警告、黑框警告、撤市信息等最常被報(bào)告的不良反應(yīng)（＞10%）有丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（ALT）升高，γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶（γ-GGT）升高，天門冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（AST）升高，白細(xì)胞減少癥，血小板減少癥，關(guān)節(jié)痛，白細(xì)胞計(jì)數(shù)降低，貧血，疲勞等，絕大多數(shù)不良反應(yīng)為1-2級，而且通過調(diào)整用藥劑量或者對癥處理，均可恢復(fù)，患者整體耐受性好。安全性8PV為罕見病，羅培干擾素是國內(nèi)首個被批準(zhǔn)治療PV的藥物；可延緩疾病進(jìn)展，改變患者病程，安全性高。有利于更多PV患者得到系統(tǒng)性規(guī)范化治療,降低并發(fā)癥帶來的醫(yī)保支出，使患者回歸正常生活，創(chuàng)造社會價(jià)值

臨床管理便利對公眾健康的影響為罕見病患者保駕護(hù)航，符合“保基本”原則

填補(bǔ)PV治療空白，彌補(bǔ)目錄短板PV為罕見病，保障罕見病患者規(guī)范化用藥；

羅培干擾素是唯一權(quán)威指南一致推薦的PV降細(xì)胞治療藥物；

可快速達(dá)到血液學(xué)緩解，且在患者達(dá)CHR后用藥1年，可延長用藥間隔，治療費(fèi)用相應(yīng)的減少；PV急需規(guī)范化治療藥物；羅培干擾素將填補(bǔ)國內(nèi)PV治療領(lǐng)域的空白