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csco'、中國臨床腫瘤學會（csco）

兒童及青少年白血病診療指南

2023

GUIDELINESOFCHINESESOCIETYOFCLNICALONCOLOGY(CSCO

LEUKEMIASINCHILDRENANDADOLESCENT

4-

中國臨床腫瘤學會(CSCO)

兒童及青少年白血病診療指南

2023

4-

CSCO診療指南證據類別

證據特征

CSCO專家共識度

類別水平來源

1A嚴謹的meta分析、大型隨機對照研究TIM識

II（支持意見＞80%）

1B高嚴謹的meta分析、大型隨機對照研究基本一致共識

（支持意見60%80%）

2A稍低一般質量的meta分析、小型隨機對照研究、識

設計良好的大型回顧性研究、病例?對照研究（支持意見280%）

2B稍低一般質量的meta分析、小型隨機對照研究、基本一致共識

設計良好的大型回顧性研究、病例-對照研究（支持意見60%80%）

3低三跳t照的單臂臨床研究、病例報告、專家觀點無共識，且爭議大

（支持意見＜60%）

CSCO診療指南推薦等級

推薦等級標準

I級幃1A類證據和部分2A類證據

CSCO指南將1A類證據，以及部分專家共識度高且在中國可及性好的2A類

證據，作為I級推薦。具體為：適應證明確、可及性好、腫瘤治療價值穩定，

納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》的診治措施

nwg1B類證據和部分2A類證據

CSCO指南將1B類證據，以及部分在中國可及性欠佳，但專家共識度較高的

2A類證據，作為n級推薦。具體為：國內外隨機對照研究，提供高級別證據，

但可及性差或者效價比不高；對于臨床獲益明顯但價格較貴的措施，考慮患者可

能獲益，也可作為n級推薦

ni級推薦2B類證據和3類證據

對于某些臉床上習慣使用，或有探索價值的診治措施，雖然循證醫學證據相對

不足，但專家組意見認為可以接受的，作為皿級推薦

一、總論

白血病是兒童及青少年時期占首位的惡性疾病，發病率為（3~5）/I0萬，亦是導致兒童及青少

年時期死亡的主要疾病之一。兒童及青少年白血病90%以上為急性白血病，其中急性淋巴細胞白血

?。ˋLL）約占75%,急性髓系白血?。ˋML）約占25%。17號染色體上的維A酸受體a（RARa）

基因發生斷裂，與15號染色體上的早幼粒細胞白血?。≒ML）基因發生融合，形成「MLRARa融合

基因的急性早幼粒細胞白血?。ˋPL）占兒童及青少年AML的5%?10%,核心結合因子相關AML

（CBF-AML）約占兒童及青少年AML的30%,使得兒童及青少年AML的亞型構成明顯不同于成人

AML,兒童及青少年慢性髓性白血?。–ML）發病率低，國內外研究報道，經典型CML的臨床過

程與成人CML極為相似。其他少見的兒童及青少年特有類型，如嬰兒白血病、唐氏綜合征伴發的白

血病在預后和治療也有各自的特點。

近半個世紀以來，根據形態學、免疫學、細胞遺傳學及分子生物學的（MICM）分型和早期

治療反應評估為基礎的危險度分層聯合化療，結合有效的針對致病基因靶點的新型藥物納入方

案、更好的護理（深靜脈置管技術的普及等）及支持治療使兒童及青少年急性白血病的生存率及

生存質量得到明顯提高。由于酪氨酸激酶抑制劑的問世，改變了以往兒童及青少年CML的造血

干細胞移植治療模式。全反式維A酸及碎劑的聯合應用，使兒童及青少年APL家庭模式治療成為

現實。

血液學、免疫學、分子生物學及新藥研發領域（包括靶向藥物）的迅猛發展，促進了新技術、新

治療法的臨床轉化，兒童及青少年白血病的診療水平得到了顯著提高，但規范診療需要普及提高，通過

役專家討論，根據循證醫學證據，解決實際問題是編寫該指南的初心。

4

我國地區間兒童及青少年白血病的診療及管理水平尚不平衡，不同地區同質化診療對于兒童及青

少年白血病的近、遠期療效的提高，不良反應的降低和生存質量的改善極為重要。鑒于此，CSCO兒

童及青少年血液病工作組在委員會的帶領和指導下編寫該指南，為促進兒童及青少年白血病整體診治

水平提高盡綿薄之力。

總

論

5

二、兒童急性淋巴細胞白血病

1.治療前評估

I級推薦jII級推薦IIII級推薦

病史與主訴，現病史，既往史，家族史，生長發育史、

體格放射線、化學毒物接觸史；生命體征測量，貧

檢查血和出血表現，皮疹，淺表淋巴結、肝脾、睪丸、

神經系統體征等

實驗室全血細胞計數及分類，尿便常規，肝腎功能、心

檢查功能，電解質，凝血功能，鐵蛋白，G6PD活性

腦脊液a

病原微生物篩查

兒妊娠測試

童

急心電圖，心臟彩超，腹部超聲，淋巴結超聲，全身

性影像學

淋檢查翠丸超聲，頭顱CT/MRIbPET/CTc

巴

細

胞骨髓MICM分型（骨髓細胞形態學、骨髓組化染色、骨髓活檢e,NGS,IgH/TCR

白免疫分型、染色體核型分析、檢查、融重排定量PCR,RNAseq,

血檢查dFISH

病合基因定性及定量RT-PCR）藥物基因組測定（TPMT反

NUDTI5）r

8

【注釋】

a腰椎穿刺的時機應與所選擇的治療方案一致，建議腰椎穿刺與初始IT治療同時進行。

b對于診斷時有神經系統癥狀和或體征的患者，應進行適當的影像學檢查。

c懷疑淋巴母細胞淋巴瘤的患者，可選擇全身PE77CT。

d免疫分型。①幼稚淋巴細胞免疫分型標志：CD34、TdT、HLA-DR.CD10,CDla（有時可表

達CD13、CD33）；?B-ALL：表達CD19、CD79a、PAX5、CD22、CD20；@T-ALL：表達

cyCD3、CD2、CD4、CD5、CD7、CD8：④早前T-ALL（ETP-ALL）：缺乏表達CDla、CD8表達：

CD5弱表達或不表達；至少有一個髓系或干細胞抗原表達（CD13、CD33、CD117、CDIlb.

CD34、CD65、HLA-DR等）,但MPO陰性。

e骨髓干抽或骨髓壞死的患兒應進行骨髓活檢。

f檢測硫噂吟代謝相關TPMT和NUDT15基因，有助于指導有關藥物劑量的調整二。

兒

童

急

性

淋

巴

細

胞

白

血

病

9

斷

2.診

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白血

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淋巴

急性

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胞22

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態學

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