章藥物經濟學與循證藥學2024/11/71主要內容一、藥物經濟學1、藥物經濟學的產生和發(fā)展2、藥物經濟學的基本術語3、藥物經濟學研究的基本方法二、循證藥學1、循證藥學的產生及其相關概念2、實踐循證藥學的基本條件和方法3、循證藥學在藥學領域中的作用2024/11/72一、藥物經濟學1、藥物經濟學的產生和發(fā)展藥物是防病、治病的重要武器，過去關注藥物的安全性、有效性，較少考慮其經濟性；現在注意到社會資源的有限、醫(yī)療保健費用急劇增長已成為世界各國和社會的沉重負擔；2024/11/73目前世界各國都在采取一系列的藥物政策和措施，通過醫(yī)療保險制度、處方集制度、藥物利用評價等來控制不合理用藥費用的增長；藥品市場也同樣是無情的，它同樣證明只有性價比高的藥物才能在市場上真正立足；人們開始認識到需要有一種新的觀念來看待藥物的價值，即不僅要考慮藥物的安全性和有效性，而且還要考慮藥物的經濟性以及對病人生活質量的影響。2024/11/74

（1）藥物經濟學基本概念：藥物經濟學(pharmacoeconomics)是指運用經濟學原理評價臨床藥物治療的過程，具體地說，藥物經濟學是運用現代經濟學的研究手段，結合流行病學、決策學、生物統計學等多學科的知識，全面地分析藥物治療備選方案（包括非藥物治療方案）的成本、效益或效果，并評價其經濟學價值差別的一門科學。其目的是尋找最經濟有效的治療方案，以達到最大限度地利用衛(wèi)生資源。2024/11/75（2）在衛(wèi)生保健事業(yè)中的作用促進合理用藥通過比較不同藥物治療方案的成本與效果，揭示特定疾病、特定人群的最佳藥物選擇和治療方案，為臨床醫(yī)療決策提供指導。2024/11/76控制藥品費用藥物經濟學評價在確保療效的前提下，從治療效果和成本兩個角度出發(fā)，綜合評價藥物治療成本，為藥物選擇提供依據。有利于改變醫(yī)師重治療效果輕治療成本的現狀，因而在控制藥品費用方面具有較強的科學性和可接受性。2024/11/77制定基本藥物目錄目前我國的《國家基本藥物目錄》主要是根據臨床醫(yī)療需要來考慮的，即藥物的安全性和有效性，經濟因素、價格因素考慮較少。運用藥物經濟學的研究結果，按成本效果的原則，制定國家或地區(qū)的基本藥物目錄和醫(yī)院用藥目錄，從而使衛(wèi)生服務體系更有效地利用藥品資源。2024/11/78藥品定價通過對新藥和已上市同類藥品的經濟學評價研究，可戰(zhàn)略性地確定新藥的價格范圍。此方式不僅提高了藥品定價的透明度，且促進了資源的有效合理利用。國際已有75%的新藥是通過此方式來幫助定價的。2024/11/79藥品報銷范圍美國幾乎所有上市藥品都是由國家進行補償，大多數歐洲國家或制定藥品報銷范圍，或對不同種類藥品采用不同的共付水平。過去的藥品補償或共付水平是根據藥品所治療疾病的嚴重程度、藥物的功效及安全性等指標，經專家評審決定的。目前我國醫(yī)保用藥報銷范圍的藥物遴選既考慮臨床需要，又考慮經濟等綜合因素。若參考藥物經濟學評價資料可以更科學，國外已經開始應用了藥物經濟學評價資料。2024/11/710指導藥品研發(fā)在新藥的研發(fā)審批中引入藥物經濟學評價，研制成本效果好的藥品。藥品雖作為一種特殊商品，但其仍具有一般商品的特征，其需求同樣取決于藥品的價值和質量(效果)。藥品的成本效果(效益)越大，其需求量也越大。對研制生產藥品的廠商來說，必須盡可能研制生產出成本-效果好的藥品，從而獲取所需的利潤。藥品生產廠商可根據藥物經濟學研究結果，作出是否生產某種藥品或在遵循藥品價格制定原則的前提下適當降低藥品的價格以提高藥品的成本效果。2024/11/711（3）在臨床藥學實踐中的應用決策藥物治療方案，制定臨床治療規(guī)范臨床藥師應充分發(fā)揮專業(yè)特長，應用藥物經濟學方法，參與到臨床用藥決策中，比較不同藥物治療方案的成本、效果，揭示特定疾病、特定人群的最佳藥物選擇和治療步驟，為制定臨床治療規(guī)范提供參考，使藥物治療更加安全、有效、經濟。2024/11/712臨床藥物治療方案評價與分析利用藥物經濟學方法系統或針對某一類疾病的治療方案進行評價與分析，評價方案的成本效果，為優(yōu)化藥物治療方案提供依據，以提高合理用藥水平。開展藥物利用研究藥物利用研究，不僅從醫(yī)療角度評價防病、治病的效果，還從社會、經濟等方面評價其合理性，通過對醫(yī)院用藥現狀進行調查，用限定日劑量數對藥物使用情況排序，對用藥趨勢進行分析和預算，為藥品使用的管理決策提供信息。2024/11/713為醫(yī)院藥品目錄或處方集的制定提供依據臨床藥師可以利用藥物經濟學的研究結果，將療效好、價格低的藥品遴選進醫(yī)院基本用藥目錄，以使藥品費用控制適宜范圍內。結合新藥臨床試驗開展藥物經濟學研究在新藥的各期臨床試驗中結合經濟學研究，為優(yōu)化臨床藥物治療方案提供參考。2024/11/714幫助患者正確選擇藥物患者的自我保健意識增強，對藥品價格和療效的信息需求增加，臨床藥師可通過藥物經濟學研究，向患者介紹這方面的知識，并幫助病人正確選擇藥物。評價臨床藥學服務的質量藥物經濟學可以評價臨床藥學服務的相對經濟效果，臨床藥師緊緊圍繞合理用藥開展工作，如參與治療方案的制定、監(jiān)測血藥濃度、對藥物治療方案進行干預，可提高療效、降低不良反應發(fā)生率，縮短住院時間、降低藥品費用及相關費用，從而取得很好的成本效果。2024/11/7152、藥物經濟學的基本術語（1）成本（cost）：成本是指在實施某項醫(yī)療服務方案的過程中所投入的全部財力資源、物質資源和人力資源的消耗。固定成本（fixedcost）：在一定時期和一定醫(yī)療服務范圍內，不隨業(yè)務量增減變化的影響而保持固定不變成本。如固定資產、行政管理費、職工固定工資等。2024/11/716半固定成本（semifixedcost）：又稱為階梯式變動成本，是指在一定醫(yī)療服務范圍內成本總額是固定的，當服務量超出這個范圍時，成本總額就跳躍到一個新的水平。如某部門工作量超過一定量時就要增人而付出的勞動成本。2024/11/717變動成本（variablecost）：在醫(yī)療服務中有些成本的總額雖服務量的增減成正比例變化，這些成本為變動成本。如衛(wèi)生材料和低值易耗品。半變動成本（semivariablecost）：該成本通常有一個基數，一般不變，相當于固定成本。在此基礎上，醫(yī)療服務量增加成本也隨之增加，這又相當于變動成本。如醫(yī)療服務中的業(yè)務費（水、電、煤、氣等）。2024/11/718機會成本（opportunitycost）：在一定衛(wèi)生資源投入的前提下，選擇一個方案，必定放棄其他方案，被放棄的其他方案所能取得的最大利益即是已實施方案的機會成本。要求決策者在計劃階段考慮各種可選方案的優(yōu)劣。邊際成本（marginalcost）：指在原服務量基礎上，再增加一個單位服務量所需追加的成本。也稱增量成本。延期變動成本（delayedvariablecost）：是指成本總額在一定工作量范圍內保持不變，當工作量超過預定服務量時，成本雖超出服務量的增加而增加，如加班工資等。2024/11/719（2）結果效果（effectiveness）：是指特定的藥物治療方案的臨床結果，是用特定的治療目標或非貨幣單位表示，如某種疾病的治愈率、好轉率等。效用（utility）：是藥物治療或服務滿足人們對一種特定健康狀況的期望或偏好，是人們對醫(yī)療服務的結果作出的自身的一種主觀評價和感受。2024/11/720效益（benefit）：是效果的貨幣表現，即用貨幣表示醫(yī)療服務的結果。直接效益（directbenefit）是指實施某項藥物治療方案所節(jié)省的醫(yī)療資源和健康改善以及生命的延長。間接效益（indirectbenefit）是指實施某項藥物治療方案所減少的其他方面的經濟損失，主要指勞動力恢復帶來的效益。隱性效益（intangiblebenefit）是指實施某項藥物治療方案所減輕或避免患者肉體和精神上的痛苦，以及康復后帶來的舒適和愉快等。2024/11/7213、藥物經濟學研究的基本方法（1）藥物經濟學的研究設計前瞻性研究設計目前較常采用；多與新藥臨床試驗相結合進行平行研究，可信度高。回顧性研究設計對已有病歷資料進行回顧性整理分析，省時省錢，臨床醫(yī)師和藥師常采用的方法。2024/11/722模型法研究設計應用數學和統計學的方法，以經濟學原理和現實資料為依據，對經濟活動中的經濟數量表現、數量關系、數量變化及其規(guī)律性進行研究和數學模擬。具科學性和準確性。混合研究設計將以上幾種研究設計方法綜合運用。2024/11/723（2）藥物經濟學研究中的成本直接成本（directcost）：是指與特定的醫(yī)療服務項目直接相關的支出。通常以貨幣或貨幣交換的形式表現；直接成本又分直接醫(yī)療成本和直接非醫(yī)療成本。直接醫(yī)療成本（directmedicalcost）：是為預防、診斷和治療疾病所提供的藥品、服務、診斷、治療、護理、檢驗等消耗的成本。直接非醫(yī)療成本（directnomedicalcost）：是患者就診時的旅費、食宿費、營養(yǎng)費等。2024/11/724間接成本（indirectcost）：是指患者因病造成缺勤、勞動力下降或喪失、甚至死亡引起的損失以及家屬看護造成的收入損失等。代表某種可利用資源的消耗。隱性成本（intangiblecost）：指患者因病遭受的疼痛、痛苦和悲傷等難以用貨幣確切表達的成本。該成本既來自疾病本身，也來自治療該疾病的醫(yī)療服務，如藥物副作用造成的痛苦、抑郁等。2024/11/725

醫(yī)療成本構成生產資料消耗所轉移的價值(C)活勞動消耗所創(chuàng)造的價值(V+M)勞動資料：房屋、醫(yī)療儀器、設備等折舊費醫(yī)療價值勞動對象：藥品材料等物耗費用醫(yī)院為進行醫(yī)療業(yè)務活動所開支的各項管理費用醫(yī)療成本支付醫(yī)務人員的工資福利(V)為社會提供的純收入-以廉價分配給社會成員作福利照顧(M)2024/11/726藥物經濟學成本測算藥物治療方案總成本=直接成本+間接成本+隱性成本因為間接成本和隱性成本目前較難確定，故實際較少計算，主要計算直接成本。直接醫(yī)療成本=藥物治療成本+相關的醫(yī)療成本藥物治療方案=藥品成本+各項檢查治療成本、病房床位成本+以及不良反應成本（臨床常用）2024/11/727（3）藥物經濟學的分析方法成本效益分析（costbenefitanalysis）CBA法是通過比較方案的全部預期效益和全部預計成本來評價各種備選方案的經濟性。效益和成本均以貨幣單位計量。成本效果分析（costeffectivenessanalysis）CEA法是鑒別、衡量和比較可供選擇的治療方案的成本和效果，主要是評價使用一定量的衛(wèi)生資源（成本）后的個人健康效果，用非貨幣單位表示。指標可以使用單個指標、綜合指標或中間指標。2024/11/728成本效用分析（costutilityanalysis）CUA法是成本效果的發(fā)展，不僅注意健康狀況，而且注重生活質量，采用一些合成指標，如生命質量調整年數來評估和比較改進生命質量所需費用的相對大小。最小成本分析（costminimizationanalysis）CMA法在結果沒有差別的條件下，比較兩個或多個治療方案在費用上的差異，選擇成本最小的方案。2024/11/729決策分析法（decisionanalysis）在事物具有某種風險和不同概率的環(huán)境下，利用概率論、決策標準和經濟學評價方法衡量利弊得失。比較不同衛(wèi)生保健干預方案的成本效益和風險，選擇適宜方案的一種技術方法。敏感性分析（sensitivityanalysis）即分析在一個確定的決策模式中某一變量的變化和變化的幅度對決策結果所可能產生的影響。2024/11/730（4）藥物經濟學研究的具體應用1.確定分析的問題：幾種藥物治療某疾病的藥物經濟學評價；首先是明確研究的課題，也就是提出問題。例1：假設A藥和B藥是臨床較為常用的治療下呼吸道感染的新藥，A藥的用法是每次2片，每天1次，3天為1個療程，治療2個療程。B藥的用法是每次4片，每天4次，2周為1個療程。藥品總費用：A藥為320元，B藥為270元。為促進臨床合理用藥，對A、B兩種治療方案進行經濟學比較。2024/11/7312.確立研究者觀察的角度藥物經濟學研究的理想是最終能為衛(wèi)生決策者服務從而最大限度的合理利用現有的醫(yī)藥衛(wèi)生資源。例1的研究是從醫(yī)院的角度出發(fā)的，醫(yī)院藥事管理委員會建議有關人員對A、B兩藥進行經濟學評價，以便指導臨床合理用藥。2024/11/732確定備選方案和結果：至少包括目前最佳治療方案或成本最低的方案，治療結果不僅是療效，還要關注不良反應；假定例1中，A藥治療下呼吸道感染的治愈率是75%，而B藥是70%，并發(fā)癥和不良反應的發(fā)生率均很低，可忽略不計。確定研究的時間范圍：依據疾病的情況確定；例1中的方案都是短期治療方案，對患者的長期健康狀態(tài)無影響。2024/11/733選定合理的藥物經濟學分析方法：依據治療的疾病選擇適宜的方法；例1所選用的是成本—效果分析法。查閱和收集研究資料，確定成本：確定方法的可行性；計算方案的治療終點成本：治愈、緩解或轉歸后治愈、未治愈等；確定結果事件的概率：適用于成本計算和決策的參數，要事先確定；2024/11/734應用決策分析方法：比較風險與成本效益2024/11/735進行成本貼現和敏感性分析：與時間跨度有關；結果報告：從中立的立場上出發(fā)。2024/11/736二、循證藥學2024/11/737（1）循證藥學的產生社會和科學技術發(fā)展的需要和必然，是在循證醫(yī)學的基礎上產生的。20世紀80年代以前，臨床藥物治療方案的選擇和治療效果的評價，大多是以醫(yī)生的經驗和推論為基礎，即根據某一藥物對疾病的臨床指標，如血壓、血流動力學、血液生化指標（血糖、血脂等）的變化來推論其對疾病的治療作用。臨床藥師也是以散在的藥物研究資料為依據，憑借經驗并借助治療藥物監(jiān)測（TDM）結果參與臨床藥物治療。由于醫(yī)藥工作者經驗和知識水平的限制而發(fā)生的危害人類健康的教訓也不少。芬氟拉明、右芬氟拉明、西沙必利等1、循證藥學的產生及相關概念2024/11/738傳統的生物醫(yī)學模式向“生物-心理-社會”醫(yī)學模式轉變。單憑經驗和陳舊的或不夠完善推論的證據進行臨床診治已不能滿足新的臨床時間的需要。新的疾病的出現、生命科學的發(fā)展也使得新藥、新的治療技術不斷涌現，也給臨床藥物治療帶來了新的挑戰(zhàn)。人們自身健康意識的提高，對社會資源合理分配、利用的愿望；不僅關注短期效果，更關注長遠效益。單憑經驗、陳舊的、不完善的推論不行了，新藥的不斷涌現、老藥新用途的發(fā)現、科學、合理用藥的需要。2024/11/739（2）循證藥學的概念循證藥學：將追求證據、遵循證據的理念與臨床藥學學科相結合，并全面應用于現代藥物治療實踐過程中，以達到合理用藥目的的綜合性應用學科。強調盡量以最新、最可靠的客觀依據進行藥物治療，倡導以現有的最好研究結果進行治療方案制訂與評價、治療指南制定與修訂，以及與藥品有關的醫(yī)療衛(wèi)生決策等。2024/11/740循證藥學的核心是高質量的證據作為一種新的臨床藥學實踐模式，以利用當前最佳證據解決臨床用藥實際問題為主要特征。因此“證據”的質量是關鍵。高質量的隨機對照試驗結論或高質量的系統評價結果，是循證藥學最高級別的證據（金標準）。2024/11/741臨床藥師的專業(yè)技能與經驗是保障提倡臨床藥師的經驗與得到的最佳臨床用藥證據相結合，為患者制定最佳的臨床給藥方案。忽視臨床用藥實踐經驗，即使得到了最佳證據也可能用錯，因為最佳證據在用于每一個具體患者時，必須因人而異，根據患者的疾病特點、性別、年齡、人種、病理生理情況、社會經濟情況等靈活應用。面對復雜的臨床用藥問題，沒有放之四海而皆準的“最佳證據”，即沒有任何一個“最佳證據”能夠解決所有的臨床問題。切忌生搬硬套。2024/11/742充分考慮患者的期望或選擇是其重要思想循證藥學提倡臨床藥師在重視治療患者疾病的同時，力求從患者的角度出發(fā)了解患者對藥物的認識、對治療效果的期望、對治療方案的選擇等。只有在藥物治療過程中與患者良好的溝通和交流，才能獲得患者的高度依從，確保藥物治療方案的順利實施，使患者獲得最佳的治療效果。2024/11/743完整地理解循證藥學思想是臨床藥學實踐的需要循證藥學強調臨床藥師對患者的藥物治療方案的制定必須基于當前可得到的最佳藥物臨床研究證據，結合醫(yī)師和藥師個人的經驗，與患者有關的第一手臨床資料，并尊重患者的選擇和意愿，從而保證給患者提供當前最合理的藥物治療方案。它既反對片面強調個人經驗的作用，也反對機械地生搬硬套證據；既重視臨床藥學技術人員的主導作用，也強調患者的主觀期望。2024/11/7442、實踐循證藥學的基本條件和方法（1）實踐循證藥學的基本條件主管部門的支持和宏觀指導是前提我國的循證藥學工作處于起步階段，需要政府主管部門的高度重視、直接參與、宏觀指導、經費支持和信息支持。必要的硬件設備圖書館、計算機檢索系統、計算機網絡等必要的設備。2024/11/745高質量證據與高素質臨床藥師是基本要素循證藥學是建立在高質量的最佳證據基礎上的臨床實踐活動，因此高質量的臨床用藥證據是實踐循證藥學的物質基礎，而臨床藥師是實踐循證藥學的主體。要求臨床藥師具備系統的臨床藥學專業(yè)知識，一定的臨床醫(yī)學知識；一定的臨床流行病學、統計學和藥物經濟學基礎；較強的協作和交流能力。臨床藥師要終生學習，才能保證為患者提供高質量的臨床藥學服務。2024/11/746（2）實踐循證藥學的步驟和方法提出問題：例：77歲老年女性，患非風濕性房顫及左心室中度肥大，如不進行抗凝治療，發(fā)生腦梗死的危險性有多大（年發(fā)生率）？此類病例經華法林治療后卒中危險性能下降多少？治療風險有多大？尋找證據：分別檢索有關預后及治療的文獻。1990~1994年期間，檢索有關治療文獻8篇，預后文獻2篇，隨機對照試驗6篇。以“Revew”為關鍵詞再檢索1992~1994年文獻，得到相關的系統評價1篇。2024/11/747評價證據：經評價，預后文獻2篇符合真實、實用的要求，并據此可知，此病例若不進行抗凝治療，其年卒中率為18%；如應用華法林治療，其年卒中率降至5%。應用華法林治療，腦出血風險1%，效益風險比為13：1。應用證據：經查房并與患者溝通后，患者決定接受華法林治療。根據患者情況，制定給藥方案和監(jiān)護計劃。后效評價：對治療效果和安全性進行長期的觀察與評價。2024/11/7483、循證藥學在藥學領域的作用指導藥物應用評價藥物應用評價是一種改進用藥行為的方法。目的包括評價藥物治療效果、優(yōu)化藥物治療方法、防止發(fā)生與藥物相關的問題、提高患者的安全性、最大限度地降低藥物治療的費用。被評價藥物的選擇①已知或懷疑該藥可能引起ADR，或與其他藥物、食物和診斷方法有相互作用，明顯危及健康；②常見的處方藥，其影響面很大；③具有潛在毒性或正常劑量下引起患者不適；④是某種特殊疾病、狀態(tài)或醫(yī)療操作中影響治療的關鍵部分；⑤處方集中考慮增加、保留或淘汰的藥物；⑥昂貴藥物；⑦同類藥或不同廠家的相同藥物。2024/11/749指導基本藥物的遴選及藥品的購進和淘汰基本藥物是滿足人們重點衛(wèi)生保健需求的藥物，是從大量的臨床應用藥物中，經過科學評價而遴選出的在同類藥物中具有代表性的藥物。醫(yī)院新增和淘汰藥品是一比較棘手的工作，涉及面廣、人為因素多。在購進和淘汰藥品時應用循證理論和方法對需購進或淘汰的品種進行系統評價，得出較為科學的證據來供藥事管理委員會討論決定，將大大減少人為因素的影響，從而使新增和淘汰藥品制度更為完善。2024/11/750指導藥物臨床試驗藥物臨床試驗所采用的“隨機”、“對照”、“雙盲”、“安慰劑”等科學方法，都是循證藥學所要求和強調的。在符合倫理學要求基礎上，遵循循證原則進行臨床試驗，其結果是可信度增加，對臨床決策有很大幫助。循證藥學更重要的意義在于推動臨床科研工作盡可能選擇目前論證強度最高的隨機雙盲試驗，或論證強度較強的非盲法隨機對照試驗，從而使以保證臨床試驗科學性為核心的GCP與循證藥學相互促進、相得益彰。我們應按循證藥學要求設計、完成高質量的藥物臨床試驗，進行“前瞻性研究”，使結果更可靠，為臨床決策提供最佳證據，提高藥物治療水平。2024/11/