重組人血小板生成素注射液商品名：特比澳?注冊規格每瓶裝量1.0ml15000單位/1毫升(15000U/1ml)7500單位/1毫升(7500U/1ml)上市時間等信息?中國大陸首次上市時間：2005年5月10日?大陸地區暫無同通用名藥品上市?全球首個上市國家為中國，上市時間為2005年5月10日?非OTC藥品參照藥品艾曲泊帕乙醇胺片重組人白介素-11血小板輸注藥品基本信息-1通用名重組人血小板生成素注射液適應癥基本情況滿足治療需求用法用量適用于治療實體瘤化療后所致的血小板減少癥根據最新數據惡性腫瘤發病率為186.46/10萬，常見方案三四級血小板減少癥發生率可高達79%，按照我國人口計算，新發患者人群高達209W，五年生存率約為40%，則每年對應患者可高達千萬級別；?

作為最常見的腫瘤治療后發生的血液學毒性之一，可增加患者的出血風險，可能導致死亡，同時延長住院時間、增加醫療費用，可能導致化療的延遲、減量從而影響腫瘤的治療效果。?快速提升血小板，降低出血風險，減少血小板輸注，減少因為出現重度血小板減少導致的治療延遲與中斷，確保腫瘤治療按既定方案足量足療程安全進行?皮下注射本品，劑量為每日每公斤體重300U，每日一次。?國外報道的成人ITP年發病率為(2~10)/10萬，65歲以上老年人是高發群體，可達13.7/10萬。按照我國人口14億來計算，則每年新發病例人數為14萬人，此疾病五年生存期較長，每年存量患者可達百萬；?該病臨床表現變化較大，在未血常規前提下，臨床有如皮膚黏膜出血、嚴重內臟出血、致命性顱內出血均可發生，出現后兩者死亡風險

大幅增加。?快速提升重癥患者血小板計數，降低其出血風險，改善患者生活質量，

減少其住院天數及總治療費用?用于原發免疫性血小板減少癥(ITP)的輔助

治療藥品基本信息-2?可皮下注射本產品，劑量為每日每公斤體重300U，每日一次。?不良反應

分類海曲泊帕乙醇胺片艾曲泊帕乙醇胺片rhTPO肝毒性?

建議肝功能損害患者慎用本品，建議開始本品治療前，測定ALT、AST和膽紅素水平；?

檢測肝功能指標；?伴隨重要的肝功能檢測異常，

不建議使用與白人相比，接受本品治療的ITP患者中，

亞洲人種更頻繁報告肝膽實驗室檢查異常，符合藥物性肝損傷(DILI)篩選標準的亞

洲受試者比例高于白人受試者。長期臨床應用中

暫未發現腹瀉11.8%患者發生腹瀉，0.2%因腹瀉停藥，一例患者因腹瀉導致消化道出血死亡/骨髓網硬蛋白形成和骨髓纖維化風險整個海曲泊帕乙醇胺治療期間，有0.6%患者出現與藥物相關的骨髓纖維化，均發生在使用海曲泊帕乙醇胺治療約14周時，

嚴重程度均為輕度1例ITP患者因骨髓網硬蛋白增加而終止本品治療。白內障0.6%患者出現晶體混濁，0.4%患者出現白內障，0.2%患者出現皮質性白內障。在在3項針對成年慢性ITP患者的臨床研究中，接受本品每日50mg劑量治療的患者7%出現新發白內障或者白內障惡化。QT/QTc延長有0.8%患者出現QT間期延長。在ITP患者中進行的臨床試驗中，報告有QTc間期延長。不良反應

分類羅普司亭IL-11血栓4.1/100病例/骨髓纖維化6.9%/反彈性血小板減少約10%/過敏/過敏反應較高，一旦發生過敏反應，應永久停用心臟等影響/水鈉潴留、心律失常主要優勢?

相比rhIL-11，特比澳未見水鈉潴留、心臟毒性、毛細血管滲漏綜合征、嚴重過敏反應的報道；?相比艾曲泊帕乙醇胺片及海曲泊帕乙醇胺片，特比澳無肝毒性黑框警告，未見白內障、血栓栓塞事件、伴隨急性腎功能衰竭的血栓性微血管病的報道；?羅普司亭的血栓發生率為4.1/100病例，骨髓纖維化發生率為6.9%，具有約10%的反彈性血小板減少，以上特比澳均無報道。?

相較血小板輸注，由于疫情血庫資源時常告急，特比澳可及性更高，且血小板輸注無效發生率高達35.7%，安全風險隨輸注次數不斷上升；貯存時間越長，

患者預后越差。主要不足?

暫未發現安全性較少發生不良反應偶有發熱、肌肉酸痛、頭暈等，一般不需處理，多可自行恢復。在III期臨床試驗中未見嚴重不良反應。與對照藥品療效方面的不足暫無臨床指南/診療規范推薦情況?《中國臨床腫瘤學會(CSCO)腫瘤治療所致血小板減少癥診療指南2022》將特比澳列為I級推薦

，

且為1A類證據；

IL-11提示會引起

過敏或超敏反應，包括全身性過

敏反應；口服TPO-RA類產品目前

仍在臨床試驗階段，尚未獲批CIT適應癥，未能獲得同等地位?此外，腫瘤治療領域中多項指南

和共識均優先推薦特比澳用于治療和預防。?多項系統評價或者薈萃分析表明與白介素11相比，特比澳能更快升高血小板，縮短血小板降低的時間，可顯著減少血小板輸注例次和輸注量。?據統計初治血小板減少癥患者平均住院時間需要5天，隨著周期增加平均住院時間將增加，因而使用特比澳有效管理患者，提高床位使用率，減輕患者及醫院負擔?最新臨床研究顯示特比澳相比白介素11更能減少化療延遲減量的風險。?以最新公布的實體瘤舉例，年發病率約為186.46/10萬，按照每個患者預計需要使用8U血小板計算，每年新發患者所需血小板數量為223,752,000U，若算上其5年生存率為30.9%，則每年需要血小板數量約為百億單位以上，使用特比澳進行治療可減輕血庫極大壓力與對照藥品療效方面的優勢實體

腫瘤化療后所致的血小板減少癥有效性與對照藥品療效方面的優勢?特比澳能快速升高血小板、降低患者

出血風險、提高患者生活質量、減少

患者住院時長并降低患者治療總費用

，

增加病床周轉率

，在DRG/DIP管理下

幫助醫生更高效管理ITP患者。?特比澳和艾曲泊帕頭對頭研究表明特

比澳可以使絕大多數的患者脫離出血

發生的風險

，艾曲波帕治療一半以上患者仍處于風險之中?特比澳的日均血小板計數升高值約是艾曲泊帕的3倍，有助于患者盡快擺

脫出血風險區與對照藥品療效方面的不足暫無臨床指南/診療規范推薦情況?《成人原發免疫性血小板減少癥診斷與治療中國指南(2020年版)》中推薦特比澳應用于重癥患者的緊急治療、二線首選治療方案(A級推薦)

，以及推薦用于初始治療無效的晚期妊娠合并ITP患者(B級推薦)

，其它如口服類TPO-Ras均未被推薦。?在2020年ITP國際共識

(參考中國

指南)

中特比澳作為中國自主研

發的治療血小板減少藥品被推薦

用于妊娠合并ITP患者。有效性原發免疫性血小板減少癥主要創新點特比澳是由中國倉鼠卵巢細胞表達、經提煉而制成的全長糖基化重組蛋白類產品，全球獨家上市，是國際上最被看好的基因工程蛋白藥物之一。863計劃報告-“研制進度和水平在國際上處于領先地位，擁有自主知識產權，已經獲得兩項國家發明專利授權，在國際上最先實現該產品的規模化生產，標志著我國基因重組多肽藥物的研發及產業化能力達到了國際領先水平。““rhTPO的研制成功是治療血小板減少癥的一個重要進展。”科技專項“創新藥物和中藥現代化”課題，名稱：重組人血小板生成素的研究與開發，編號：2002AA2Z3308,2004AA2Z3920；②2004年863計劃引導項目，

項目名稱：一類新藥重組人血小板生成素的研究與開發，編號：

2004AA001070；③2002年11月1日“重組人血小板生成素”項目獲得科學技術部、商務部、國家質量監督檢驗檢疫總局授予的國家重點新產品一等獎。性血小板生成素具有相

似的升高血小板的藥理

作用；②皮下注射較口服吸收起效快，對于危重癥患者

也可保證藥物吸收；③對比口服類TPO-RAs不

經肝臟代謝，較少出現

與藥物之間的相互作用，

也較少發生肝毒性④穩定快速升高血小板計數的同時安全性良好，不會出現rhIL-11及艾曲

泊乙醇胺片應用中發生

應用中發生的不良反應。ZL95110172.2，專利

截至日期：2015年4月14日；②專利號：ZL00109612.5，專利

截至日期：2020年6月19日；③專利號：ZL201410653349.5，專利截至日期：2034年11月17日；④專利號：ZL201510869984.1，

專利截至日期：2035年12月01日；優勢

國家“重大新藥創制”自主知識產權的創新藥

科技重大專項支持 創新性①機制更全面，因與內源①2002年“十五”國家重大①專利號：彌補藥品目錄保障短板實體瘤化療后所致的血小板減少目前臨床常用的治療措施包括藥物治療和血小板輸注，其中藥物僅為特比澳和rhIL-11，血小板輸注存在來源緊缺、感染風險高、輸注無效及單次治療金額較大的問題。而特比澳的升高血小板的速度和有效率以及安全性更為勝出。原發免疫性血小板減少癥(ITP)相對于口服藥物，特比澳可確保吸收快、起效快，短期用藥快速升高血小板計數，穩定患者生命體征，為后續的治療贏得時機。有利于患者管理和安全性監測①保證吸收-特比澳是皮下注射，對于嘔吐、反胃、吸收不佳、同時服用多種