自身免疫性疾病藥物市場概覽研究

優化投資環境，深化與國外醫藥企業合作，推動引資、引技、引智有機結合，實現合作共贏。支持企業建立跨境研發合作平臺，充分利用國際資源，發掘全球創新成果。鼓勵開展新藥國際臨床研究，實現創新藥走向國際市場和參與國際競爭。引領中藥國際標準制定，為中藥走出去創造條件。自身免疫性疾病藥物市場概覽自身免疫性疾病是機體免疫系統誤攻擊機體的一種疾病，這種疾病可能與免疫系統的異常低活性或過度活性有關。大約有100種不同類型的自身免疫性疾病，幾乎可以影響身體的任何部位，包括心臟、大腦、神經、肌肉、皮膚、眼睛、關節、肺、腎、腺體、消化道和血管。根據免疫細胞靶向的自身抗原，自身免疫性疾病可分為器官特異性疾病和系統性自身免疫性疾病。這些疾病的確切潛在病理生理學有待進一步闡明，目前認為自身免疫性疾病是在對自身免疫耐受性中斷的情況下產生的疾病。免疫自身耐受消除的機制可能需要基于多個因素，包括遺傳和環境因素，這些將一致導致自身抗原的不受調控的免疫激活和隨后的組織破壞。盡管抗原呈遞細胞和補體在內的其他免疫成分參與從自身免疫反應開始到組織破壞的各個步驟，B細胞和T細胞最終會識別自身抗原并控制自身免疫患者的免疫系統狀態。基于中國龐大的人口，中國自身免疫性疾病藥物市場將擁有龐大的患者群。隨著國內自身免疫性疾病診斷技術的發展和完善，市場規模從2016年的29億美元擴張到2020年的45億美元，復合年增長率為12．6%。未來幾年醫療服務的市場需求將受到刺激，預計2025年整體市場規模將達到126億美元，2020年-2025年的復合年增長率為28．1%。預計到2030年，中國自身免疫性疾病藥物市場規模將達到323億美元，2025年-2030年的復合年增長率達到23．2%。增強產業創新能力完善政產學研用協同創新體系。發揮引導和推動作用，營造激勵創新的政策環境。強化企業技術創新主體地位，發揮骨干企業整合科技資源的作用，扶持掌握關鍵技術的研發型小企業發展。推動企業加強與高校、科研院所和醫療機構技術協作，建立符合新藥研發特點的投入、收益、風險分擔機制，加速研發成果產業化。調動醫療機構在醫藥創新上的積極性，提高新藥臨床研究水平，促進科技成果轉化和應用。推進重點領域發展把握產業技術進步方向，瞄準市場重大需求，大力發展生物藥、化學藥新品種、優質中藥、高性能醫療器械、新型輔料包材和制藥設備，加快各領域新技術的開發和應用，促進產品、技術、質量升級。（一）生物藥重點開發針對腫瘤、免疫系統疾病、心血管疾病和感染性疾病的抗體藥物，如治療高膽固醇血癥的PCSK9抑制劑、腫瘤免疫治療藥物PD-1/PD-L1、治療骨質疏松的RANKL等臨床價值突出的新藥。加快抗體偶聯藥物、雙功能抗體、抗體融合蛋白等新型抗體的研發。推動臨床需求量大的生物類似藥大品種產業化，重點是針對TNF-α、CD20、VEGF、Her2、EGFR等靶點的產品，提高患者用藥可及性。重點針對糖尿病、病毒感染、腫瘤等疾病，開發免疫原性低、穩定性好、靶向性強、長效、生物利用度高的新產品。根據我國糖尿病治療需求，提升長效胰島素、預混胰島素產業化水平，加快開發胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）類似物等新品種。推動具有重大需求的重組人白蛋白、基因重組凝血因子等產品的產業化。建立與國際接軌的質量控制體系，積極開拓國際市場。重點開發針對高致病性流感、瘧疾、登革熱、結核、艾滋病、埃博拉、寨卡、中東呼吸綜合征等重大傳染病的疫苗，提高疫苗的應急研發和產業化能力。加快十三價肺炎結合疫苗、宮頸癌疫苗、呼吸道合胞病毒疫苗等臨床急需產品的開發及產業化。發展針對腫瘤、免疫系統疾病、感染性疾病的治療性疫苗以及疫苗新型佐劑和新型細胞基質。發展多聯多價疫苗、基因工程疫苗、病毒載體疫苗、核酸疫苗等新型疫苗，實現部分免疫規劃疫苗的升級換代。重點發展RNA干擾藥物、基因治療藥物以及干細胞和免疫細胞等細胞治療產品，包括CAR-T等細胞治療產品。重點發展大規模、高表達抗體生產技術，抗體偶聯藥物、雙功能抗體等新型抗體制備技術，重組蛋白質長效制劑技術，基于細胞基質的大規模流感疫苗高產技術，細胞治療產品制備技術，重組人白蛋白的大規模表達和純化技術，極微量雜質的分析檢測技術。針對重點發展產品，建立與國際先進水平接軌的質量控制技術。提高無血清無蛋白培養基、蛋白質分離純化介質、穩定劑和保護劑等生產用重要原輔材料的生產水平。（二）化學藥緊跟國際醫藥技術發展趨勢，開展重大疾病新藥的研發，重點發展針對惡性腫瘤、心腦血管疾病、糖尿病、精神性疾病、神經退行性疾病、自身免疫性疾病、耐藥菌感染、病毒感染等疾病的創新藥物，特別是采用新靶點、新作用機制的新藥。根據疾病細分和精準醫療的趨勢，發展針對我國特定疾病亞群的新藥、新復方制劑、診斷伴隨產品。加快臨床急需、新專利到期藥物的仿制藥開發，提高患者用藥可及性。提高仿制藥質量水平，重點結合仿制藥質量和療效一致性評價提高口服固體制劑生產技術和質量控制水平。重點發展脂質體、脂微球、納米制劑等新型注射給藥系統，口服速釋、緩控釋、多顆粒系統等口服調釋給藥系統，經皮和粘膜給藥系統，兒童等特殊人群適用劑型等，推動高端制劑達到國際先進質量標準。加強罕見病藥、兒童用藥等臨床短缺藥物開發，加快臨床必需但副作用較大藥物的換代產品開發。重點開發應用原料藥晶型控制、酶法合成、手性合成、微反應連續合成、碳纖維吸附、分子蒸餾等新技術，發酵菌渣等固體廢物的無害化處理和資源化利用技術，提高原料藥清潔生產水平；發展高端制劑產業化技術，提高口服固體制劑工藝技術和質量控制水平。（三）中藥針對心腦血管疾病、自身免疫性疾病、婦兒科疾病、消化科疾病等中醫優勢病種，挖掘經典名方，開發復方、有效部位及有效成分中藥新藥，加快推動療效確切、臨床價值高的中藥創新藥的研發和產業化。針對已上市品種，運用現代科學技術深挖臨床價值，明確優勢治療領域，開發新的適應癥。開展藥品上市后療效、安全、制劑工藝和質量控制再評價，實現新藥國際注冊的突破。重點發展瀕危稀缺藥材人工繁育技術，推動麝香、沉香、冬蟲夏草等產品野生變種植養殖；提升大宗道地藥材標準化生產和產地加工技術，從源頭提升中藥質量水平。推進民族藥種質資源庫的建設，系統研究評價民族藥的安全性和有效性，完善民族藥的生產、加工、制劑等關鍵技術，提升產品質量，培育特色品種。重點發展中藥成分規模化高效分離與制備技術，符合中藥特點的緩控釋、經皮和粘膜給藥、物理改性和掩味等新型制劑技術，提升生產過程質量控制水平，提高檢驗檢測技術與標準。制藥設備（一）高端設備重點發展緩控釋、透皮吸收、粉霧劑等新型制劑工藝設備，大規模生物反應器及附屬系統，蛋白質高效分離和純化設備，柔性化無菌制劑生產線，連續化固體制劑生產設備，先進粉體工程設備，異物光學檢測設備，高速智能包裝生產線，適用于特殊崗位的工業機器人等。（二）裝備技術提高制藥設備的集成化、連續化、自動化、信息化、智能化水平。發展系統化成套設備，提供整體解決方案。加強在線檢測、在線監控、在位清洗消毒、高密閉和隔離等技術的應用，提高設備的自診斷、自適應和網絡通信能力，改進設備的開放性和合規性。擴大應用工業以太網技術、數字信號處理技術和可編程控制器，為過程控制、優化操作、智能管理創造條件。加強質量品牌建設引導企業增強品牌意識，保護和傳承中藥傳統品牌，鼓勵發展非處方藥（OTC藥物）和醫療器械知名品牌，培育通用名藥物大品種，形成一批銷售額20億元以上品牌仿制藥，改變產品同質化發展、市場集中度低的局面，促進質量安全水平提升和產業升級。加強研發支撐支持建設臨床前藥效評價平臺，規范藥品醫療器械臨床試驗基地（GCP基地）的建設和管理，優化國家級科技創新基地布局，統籌國家臨床醫學研究中心建設，提高臨床研究質量，滿足新產品開發和藥品、醫療器械上市后質量評價的需要，促進科技成果轉化應用。支持創業孵化、開放實驗室等小企業服務平臺建設，支撐研發型小企業發展。加強醫藥研發公共數據和資源平臺建設，提高開放共享水平和專業化服務能力。發揮金融創新對技術創新的助推作用，引導社會資本設立醫藥領域創業投資基金、股權投資基金，支持早期研發項目實施和創新型企業成長。推動綠色改造升級（一）提升行業清潔生產水平嚴格強制性清潔生產審核，鼓勵自愿性清潔生產審核。引導企業轉變以污染物末端治理為主的管理理念，制定整體污染控制策略，研發和應用全過程控污減排技術，采用循環型生產方式，淘汰落后工藝，規范生產和精細操作，減少污染物生成，提高資源綜合利用水平。（二）建設綠色工廠和綠色園區以廠房集約化、生產潔凈化、廢物資源化、能源低碳化為目標，打造一批低排放綠色工廠。積極試點醫藥工業園區清潔生產，建設高標準園區，實現上下游配套、公用系統共享、資源綜合利用和污染物集中治理，在控制揮發性有機物（VOCs）排放和治理廢水等方面持續穩定達到國家、地方標準或控制要求。（三）提升全行業環境、職業健康和安全（EHS）管理水平制訂制藥行業EHS標準和指南，指導企業建立EHS管理體系，改進和提升EHS相關硬件和軟件，最大限度減少環境污染、安全事故和職業病發生，培育履行社會責任、以人為本、可持續發展的企業文化。引導企業開展供應商EHS審計，打造綠色供應鏈。優化產業組織結構（一）推進行業重組整合通過提高注冊、質量、節能、環保、安全生產等標準，嚴格市場準入，形成市場倒逼機制，促進企業重組和落后企業退出。支持企業強強聯合，培育具有國際競爭力的大型企業。推動大型醫藥企業整合中小型創新創業企業，促進新產品、新技術和已有產能對接。實施上市許可持有人制度試點，發展專業化委托生產業務，著力化解產能過剩。培育支持中小企業上市，促使企業規范公司治理結構，轉換經營機制。鼓勵社會資本發展并購基金，拓寬企業兼并重組融資渠道。（二）引導產業集聚發展根據行業發展需要，結合各地資源稟賦和環境承載能力，科學規劃產業集聚區。落實京津冀協同發展、長江經濟帶戰略，引導產業跨區域資源整合。加強產業集聚區專業化基礎設施、服務平臺和人力資源條件建設，研究制定符合行業特點的專項支持政策，增強園區承載能力和服務能力，優化發展空間，提升發展水平。拓展新領域發展新業態大力推動互聯網+醫藥，發展智慧醫療產品。開發應用具備云服務和人工智能功能的移動醫療產品、可穿戴設備，各種類型的基于移動互聯網的健康管理軟件（APP），可實現遠程監護、咨詢的遠程醫療系統。加強對健康醫療大數據的開發和利用，發展電子健康檔案、電子病歷、電子處方等數據庫，實現數據資源互聯互通和共享，指導疾病診治、藥物評價和新藥開發，發展基于大數據的醫療決策支持系統。推動家用、養老、康復醫療器械的開發和應用，適應人口老齡化的需要。發展大健康產品，支持醫藥企業向功能食品、特殊醫學用途配方食品、化妝品以及保健、預防、治未病等領域延伸。支持基因測序、腫瘤免疫治療、干細胞治療、藥物伴隨診斷等新型醫學技術發展，完善行業準入政策，加強臨床應用管理，促進各項技術適應臨床需求，緊跟國際發展步伐。推動生產性服務業和服務型制造發展。大力發展合同生產、合同研發、醫藥電子商務、生物技術服務、醫療器械第三方維護保養等新型生產性服務業，促進分工進一步專業化，提高效率和降低成本。圍繞生物技術藥物和化藥制劑，鼓勵建設若干個從事合同生產為主的高標準藥品生產基地。鼓勵醫療器械、制藥設備企業開展產品延伸服務，從提供產品向提供整體解決方案轉變，建設第三方檢驗中心、影像中心、透析中心和病理中心等。推進兩化深度融合（一）以信息技術創新研發設計手段支持企業建立基于信息化集成的研發平臺，開展計算機輔助藥物設計、模擬篩選、成藥性評價、結構分析和對比研究，提升藥物研發水平和效率；采用過程分析技術（PAT），優化制藥工藝和質量控制，實現藥品從研發到生產的技術銜接和產品質量一致性。提高醫藥工程項目的數字化設計水平，建立從設計到運行維護的數字化管理平臺，實現工程項目全生命周期管理。（二）提高生產過程自動化和信息化水平改進制藥設備的自動化、數字化、智能化水平，增強信息上傳下控