伊奈利珠單抗注射液藥品基本信息Basicinformation01安全性信息Securityinformation02有效性信息Validityinformation0304目錄CONTENTS創新性信息Innovativenessinformation05公平性信息Fairnessinformation

01藥品基本信息Basicinformation通用名：伊奈利珠單抗注射液注冊規格：100mg（10ml）/小瓶中國大陸首次上市時間：2022年3月目前大陸地區同通用名藥品的上市情況：獨家創新藥全球首個上市國家/地區及上市時間：2020年6月，美國是否為OTC藥品：否參照藥品建議：本品是全球首款、也是目前唯一一款獲批上市的CD19單抗，用于治療NMOSD，被美國FDA授予突破性療法資格認定，目前無同類產品獲批上市，無同類藥品可供參照。

01藥品基本信息Basicinformation適應癥：適用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者的治療。疾病基本情況：NMOSD以重度、免疫介導性脫髓鞘和軸索損傷為特點，主要影響脊髓和視神經，臨床表現為視神經炎和/或橫貫性脊髓炎。患者發病具有不可預測性、重度發作或復發性，常常直接導致累積性永久性神經功能殘疾。頸脊髓炎可擴散至腦干，引起惡心、呃逆或急性神經源性呼吸衰竭，是患者的主要死亡原因。AQP4-IgG在70-80%的患者體內均可檢出，對于臨床診斷具有高度特異性，而且AQP4-IgG也具有潛在致病性。流行病學數據顯示，依據2015年診斷標準，NMOSD患病率在全球各地區約為(0.5~10)/(10萬人·年),在非高加索人群中更為易感。已被納入我國第一批罕見病目錄。用法用量：本品采用靜脈輸注的方式，經稀釋方可使用。初始劑量，第1天靜脈輸注300mg，第15天再次靜脈輸注300mg；后續劑量，自首次用藥開始，每6個月靜脈輸注300mg。

02安全性信息Securityinformation藥品說明書收載的安全性信息：本品可引起輸液相關反應，具體可表現為頭痛、惡心、嗜睡、呼吸困難、發熱、肌痛、皮疹或其他體征或癥狀。在隨機對照治療期，9.3%的患者在本品首次輸注時出現輸液相關反應,。試驗組最常見的感染包括尿路感染(20%)、鼻咽炎(13%)、上呼吸道感染(8%)和流行性感冒(7%)。另外，作為B細胞耗竭劑，本品可導致總免疫球蛋白水平下降(下降8%)。該藥品在國內外不良反應發生情況：自2022年03月08日中國獲批上市以來，未收到來自藥監部門的安全性警告、黑框警告、撤市信息及其他安全警告信息。未收到該品種的不良事件報告。與目錄內同類藥品安全性方面的主要優勢和不足：目錄內尚無同類藥品。

03有效性信息Validity

information與對照藥品療效方面優勢和不足：共入組213名抗AQP4抗體陽性的NMOSD患者，其中161名接受伊奈利珠單抗治療，52名接受安慰劑治療。本品顯著降低NMOSD復發風險（復發率：伊奈利珠單抗組11.2%VS安慰劑組42.3%），發作風險降低77.3%；接受伊奈利珠單抗治療的患者年化住院率較安慰劑組患者明顯下降（伊奈利珠單抗組為0.11，安慰劑組為0.50）。83%的患者接受伊奈利珠單抗持續治療4年以上，保持無復發記錄。臨床指南/診療規范推薦：本品列入《中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南(2021版)》，文中明確指出：伊奈利珠單抗可顯著降低NMOSD患者的疾病復發和減緩殘疾進展(A級推薦)。

03有效性信息Validity

information國家藥品審評中心出具的《技術評審報告》中關于本藥品有效性的描述：視神經脊髓炎（NMO）和NMO譜系疾病（NMOSD）患者發病具有不可預測性、重度發作或復發性，常常直接導致累積性永久性神經功能殘疾，頸脊髓炎可擴散至腦干，引起惡心、呃逆或急性神經源性呼吸衰竭，是NMO患者的主要死亡原因。

伊奈利珠單抗注射液是一種人源化、親和力優化、非巖藻糖基化的免疫球蛋白G1κ單克隆抗體，可與B細胞特異性表面抗原CD19結合，導致CD19+B細胞耗竭，包括漿母細胞和某些漿細胞。B細胞對NMOSD的影響包括產生自身抗體、分泌促炎癥因子以及抗原呈遞。CD19在廣泛的B細胞系中表達，耗竭CD19+B細胞可通過有效地耗竭產生AQP4-IgG的漿母細胞而降低NMOSD發作風險。

Inebilizumab相比安慰劑能顯著降低AC確定的NMOSD發作風險，并且具有統計學意義，在AQP4-IgG血清陽性受試者中可降低77.3%。在基于人口統計學和疾病相關特征的亞組中具有一致的獲益。探索性分析提示，持續的Inebilizumab治療可產生持久的獲益。亞洲亞組療效趨勢與總人群基本一致，未見明顯種族差異。結果提示在降低NMOSD風險方面顯著且穩健的獲益。

04創新性信息Innovativeness主要創新點：江蘇豪森藥業集團恒邦藥業引進的全球首款、也是目前唯一獲批上市的CD19單抗，能選擇性靶向耗竭CD19+B細胞，機制性消除產生NMOSD致病抗體的漿母細胞，持續降低NMOSD復發率，且安全性可靠，使患者全面獲益，被FDA授予孤兒藥資格和突破性療法資格認定。本品通過靶向于產生異常自身免疫抗體的有害B細胞，有效減輕神經炎癥反應、預防疾病復發。且簡易人性化給藥，患者耐受性良好，在初始劑量后，一年兩次單藥治療，患者依從性更強。優勢：具有良好的安全性和耐受性，不良反應發生率與安慰劑相似，長期接受治療，也無新的安全性問題。發作風險降低77.3%，減緩殘疾進展，保持患者社會功能。

83%的患者接受伊奈利珠單抗持續治療4年以上，保持無復發記錄。指南A級推薦

05公平性信息Fairnessinformation年發病患者總數：約0.3萬人所治療疾病對公共健康的影響：NMOSD是一種高復發率、高致殘性的自身免疫性神經系統罕見疾病，被納入國家第一批罕見病目錄，臨床上以快速進展的視覺功能損害和肢體殘疾為首要特征，導致患者工作和生活能力喪失，造成嚴重的醫療和護理負擔。該類患者面臨缺藥、少藥的困境，急需創新療法改善病情，本品的上市為NMOSD患者開啟靶向治療時代。符合“保基本”原則：本品為NMOSD靶向治療藥物，安全性可靠，使患者全面獲益。目前單瓶價格（按人民幣計）美國：29.30萬元，日本：17.17萬元，江蘇豪森藥業集團恒邦藥業在本品全球2020年6月首次上市一年后快速引進，單瓶僅5.1萬元，遠低于國際價格。希望通過醫保談判納入保障范圍，進一步提高可及性，且患者人數少，對醫保基金影響甚微。

05公平性信息Fairnessinformation彌補目錄短板：NMOSD可導致殘疾和死亡，已納入我國第一批罕見病目錄，臨床上存在未被滿足的需求，目前醫保目錄內無該適應癥治療藥物。由民族制藥企業江蘇豪森藥業集團恒邦藥業引進的