硫酸拉羅替尼口服溶液03安全性安全性良好，與目錄內同治療領域藥品相比，

無治療相關的骨折、

充血性心力衰竭、QTc間期延長等事件，患者依從性好02

有效性

適用于全年齡段人群，與標準治療和同治療領域藥物相比，各項生存獲益指標均第一01基本信息拉羅替尼開創了不限瘤種治療新時代，作為全球唯一含新生兒適應癥的NTRK融合不

限瘤種靶向藥，填補了12歲以下兒童NTRK融合實體瘤患者治療的目錄空白05公平性填補12歲以下兒童（含新生兒）

NTRK

融合實體瘤患者治療的目錄空白，提升罕

見腫瘤治療可及性04創新性全球首個不限瘤種精準靶向藥，開創不限瘤種治療新時代；全球首個且唯一高選擇

性單靶點、中國首個且唯一上市的雙劑型TRK

抑制劑，滿足全人群用藥需求BABAYER目錄2?通用名：硫酸拉羅替尼口服溶液?注冊規格：50

ml:

1.0g1?適應癥：NTRK

融合的實體瘤患者，適應癥覆蓋全年齡段人群（含新生兒）?

用法用量：?是否為OTC藥物：否?是否為獨家：是?中國大陸首次上市時間：2022年6月獲批?大陸地區同通用名藥品的上市情況：無同通用名藥品?全球首個上市國家/地區及上市時間：美國，2018年11月FDA獲批?參照藥品建議：恩曲替尼膠囊?參照藥品建議理由：恩曲替尼是醫保目錄內唯一針對NTRK融合的靶向藥，臨床應用廣泛，

且恩曲替尼的臨床指南推薦適用范圍和推薦等級與拉羅替尼相當。中國唯一上市的雙劑型aTRK抑制劑，唯一

口服溶液劑型專為滿足兒童和有吞咽困難

的成人患者給藥需求而設計，依從性更高全球首個且唯一高選擇性不限瘤種單靶點

精準靶向藥，專門針對NTRK

融合，更強

效更安全全球唯一含新生兒適應癥的TRK抑制劑，

適應癥覆蓋全年齡段，填補12歲以下兒童

NTRK融合實體瘤患者治療的目錄空白●

成人推薦劑量：

100mg,

口服，每日兩次●

兒童推薦劑量b：

100mg/m2

,口服，每日兩次；最大劑量：

100mg/次拉羅替尼是全球目前唯一含新生兒適應癥的NTRK融合不限瘤種靶向藥(1/3)基本信息有效性安全性創新性

公平性a拉羅替尼有膠囊和口服溶液兩個劑型，

目錄內同類藥品僅有膠囊劑；b兒童患者的劑量基于體表面積（BSA）；NTRK，神經營養酪氨酸受體激酶BABAYER3123生存短?

未接受TRK抑制劑治療的患者mOSb僅10.2個月6進展快7?

其中兒童實體瘤發病率較低，發病隱匿且生長快兒童致殘率高?

如嬰兒型纖維肉瘤通常發生在四肢，生長迅速8

，傳統手術治療或導致截肢致殘，無法手術則通過放化療治療，患兒依從性差、長期健康嚴重受損NTRK融合整體發生率0.3-0.4%2>26種實體瘤種中發現

了NTRK融合3中國新發NTRK

融合晚期實體瘤患者每年~6500人aNTRK融合屬罕見靶點，常見瘤種中陽性率較低

，年新發患者有限NTRK融合發生率較高的，僅為罕見腫瘤

，如在嬰兒型纖維肉瘤中（發病率為0.000042%4

）

NTRK融合的發生率可高達90%5NTRK融合屬罕見靶點，新發患者僅~6500人，其生存短、進展快、兒童致殘率高，既往治療效果不佳，拉羅替尼作為首個TRK抑制劑填補了該治療領域的空白（2/3）4

a根據中國新發腫瘤患者人群考慮，晚期NTRK融合實體瘤患者的概率，僅理論計算，未考慮檢測率/就診率/診斷率等；bmOS，中位總生存期；基本信息有效性安全性創新性

公平性NTRK

融合實體瘤疾病基本特征NTRK

融合發病率BABAYER020301拉羅替尼?

拉羅替尼的口服溶液劑型，用量精準、易于服用、口感兒童更易接受，大大提升患者用藥依從性。同治療領域藥品（圖片來源：恩曲替尼說明書）?目錄內同治療領域藥品僅有膠囊劑

，在調整劑量時需用膠囊

人工調制成口服混懸液后服用，

難以保證用量精準，且無法長時間保存（須2小時內服用，否則須丟棄）拉羅替尼可填補12歲以下兒童NTRK融合靶向藥目錄空白，是同治療領域藥品中唯一高選擇性TRK抑制劑，靶點精準，脫靶效應低，更強效更安全（3/3） 單臂（N=274）；26個瘤種NR43.330.8mPFS

mDoR

mOS因TRAE導致的永久停藥率2%患者的療效、安全性匯總分析11目前共兩類TRK抑制劑：?

拉羅替尼：選擇性TRK抑制劑10

，靶點精準，脫靶效應低，更強效更安全（專門針對NTRK融合；通常NTRK融合與ROS1、

ALK等其他致癌基因改變互斥）?

恩曲替尼：非選擇性TRK抑制劑10，是針對NTRK融合、ROS1等的多靶點抑制劑拉羅替尼治療NTRK融合腫瘤單臂（N=158）；17個癌種40.530.415.7mPFS

mDoR

mOS因TRAE導致的

永久停藥率126.4%拉羅替尼臨床試驗中涵蓋瘤種最多，高達26個瘤種，適應癥覆蓋罕見病目錄中包含黑色素瘤、胃腸間質瘤

等在內的罕見腫瘤9拉羅替尼填補12歲以下兒童（含新生兒）NTRK融合靶向藥的醫保目錄空白中國唯一上市的雙劑型TRK抑制劑，

專為滿足兒童和有吞咽困難的成人

患者給藥需求而設計拉羅替尼是唯一具有治療TRK融合兒童腫瘤中國專家共識的靶向藥5一與同治療領域藥品

相比更具優勢拉羅替尼是首個且唯一高選擇性TRK抑制劑患者的療效、安全性匯總分析12基本信息有效性安全性創新性

公平性5

mPFS，中位無進展生存期；mDoR，中位緩解持續時間；mOS，中位總生存期；TRAE，治療相關不良事件；NR，未達到BABAYER恩曲替尼治療NTRK融合腫瘤恩曲替尼拉羅替尼臨床實踐治療效果顯著病例：拉羅替尼起效迅速，治療2個月后瘤體明

顯縮小，4個月后腫物完全消失15

，患兒避

免了手術截肢，長期隨訪發育正常，無畸形。（左臂腫物）嬰兒型纖維肉瘤患者

口服拉羅替尼治療前后對比治療前治療2個月治療4個月CDE技術審評報告16：整體而言

，

全球范圍內在接受拉羅替尼治療后表現出快

速、高比例且有臨床意義的持續的緩解

，具有顯著的臨

床意義

，也為患者提供了新的治療選擇；

另外接受拉羅

替尼治療的中國患者均出現高比例、持續的腫瘤緩解

，

在目標適應癥人群中具有顯著的臨床獲益4年OS率為89%，mOS未達到（兒童）其中未經系統治療的兒童患者完全緩解率達71%13mDoR（月）38.4mPFS（月）36.1中位至緩解時間為1.8個月拉羅替尼94例兒童數據集的有效性數據144年OS率為65%,

mOS未達到（成人+兒童）27%完全緩解ORR66%mDoR（月）43.3mPFS（月）30.8中位至緩解時間為1.8個月拉羅替尼274例整合數據集分析11單臂注冊研究瘤種mOSmDoRmPFS拉羅替尼1126未達到43.3個月30.8個月恩曲替尼121740.5個月30.4個月15.7個月拉羅替尼臨床效果顯著，近一半兒童患者、近1/3全人群患者腫瘤完全消失；持續緩解突破3.5年；生存年限突破4年（1/3）基本信息有效性安全性創新性

公平性ORR，客觀緩解率；mDoR，中位緩解持續時間；mPFS，中位無進展生存期；mOS，中位總生存期BABAYER49%完全緩解ORR84%620.3%6.8%拉羅替尼

恩曲替尼32.512.9拉羅替尼

恩曲替尼19.311.2拉羅替尼

恩曲替尼mOS(%)23.9拉羅替尼

恩曲替尼也是被多國兒童專家共識推薦的TRK抑制劑5,18-312024CSCO指南

Ⅰ級推薦2024

NCCN指南

多瘤種*推薦ASCO2023ASCO指南推薦2023

ESMO指南A級推薦2024

中華醫學會臨床診療指南2A類推薦中國抗癌協會小兒腫瘤專業委員會相比同類治療藥品，拉羅替尼各項生存獲益指標均第一，降低死亡風險57%（2/3）拉羅替尼治療TRK融合兒童腫瘤中國專家共識、兒童及青少年分化型甲狀腺癌核醫學診治中國專家共識等僅推薦拉羅替尼治療NTRK

融合腫瘤MAIC

（匹配調整間接比較）——拉羅替尼vs

恩曲替尼17基本信息有效性安全性創新性

公平性全球~40項指南/共識推薦拉羅替尼用于NTRK融合實體瘤的治療，更持久有效持續緩解時間是恩曲替尼的延緩進展較恩曲替尼疾病進展風險更強緩解完全緩解率是恩曲替尼的更長生存較恩曲替尼死亡風險CR，完全緩解率；

mDoR，中位緩解持續時間；

mPFS，中位無進展生存期；

mOS，中位總生存期；

HR，風險比；

NR，未達到*包括非小細胞肺癌、軟組織肉瘤、甲狀腺癌、結直腸癌、胰腺癌、中樞神經系統腫瘤、胃腸道間質瘤、黑色素瘤等BABAYERHR

0.43HR

0.49HR

0.66下降下降34%57%共識推薦3近3倍倍mDoR(%)mP

FS(%)CR(%)NR7拉羅替尼vs

真實世界患者的DOT更長mDOT(月)30.83.4拉羅替尼標準治療拉羅替尼vs

真實世界患者的OS更長mOS(月)NR37.2拉羅替尼

標準治療a拉羅替尼vs

真實世界患者的PFS更長mP

FS(月)36.85.2拉羅替尼標準治療拉羅替尼vs

標準治療截肢風險更低截肢手術率%19.0%3.9%拉羅替尼標準治療b?164例成人數據集的有效性數據（2024ASCO）

32?拉羅替尼vs

真實世界中非TRK抑制劑治療TRK融合腫瘤患者的結果：

VICTORIA研究?包括TRK融合肺癌、結直腸癌、軟組織肉瘤、甲狀腺癌或唾液腺癌的成人(≥18歲)患者相比標準治療，拉羅替尼各生存獲益指標均第一，兒童患者截肢風險大幅下降（3/3）a標準治療：化療(49%)、非TRK抑制劑小分子靶向治療(27%)、化療+非TRK抑制劑非小分子靶向治療(11%)或免疫檢查點抑制劑治療(10%)；b標準治療：VA長春新堿、放線菌素-D；VAC長春新堿、放線菌素-D

和環磷酰胺mOS：中位總生存期；mPFS：中位無進展生存期；mDOT：中位治療持續時間；NR：未達到；HR：風險比?EPI-VITRAKVI

是一項回顧性觀察性研究，

旨在評估拉羅替尼治療局部晚期或轉移性嬰

兒型纖維肉瘤兒童患者的臨床獲益33基本信息有效性安全性創新性

公平性降低風險截肢手術風險延緩進展疾病進展風險延長治療終止治療風險顯著下降56%顯著下降71%顯著下降77%更長生存死亡風險大幅降低BABAYERHR

0.44HR

0.23HR

0.298=說明書收載的安全性信息1?

拉羅替尼總體安全性良好，兒童患者人群（＜

18歲，

包括嬰

幼兒）大多數不良反應為1級或2級，在未進行劑量調整或停

藥的情況下消退；老年患者(≥65歲）

的安全性特征與年輕

患者的安全性特征一致?

說明書內列出的最常見的不良反應(≥20%）按發生率降序

排列依次為ALT升高、

AST升高、嘔吐、貧血、便秘、腹瀉、

惡心、疲乏和頭暈

國內外不良反應發生情況?藥品上市后，各國家或地區藥監部門5年內未發布任何安全性警告、黑框警告、撤市信息

拉羅替尼vs

同類治療藥物拉羅替尼恩曲替尼未發生拉羅替尼治療相關骨折事件1,34恩曲替尼可導致骨折風險增加35?

STARTRK-NG研究顯示*

，

61.5%36的

骨折事件與恩曲替尼治療相關拉羅替尼用藥過程中無須特殊關注骨折、充血性心力衰

竭、

QTc間期延長、高尿酸

血癥不良事件和/或進行相

關監測恩曲替尼說明書注意事項包括35

骨折

充血性心力衰竭 QTc間期延長

高尿酸血癥因TRAE導致的永久停藥率：僅2%因TRAE導致的永久停藥率：6.4%12拉羅替尼安全性良好，與目錄內同治療領域藥品相比，無治療相關骨折、充血性心力衰竭、QTc間期延長等事件，患者依從性好基本信息有效性安全性創新性

公平性*9例(20.9%)患者發生了13起骨折事件，其中8起(61.5%)為恩曲替尼相關骨折TRAE，治療相關不良事件；ALT，谷丙轉氨酶；AST，谷草轉氨酶；QTc,按心率校正的QT間期BABAYER9全球首個不限瘤種精準靶向藥，開創不限瘤種治療新時代拉羅替尼是首創且唯一的高選擇性TRK抑制劑?

拉羅替尼是一種首創、高選擇性、具有

中樞神經系統

（CNS

）

活性

的NTRK融合抑制劑

，是TRKA/B/C催化域的ATP競爭性抑制劑

，可阻斷激酶活性和隨后下游信號通路的激活，對全部3種TRK受體具有高親和力，是其他激酶親和力的100倍以上10全球唯一含新生兒適應癥的TRK抑制劑，適應癥覆蓋

全年齡段，為患者提供快速、持久和轉化性的治療效果

中國唯一獲批上市的口服溶液TRK抑制劑，專為滿足兒

童和有吞咽困難的成人患者給藥需求而設計?

拉羅替尼在研發階段就考慮了兒童處于生長發育過程

，不同年齡的患者

對于藥物的安全性閾值各不相同

，對于給藥方式、劑型等也有其自身的

特點和要求。拉羅替尼口服溶液專為滿足兒童和有吞咽困難的成人患者

給藥需求而設計

，用量更精準、

易于服用、

吸收快、

口感兒童更易接受

，

依從性更高化合物專利期至2029年,基于卓越療效一

和迫切的臨床需求,被授予

美國FDA授予「突破性療法認定」因其卓越療效，全球僅以Ⅱ期臨床研究獲批上市獲中美優先審評?中國CDE優先審評38

(藥品注冊分類：化學藥品5.1類)?

美國FDA優先審評37

在美國、瑞士、日本、韓國獲得孤兒藥資格認定拉羅替尼是全球首個不限瘤種精準靶向藥，開創了不限瘤種治療新時代；全球唯一高選擇性、中國唯一上市的口服溶液TRK抑制劑，強效安全，滿足全人群用藥需求2019-2022年連續4年美國蓋倫獎提名第4屆意大利科學信息和以患者為中心卓越一等獎基本信息有效性安全性創新性

公平性

2020年荷蘭蓋倫獎

2022年瑞士蓋倫獎榮獲眾多國家蓋倫獎拉羅替尼選擇性BABAYER10拉羅替尼作為中國唯一雙劑型TRK抑制劑，惠及全年齡段患者（含新生兒），填補12歲以下兒童NTRK融合實體瘤的保障空白，提升罕見腫瘤治療可及性4.臨床管理難度低?

適應癥僅針對基因檢測結果為NTRK

融合的患者

，人群精準、路徑明確、無臨床濫用風險?

中國唯一有口服溶液劑型的TRK抑制劑，專為兒童和有吞咽困難患者用藥需求設計，給藥精準、易于服用，避免吞咽困難導致的窒息等風險，兩種劑型可互換，依從

性更高2.符合“保基本”原則?

醫保目錄內兒童腫瘤藥物有限，拉羅替尼不限瘤種，不限年齡，解決兒童腫瘤治療迫切臨床需求?

在腫瘤患者中的NTRK融合率僅為0.3%-0.4%，患者數量

少，對基金影響極小，

口服給藥，節約醫療資源和費用3.對公共健康的影響顯著?

兒童實體瘤（含新生兒）中效果顯著，可彌補其他治療手段的不足，降低兒童截肢風險，減輕病患家庭壓

力及社會負擔?

不限瘤種，為罕見腫瘤患者提供更多治療選擇1.彌補醫保目錄短板?

全球首個不限瘤種、首個且唯一含新生兒適應癥、

高選擇性單靶點、中國唯一上市口服溶液劑型的

NTRK融合靶向藥?

填補12歲以下NTRK融合兒童腫瘤患者的目錄空白基本信息有效性安全性創新性

公平性BABAYER111.硫酸拉羅替尼口服溶液說明書,核準日期：2022.06.23；修改日期：2024.01.31；2024.03.13.2.XuC,etal.ThoracCancer.

2022,13(21):3084-3097.3.WestphalenCB,etal.

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ESMO

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中華實用兒科臨床雜志,2017,32(15):

1192-1195.8.徐守軍,等.臨床放射學雜志,2024,43(04):

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Posterpresentationat

ESMO

2023:Abstract668P.12.Shun

Luetal.

2023

ESMO.

Poster666P.13.Orbach

D,etal.

ESMO

Sarcomaand

RareCancers,

14-16

March2024

.Poster421.14.FedermanN,etal.

Posterpresentationat

SIOP

2023:Abstract

339.15.Caldwell

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Mar

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PracticeGuidelinesinOncology

(NCCNGuidelines?)for

NSCLC-V7.202420.NCCNClinical

PracticeGuidelinesinOncology(NCCN

Guidelines?)for

Soft

Tissue

Sarcoma-V1.202421.NCCNClinical

PracticeGuidelinesinOncology(NCCN

Guidelines?)forThyroid

Carcinoma-V3.202422.NCCNClinical

PracticeGuidelinesinOncology

(NCCNGuidelines?)for

Colon

Cancer-V3.2024.23.NCCNClinical

PracticeGuidelinesinOncology

(NCCNGuidelines?)for

rectalcancer-V2.202424.NCCNClinical

PracticeGuidelinesinOncology

(NCCNGuidelines?)for

pancreatic

cancer-V2.202425.NCCN