普拉曲沙注射液目錄CONTENTS01/藥品基本信息02/安全性03/有效性04/創新性05/公平性5.HongX,etal.TargetOncol.2019Apr;14(2):149-158.6.ShiY,etal.AnnOncol.2015Aug;26(8):1766-71.7.HuangH,etal.JClinOncol.2023Jun1;41(16):3032-3041.8.SongY,etal.ExpertRevHematol.2021Sep;14(9):867-875.藥品基本信息普拉曲沙為全球首個獲批，國內外指南I級推薦，用于治療復發性或難治性外周T細胞淋巴瘤(PTCL)的藥物疾病基本情況PTCL是一種起源于胸腺后成熟T/NK細胞的惡性腫瘤，屬于非霍奇金性淋巴瘤。該疾病發病機制復雜，異質性強，惡化程度高，預后差。在歐美國家約占非霍奇金淋巴瘤的10-15%左右，而我國為21.4%左右。發病率1.5/10萬，中國一年新發患者16,000人，屬于罕見腫瘤。PTCL患者一線治療主要是CHOP方案為基礎的四聯化療，治療效果不佳，容易復發。復發難治性PTCL生存預后差：3年生存率約為23%。目前國內缺乏針對性治療藥物，現有治療方案均不理想9.JamesO.Armitage.TheaggressiveperipheralT-celllymphomas:2017,AmJHematol.2017;92:706–715.BelleiM,etal.Haematologica.2018;103:1191-1197.NatRevCancer.2020Jun;20(6):323-342.Alaggio

R,etal.Leukemia,2022,36（7）:1720?1748.RuanJ,etal.Blood.2023May4;141(18):2194-2205.通用名普拉曲沙注射液全球首個獲批國家/時間美國，2009年注冊規格1ml:20mg/瓶/盒中國大陸上市時間2020年8月注冊分類5.1是否為OTC否目前大陸地區同通用名藥品的上市情況獨家適應癥本品用于治療復發性或難治性外周T細胞淋巴瘤（R/RPTCL）成人患者。用法用量推薦劑量為30mg/m2，在3-5分鐘內經0.9%氯化鈉注射液靜脈輸液管側口進行靜脈推注，每周一次，連續給藥6周，停藥一周，7周為一個療程，直至出現疾病進展或不可接受的毒性。患者應在普拉曲沙首次給藥之前10天開始服用葉酸，每日一次，每次1.0-1.25mg。整個治療期間應持續補充葉酸，直至普拉曲沙末次給藥30天后結束；維生素B12：患者應在普拉曲沙首次給藥之前10周之內，接受一次維生素B12（1mg）肌肉注射，之后為每8-10周一次。參照藥品參照藥品為西達本胺片，對比西達本胺片，普拉曲沙注射液有更好的臨床療效通用名西達本胺片規格5mg/片進入醫保時間2021年年度費用201,190.08元參照藥品選擇理由西達本胺為醫保目錄內藥品；適應癥相同；中國CSCO指南I級1A類推薦；臨床應用最廣泛醫保支付價格322.42元/片更高的總體緩解率：ORR普拉曲沙為52%，西達本胺為28%，意味著對腫瘤細胞更好的控制；更快的起效時間：普拉曲沙為1.5個月，西達本胺為2個月，意味著能更快的清除腫瘤細胞，為橋接移植創造條件。普拉曲沙注射液對比西達本胺片的優勢安全性普拉曲沙全球上市15年，超1萬名患者安全性良好，副作用可控，全球無任何安全性警告/黑框警告副作用可控：通過亞葉酸鈣治療明顯降低副作用發生率中國注冊研究中不良事件發生率和歐美相似FossFM,etal.LeukLymphoma.2019Dec;60(12):2927-2930.國內外不良反應發生情況：普拉曲沙注射液自上市以來，各國藥監部門均未發布關于本品的安全性警告，黑框警告，未有因安全性原因撤市。根據對普拉曲沙累積的全球安全性數據的審查，普拉曲沙用于其獲批適應癥，即復發性或難治性外周T細胞淋巴瘤（PTCL）的總體獲益-風險特征仍然保持良好。藥品說明書收錄的安全性信息:普拉曲沙注射液整體安全性良好，副作用可控最常見不良反應（不考慮因果關系）為粘膜炎、血小板減少癥、惡心、貧血、疲勞、中性粒細胞減少癥、鼻衄。有效性普拉曲沙中國注冊臨床試驗數據顯示52%患者的疾病迅速得到緩解，中位無進展生存期4.8個月，為后續治療（例如血液移植）贏得寶貴的時間患者客觀緩解率52%，同類最高高緩解，同類最優：ORR=52%，CR=20%，中位緩解持續時間為8.7個月中位無進展生存期為4.8個月，預計6個月PFS率為46%中位生存期為18個月，預計12個月OS率為57%各亞型均獲益：不受年齡，性別，既往治療療效和系統治療線數的影響起效時間短：84%的治療反應出現在第1個治療周期，中位起效時間為1.5個月患者中位起效時間短HongX,etal.TargetOncol.2019Apr;14(2):149-158.有效性2024CSCO指南；2024NCCN指南；普拉曲沙注射液（JXHS1800080)申請上市技術評審報告2024CSCO指南2024NCCN指南普拉曲沙均為I級推薦普拉曲沙均為優選治療方案無論R/RPTCL患者是否適合移植，普拉曲沙均可使患者獲益普拉曲沙國內外權威指南推薦普拉曲沙注射液獲得國內外權威指南I級推薦該研究是一項在中國復發或難治性PTCL患者中評價普拉曲沙有效性和安全性的單臂、多中心的III期臨床試驗。按照獨立中心審核IWC法評估，有效性分析人群（n=71）的客觀緩解率為52.1%（37/71例受試者，95%CI：39.9-64.1%），達到主要研究終點。緩解者中，31名（83.8%）患者在第1個治療周期內出現了緩解。第一次緩解的中位時間為1.48月（范圍為1.28-8.02月）。緩解持續時間（DOR）中位值為8.67個月（95%CI：3.32，14.13），中位無進展生存時間（PFS）為4.76個月（95%CI：3.06，8.05），中位生存時間（OS）為18個月（95%CI：10.35，NA），范圍為0.72-21.42個月；OS達到12個月的概率為57.3%（95%CI：43.5%，68.9%）。國家藥品審評中心出具的《技術審評報告》中關于本藥品有效性的描述創新性普拉曲沙為全球首個獲批，國內外指南I級推薦，用于治療復發性或難治性外周T細胞淋巴瘤(PTCL)的藥物1.SirotnakFM,etal.CancerChemother

Pharmacol

1998;42(4):313-318.2.KrugLM,etal.ClinCancerRes2000;6:3493-3498.3.WangES,etal.LeukLymphoma2003;44:1027-1035.4.TedeschiPM,etal.CancerChemother

Pharmacol2014;74(5):1029-32結構創新機制創新應用創新創新的化合物，相比于傳統的葉酸拮抗劑甲氨蝶呤，與1型還原葉酸載體（RFC-1）的親和力高12倍，故腫瘤細胞內流能力更強；與FPGS的親和力比甲氨蝶呤強10倍，腫瘤細胞內轉化能力能力更強。作為新一代的葉酸拮抗劑，普拉曲沙是葉酰聚谷氨酰合成酶的上級底物，因此普拉曲沙更有效地被聚谷氨?；捅Ａ?，最大限度地減少了通過天然外排泵的擠出。無論年齡、組織學亞型、既往治療量、既往甲氨蝶呤和既往自體干細胞移植，普拉曲沙均可誘導復發性或難治性PTCL的持久緩解。臨床應用廣泛。彌補現有目錄短板PTCL異質性和侵襲性強，復發無可避免且整體預后差。現有治療方案均不理想，普拉曲沙注射液提供R/RPTCL的治療新選擇。便于臨床管理說明書中嚴格規定適應癥、用法用量及輔助用藥，臨床易于操作。只需3-5分鐘輸注，大幅度減少臨床資源使用?？诜喨~酸鈣預防不良反應，臨床有效，價格便宜，能大幅提升患者依從性。對公共健康有積極影響普拉曲沙有效提高R/RPTCL患者的治療效果，延長生存獲益，改善生活質量。符合“保