近5年美國FDA獲批新藥盤點及發展趨勢分析PONY譜尼測試2023-01-1608:00發表于北京2019-2021年，美國FDA共批準247種新藥，其中小分子化藥176種，生物藥71種。其中2018年批準59種新藥，小分子化藥42種，生物藥17種；2019年批準48種新藥，小分子化藥38種，生物藥10種；2020年批準53種新藥，小分子化藥38種，生物藥15種；2021年批準50種新藥，小分子化藥36種，生物藥14種；2022年批準37種新藥，小分子化藥22種，生物藥15種。近5年FDA新批準的生物藥所占比例分別為28.81%，20.83%，28.30%，28.00%和40.54%，雖然2022年批準新藥的數量較前幾年有較大幅度的降低，但新批準生物藥的種類與其他年度基本持平。生物藥的發展一直是最近幾年的熱點，特別是細胞和基因治療(CellularandGeneTherapy，CGT)領域的發展更為迅速。過去五年已開發的細胞和基因療法的數量大大增加，CGT的應用有望為患有各種疾?。◤难劭萍膊〉桨┌Y）的人們帶來顯著的治療效果，預計今后生物藥的批準數量還會逐年增長。

“First-in-Class”，顧名思義，就是首創新藥。根據FDA定義，被授予“First-in-class”的藥物是指使用全新的、獨特的作用機制來治療某種疾病的藥物?！癋irst-in-Class”藥物批準數量是衡量創新性的重要指標，FDA批準的“First-in-Class”藥物在2018年，2019年，2020年，2021年和2022年的數量分別為19，20，21，24和21種，所占的比例逐年提升，分別為32.20%，41.67%，39.62%，48.00%，56.76%，2022年“First-in-Class”藥物批準數量占比已經超過了總批準量的一半。雖然“FirstinClass”藥物開發面臨高成本、長周期和成功率低等風險，但由于其超高收益，仍然是所有成熟藥企長久生存和謀求更高收益的唯一必經途徑。為了加速開發及審查治療嚴重的或威脅生命疾病的新藥，美國食品藥品監督局(FDA)于2012年7月創建了一個新藥評審通道——“突破性療法認定”。獲得BTD的藥物必須同時滿足下列條件：（1）用于治療嚴重疾病；（2）與現有治療藥物相比，有初步臨床證據表明該藥物單用或與一種或多種其他藥物聯用時，在具有臨床意義的療效指標上有顯著改善。美國FDA為了鼓勵此類創新藥物的研發，不吝授予BTD認定，甚至放寬標準加速批準藥物上市。但是需要注意的是，獲得BTD可以加速一個新藥的上市進程，并不代表一定能夠被美國FDA批準上市，因為BTD在授出后也可能會被FDA撤銷。2018-2022年，獲得FDA的突破性療法認定的新藥分別為14、13、22、17和10種，沒有明顯的增長趨勢。

目前新藥研發的熱點主要集中在抗腫瘤藥物、神經系統疾病藥物、循環系統疾病藥物、抗感染和炎癥藥物以及呼吸系統疾病藥物等。與其對應，2028年-2022年，獲得FDA新批準的抗腫瘤藥分別為16、11、18、18和10種，其中2020年和2021年，抗腫瘤藥物所占比例都超過了1/3，抗腫瘤藥物的研發主要集中在ADC、雙抗、CAR-T細胞治療三大方向。近5年，獲得FDA批準的神經系統疾病藥物分別為8、9、8、5和6種。在全球神經系統疾病藥物消費總額之中，美國占比高達49%，歐洲和日本占比分別為26%和9%，我國僅占到全球消費總額的3%。由此可見，國內神經系統疾病藥物行業和國外相比仍然處于起步階段，國內神經系統疾病藥物具有良好的發展前景。

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