近5年美國FDA獲批新藥盤點及發展趨勢分析PONY譜尼測試2023-01-1608:00發表于北京2019-2021年，美國FDA共批準247種新藥，其中小分子化藥176種，生物藥71種。其中2018年批準59種新藥，小分子化藥42種，生物藥17種；2019年批準48種新藥，小分子化藥38種，生物藥10種；2020年批準53種新藥，小分子化藥38種，生物藥15種；2021年批準50種新藥，小分子化藥36種，生物藥14種；2022年批準37種新藥，小分子化藥22種，生物藥15種。近5年FDA新批準的生物藥所占比例分別為28.81%，20.83%，28.30%，28.00%和40.54%，雖然2022年批準新藥的數量較前幾年有較大幅度的降低，但新批準生物藥的種類與其他年度基本持平。生物藥的發展一直是最近幾年的熱點，特別是細胞和基因治療(CellularandGeneTherapy，CGT)領域的發展更為迅速。過去五年已開發的細胞和基因療法的數量大大增加，CGT的應用有望為患有各種疾病（從眼科疾病到癌癥）的人們帶來顯著的治療效果，預計今后生物藥的批準數量還會逐年增長。

“First-in-Class”，顧名思義，就是首創新藥。根據FDA定義，被授予“First-in-class”的藥物是指使用全新的、獨特的作用機制來治療某種疾病的藥物。“First-in-Class”藥物批準數量是衡量創新性的重要指標，FDA批準的“First-in-Class”藥物在2018年，2019年，2020年，2021年和2022年的數量分別為19，20，21，24和21種，所占的比例逐年提升，分別為32.20%，41.67%，39.62%，48.00%，56.76%，2022年“First-in-Class”藥物批準數量占比已經超過了總批準量的一半。雖然“FirstinClass”藥物開發面臨高成本、長周期和成功率低等風險，但由于其超高收益，仍然是所有成熟藥企長久生存和謀求更高收益的唯一必經途徑。為了加速開發及審查治療嚴重的或威脅生命疾病的新藥，美國食品藥品監督局(FDA)于2012年7月創建了一個新藥評審通道——“突破性療法認定”。獲得BTD的藥物必須同時滿足下列條件：（1）用于治療嚴重疾病；（2）與現有治療藥物相比，有初步臨床證據表明該藥物單用或與一種或多種其他藥物聯用時，在具有臨床意義的療效指標上有顯著改善。美國FDA為了鼓勵此類創新藥物的研發，不吝授予BTD認定，甚至放寬標準加速批準藥物上市。但是需要注意的是，獲得BTD可以加速一個新藥的上市進程，并不代表一定能夠被美國FDA批準上市，因為BTD在授出后也可能會被FDA撤銷。2018-2022年，獲得FDA的突破性療法認定的新藥分別為14、13、22、17和10種，沒有明顯的增長趨勢。

目前新藥研發的熱點主要集中在抗腫瘤藥物、神經系統疾病藥物、循環系統疾病藥物、抗感染和炎癥藥物以及呼吸系統疾病藥物等。與其對應，2028年-2022年，獲得FDA新批準的抗腫瘤藥分別為16、11、18、18和10種，其中2020年和2021年，抗腫瘤藥物所占比例都超過了1/3，抗腫瘤藥物的研發主要集中在ADC、雙抗、CAR-T細胞治療三大方向。近5年，獲得FDA批準的神經系統疾病藥物分別為8、9、8、5和6種。在全球神經系統疾病藥物消費總額之中，美國占比高達49%，歐洲和日本占比分別為26%和9%，我國僅占到全球消費總額的3%。由此可見，國內神經系統疾病藥物行業和國外相比仍然處于起步階段，國內神經系統疾病藥物具有良好的發展前景。

PONY譜尼生物醫藥擁有上海和北京兩大生物醫藥基地以及湖北原料藥廠生產基地，是集藥物設計、藥物合成、工藝開發、藥物生產、藥物活性篩選、制劑研究、藥效學評價、藥代動力學評價、毒理學評價以及新藥注冊為一體的綜合技術平臺，具備CMA、C