中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心前言目錄(三)生物藥發展亟需加強科技成果轉化(四)政策支持生物藥科技成果轉化(一)生物科技成果轉化的主要環節(三)生物科技成果轉化存在的問題(一)平臺促進生物科技成果轉化(二)生物科技成果轉化平臺的實踐05思考與建議(二)加強公共平臺與產業化載體建設目錄44中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心生物藥行業發展概況中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工(一)生物藥是科技O生命科學是全球突破性技術最為集中的領域之一。糖組學、神經連接組學、干細胞工程、基因編輯、基因療法2.0、mRNA疫苗等'一大批生命科學相關的基礎研究和先進技術在多個領域突飛猛進。生物技術成為21世紀最具顛覆性和變革性的技術之一，正深刻影響社會生活的方方面面，從科學研究、公共衛生、農業、能源，到環境保護等眾多領域，給人類社會帶來巨大效益，是未來引領和支撐我國科技創新發展的重要領域，也是新一輪科技革命和產業變革的核心所在。制藥與生物技術也是全球研發投入最高的7個行業之一，其中研發投入費用位列第三，而研發強度則是7個行業中最高的，高達15.9%2。生物藥關系國家安全和人民健康福祉。隨著生命科學的發展和生物技術的突破，生物藥產業進入日新月異的高質量發展階段，在提升醫療水平和改善人民生活質量方面展示出巨大潛力，深刻地改變了人類對疾病的理解、預防及治療方式。從1796年世界上第一支疫苗的誕生，到1980年世界衛生組織(WHO)宣布全球徹底消滅天花，再到新冠疫情中，以核酸疫苗為代表的新技術路徑疫苗的成功研發和使用，疫苗為人類疾病防控作出了巨大貢獻。創新生物藥的上市也為癌癥、遺傳病、罕見病等疑難疾病的治療帶來了新的契機和選擇：首個重組蛋白藥物重組人胰島素為糖尿病患者帶來福音，首個基因工程疫苗乙肝重組疫苗為全球乙肝預防做出卓越貢獻，首個CAR-T療法藥物為急性淋巴細胞白血病患者帶來新的選擇……新產品的不斷迭代，推動疾病治療方案的改進與重塑，顯著提高了患者的生存時間和生活質量。1《科技之巔全球突破性技術創新與未來趨勢》2《2023年全球創新指數》3本研究所稱生物藥是指生物醫藥產品、生物制品，即以現代生命科學為基礎，結合基因工程、細胞工程、酶工程、蛋白質工程、發酵工程等手段，從生物體或其組織、細胞、體液中提取得到用于疾病預防、治療和診斷的藥物總稱，主要包括抗體、重組蛋白、疫苗、基因治中國生物科技成果轉化藍皮書2024表1全球具有里程碑意義的生物藥上市情況時間乙肝重組疫苗艾滋病患者并發的巨細胞病毒(CMV)性視網膜炎全球首個ADC藥物(2010年被撤市)急性髓細胞白血病全球首個CAR-T療法藥物全球首個小干擾核糖核酸(siRNA)藥物由遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性引起的多發性神經病臨床數據的mRNA疫苗全球首款獲批的實體瘤TCR-T療法藥物中國生物科技成果轉化藍皮書2024美國德國英國法國FrenchBiopharmaceuticalIndustryStra(法國生物制藥產業戰略)表2各國生物行動規劃或政策文件美國德國英國法國FrenchBiopharmaceuticalIndustryStra(法國生物制藥產業戰略)國家發布時間NationalBiotechnologyandBiomanufacturingInitiative(國家生物技術和生物制造倡議)TheUnitedStatesInnovati(美國創新與競爭法案(2021))ASustainableBioeconomyfStrengtheningtheConnectionBetweenEconomy,Society,andtheEnv(歐洲可持續發展生物經濟：加強經濟、社會和環境之間的聯系)PharmaceuticalStrategyforEurope(歐洲藥物戰略)BioeconomyStrategyoftheGermanF(德國聯邦政府生物經濟戰略)Growingthebioeconomy:anati(2030年國家生物經濟戰略)LifeSciencesStrategy(生命科學戰略)2021年印度印度(第6期科技創新基本計劃)(2021-2025年國家生物技術發展戰略：知識驅動生物經濟)政命令》(生物法案),啟動國家生物技術和生物制物戰略2019》,重新將生物技術提到戰略高度，解基礎研究和產業化方面的落后問題。2021年印度發布《2021-2025年國家生物技術發展戰略：知識驅動生物經濟》,推動生物技術的發展。(二)生物藥進入高速發展階段市場加速擴容。2023年全球生物制藥市場規模為5718.4億美元，隨著新產品的上市、重磅產品的培育及生物類似藥的發展，預計到2032要得益于生物藥在腫瘤治療和免疫性疾病等重大疾病中的臨床應用。股55家生物藥企業的研發投入強度10.9%,高于化學藥和中藥企業的10.6%和2.8%6,如果考的要求更高，政策監管更嚴格有關，同時也受行業發展所處階段影響，多家生物制藥企業尚處于發展的早期，產品商業化收入較低，研2023年啟動的細胞和基因療法臨床試驗631項。中國生物藥開展臨床試驗的數量從2019年的468增長至2023年的930個，數量翻倍，但其個，覆蓋研發、注冊、工業化生產、上市后變更等各個階段，并對先進治療藥品的范疇和分類進行研究，細胞治療產品、基因治療產品和組織工程產品未來或將納入先進治療藥品進行管理。中國生物科技成果轉化藍皮書2024時間2017年12月2021年2月2021年2月2021年12月2021年12月2021年12月2022年1月《嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)治療產品申報上2022年5月2022年5月2022年5月2023年2月2023年4月2023年4月2023年4月2023年6月2023年7月《腺相關病毒載體類體內基因治療產品臨床試驗申請藥學研究與2023年7月2024年1月2024年1月《重組腺相關病毒載體類體內基因治療產品臨床試驗2024年1月2024年1月中國生物科技成果轉化藍皮書2024范圍體細胞組織治療(HCTs)]不包括生殖細胞、細胞治療產品基因治療產品組織工程產品組織產品物質基礎作用不包括器官移植、細胞治療產品基因治療產品組織工程產品組織產品物質基礎作用機制分類申請足，風險就高)美國官移植、預防細胞產品組織工程產品組織產品細胞產品物質基礎產品申報情況例舉式日本醫療保健體外實包括器官移植、加工的人類細胞產品基因治療產品存在基因修飾)治療產品美國官及組織移植體細胞治療產品基因治療產品用于生產體細胞治療產品的輔助產品組合產品物質基礎生產用組織產品美國經體外操作和(或)管的HCT/Ps)細胞治療產品組織工程產品物質基礎作用機制數據來源：《我國先進治療藥品的范圍及分類研究和建議》中國生物科技成果轉化藍皮書2024排名商品名通用名(億美元)1帕博利珠單抗Merck&Co(默沙東)2阿達木單抗AbbVie(艾伯維)3司美格魯肽NovoNordisk(諾和諾德)4Sanofi(賽諾菲)56Pfizer(輝瑞)7BMS(百時美施貴寶)/Ono(小野)8阿柏西普Regeneron/Bayer(拜耳)/Santen(參天)9Johnson&Johnson(強生)Merck&Co(默沙東)AbbVie(艾伯維)Lilly(禮來)-4.1%Roche(羅氏)Moderna(莫德納)Wyeth(惠氏)Takeda(武田)Alergan(艾爾健)Novartis(諾華)Roche(羅氏)司美格魯肽NovoNordisk(諾和諾德)重磅產品不斷涌現。在新產品上市加速、臨床療效顯著并得到認可、政策扶持加強等多重因素下，生物藥領域重磅產品不斷涌現。2023年全球銷售額超1億美元的560個暢銷藥品中，生物藥有234個，占41.79%,但銷售額占比則達到53.35%。在全球銷售額超10億美元的180個重磅產品中，生物藥銷售額占比更是高達56.27%。全球暢銷藥TOP15品種中，生物藥占據了11售額和19.5%的增長率強勢登頂暢銷藥榜首；GLP-1受體激動劑司美格魯肽，其用于減重的Wegovy和用于降糖的皮下注射制劑Ozempic,2023年銷售增長率分別高達416%和62.8%,實現中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心市場競爭日趨激烈。一方面藥品新產品不斷獲批上市，2023年全球新上市藥品中大約50%為生物制劑，比五年前有顯著增長8。中國2019-2023年累計有456款生物藥獲批上市，其中2023年119個，與2019年相比增長明顯，其中獲批上市的創新生物藥從2019年的2個增長到2023年的16個。另一方面，研發“內卷"、賽道“同質化”、靶點集中等現象較為突出，PD-(L)1藥經歷著或即將經歷激烈的市場競爭。內卷的背后，既是創新研發技術基礎設施成熟、企業創新能力提升的體現，也是我國生物醫藥領域源頭創新能力不足的映射。此外，國家醫保談判政策在加速創新藥品入院、提升臨床用藥水平的同時，也增加了產品商業化過程中的競爭強度。■生物藥創新生物藥圖12019-2023年中國生物藥獲批數量數據來源：PharmaOne數據庫，中國醫藥工業信息中心整理圖22023年中國創新藥領域融資分子類型分布(起)數據來源：公開資料，中國醫藥工業信息中心整理資本追逐熱點賽道。近幾年，全球資本市場遇冷，生物制藥投資水平在2020年達到歷史高值后連續兩年回落，2023年雖回升至720億美元，但仍遠低于2020-2021年水平。在大型并購中，與抗體偶聯藥物相關的交易領域占據了披露的超過20億美元并購交易的47%°,說明盡管整體市場環境波動，但先進的療法和技術領域仍有較高的資本吸引力，基因治療、研發外包、Al+藥、免疫細胞治療、抗體和mRNA等賽道較受資本青睞。我國資本市場醫藥企業估值整體深度調整，一級市場投融資數量減少、額度下降，二級市場醫藥板塊波動較大，首次公開發行股票(IPO)遇冷。在此環境下，生物藥依舊是最受資本市場歡迎的類型，2023年，細胞與基因療法、抗體藥物等領域的融資仍較為活躍。8數據來源：《2023年醫藥研發年度回顧》(三)生物藥發展亟需加強科技成果轉化(三)生物藥發展亟需加強科技成果轉化創新發展周期長。重大原始創新成果往往萌芽于深厚的基礎研究，產生于學科交叉領域。生物藥發展涉及醫學、物理學、化學、信息學、免疫學、基因工程、蛋白工程、細胞工程等學科交叉融合，其創新發展高度依賴領域基礎研究的突破，并受相關學科發展、技術進步等多方面因素影響。學科交叉融合下生物藥創新發展周期長，從概念的提出到首個產品上市，需要經歷數十年甚至近百年的發展。如：ADC藥物的概念在1913年首次提出，歷經87年的研究探索，2000年首個ADC藥物Mylotarg上市，而直到2020年前后ADC產品的上市才迎來爆發期。核酸藥物被認為是有望成為繼小分子藥物和抗體藥物后的第三大類藥物，其研究和發現也經歷了較長的歷程。從1953年遺傳物質DNA的雙螺旋結構被揭示，到1961年mRNA被證實存在，再到1998年全球首款核酸藥物Fomivirsen獲得FDA批準上市，其間經歷了四十余年，而直至2013年左右，隨著核酸遞送系統的優化，才相繼有數款反義寡核苷酸(ASO)藥物獲批上市，2019年后多款核酸藥物先后上市，核酸藥物正式邁入穩健快速發展時期。漫長的發展歷程中，有基礎研究發展客觀規律下的必然需求，也有從基礎研究到應用研究，再到技術攻關、小試、中試、驗證，最后規模化生產的轉化過程，加速科技成果轉化將有效縮短這一進程。新藥研發成本高。隨著新藥研發成功率不斷降低、臨床試驗成本不斷增加，新藥研發成本也在不斷攀升。根據對全球20家領先生物制藥公司進行研究得到，研發一款新藥成的平均成本已從2010年的11.88億美元增加到2022年的22.84億美元'°,這其中包含了研發失敗的成本以及時間成本，而全球藥物從期臨床到獲批的成功率僅為7.9%,新藥研發的平均周期通常需要10至15年的時間。中國新藥研發情況有所差異，由于我國創新藥仍處于初始階段，me-better、first-in-class產品數量相對較少，研發風險和開發周期較低，加上國內臨床試驗和人力成本相對較低，我國新藥研發整體成本低于全球領先制藥公司。隨著國產新藥創新程度的提升，以及適應癥的拓展和國際多中心臨床試驗的開展，創新藥研發成本也大幅提升，如君實生物的特瑞普利單抗累計研發支出已近50億元，恒瑞的卡瑞利珠單抗、復宏漢霖的斯魯利單抗累計研發支出也超20億元(不包括失敗臨床成本和時間成本)。提升成果轉化效率，縮短創新藥上市時間將有助于降低總體研發時間和成本。10數據來源：《2023年醫藥研發年度回顧》中國生物科技成果轉化藍皮書2024細分領域面臨不同的挑戰。生物藥不同細分領域的發展和成果轉化也面臨不同的問題。如：在抗體藥物開發中，新的藥物靶點的識別是一個巨大挑戰，我國在基礎學科研究和創新靶點發現方面的參與度較低，靶點同質化現象嚴重，限制了我國抗體藥物的發展。在基因和細胞治療(GCT)領域，中國雙軌監管模式使GCT的開發可以通過IND注冊走“藥物”軌道，也可以通過醫療機構啟動研究者發起的試驗(IIT)走“醫療技術”軌道，如何更好地連接兩條路徑，以及如何制定一致的技術標準、臨床試驗倫理協作審查共識以及基于GCT臨床試驗風險的管理，是目前仍面臨的問題。血液制品領域具有強監管、高壁壘、資源稀缺屬性，目前血漿供應量不足、血漿分離技術相對落后、綜合利用率偏低、企業研發投入不足等問題仍是影響行業發展的重要因素，如對血液中蛋白及因子的提取，國外大型企業使用層析法可分離20余種品種，我國目前僅能分離十余種，技術突破方面仍有較大提升空間。在疫苗領域，新冠疫苗研發期間，科研院所、高校、企業各方通過快速有序并行的合作開發，展現出強大競爭力，也體現了我國在新型疫苗如mRNA、基因工程疫苗等方面的顯著進展，但整體而言行業仍存在一定短板，如在基礎科研、新型佐劑、新型技術上下游產業鏈的完備性等多方面仍需加強。技術創新帶來新的挑戰與難點。基因編輯、合成生物學以及人工智能等技術的發展，在推動生物藥創新發展的同時，也帶來了新的挑戰。如：人工智能技術通過藥物靶點的發現與驗證、藥物分子設計與優化、藥物篩選等方面加速新藥研發進程，將藥物篩選時間從5年降至3年，臨床成功率從12%提升至14%。目前國內已發展了一批A新藥研發企業，但大多企業管線仍處于早期研發階段，具有臨床管線的企業數量較少，在團隊建設、平臺完善、技術驗證等方面仍有較長的路要走，同時面臨數據資產生產成本高、復合人才儲備少、數據隱私保護和數據安全性等問題。此外，基因編輯技術的倫理、法律和社會問題日益凸顯，生物安全問題也引起了廣泛關注，如何平衡創新與成本，確保新療法的可及性和可負擔性，也是生物技術科技成果轉化過程中必須考慮的問題。中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心科技成果轉化國家科技成果轉化政策“三部曲”。自2015年起，我國促進科技成果轉化的制度體系開始逐步完善。2015年修訂了《中華人民共和國促進科技成果轉化法》,破解了科技成果使用、處置和收益權等政策障礙，為科技成果轉化提供了堅實的法制保障，并發布《實施〈中華人民共和國促進科技成果轉化法〉若干規定》,進一步明確細化了相關制度和具體操作措施，確保了法律精神的有效落地。隨后，2016年國務院發布《促進科技成果轉移轉化行動方案》,圍繞激發創新主體積極性、構建支撐服務體系、完善創新要素配置等，部署了8個方面、26項重點任務，以上形成了科技成果轉化“三部曲”,從頂層設計上完善了我國的科技成果轉化政策體系，解決了科技成果轉化過程中存在的體制機制障礙。部委協同、省市協同共建科技成果轉化政策體系。在“三部曲”基礎上，國家科技部、財政部、教育部、人社部等多部委緊密協同，從成果權益、考核考評、轉化促進、國資管理、人才培養等多方面，共同構建了一套全面促進生物醫藥成果轉化的政策體系，全方位、多層次推動科技成果的轉移轉化工作。在成果權益方面，科技部等部門先后發布《關于擴大高校和科研院所科研相關自主權的若干意見》《賦予科研人員職務科技成果所有權或長期使用權試點實施方案》等政策，改革高校、科研院所等研發機構知識產權權益分配機制，深化科技成果使用權、處置權和收益權改革。在考核考評方面，《關于破除科技評價中“唯論文”不良導向的若干措施(試行)》等政策推動科技評價體系的科學化，激發科研人員主觀能動性。同時，各省市也加緊出臺相應政策措施，與國家政策形成合力，共同促進科技成果轉化。如上海市先后出臺《上海市促進科技成果轉化條例》《關于進一步深化科技體制機制改革增強科技創新中心策源能力的意見》《上海市科技成果轉化創新改革試點實施方案》等政策措施，從產權制度改革、全鏈條管理、激勵機制、技術轉移機構建設、市場化配置、政策統籌以及區域布局等多個方面構成了一個系統化、多層次的科技成果轉化支持體系。2024年7月5號國務院常務會議審議通過《全鏈條支持創新藥發展實施方案》,全鏈條強化政策保障，統籌用好價格管理、醫保支付、商業保險、藥品配備使用、投融資等政策，優化審評審批和醫療機構考核機制，合力助推創新藥突破發展。要調動各方面科技創新資源，強化新藥創制基礎研究，夯實我國創新藥發展根基。中國生物科技成果轉化藍皮書2024政策出臺時間部門明確科技成果轉化的定義、目標和原則，強調科技與國務院戰略，推動科技成果轉化為實際生產力行動計劃》寬科技成果轉移轉化渠道，提升高校科技成果轉移轉化能力國務院明確提出了加快建設和完善國家技術轉移體系，優化國家技術轉移體系架構，構建緊密互動網絡，拓寬技從兼職與在職創辦企業、成果的應用、離崗創業等多6部門《關于擴大高校和科研院所科研相指出加大績效工資分配向科研人員傾斜力度，賦予創9部門《賦予科研人員職務科技成果所有國務院《關于進一步完善中央財政科研項國資多元化的資金來源渠道，建立中央帶動地方、財政資金引導民間資金共同支持科技成果轉化的聯動機制管理辦法》處置方式、處置收入管理、審批備案等方面做了詳細《關于破除科技評價中“唯論文”不良導向的若干措施(試行)》實施分類考核評價，注重標志性成果的質量、貢獻和國務院《關于完善科技成果評價機制的指強調通過改革科技成果評價體系，支撐優質成果識別與轉化，促進科研成果的高質量轉化和應用范區成為新基建、新技術、新材料、新裝備、新產品、新業態的主陣地《知識產權助力產業創新發展行動明確提出深化重點產業知識產權轉化運用。建設行業性知識產權交叉許可和共享機制，完善高校、企業的知識產權轉移轉化機制國務院《專利轉化運用專項行動方案(2023-2025年)》大力推動專利產業化，打通轉化關鍵堵點，激發運用內生動力，加快創新成果向現實生產力轉化國務院全鏈條強化政策保障，統籌用好價格管理、醫保支付、商業保險、藥品配備使用、投融資等政策，優化審評審中國生物科技成果轉化藍皮書2024時間鼓勵和引導高等院校、科研機構和醫療衛生機構探索采用“先使用后付費”的方式海南省見，包括優化醫療保險支持機制、支持在博鰲樂城先行區申報開展干細胞臨床研究和轉化應用江蘇省《上海市促進醫療衛生機構科技成果轉化明確醫療衛生機構的轉化自主權，規范轉化流程，為醫療衛醫療機構科技成果轉化機制醫學科技創新項目管理，提高項目實施質量，確保項目實施陜西省或者作價投資。科技成果轉化收益全部留歸醫療衛生機構蘇州市《蘇州市進一步推動生物醫藥創新研究與(2024-2026年)》《北京市支持創新醫藥高質量發展若干措發布18條政策包括支持國家級平臺成果轉化和產業化，加發展若干措施(修訂)》)階段，針對不同階段的特點和需求，予以針對性扶持中國生物科技成果轉化藍皮書2024生物醫藥領域科技成果轉化政策密集出臺。為促進科技成果轉化、推動生物醫藥的發展，支持企業和科研機構將研究成果轉化為實際產品和服務，《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》、《國務院辦公廳關于推動公立醫院高質量發展的意見》、《公立醫院高質量發展促進行動(2021-2025年)》等文件從改革審評審批制度、優化臨床試驗管理、加強倫理審查、加強臨床研究基地建設、完善科技成果轉化機制等多方面進行了政策引導，并在研發、準入、生產、使用、支付各環節對生物醫藥創新發展給與全鏈條的支持，努力營造一個鼓勵生物醫藥創新的制度環境。各省市也密集出臺了一系列醫學科技成果轉化相關政策措施，與國家政策形成有效協同。如：2022年，上海市科學技術委員會同上海市衛生健康委員會等部門制定了《上海市促進醫療衛生機構科技成果轉化操作細則》,明確醫療衛生機構的轉化自主權，規范轉化流程，為醫療衛生機構提供了實施科技成果轉化政策的實踐指南。2023年，北京市科委、中關村管委會以貫徹實施《北京市促進科技成果轉化條例》、《關于打通高校院所、醫療衛生機構科技成果在京轉化堵點若干措施》為主線，持續疏通難點堵點，優化工作機制，激發轉化活力。2023年，深圳市衛生健康委員會等五部門印發了《促進深圳市醫療衛生機構科技成果轉化實施意見》,重點在賦予科技成果轉化自主權、明確轉化收益、優化國有資產管理程序、完善內部制度等領域發力。2023年，重慶市衛生健康委員會發布的《重慶市醫學科技創新項目管理辦法的通知》以進一步規范和加強重慶市醫學科技創新項目管理，提高項目實施質量，確保項目實施成效。2024年，北京、廣州、珠海、上海市政府陸續發布了全鏈條支持創新藥發展的相關政策，促進生物科技成果轉化。國內政策在近年來呈現出迅猛發展的態勢，從明確概念到推動實施，從改革評價機制到出臺具體領域細則，政策的針對性和可操作性不斷增強，正逐步形成具有自身特色的政策格局，將為生物藥創新成果的轉化注入強大動力。但推動生物醫藥等領域的科技成果轉化是一項系統工程，除了政策支持，更需要政府、企業、高校、科研機構以及社會各界的共同努力。不僅要在法律與政策層面做精做細，確保各項規定得到不折不扣的執行，更要進一步深化經濟體制和科技體制改革，通過優化資源配置、激發創新活力、完善市場機制，加快形成與新質生產力相匹配的生產關系，徹底打通科技成果轉化的堵點卡點。中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心生物科技成果轉化現狀AM.科技成果是指通過科學研究與技術開發所產生的具有實用價值的成果。科技成果按照其研究課題的性質可以分為基礎研究、應用研究和發展工作等三類成果。科技成果轉化12是指以提高生產力水平為目的，對已創造出的科技成果所進行的后續試驗、開發、應用、推廣到形成新技術、新工藝、新材料和新產品，直至發展成新產業等活動。本報告所研究的生物科技成果轉化，是指將生命科學與生物工程技術運用到生物藥物或療法開發過程中所產生的科技成果轉化為新技術、新工藝、新材料和新產品，直至發展成新產業等活動的過程。圖3生物科技成果轉化的主要環節(以生物藥為例)圖3生物科技成果轉化的主要環節(以生物藥為例)臨床推廣采購支付審批上市臨床川期臨床=期臨床1期中試熟化小試藥物優化成藥性研究概念驗證藥物發現應用科學基礎科學基礎研究階段以基礎科學為創新源頭，結合臨床未滿足需求開展應用科學研究，發現藥物靶點與潛在新型藥物。概念驗證階段的主要價值在于通過技術可行性、應用場景、市場競爭、知識產權評估等驗證，增強科學家、投資者和創業者的信心，有利于后續轉化資源與資金的配置。技術創新階段是指基于基礎研究的發現，創新突破制備具有實際應用潛力的藥物候選物的技術，經過配方、結構、工程、劑量等過程進行優化，通過小規模生產試驗，驗證生產工藝的可行性和穩定性。成果轉化階段即研究成果轉化為產品的過程，處于研發工作的中后期，主要是工藝開發和臨床研究，包括進一步擴大生產規模，進行更為全面的工藝驗證和優化。臨床研究則通過多期臨床試驗，評估藥物或療法在人體中的安全性、有效性和副作用，確保其符合臨床應用的要求。審批上市階段指企業在完成臨床前研究和臨床試驗后向監管機構提交新藥注冊申請(NDA),隨后進入審查與評估、試驗數據采集與補充、現場檢查等流程，最后審批上市。醫保目錄動態調整和談判準入，將較多臨床價值高、患者極鼓勵并引導談判藥品落地使用，探索“雙通道”管理機制加快促進談判藥品可及性提高。本報告中所討論的成果轉化主要關注科技成果的轉移和研究成果到產品的轉化，后者包括技術創新、成果轉化兩個階段，也就是基礎研究成果轉化為匹配臨床需求的產品這一環節。12中華人民共和國促進科技成果轉化法(2015年修訂).[EB/OL].[2020-10-15]./fggw/f/201512/t201512中國生物科技成果轉化藍皮書2024表8生物科技成果轉化主要環節研究內容主要環節研究內容主要環節探索藥物基本原理和機制的實驗性或理論性研究應用科學考慮實際應用的定向研究應用科學考慮實際應用的定向研究科學文獻、專利等知識產權發現藥物靶點及潛在新型藥物為早期成果開展技術可行性、市場價值和臨床需求驗證，降低風險、驗證可行性，配置資金與資源發現藥物靶點及潛在新型藥物為早期成果開展技術可行性、市場價值和臨床需求驗證，降低風險、驗證可行性，配置資金與資源成藥性研究系統研究和評價證明研究的新藥具備成藥性研究和醫療機構等(以上機構內的技術轉化平臺與中試熟化基地發揮實際作用)小試小試中試熟化在研藥物或療法在實驗室研究的基礎上，將新藥生產工藝放大至中試規模，以驗證工藝的可行性和穩定性中試熟化在研藥物或療法企業、醫療機構找到藥物的最佳劑量和初步評價藥物對企業、醫療機構通過更大規模的人體臨床試驗而全面評價藥物的療效和安全性、劑量的研究在研藥物或療法監管機構、企業審批上市估，采集試驗數據，最后審批上市在研藥物或療法監管機構、企業審批上市醫保、衛健、藥監等部門、醫療醫保、衛健、藥監等部門、醫療機構、企業、保險機構等上市藥物或療法臨床推廣根據醫院的采購流程和政策，制定產品準入策略，宣傳推廣臨床推廣轉化現狀生物科技成果轉化過程中，創新主體的研發投入和創新成果的產出是評價成果轉化現狀的兩個關鍵維度。從投入端來看，政府投入和社會資本投入在科研經費上具有互補性。政府投入更多關注基礎研究和公共利益，而社會資本投入則更注重市場導向和商業回報。來自政府的研發經費主要分布在高校院所、醫療機構等創新主體上。社會資本是推動生物醫藥創新的重要力量。風險投資和私募股權基金等社會資本在生物醫藥領域的投入，為早期研發和創新項目提供了重要的資金支持，當前，我國生物醫藥創新的主要社會資本仍相當程度來自醫藥企業的投入。從產出端來看，不同階段的創新成果載體形式存在差異，包括論文、專利、在研藥物分子及療法、上市藥品等。創新成果的數量和質量是衡量生物科技成果轉化現狀的重要指標，它們直接反映了研發投入的成效、創新體系的活力以及市場應用的潛力。科研經費支出情況和科研人員數量是衡量高校院所科研創新資源水平的普遍標準。高校院所的科研經費主要來源于政府、企業和社會各界其他機構。2021年全國各類高等學校的科技經費來源中，科研事業費占6%,來自主管部門和其他政府部門的專項費用占比約54%,企事業單位委托經費約占30%。根據《2022年高等學校科技統計資料匯編》,中國2094所高校的科研人員平均為642人，校均科研經費1.36億元。而根據2020年36所美國一流大學的統計數據，公立大學校均研究支出5.72億美元，私立大學校均研究支出629億美元，遠超國內高校科研經費。數據顯示，美國大學的科研經費總額和科研經費占總支出比例均高于中國，科研創新投入更高。中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心表9中美大學科研人員和經費投入對比中國美國2094所(2021年)超6500所(中國教育部認可3600所)教學科研人員134.59萬人，642人/高校1478人/高校科研經費支出217億美元(36所大學)1.36億元科研經費占總支出的比例中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心公立醫療機構是為我國公民提供公共醫療服務的主體。其根本目的是維護和保障人民健康。其主要社會價值在于為公民提供具有公益性的醫療衛生服務，落實好基本醫療衛生制度，促進基本醫療衛生服務的公平可及。技術、出標準、出規范、出成果，三是作為臨床研究創新中心，既是臨床問題的提出者、臨床研究的實施者、新產品新技術的臨床試驗者、科研成果的應用者、成果市場價值的評估者，又是醫學科技創新的連接器、催化器和從醫療機構科研經費來看，《2022年中國衛生統計年鑒》未單列醫療機構的科技經費情況，根據其他各項支出匯總可推算科技經費實際占比低于5%。國家對三級綜合醫院的評價標準中，科研權重占比僅為3.6%(總分560分制，其中教學科研僅20分)。醫院的科研經費來源分為縱向科研經費、橫向科研經費和其他科研經費，縱向科研經費主要來源于政府部門，橫向科研經費來源于高校、科研院所、企業、基金會、學會、協會等，其中基金會、學會、協會的項目占比較高。此外，醫療機構本身為衛生與健康科技成果創新提供寶貴的臨床資源。美國大量著名醫院是臨床研究醫院，包括美國國立衛生研究院(NIH)臨床中心、約翰·霍普金斯醫院、梅奧診所、克利夫蘭診所等，主要開展醫學科研工作。其收入大部分來源于機構資助而非醫療收入，經費投入偏向基礎和臨床研究。以NIH臨床中心為例，該中心貫徹轉化醫學研究“實驗室-床邊”(Bench-Bedside)理念，只有240張住院病床，卻有基礎與臨床研究實驗室1600余間。中心每年開展1000多個臨床研究項目，經費絕大多數是由NIH下屬研究機構資助。中美在醫院臨床研究領域存在一定差距，但我國已采取一系列措施強化國內醫療機構科研創新與臨床研究成果轉化。2021年9月，中國研究型醫院學會牽頭發布《中國研究型醫院建設指南》,其中對研究型醫院的基本定義為：以新的醫學知識和新的醫療技術的產生與傳播為使命，堅持臨床與科研融合，在自主創新中不斷催生高層次人才和高水平成果，推動臨床技術水平持續提高，為醫療衛生事業和人類健康作出重要貢獻的一流醫院。研究型醫院要以“看難病”為核心職能，以醫研融合為發展模式，以創新轉化為主要特征，以高質量發展為主體責任，以出人才出成果為目標定位，以為人類衛生健康多2021年，國務院要求打造國家級和省級高水平醫院，開展前沿醫學科技創新研究和成果轉化，加強基礎和臨床研究。并明確提出，科技成果轉化所獲收益主要用于對作出重要貢獻的人員進行獎勵。2023年，國家衛生健康委辦公廳印發《國家三級公立醫院績效考核操作手冊(2023版)》。根據該操作手冊，“每百名衛生技術人員科研項目經費”和“每百名衛生技術人員科研成果轉化金額”的逐步提高，成為年度考核的定量要求，其中，“每百名衛生技術人員科研項目經費”為國家級監測指標。對三級綜合醫院的評價標準中，科研權重占比由1.5%上升至3.6%。2003年，我國首次提出研究型醫院的概念。習近平總書記曾指出：“要集中力量開展關鍵核心技術攻關，加快解決一批藥品、醫療器械、醫用設備、疫苗等領域‘卡脖子’問題”13。建設研究型醫院的根本目的就是要貫徹落實習近平總書記的指示精神，全面推動中國醫院轉型發展、高質量發展，提升我國醫藥衛生事業的創新能力。研究型醫院是醫院發展的新模式、醫學發展的新動能。研究型醫院處于醫療衛生體系的頂端位置，在醫療衛生服務體系建設中起到引領作用。其主要職能任：一是診治疑難重癥，二是出2024年7月5號，國務院常務會議審議通過《全鏈條支持創新藥發展實施方案》,上海率先發布關于支持生物醫藥產業全鏈條創新發展的若干意見，明確提出“推進上海臨床研究中心建設。推動有條件的高水平醫院向以臨床創新研究活動為主要功能的研究型醫院轉型發展。”2024年4月，北京市醫療保障局等九部門發布《北京市支持創新醫藥高質量發展若干措施(2024年)》也提到“以國家醫學中心、研究型病房為核心，以臨床需求為導向，創新機制，聚集資源”,“鼓勵社會資本投資建設研究型醫院”。13習近平：加快解決一批藥品、醫療器械、醫用設備、疫苗等領域“卡脖子”問題.[EB/OLJ.[2021-09-14]./s?id=1693535724583134305&wfr=spi-14何振喜，周先志，姚軍，等.中國研究型醫院建設指南[J].中國研究型醫院，2021,8(5):7-11.專欄研究者發起的臨床研究(IIT)的興起高水平的研究成果，需要良好的科研平臺和管理引導。只有高度重視基礎建設，不斷加強科研資源共享，加強科研平臺的條件建設，才產品的結論，而IIT往往來自于醫療實踐中產生的臨可以在新藥研發中發揮重要作用15。IIT的發展趨勢在網站上搜索2012年-2021年在中國開展的研究類型為干預性研究的項目，這10年間，IT從520項增加到1673項，占比波動于59.1%-75.3%,一定程度上反映了在我國IT正在蓬勃開展的態勢。300030000圖42012-2021年中國在注冊的干預性臨床研究數量截至2024年7月30日，上海市衛生健康委員會副主任胡鴻毅表示“臨床研究是推動醫學科技創新的核心動力，也是助推生物醫藥產業發展的關鍵要素。近年來，我委從培養人才和促進成果轉化等多個維度出發，不斷提項。”1615中國肺癌雜志2022年7月第25卷由醫生或研究人員發起，能夠更好地滿足臨床實踐的需求和挑戰。(三)IT的流程和審批通常比由藥企或其它機構發起的臨床研究更加簡化和快速，能夠更加高效地推進研究進展。(四)川T的成本通常比由藥企或其它機構發起的臨床研究更加低廉，能夠更好地適應不同地區和經濟水平的需求。17案例分享：新型基因編輯技術的創新生物醫藥科技企業正序生物(上海)宣布，與廣西醫科大學第一附屬醫院合作開展的針對重型β-地中海貧血癥的堿基編輯藥物CS-101的研究者發起的臨床試驗(IIT)研究成功治愈首位患者，達到持續擺脫輸血依賴超過兩個月。截至報道日期，該患者總血紅蛋白濃度穩定至130g/L以上，現已回歸到正常生活中。這是全球首次通過堿基編輯療法治愈血紅蛋白病的成功案例。18思考與展望目前我國的IIT還存在經費支持與分配、研究立項、倫理審查和流程管理等多方面的問題。未來可從加強科學與技術支撐，確保研究方案的科學性；加強項目監察，設置節點定期監察、及時介入指導；改善項目管理，提高IIT項目執行的質量；搭建醫企平臺對接資源，加強科技成果轉化等方面著力完善。1917趙曉勤“研究者發起的臨床研究：國內現狀及思考，”https://www.i18/lcyj/information19張玥《研究者發起的臨床研究管理體系建設探討》1001-5329(2023)11-0077-04中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心醫藥企業醫藥企業是醫藥創新的主力軍，其研發投入情況直接關系到新藥和新型療法的推出。根據歐盟聯合研究中心JRC2022年發布的報告顯示，2021-2022年度全球研發投資金額最高的2500家工業企業中，制藥和生物技術企業平均研發強度達到21.5%,在各行業中僅次于信息和通信技術企業。根據中國國家統計局發布的2022年全國科技經費投入統計公報，我國研究與試驗發展(R&D)經費投入繼續保持較快增長，投入強度持續提升，2022年醫藥制造業投入研發經費1048.9億元，較上年增長11.3%,研發經費投入強度為3.57%中國醫藥制造業研發經費全球研發投資金額最高的2500家工業企業中制藥和生物技術企業平均研發強度圖52022年中國醫藥制造業研發經費平均投入強度及全球研發投資金額最高的2500家工業企業中制藥和生物技術企業平均研發強度對比數據來源：中國醫藥工業信息中心整理2022年“歐盟工業研發投入排行榜”顯示，2022年羅氏研發入133億歐元，強生研發投入130億歐元，輝瑞研發投入102.4億歐元，位列全球藥企研發三甲。而中國醫藥企業研發投入排行前三位的企業分別是：百濟神州，12.4億歐元(全球第160位);復星國際，7.66億歐元(全球第248位);再鼎醫藥，5.06億歐元(全球第357位)。當前，中美兩國醫藥企業在研發投入上存在不小的差距。然而，中國醫藥企業正致力于不斷提升研發投入，通過持續增強創新能力，加速追趕國際先進水平，實現技術突破和產業升級。■羅氏強生■輝瑞百濟神州復興國際■再鼎醫藥全球中國圖62022年“歐盟工業研發投入排行榜”全球和中國前三醫藥企業研發投入(單位：億歐元)數據來源：中國醫藥工業信息中心整理中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心54911篇增長至2022年的64421篇，增幅約為17%。中年的111793篇，增幅高達1645%。并且在20至2020年的1.47%,盡管存在小幅波動，但其始終高于世界平200320042005200620072008200920102011201220132014201520162017201820192020202120222專利成果與專利轉化分別為5.83%和4.22%20。從截止2021年10月全球生物醫藥行業技術來源國分布情況來看，全球生物醫藥第一大技術來源國為中國，中國生物醫藥專利申請量占全球生物醫藥專利總申請量的52.37%;其次是美國，生物醫藥專利申請量占全球生物醫藥專利總申請量的11.25%。歐洲專利局和日本占比分別為5.83%和4.22%20。中國■美國■歐洲專利局■日本■其它圖9截至2021年10月全球生物醫藥行業技術來源分布情況(單位：%)數據來源：中國醫藥工業信息中心整理從生物醫藥專利申請趨勢上看，2010-2013年，美國生物醫藥專利申請數量較多。但2016年以來，在《中華人民共和國促進科技成果轉化法》、《國家知識產權戰略綱要》、《關于新形勢下加快知識產權強國建設的若干意見》等相關法律、政策以及國家科研經費巨額投入的激勵下，我國科研主體專利申請規模巨大且增長態勢強勁，反超美國并逐漸拉開距離。2020年，中國生物醫藥專利申請量為15623項，美國生物醫藥專利申請量下降至3226項。中國美國020152016201720182圖102010-2021年中國和美國生物醫藥專利申請數量數據來源：前瞻產業研究院，中國醫藥工業信息中心整理20/2021-11-12/detail-iktzsc表10中國和美國生物藥專利轉化率國家中國美國數據來源：Incopat專利數據庫，中國醫識產權局發布的《中國專利調查報告》,20和轉讓率分別僅為2.9%、3.2%,遠低于全50%左右22,美國大學專利成功許可比例為50.4%23。2016年，專利轉化率為5.60%,美國生物藥專利轉化率為21.63%,提示21范九江.高校轉化專利的文獻特征研究及啟示[D].四川大學，2021.22瞿禮萍，曾潔，黃倩倩，等.我國高校生物醫藥類專利轉化現狀研究[J].科技管理研究，2020(14):196-203.23WUY,WELCHEW,HUANGW-L.Commercializationofuniversityinventions:Individualandinsit24DAVEMERRIL,MIGLOZZIB,SUSANDECKER.Bilionsatstakeinuniversitypatentfights[EB/OL].(2016-05-24)[2022-06ty-patents/.持續且快速的增長。中國在2007年的份額僅為2%,在2012年上升至4%,在2017年增加至6%,并在2022年顯著提升至15%。■美國■歐洲■日本■中國■韓國■其他上升趨勢。6年間，中國累計42款生物藥I類新藥獲批上市國則有57款生物藥獲批上市，較中國多36%。2021年、2023在生物藥研發領域的強大韌性與持續創新能力。在小核酸藥月，全球首款CRISPR基因編輯療法Casgevy獲數據來源：PharmaOne數據庫，中國醫藥工業信息中心整理25數據篩選規則如下：1時間范圍：2014年1月1日至2023年12月31日(以專利申請日進行為準)2國家：專利公開國分別選取中國和美國3IPC分類：采用IPC分類號加關鍵詞進行限定，涉及IPC分類號包括A61K38、A61K39、A61K45、A61K48、C12R、CO7K和C12N等六個4專利轉讓/許可：轉讓人/許可人為高校、科研院所和醫療機構，受讓人/被許可人為企業、公司。根據以上篩選規則，分別檢索1中國生物藥專利轉讓/許可數據；2中國生物藥專利總數；3美國生物藥專利轉讓/許可數據：4美國生物藥專利總數2018年至2023年，中美兩國獲批上市的生物藥數量均呈上升趨勢。6年間，中國累計512款生物藥獲批上市，美國則有543款生物藥獲批02022中國圖132018-2023年中國和美國生物藥獲批上市數量數據來源：PharmaOne數據庫，中國醫藥工業信息中心整理臨床試驗方面，2018年至2023年，中國生物藥臨床試驗數量呈上升趨勢，從2018年的367個增長至2023年的930個；美國生物藥臨床試驗數量則出現下降，6年間下降幅度達12.6%。中國中國■美國202020212022圖142018-2023年中國和美國生物藥臨床試驗數量數據來源：PharmaOne數據庫，中國醫藥工業信息中心整理從臨床試驗分期情況來看，2018年至2023年，中國處于期的生物藥臨床試驗占比最多，表明中國在生物醫藥領域的研發主要集中在早期階段，還在探索和驗證藥物的安全性和初步療效。而美國處于I期的生物藥臨床試驗占比最多，顯示美國在生物醫藥研發上已經進入到了更成熟的階段。中美臨床試驗不同階段數量差異最大的為期及/期，中國1期和I/期生物藥臨床試驗數量近幾年不斷上升，從2018年的56個增長至2023年的284個，但依然僅有美國的一半左右，臨床試驗進展速度相對緩慢，研發成熟度有待提升。72032420191493圖152018-2023年中國生物藥臨床試驗分期情況數據來源：PharmaOne數據庫，中國醫藥工業信息中心整理其他■0期4圖162018-2023年美國生物藥臨床試驗分期情況數據來源：PharmaOne數據庫，中國醫藥工業信息中心整理中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心(三)生物科技成果轉化存在的問題我國生物醫藥領域的科技成果轉化率一直停留在5%左右的低位26,難以突破和提高。QLSAdvisors(量化生命科學咨詢公司)發布調研數據指出，2011-2020年期間，全球臨床用藥研發項目從臨床期開始到獲批上市，LOA(LikelihoodofApproved)7.9%。綜合這兩個環節的轉化成功率，估算中國生物醫藥科技成果從基礎研究或藥物發現到最終獲得上市審批的轉化成功率低于1%。究其原因，目前我國成果轉化現狀也受到來自創新源頭、轉化效率、監管配套、產業生態等多重因素的影響，主要表現在以下四個方面。(一)源頭創新能力仍較為薄弱。高校院所是我國原始創新的主要發源地。然而，現行的考核與激勵機制在論文發表和專利申請上占比更多，這可能導致創新成果雖然數量豐富，但應用導向不一定明確，質量不一定成熟，難以滿足轉化的基礎，雖然政府及各級機構已出臺相關政策文件強調科技成果評價與科研人員激勵，但轉變過程需要時間來逐步實現。(二)資源投入與配置待加強。生物制藥領域Al等數字化技術的應用日益增多，生物制藥公司可通過多模態數據分析提高研發效率，已有多家跨國龍頭藥企與科技公司合作開發并轉化新藥。我國在生物醫學數據的積累和共享方面與國際先進水平相比存在差距，數據標準化和共享機制尚有待完善，Al技術在醫藥領域的應用水平相對落后，研發效率有待加強。此外，高質量的科學儀器與設備平臺能夠加速實驗進程，提供精確的實驗數據，從而提高研發效率，縮短藥物從實驗室到市場的轉化時間，而我國生物制藥領域實驗儀器與研發設備等設施仍存在較大的提升空間。(三)監管體系配套制度體系仍在完善。建立和完善跨學科、國際化的倫理審查、安全評估和監管體系，對于保障生物技術成果轉化至關重要。由于生命科學領域與人類生命、健康的密切相關性，其倫理議題復雜，以干細胞研究為例，人類胚胎干細胞的來源與使用和人類克隆技術上存在倫理爭議。基因編輯技術的影響廣泛，涉及復雜的基因間相互作用和無法預料的結果，尤其是基因編輯技術在人類生殖系的應用，所引發的倫理爭議更為深刻。此外，生物技術的安全性問題，包括生物制品的生物安全性和環境釋放的生態風險，需要嚴格的監管措施來預防和控制。當前，國內相關行業標準尚未明確統一，監管機制也存在差異。技術創新與政策跟進的時差加劇了商業化的不確定性和風險，審評和監管政策的完善程度直接影響新藥的市場準入速度和成功率。(四)創新生態體系要素需進一步協同。我國醫藥領域的原始創新資源主要集中在高校、醫院和科研機構，產業資源主要鏈接于企業端，科學研究到產業轉化環節轉換過程中，研究主體變更、轉化型研究缺乏、轉化要素缺位、體制機制障礙等會造成大量科技成果難以跨越“死亡谷”和“達爾文海”。生物科技成果轉化生態體系的構建依賴于多個核心要素，包括成果轉化平臺與載體的建設以促進技術從實驗室到市場的轉移，專業人才的培養與引進以提供創新動力和知識儲備，多元社會化資本的投入與融資渠道的暢通以確保研發和商業化的資金需求，政策環境的支持與激勵以創造有利的創新條件，以及資源的有效配置與保障以維持創新活動的持續性和穩定性，這些要素共同構成了一個互相促進、協同發展的生態體系，對加速生物科技成果的轉化具有決定性影響。26沈慧.醫藥創新成果轉化有待加強[N].經濟日報，2018.5.17(11)中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心生物科技成果結合生物藥領域特色，本報告將生物科技成果轉化路徑劃分為基礎研究、技術創新、成果轉化、應用示范四個階段，覆蓋“基礎科學-應用科學-藥物發現-概念驗證-成藥性研究-藥物優化-小試-中試熟化-臨床試驗期-臨床試驗期-臨床試驗期-審批上市-采購支付-臨床推廣”創新成果轉化鏈條，體現創新成果從實驗室躍上生產線，并走向市場的轉化跨越過程。死亡谷達爾文海臨床推廣采購支付審批上市臨床川期臨床=期臨床1期臨床推廣采購支付審批上市臨床川期臨床=期臨床1期中試熟化小試藥物優化成藥性研究概念驗證藥物發現應用科學基礎科學圖17科技成果轉化路徑“谷海”示意圖數據來源：中國醫藥工業信息中心整理成果轉化中“轉”指的是科技成果所有權和使用權的轉移的發生，主要描述科技成果在政府與服務機構的作用下，由科研院所、高等院校等供體向企業、衍生企業流動的過程，從法律上發生實施權利變化的環節。該環節一定程度上改變成果轉化后續路徑的實施主體，是成果轉化的關鍵點之一。國內外生物技術科技成果轉化逐漸形成授權轉讓、委托研發、自行開發和作27高校科技成果轉化模式的問題與對策探究，中國產經2022中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心授權轉讓授權轉讓是指科研院所或研究團隊將知識產權授權轉讓給公司企業使用。授權轉讓通常以科研團隊、研究機構和公司企業簽署授權轉讓協議的方式進行，科研機構的科研團隊專注于基礎科學研究，企業的研究團隊負責后續的產業轉化和商業化，院企雙方各司其職，操作靈活快捷，是現階段我國最主要的生物科技成果轉化方式28。繼促進科技成果轉化“大三部曲”發布之后，2019年以來發布的《關于提升高等學校專利質量促進轉化運用的若干意見》、《賦予科研人員職務科技成果所有權或長期使用權試點實施方案》、《關于進一步推進高等學校專業化技術轉移機構建設發展的實施意見》三項文件，可簡稱為“小三部曲”,小三部曲圍繞提升專利成果質量、“三權下放”、“專業化技術轉移機構建設”三個方向展開。在中央深改委部署下，從2020年5月起，全國40家高校院所開展了為期3年的“賦予科研人員職務科技成果所有權或長期使用權”試點，旨在深化“三權”改革，進一步激發科研人員的創新創業活力。授權轉讓模式的問題正在從之前的“不想轉”和“不能轉”問題，轉向研發端與需求端互相“找不到”的問題。委托研發委托研發是指研究團隊接受公司企業委托，以轉化人實際需求為導向進行定向研發。委托研發有基于院企合作協議的實驗室儀器設備資助、科研經費資助、橫向課題等多種形式。委托研發可以從源頭上保障研發以產品和市場的實際需求為導向，進而提高科研成果轉化效率。目前我國委托研發總規模較小，對科技成果轉化的貢獻有限。2022年，我國高校的企事業單位委托科研經費為847億元，占當年我國高校科研經費比例為30%29,僅為當年我國全社會研究與發展經費總額的2.7%30。但總體來看，以委托研發或者橫向課題的模式開展定向科研已是趨勢。部分省市面向企業開展重點專項項目需求征集，鼓勵企業投入經費參與重點專項。在高校、醫療機構等主體內，對橫向課題的重視度有所提升，通過橫向課題負責人勞務費激勵、完善橫向課題參與職稱評審的評價體系等多方面提升科研工作者對橫向課題的積極性。二十屆三中全會的公報中明確“強化企業科技創新主體地位，建立培育壯大科技領軍企業機制，加強企業主導的產學研深度融合，建立企業研發準備金制度，支持企業主動牽頭或參與國家科技攻關任務”。2024年8月發布的《工業和信息化部主責國家重點研發計劃重點專項管理實施細則》中提到“重點專項實行對外開放與合作。境外科研機構、高校、企業等在中國大陸境內注冊的獨立法人機構，可根據指南要求牽頭或參與項目申報”。國家鼓勵更多的企業參與推進解決國家關心的重大科學問題，委托研發模式也將在科技成果轉化中發揮更大的作用。自行開發自行開發是指科研成果持有人自行完成科研成果轉化。生物科技成果轉化初期資源需求相對較少，科研團隊可通過債權類融資等方式自主創業，較為靈活簡便。伴隨著成果轉化階段的進展和公司的發展，成果轉化所需資源和資金增多，科研團隊可以將科研成果資本化，并引入股權投資資金的支持，繼續進行科研成果轉化。自行開發模式下，研發團隊深度參與產品轉化，研發團隊的專業知識可以賦能產品的商業化過程。此外，研發團隊享有產品上市后的商業化回報，激勵機制強，轉化積極性高。與此同時，對研究團隊的資源整合、企業管理運中國生物科技成果轉化藍皮書2024中國醫藥工業信息中心作價投資作價投資本質是將科技成果變成資本，即科技成果資本化，是指科研團隊將科研成果評估后作為無形資產，增資入股已有企業或者融資創辦新企業。作價投資的轉化模式下，研發團隊由于持有公司股權，可以參與到科研成果的轉化和商業化過程中，顯著提高了科研成果轉化效率。作價投資轉化方式雖然有一定的優勢，但仍有諸多挑戰與風險。如技術評估是作價投資的前提，目前由于缺乏技術評估專業人才以及標準的價值評估體系導致價值評估難；另一方面，科技成果作價投資涉及到國有資產管理的相關政策規定，國有單位領導因害怕承擔國有資產流失的責任而不敢輕易做決策，存在一定的機制障礙，需要科研人員、投資者以及相關政策制定者共同努力，克服障礙，推動科技成果的有效轉化和應用。表11科技成果轉化路徑比較定義團隊將知識產權果轉化人委托，以轉研究團隊自行完成授權轉讓給公司化人實際需求為導向科研成果轉化企業使用進行定向研發果評估后作為無形資產，增資入股已有企業或者融資創低成本獲得專業人發周期應用，造成成果轉難以參與后續轉化果擱置和浪費核重視不足、研發源整合能力弱提升，模式發展不數據來源：中國醫藥工業信息中心整理(二)生物科技(二)生物科技成果的轉化成果轉化中“化”指的是科技成果發生“質”的變化，主要描述科技成果在供給方內部被深度再開發和應用的過程，具體包括技術創新、成果轉化兩個階段。在追求創新的征程中，如何跨越科研成果到商業化之間漫長艱難的路程，始終是各主體需要解決的難題。產品在基礎研究、技術創新、成果轉化、應用示范之間需要跨越兩大障礙：從科學研究成果轉化為產品原型所經歷的障礙被稱為“死亡谷”,包括概念驗證、成藥性研究、藥物優化三個環節，大多數項目難以跨越“死亡谷”,是客觀存在且不確定的，與經費投入與時間投入并無顯著關系。概念驗證是跨越“死亡谷”的關鍵，加強多學科合作、利用A和大數據技術等方式可以提高跨越死亡谷的概率。從產品原型到產品規模化生產所經歷的障礙被稱為“達爾文海”,具體包括中試、臨床試驗期、臨床試驗期，這涉及市場競爭和優勝劣汰，轉化團隊的項目管理與風險管理能力、資金的持續投入、充分的公共基礎設施投入、專業服務平臺的支撐以及與監管機構的溝通交流都十分重要。1.死亡谷“死亡谷”用于描述在政府資助的基礎研究成果與產業界資助的應用性研發之間存在著一條難以跨過的溝壑。作為導致大量科技成果無法成功商業化的失敗根源，“死亡谷”最早由美國眾議院科學委員會副委員長Ehlers在1998年向國會所提交的報告中提出32。經過長時間的探索實踐，學術界認為造成“死亡谷”的原因主要是科研項目的研發目的與風險投資者的投資目的之間的差異。一般來說，政府設立的基礎研究項目的主要面向國家層面的戰略性、基礎性、前瞻性重大科學