羅普司亭N01目錄藥品基本信息安全性12有效性3創新性4公平性501藥品基本信息通用名注射用羅普司亭N01注冊規格250μg/瓶，500μg/瓶適應癥本品適用于對其他治療（例如皮質類固醇、免疫球蛋白）反應不佳的成人（≥18周歲）慢性免疫性血小板減少癥（ITP）患者。本品僅用于因血小板減少和臨床條件導致出血風險增加的ITP患者，不應以將血小板計數恢復至正常水平作為治療目的。用法用量成人患者推薦起始給藥劑量為1μg/kg（以羅普司亭N01計），每周皮下給藥1次。此后每周評估一次血小板計數，根據血小板計數、癥狀適當增減給藥量，最大給藥量為每周1次10μg/kg。中國首次上市時間2024年4月目前大陸地區同通用名藥品的上市情況無全球首次上市時間+國家/地區2024年4月中國是否為OTC藥品否藥品基本信息原因：羅普司亭目前唯一在醫保的、適應癥為ITP的長效TPO受體激動劑類藥物，羅普司亭N01在藥理機制和藥物分類上和羅普司亭屬于同一類別，具有較高參考意義優勢：1.齊魯制藥具有穩健的生產工藝、充足的產能，對比參照藥品，能夠充分保證羅普司亭N01的市場供應2.對于脾切除的ITP患者，注射用羅普司亭N01的持續血小板反應率高于注射用羅普司亭（61.5%VS38%）參照藥品建議：注射用羅普司亭原發免疫性血小板減少癥(ITP)是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，患者血小板減少，導致皮膚粘膜出血、嚴重內臟出血、致命性顱內出血均可發生，嚴重影響患者生存質量。中國成人年發病率5/10萬，患者人數約55萬，60歲以上老年人是高發群體，發病率達13.7/10萬ITP患者的死亡率比一般人群高1.3-2.2倍，5年、10年和20年死亡率分別為22%、34%和49%ITP是慢性病，病程長，復發率高（6個月復發率62.5%，5年復發率高達85%），TPO受體激動劑是二線治療中應用最廣泛的藥物，需要更多種類升血小板藥物來滿足臨床治療選擇復發難治的ITP患者約占1/3，亟需強效、快速、安全性更好、依從性更佳的升血小板藥物，提高患者生活質量疾病基本情況未滿足治療需求情況02安全性國外薈萃分析顯示，與多個ITP二線常用藥物相比，羅普司亭嚴重不良事件分數最低（羅普司亭<安慰劑<艾曲泊帕<利妥昔單抗<重組人血小板生成素+利妥昔單抗），安全性更好對比小分子藥物，羅普司亭不經肝臟代謝，無肝毒性，不會引起肝酶升高羅普司亭藥物間相互作用風險低，合并用藥更安全羅普司亭N01臨床研究數據全都來自中國患者，對中國患者的診療參考更具價值最常見的不良反應為關節痛、頭痛和尿路感染，但與安慰劑組相比，發生率基本相當相對少見的藥物不良反應包括：治療停止后血小板減少復發、骨髓網硬蛋白增加和貧血等說明書收載的安全性信息國內外不良反應發生情況與目錄內藥品比較安全性優勢與不足有效性相比目錄內同治療領域藥品，本品優勢有：羅普司亭1μg/kg組患者2.5天即達PLT峰值34×109/L羅普司亭治療1周有效率達77%，2周高達91%（>50×109/L）；重組人血小板生成素、艾曲泊帕、海曲泊帕常規劑量血小板應答時間（>50×109/L）需2-3周1.比目錄內現有藥物起效更迅速，早期應答率更高接受羅普司亭N01治療的受試者，在雙盲期24周產生持續血小板反應（24周的最后8周有6周血小板計數>50×109/L）的比例為61.8%，與原研藥有效性基本一致羅普司亭無治療緩解的概率是艾曲泊帕的2.1倍2.持續應答，無治療緩解的概率是艾曲泊帕的2.1倍羅普司亭治療艾曲泊帕難治/無效/復發患者，單藥治療有效率達75%，聯合達那唑有效率達100%3.其他同類藥物無效的情況下，用于復發難治患者仍有較高的有效率對于脾切除的ITP患者，注射用羅普司亭N01的持續血小板反應率高于注射用羅普司亭（61.5%VS38%）4.用于脾切除的ITP患者，注射用羅普司亭N01療效對比原研更優國內外指南推薦有效性2019國際共識報告：關于原發免疫性血小板減少癥調查和管理TPO-RA（羅普司亭或艾曲泊帕）在脾切除和非脾切除患者中展現了出色的應答率（>60%）（A級推薦）。羅普司亭治療同時可以改善應答患者的疲勞（A級推薦）。2019

ASH指南：原發免疫性血小板減少癥指南對皮質類固醇依賴或對皮質類固醇無反應≥3個月的成人ITP患者，ASH建議使用TPO-RA（羅普司亭或艾曲泊帕）或脾切除（證據級別⊕○○○）。2019日本指南：原發免疫性血小板減少癥指南二線治療建議：將TPO-RA（A級推薦，包括羅普司亭）、利妥昔單抗和脾切除術作為二線治療。2023中國專家共識：促血小板生成藥物臨床應用管理羅普司亭可有效提高血小板計數、改善ITP患者的生活質量。04創新性主要創新點：優勢：藥品注冊分類：更適合老年及肝損患者：這兩類患者肝功差，羅普司亭無肝毒性更安全；老年人常同時用多種藥物，羅普司亭藥物相互作用風險低，合并用藥更安全；老年人易漏服藥，羅普司亭一周一次更便捷更適合重癥患者：快速提升血小板，應答率高更適合復發難治患者：這類患者約占1/3，艾曲泊帕等治療無效轉換為羅普司亭的治療有效率達75%更適合圍手術期患者：縮短患者術前準備時間，術后維持血小板計數，改變術后不適用口服藥物的困境藥品注冊分類：3.4類國家“重大新藥創制”科技重大專項，2018年度實施計劃第二批立項課題：臨床亟需生物類似藥的臨床研究及產業化（課題編號：2018ZX09736003）獨特Fc結構域與血小板生成素（TPO）融合，延長藥物半衰期，一周僅需用藥一次結合TPO天然位點，激活更多升血小板信號通路，同時誘導免疫耐受，升血小板效應更快更強主要創新點創新帶來的獲益公平性05羅普司亭日均治療費用在全國職工醫保次均住院費用中占比低，對醫保基金影響小；在全國人均可支配收入中占比低，經濟負擔較小，符合保基本的定位。中國成人ITP年發病率為5/10萬，老年人和育齡期女性發病率高，患者面臨嚴重出血和致死性出血風險，以及焦慮、抑郁等身心危害。在老齡化加劇的背景下，ITP患者人群將進一步擴大羅普司亭N01可全面貼合ITP的治療目標，維持血小板計數穩定，減少出血事件，一周一次，改善患者健康相關生活質量，降低患者疾病負擔，助力健康中國疾病對公共衛生的影響描述符合“保基本”原則描述羅普司亭N01的ITP適應癥表述清晰，限制要求明確，醫保經辦審核方便羅普司亭N01有明確的使用條件、使用次數、監測和劑量調整等要求，濫用或超適應癥用藥風險極小羅普司亭N01一周用藥一次，臨床管理難度小目前目錄內口服TPO-RA均為短效制劑，需要每日用藥，患者依從性較差；羅普司亭N01是唯一國產長效TPO-RA，一